La razionalità economica e l’Health Technology Assessment per prendere le

decisioni in sanità

Rosanna Tarricone, PhDDirettore Scientifico EHTIDirettore CeRGAS-Università Bocconi

Razionalità nelle scelte allocative in sanità

• Risorse scarse sono allocate efficientemente

quando:• MAX BENEFICI e MIN COSTO OPPORTUNITA’

• CONCETTO RELATIVO CHE RICHIAMA LA NECESSITA’ DI

OPERARE DELLE SCELTE

• DECISIONI ALLOCATIVE DIVENTANO ECONOMICAMENTE

RAZIONALI SE CONFRONTATE CON LE

CONSEGUENZE/IMPATTO SULLA SALUTE

La valutazione economica è SEMPRE un’analisi comparativa

SCELTA

PROGRAMMA A

PROGRAMMA B

Costi A

Costi B

Conseguenze A

Conseguenze B

La scelta della tecnica di valutazioni economica

Efficacia clinica A vs. B?

A = B

A ≠ B

AMC

ACE ACU ACB

Un effetto comune misurato in unità fisiche?

Qualità di vita è il/un effetto importante?

Effetti non comuni? Più di 1 effetto rilevante?

Le diverse tecniche di valutazione economica

MISURAZIONE/ VALUTAZIONE CONSEGUENZE

IDENTIFICAZIONE CONSEGUENZE

MISURAZIONE/ VALUTAZIONE COSTI

TIPO DI ANALISI

ACE

AMC

ACB

ACU

UNITA’ MONETARIE

UNITA’ MONETARIE

UNITA’ MONETARIE

UNITA’ MONETARIE

UNICO RISULTATO COMUNE ALLE ALTERNATIVE RAGGIUNTO A DIVERSI LIVELLI

UNICO RISULTATO COMUNE ALLE ALTERNATIVE RAGGIUNTO ALLO STESSO LIVELLO

UNO O PIU’ EFFETTI NON NEC. COMUNI ALLE ALTERNATIVE E RAGGIUNTI A DIVERSI LIVELLI

EFFETTI IN TERMINI DI SIA MORBILITA’ SIA DI MORTALITA’ RAGGIUNTI A DIVERSI LIVELLI

UNITA’ FISICHE*

NON NECESSARIO

UNITA’ MONETARIE

QALYs

Analisi costo-efficacia

Analisi economica completa che misura i benefici in:

Vite salvate, Anni di vita guadagnati, QALYs – quality adjusted

life years (analisi costo-utilità) – outcome finali Unità di misura fisica e comune alle diverse tecnologie,

gradi di efficacia diversi

Obiettivo: massimizzare i guadagni in salute con il budget

disponibile

Analisi costo-efficacia: Le alternative di confronto• Il programma innovativo deve essere confrontato con la

corrente pratica clinica, nell’ipotesi che essa rappresenti l’opzione migliore disponibile ai pazienti

• Il comparatore in sintesi dovrebbe essere contemporaneamente:

• corrente pratica clinica • opzione migliore disponibile ai pazienti• possibilmente la meno costosa

• Se non esiste l’alternativa di confronto, poiché il programma innovativo copre bisogni precedentemente non soddisfatti, è necessario confrontare il programma con il “non fare niente”, che non sempre è tuttavia un’alternativa a costi zero

Analisi costo-efficacia: Quali costi inserire nell’analisi? Dipende dalla prospettiva d’analisi…

• COSTI DIRETTI SANITARI • Esami di laboratorio• Visite/consulenze specialistiche• Terapie farmacologiche• Degenza ospedaliera• Prestazioni riabilitative• Prestazioni di diagnostica

strumentale• COSTI DIRETTI NON SANITARI

• Trasporti• Servizi sociali• Assistenza informale

• COSTI DI PRODUTTIVITÀ

H

SSN

Setto

re p

ub

blico

+ Pa

zien

ti

Socie

tà

Analisi costo-efficacia: Quali conseguenze inserire nell’analisi?

• Misurazione delle conseguenze:• Esiti finali: anni di vita guadagnati, vite salvate, QALYs• Esiti intermedi: giorni di malattia evitati, riduzione della

pressione arteriosa, eventi cardiovascolari maggiori evitati, giorni liberi da attacchi, eventi avversi evitati, etc.

