Matteo Volta, Convegno Mitocon 2015

Matteo VoltaMatteo VoltaServizio Presidi OspedalieriServizio Presidi OspedalieriDirezione Generale Sanità e Politiche SocialiDirezione Generale Sanità e Politiche SocialiAssessorato Politiche per la SaluteAssessorato Politiche per la SaluteRegione Emilia-RomagnaRegione Emilia-Romagna

L'erogazione dei farmaci al di L'erogazione dei farmaci al di fuori dei Livelli Essenziali di fuori dei Livelli Essenziali di

Assistenza: i percorsi attivatiAssistenza: i percorsi attivati

BolognaBologna7 giugno 20157 giugno 2015

D.M. n. 279 del 18 maggio D.M. n. 279 del 18 maggio 20012001

Regolamento di istituzione della rete nazionale delle malattie rare e di esenzione dalla partecipazione al costo delle relative prestazioni sanitarie

• la stesura di un elenco di gruppi di malattie rare e quindi di malati portatori di particolari diritti;

• l’esigibilità di tali benefici solo all’interno di una rete regionale o nazionale di centri accreditati per la diagnosi e cura di specifiche forme;

• l’attività di tali centri deve muoversi all’interno di protocolli esplicitati, basati sulle evidenze scientifiche e monitorate nella loro attuazione ed efficacia;

• il legame tra attività dei centri accreditati, concessione dei benefici ai pazienti e monitoraggio del fenomeno attraverso registri ad hoc con sede sovra-regionale e nazionale;

• il coinvolgimento formale delle associazioni dei pazienti nei processi decisionali e di monitoraggio e la necessità di supportare le famiglie dei pazienti e i professionisti del Sistema Sanitario Nazionale con azioni di informazione e formazione mirate.

D.M. n. 279 del 18 maggio D.M. n. 279 del 18 maggio 20012001

Le malattie mitocondriali Le malattie mitocondriali

MALATTIE MITOCONDRIALI

Delibera Giunta Regionale n.160 del 2 Delibera Giunta Regionale n.160 del 2 febbraio 2004febbraio 2004

• Individua i Presidi regionali che vanno a costituire la Rete Regionale per le malattie rareRete Regionale per le malattie rare

Certificazione di diagnosi di malattia rara ai fini del riconoscimento del diritto all'esenzione

Piano Terapeutico Personalizzato Prescrizione farmacologica

• Stabilisce che i Presidi della Rete redigano per ciascun assistito:

Certificazione per esenzione

Scheda prescrizione farmaci

Piano Terapeutico Personalizzato

Circolare applicativa n.18 del 9 novembre Circolare applicativa n.18 del 9 novembre 2004 (fino al 2007)2004 (fino al 2007)

Centri autorizzati

Certificazione di diagnosi

DistrettiAttestato di esenzione

Il Sistema Informativo per le malattie rare Il Sistema Informativo per le malattie rare (giugno 2007)(giugno 2007)

Centri autorizzati

DistrettiTempo reale


Attestato di esenzione

Il Sistema Informativo per le malattie rare Il Sistema Informativo per le malattie rare (18 aprile 2011)(18 aprile 2011)

Centri autorizzati DistrettiTempo reale


Attestato di esenzione

Servizi farmaceut

ici

Piano terapeutico

Bacino di utenza

>22 milioni di abitanti

(abitanti Romania

21 848 504)

Emilia Romagna

Veneto

Liguria

Trentino Alto Adige

Campania

Puglia

Umbria

Registro regionale malattie rare: Registro regionale malattie rare: un “consorzio” di Regioniun “consorzio” di Regioni

D.M. n. 279 del 18 maggio D.M. n. 279 del 18 maggio 20012001Regolamento di istituzione della rete nazionale delle malattie rare e di esenzione dalla partecipazione al costo delle relative prestazioni sanitarie

Delibera Giunta Regionale n.25 Delibera Giunta Regionale n.25 del 17 gennaio 2005del 17 gennaio 2005Prevede due distinte modalità autorizzatorie

sulla base del parere espresso dal Gruppo Tecnico:

autorizzazione alla erogazione di prestazioni o farmaci non riconducibili ai LEA valida per tutti gli assistiti portatori della specifica patologia, da effettuarsi attraverso atto deliberativo

autorizzazione alla erogazione di prestazioni o farmaci non riconducibili ai LEA valida per il singolo assistito, non generalizzabile ad altri assistiti portatori della medesima patologia, da effettuarsi attraverso lettera del Responsabile Servizio Presidi Ospedalieri

Tre livelli di erogazione dei farmaci Tre livelli di erogazione dei farmaci prescritti con il piano terapeuticoprescritti con il piano terapeutico