• Queste misure intermedie sono ammissibili nell’ACE a patto che esista una plausibile correlazione tra loro e la mortalità o sopravvivenza (es. diagnosi precoce del tumore)

• Nel caso in cui non esista nessuna correlazione (per esempio non possiamo essere sicuri che la riduzione del numero di episodi emetici durante chemioterapia aumenti la sopravvivenza) bisogna condurre altre tecniche di valutazione parziale (es. analisi dei costi sorgenti ed evitati dei due antiemetici) – tali outcome non sono rilevati al fine di una efficiente allocazione delle risorse

• Abbiano un “valore finito in sé”

Analisi costo-efficacia: Quali conseguenze inserire nell’analisi?

FONTE DEI DATI DI EFFICACIA:• Studi sperimentali – EFFICACY (efficacia teorica – dato

robusto)• Trial clinici randomizzati

• Studi osservazionali (non richiedono alcuna modificazione della corrente pratica clinica) – EFFECTIVENESS (efficacia reale – dato rilevante per il decisore pubblico)• Studi caso-controllo (retrospettivi)• Studi di follow-up (prospettici)

• Parere degli esperti (metodo Delphi – almeno 3/4 round in forma anonima; metodo Delphi modificato – almeno 2 round in forma non anonima; panel di esperti – solamente 1 round in forma non anonima)

• Modelli (rappresentazioni semplificate della realtà con l’obiettivo di descrivere i fenomeni reali tutte le volte in cui non è possibile la loro osservazione diretta) – in combinazione delle fonti sopra citate

Analisi costo-efficacia: Condurre l’analisi incrementale

SCELTACONFRONTO TRA EFFICACIA

CONFRONTO TRA COSTI

CA => CB

CA <= CB

CA > CB

EA < EB

EA > EB

EA > EB

DOMINANZA: SI MANTIENE IL PROGRAMMA B (IL PROGRAMMA GOLD STANDARD)

COST-SAVING:SI ADOTTA IL PROGRAMMA INNOVATIVO A

SI CALCOLA IL RAPPORTO INCREMENTALE COSTO-EFFICACIA (RICE)

CA - CB

EA - EB

RICE =

Mantengo B

Adotto A

???

Analisi costo-efficacia: Condurre l’analisi incrementale

• Possibili approcci per interpretare RICE :

• “League Table”

• Valore “soglia” (20-30.000£/QALY; 50.000$/anno di vita guadagnato)

• Valore definito in modo arbitrario (NICE)

• Valore desunto per via deduttiva dalle decisioni di investimento prese in passato dal decisore pubblico

• Impatto sul Budget

RICE: Approccio “League Table”

Adapted from Williams (1985)

(Selected) Programs Cost/QALYUKP (1990 Prices)

GP advice to stop smoking 260

Hip replacement 1,140

CABG for severe angina 1,590

GP control of total serum cholesterol 2,600

Breast cancer screening 5,340

Hospital haemodialysis 21,500

Analisi costo-efficacia: Condurre l’analisi incrementale

• Possibili approcci per interpretare RICE :• “League Table”

• Valore “soglia” (programmi sono giudicati sulla base

del valore assoluto del RICE e sono costo-efficacia se al

di sotto del valore soglia):• “Supposizioni” (US 50,000/QALY)

• WTP (USD 25,000-428,000/QALY)

• GDP (WB and WHO raccomandano un valore pari a 3 volte il PIL/procapite)

• Altri programmi non sanitari (USD 4,200,000/LYG)

• Valore desunto per via deduttiva dalle decisioni di investimento prese in passato dal

decisore pubblico (£20-30,000/QALY)

• Controllo della spesa?• Australia: >14% aumento/anno del “pharmaceutical benefits programme”