1) LEA

2) INTEGRAZIONI CON I PROTOCOLLI

3) INTEGRAZIONI PER SPECIFICHE ESIGENZE INDIVIDUALI

Il Sistema Informativo per le malattie rare Il Sistema Informativo per le malattie rare (2011)(2011)

Sezione 1: protocolli terapeutici regionali

Sezione 3: extra-LEA per richieste individuali

Sezione 2: farmaci e parafarmaci (extra LEA a carico dell’assistito e LEA)

Sezione 4: galenici magistrali

Sezione 5: altri trattamenti

1. LIVELLO NAZIONALE

2. LIVELLO REGIONALE

3. LIVELLO INDIVIDUALE


1) LEA



Protocolli farmacologiciProtocolli farmacologici

Revisione sistematica della letteratura Evidence Based Medicine

Accordo tra i centri per le malattie rare

Delibere regionali di allargamento dei LEA

Farmaci approvati inclusi nei protocolli direttamente sul sistema informativo

Esiste un sito web dedicato alle attività dei GdL per consentire il lavoro a distanza tra i partecipanti

Piattaforma ad uso Gruppi di LavoroPiattaforma ad uso Gruppi di Lavoro

Schede malattie, materiale bibliografico di supporto, scambio pareri dei clinici

Piattaforma ad uso Gruppi di LavoroPiattaforma ad uso Gruppi di Lavoro

Protocolli farmacologiciProtocolli farmacologiciNuovi LEA regionali dgr 1832/10 e 54/13 Nuovi LEA regionali dgr 1832/10 e 54/13

Malattie:

• Neurologiche• Oftalmologiche• Dermatologiche• Metaboliche• Cistite interstiziale

Protocolli farmacologiciProtocolli farmacologiciListe positive e liste negativeListe positive e liste negative

Risparmiare lavorando sull’appropriatezza Risparmiare lavorando sull’appropriatezza prescrittiva attraverso i protocolliprescrittiva attraverso i protocolli

Spesa massima stimata per tutti i protocolli individuati

(anche per protocolli in corso di approvazione)

1,75 milioni €per anno/per milione di abitanti

Risparmio prevedibile grazie al controllo dell’appropriatezza

prescrittiva (spesa stimata per trattamenti non approvati)

6,51 milioni €per anno/per milione di abitanti

1) LEA




Un pediatra; Un genetista; Un neurologo; Un farmacologo; Funzionari della Direzione

Sanità e Politiche Sociali della

Regione

• Costituisce il Gruppo Tecnico per le malattie rare, individuandone quali componenti:

Determina n.8620 del 28 giugno 2004Determina n.8620 del 28 giugno 2004

Funzioni del Gruppo TecnicoFunzioni del Gruppo Tecnico

Valutare l'erogazione a carico del SSR di farmaci, parafarmaci, cosmetici, dietetici e presidi non ricompresi nei LEA

Valutare l'integrazione dell'elenco dei Centri autorizzati Effettuare il monitoraggio delle attività dei Centri autorizzati

Proporre l’istituzione di Reti assistenziali specifiche per patologia o gruppi di malattie (Hub & Spoke)

Prevede due distinte modalità autorizzatorie sulla base del parere espresso dal Gruppo Tecnico:

autorizzazione alla erogazione di prestazioni o farmaci non riconducibili ai LEA valida per tutti gli assistiti portatori della specifica patologia, da effettuarsi attraverso atto deliberativo

autorizzazione alla erogazione di prestazioni o farmaci non riconducibili ai LEA valida per il singolo assistito, non generalizzabile ad altri assistiti portatori della medesima patologia, da effettuarsi attraverso lettera del Responsabile Servizio Presidi Ospedalieri

Delibera Giunta Regionale n.25 Delibera Giunta Regionale n.25 del 17 gennaio 2005del 17 gennaio 2005

Dati Registro regionale malattie rare (al Dati Registro regionale malattie rare (al 30.04.2015):30.04.2015):

Malattie mitocondrialiMalattie mitocondriali Emilia R. Fuori ER. TOTALE

RF0010 Malattia di Alpers5 1 6

RF0020 Sindrome di Kearns Sayre 39 10 49

RF0030 Malattia di Leigh39 10 49

RF0300 Atrofia ottica di Leber57 159 216

RN0710 Sindorme MELAS33 7 40

RN0720 Sindrome MERFF11 3 14

TOTALE 184 190 374

AUSL MO 11

AUSL BO 305

AOSP PR 2

AOSP RE 18

AOSP BO 7

Centri Fuori Regione 31

TOTALE 374


Centri per le Malattie mitocondrialiCentri per le Malattie mitocondriali

AUSL MO

3%

AUSL BO

81%

AOSP PR

1%

AOSP RE

5%

AOSP BO

2%

Centri Fuori Regione

8%

• Inseriti dal 2011 10855 piani terapeutici

• Per 3790 pazienti

• Attualmente 2192 piani terapeutici sono attivi

• In totale 29090 prescrizioni

• In media 2,7 prescrizioni/piano


Piani terapeuticiPiani terapeutici

Dati Registro regionale malattie rare: Dati Registro regionale malattie rare: Piani terapeutici extra LEA – Patologie Piani terapeutici extra LEA – Patologie