• UK: risorse in aumento di £575mil nei primi 2 anni del NICE

• Canada: +10% tra il 1997-2000

• Impatto sul Budget

Budget Impact Analysis in Sanità

Definizione• La BIA è una parte essenziale e complementare di una valutazione

completa di una tecnologia sanitaria, sempre più richiesta – per

ora solamente per fini regolatori *

• La BIA ha lo scopo di stimare le conseguenze dell’adozione e della

diffusione di una tecnologia sanitaria in termini finanziari in uno

specifico contesto caratterizzato da limitata disponibilità di risorse

• Non solo adozione di una nuova tecnologia MA anche

differenziazione del mix dei servizi /trattamenti per la cura di una

determinata condizione

• Destinatari/Utilizzatori: management regionale, nazionale e

aziendale

(*) Mauskopf JA et al. Principles of Good Practice for Budget Impact Analysis: Report of the ISPOR Task Force on Good Research Practices-Budget Impact Analysis. Value in Health;10(5): 336-347

Il processo di analisi

STATUS QUO ELEMENTI CHIAVE INNOVAZIONE NUOVO CONTESTO

Popolazione target totale Popolazione target totale

incidenza / prevalenzaProgramma di

prevenzione primaria

Popolazione malata Popolazione malata

% diagnosticatiStrumento di diagnosi

(screening)

Popolazione da trattare Popolazione da trattare

Pratica clinica correnteFarmaco

Intervento chirurgico

Utilizzo delle risorse (ospedale e territorio)

Utilizzo delle risorse (ospedale e territorio)

Costi unitari Costi unitari

Impatto sui costi Impatto sui costi

DIFFERENZA(BUDGET IMPACT)

NUOVA

NUOVA

NUOVO

NUOVO

STATUS QUO ELEMENTI CHIAVE INNOVAZIONE NUOVO CONTESTO

Popolazione target totale Popolazione target totale

incidenza / prevalenzaProgramma di

prevenzione primaria

Popolazione malata Popolazione malata

% diagnosticatiStrumento di diagnosi

(screening)

Popolazione da trattare Popolazione da trattare

Pratica clinica correnteFarmaco

Intervento chirurgico

Utilizzo delle risorse (ospedale e territorio)

Utilizzo delle risorse (ospedale e territorio)

Costi unitari Costi unitari

Impatto sui costi Impatto sui costi

DIFFERENZA(BUDGET IMPACT)

NUOVA

NUOVA

NUOVO

NUOVO

Il processo di analisi per varie tipologie di innovazione

BIA vs. ACE BIA ACE

Scopo Stima dell’impatto finanziario legato ad una specifica scelta

Valutazione di costi e conseguenze di alternative

Principio Sostenibilità economica Efficienza allocativa

Logica Aziendale Economica

Efficacia clinica Esclusa Inclusa

Prospettiva Terzo pagante (ristretta) Società (ampia)

Popolazione A confini “aperti” A confini “chiusi”

Analisi dei costi Costi potenziali Diretti, indiretti, perdite di produttività

Orizzonte temporale

Breve-Medio periodo (1-5 anni)

Lungo periodo (life-time)

Impatto sul Budget

Programma Costo per Anno di Vita Salvato (ACE)

A 15,000

B 23,000

C 35,000

D 41,000

E 50,000

Impatto sul Budget

Programma Costo per Anno di Vita Salvato (ACE)

Impatto sul Budget

A 15,000 10,000,000

B 23,000 7,000,000

C 35,000 23,000,000

D 41,000 18,000,000

E 50,000 22,000,000

40,0

00,0

00

Lo stato dell’arte

• Alcuni paesi hanno elaborato linee guida sulla BIA: Inghilterra, Stati Uniti, Spagna, Belgio, Canada, Francia e Ungheria

• Il numero di studi pubblicati con oggetto la BIA è ad oggi scarso

• Limiti: orizzonte temporale (2-3 anni); costo totale di una coorte

Tipologie di modelli

• Statico• Si ipotizza che la dimensione della popolazione

e il mix dei pazienti, in termini di severità, siano costanti nel tempo

• Dinamico• Si ipotizza che il nuovo trattamento/tecnologia

abbia impatto sull’epidemiologia della malattia nel tempo

La razionalità economica e l’impatto sul

budget sono sempre sufficienti per

prendere le decisioni?