Patologie per le quali è stato richiesto un parere (no. Pz in valore assoluto)

Patologia/gruppo di patologieNumero pazienti % di riga

SCLEROSI LATERALE AMIOTROFICA 230 12,16%

DISTROFIE RETINICHE EREDITARIE 166 8,77%

DISTURBI DEL METABOLISMO E DEL TRASPORTO DEGLI AMINOACIDI 96 5,07%

SINDROME DI KLINEFELTER 87 4,60%

CONNETTIVITI INDIFFERENZIATE 77 4,07%

MALATTIE MITOCONDRIALIMALATTIE MITOCONDRIALI 7676

CISTITE INTERSTIZIALE 55 2,91%

ANEMIE EREDITARIE 47 2,48%

SINDROME DI LENNOX GASTAUT 46 2,43%

DERMATOMIOSITE 44 2,33%

MALATTIE SPINOCEREBELLARI 39 2,06%

Dati Registro regionale malattie rare: Dati Registro regionale malattie rare: Piani terapeutici – Tipologie di richieste di Piani terapeutici – Tipologie di richieste di

erogazione gratuitaerogazione gratuita

Farmaco

61%

Paraf armaco

30%

Dispositivo medico

7%

Altro

2%

Dati Registro regionale malattie rare: Dati Registro regionale malattie rare: Piani terapeutici – Principi attivi richiestiPiani terapeutici – Principi attivi richiesti

Principio attivo Numero richieste totali

TESTOSTERONE 352

LEVOACETILCARNITINA CLORIDRATO 349

LEVOCARNITINALEVOCARNITINA 170170

ACIDO FOLICO 135

IDROXICLOROCHINA SOLFATO 112

RIBOFLAVINA (GALENICO)RIBOFLAVINA (GALENICO) 9999

METOTREXATO SODICO 96

OMEGA POLIENOICI 96

CLOBAZAM 95

IMMUNOGLOBULINA UMANA NORMALE 86

UBIDECARENONEUBIDECARENONE 7373

RITUXIMAB 56Per le mitocondriali gli altri PA maggiormente richiesti sono l’ACIDO ALFA ACIDO ALFA LIPOICOLIPOICO, la CREATINACREATINA e la TIAMINA CLORIDRATO TIAMINA CLORIDRATO

Dati Registro regionale malattie rare: Dati Registro regionale malattie rare: Piani terapeutici – Pareri del GTMRPiani terapeutici – Pareri del GTMR

Autorizzata

81%

I n attesa autorizzazione

11%

Negata autorizzazione

8%

Regione Emilia-Romagna e Malattie RareRegione Emilia-Romagna e Malattie Rarehttp://salute.regione.emilia-romagna.it/assistenza-ospedaliera/http://salute.regione.emilia-romagna.it/assistenza-ospedaliera/

malattie-raremalattie-rare

Motore di ricerca per le malattie rareMotore di ricerca per le malattie rarehttp://wwwservizi.regione.emilia-romagna.it/malattierare/http://wwwservizi.regione.emilia-romagna.it/malattierare/

Regione Emilia-Romagna e Malattie RareRegione Emilia-Romagna e Malattie Rarehttp://www.saluter.it/in-particolare-per/malattie-rarehttp://www.saluter.it/in-particolare-per/malattie-rare

La Rete regionale per le malattie rare: La Rete regionale per le malattie rare: formazione ed informazioneformazione ed informazione

EVENTO DI FORMAZIONE/INFORMAZIONE ANNUALE

•Favorire la formazione dei medici di famiglia

•Favorire il confronto fra medici di famiglia e medici specialisti

•Favorire la messa in rete di tutti gli attori del sistema (medici, farmacisti, tecnici sanitari, operatori socio-sanitari, operatori amministrativi, pazienti, famiglie e care giver)

•Favorire la partecipazione e il confronto con le associazioni

7° EDIZIONE FINE FEBBRAIO/INIZIO MARZO 2016

Matteo VoltaMatteo [email protected]

Grazie per la Grazie per la vostra vostra

attenzione!attenzione!

Matteo Volta, Convegno Mitocon 2015

Health & Medicine

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