HELTH TECHNOLOGY ASSESSMENT

CLINICA ETICAORGANIZZATIVASOCIALE

ECONOMICA

SINTESI DELLE EVIDENZE

DIFFUSIONEIMPATTO SUI DECISORI

Il ruolo dell’Health Technology Assessment nell’introduzione di nuove tecnologie

Impatto organizzativo

Innovazione tecnologica può avere un impatto su:

1. Logistica e distribuzione degli spazi (es. Radiochirurgia

“Cyberknife”)

2. Competenze e formazione del personale sanitario (es.

“Elettrofisiologia” per impianto pace-makers)

3. Modalità di erogazione dei servizi sanitari (es. Telemedicina)

Rilevanza dell’impatto organizzativo può influenzare

l’organizzazione:

4. Singolo ospedale

5. Sistema sanitario regionale

6. SSN/Paese

CASO. Sostituzione della Valvola Aortica per via Transapicale (TAVI)

• Malattia:• Stenosi aortica calcifica:

• 20% in 65-75• 35% in 75-85• 48% > 85

• Sopravvivenza se non trattata:• 2 anni (50% dei casi)• 5 anni (20% dei casi)

• Procedura:• Inserimento bioprotesi valvolare in via percutanea:

• Transfemorale• Transapicale (TAVI)

• Popolazione target: • pazienti con stenosi aortica sintomatica severa con alto grado

di mortalità operatoria • pazienti inoperabili (comorbilità)

TAVI (2)

• Comparatori:• Trattamento farmacologico• Valvuloplastica con palloncino• Sostituzione valvolare aortica per via chirurgica• Sostituzione valvolare aortica per via transfemorale

• Quale comparatore (next best) è quello giusto per la TAVI?• RCT servono per misurare piccole differenze significative tra diverse

tecnologie:• Fattibile nel caso della TAVI?• Etico?

• “Caso” per discutere il ruolo dei dati sperimentali vs “real-world” (es registri)

• Prime evidenze:• Mortalità più bassa per TAVI vs. trattamento farmacologico,

valvuloplastica e sostituzione chirurgica:• “selezione” pazienti• Curva di esperienza chirurghi e intero staff (successo della

procedura aumenta da 77% a 86% passando da 18 a 50 casi)

TAVI (3). Impatto Organizzativo

• Logistica e divisione degli spazi:

• Sala operatoria “ibrida” oppure

• Laboratori di emodinamica sterili

• Sale cardiochirurgia con tecnologie di visualizzazione appropriate

• Competenze e formazione personale:

• Team multidisciplinare:

• Emodinamisti

• Cardiochirurghi con esperienza in sostituzioni valvolari

• Anestestisti con esperienza in cardiochirurgia

• Ecografista

• Infermiere di sala

• Modalità di erogazione della procedura e del servizio complessivo

• Integrato (es. competenze e “teams”)

TAVI (3.1). Impatto Organizzativo

• Singolo ospedale:• Minimo 50 casi/anno

• Sistema sanitario regionale:• Pianificazione coordinata degli investimenti in

strutture, tecnologie e formazione

professionale tra la rete ospedaliera della

regione o macro-aree se regioni piccole e

contigue

TAVI (4). Conclusioni

Tecnologia “breakthrough” (altamente innovativa):

• Difficoltà nel trovare il “giusto” comparatore

• Difficoltà nel decidere la reale necessità e fattibilità di condurre studi

sperimentali (es. RCT)

• Opportunità di sviluppare “Registri” (problematiche connesse al rigore

metodologico!)

• Impatto sul budget ≠ ACE (es. pazienti nuovi, aumento complessivo nr

procedure)

• Impatto organizzativo rilevante:

• Singolo ospedale (logistica e organizzazione del lavoro in “team”)

• Sistema regionale (pianificazione e distribuzione degli investimenti per

rispondere efficientemente ed efficacemente ai bisogni della

popolazione target)

• SSN/Paese (spostamento continuo verso tecniche e procedure mini-

invasive con implicazioni su formazione personale sanitario e

pianificazione strategia degli investimenti tecnologichi e strutturali)

Grazie per l’attenzione

rosanna.tarricone@unibocconi.itRosanna.tarricone@ehti.info