www.telethon.it

L a r i c e r c a i t a l i a n a l e a d e r n e l m o n d o

Ogni giorno è più breve la distanzatra malattia genetica e cura

“Telethon continuerà ad esistere fino a quando non si scriverà la parola cura accanto al nome di ogni malattia genetica.”

Susanna Agnellifondatrice di Telethon

Enri

co B

ossa

n /

www.telethon.it

Dal 1990, anno della fondazione di Telethon, il nostro compito è quello di sostenere la ricerca scientifica italiana di eccellenza per lo studio e la cura delle malattie genetiche, con l’obiettivo di sviluppare terapie efficaci contro queste gravi patologie. I risultati ottenuti sono di straordinaria importanza.

La nostra ricerca scientifica è un punto di riferimento internazionale, abbiamo conquistato la leadership mondiale nella terapia genica e oggi possiamo raccogliere una nuova sfida: rendere le terapie accessibili a tutti i malati.

Far avanzarela ricerca

biomedica verso la cura della

distrofia muscolare e delle

altre malattie genetiche

Rendere fruibili come terapie

i risultati della ricerca eccellente

selezionata e sostenuta nel tempo

La nostra missione,la nostra visione

1

Le malattie genetiche rare

Il numero totale delle malattie rare oscilla tra 5.000 e 8.000, ma ogni settimana nelle pubblicazioni scientifiche ne vengono descritte di nuove. In Europa una malattia viene definita rara quando colpisce meno di 5 persone ogni 10.000, ragione per cui queste patologie sono spesso trascurate dai grandi investimenti pubblici e industriali.

Complessivamente le malattie rare colpiscono tra il 6 e l’8 per cento della popola-zione totale. In valore assoluto si stima che le persone affette siano dai 27 ai 36 milioni in Europa, circa 3 milioni in Italia, e 20 milioni negli USA. Nell’80 per cento dei casi le malattie rare sono di origine genetica, sono cioè causate da alterazioni nel DNA e si trasmettono per via ereditaria. Possono colpire qualsiasi organo e manifestarsi a qualunque età, ma in particolare nei primi anni di vita (70 per cento dei casi). Le malattie genetiche riguardano i meccanismi biologici fondamentali dell’organismo e studiarne le cause potrebbe contribuire in modo determinante a curare, potenzialmente, anche ogni altro tipo di patologia.

La maggior parte delle malattie rare è grave o letale e senza terapie disponibili. Spesso, in mancanza di una diagnosi certa, i pazienti sono costretti a confrontarsi mediamente con 10 diversi specialisti nel corso della loro vita.

L’impegno di Telethon a lavorare per scrivere accanto ad ogni malattia genetica la parola cura significa far crescere la qualità e l’aspettativa di vita di molte persone, garantire terapie efficaci e accessibili alle generazioni che verranno, contribuire ad un futuro migliore per tutti.

FonTI: EurorDIs, organIzzazIonE non proFIT chE rIunIscE a LIvELLo EuropEo LE assocIazIonI DI maLaTI rarI;

orphanET, porTaLE EuropEo DELLE maLaTTIE rarE E DEI FarmacI orFanI.

2

www.telethon.it

Autonomia e trasparenza, le basi su cui costruiamo da sempre

I pazienti e le loro famiglie, la società, il mondo della ricerca. Telethon intende

sviluppare e mantenere la relazione con queste tre realtà stabilendo regole

chiare e condivise da tutti. prima fra tutte l’autonomia. nessuna pressione

politica o commerciale deve condizionare scelte, obiettivi e funzioni. per questo

nessuno scienziato coinvolto nella ricerca Telethon può allo stesso tempo far

parte del suo consiglio di amministrazione o delle commissioni che stabiliscono

le strategie operative e valutano i progetti da finanziare.

a supporto di questo nostro modo di operare, abbiamo fissato una seconda

regola, la trasparenza:

- sugli obiettivi che vogliamo raggiungere e che stiamo perseguendo, illustrando

passo dopo passo la progressione e gli sviluppi della ricerca;

- sui progetti che selezioniamo, premiando in primo luogo il merito scientifico

ma anche le potenzialità terapeutiche della ricerca. per questo ci affidiamo

alla rigorosa valutazione di una commissione indipendente di esperti di tutto

il mondo, all’avanguardia in campo scientifico;

- sulla destinazione delle risorse che abbiamo a disposizione, pubblicando cifre

e dati aggiornati con un rendiconto attento e preciso.

grazie a questi elementi possiamo assicurare l’equilibrio del sistema Telethon,

affinché i pazienti si sentano garantiti da una ricerca di qualità a beneficio delle

malattie di loro interesse, i donatori sappiano con certezza come sono stati

investiti i loro soldi e i ricercatori si sentano sostenuti e apprezzati per l’eccellenza

delle loro competenze e per la qualità del loro impegno.

Il sistema Telethon

3

Garantiamo ilmiglior utilizzo

dei fondi abeneficio

dei malati, dei ricercatori e

dei nostri donatori

Promuovere idee vincenti, dalla malattia alla cura

IL PERCORSO ATTRAVERSO LA SCALA DELLA RICERCAL’avanzamento della ricerca, dalla malattia alle possibili cure, segue un percorso

spesso lungo e graduale: potremmo immaginarlo come una scala in cui il primo

gradino è l’individuazione del difetto genetico che causa la malattia. nel secondo

gradino si studiano a fondo i geni-malattia, cercando di comprenderne la funzione

normale nell’organismo e i meccanismi alterati alla base della malattia. grazie

a queste informazioni si possono ideare strategie terapeutiche che vengono

testate nei modelli sperimentali in laboratorio, prima di passare agli studi clinici

su gruppi sempre più grandi di pazienti, per valutarne sicurezza ed efficacia.

nel corso degli anni la ricerca è progredita verso i gradini più alti: circa il

40 per cento dei fondi è dedicato a progetti in fase di sperimentazione preclinica

e clinica, contro il 3,5 per cento dei primi anni. un risultato che dimostra l’efficacia

delle nostre attività nel perseguire l’obiettivo di ‘avanzare verso la cura’.

Progetti eccellenti

4

Vogliamo dare fondi

a eccellenti progetti

di ricerca e ai migliori

ricercatori in Italia

Enri

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ossa

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www.telethon.it

PROGETTI DI MERITOalla base dei nostri risultati c’è l’efficienza del sistema di valutazione e selezione

dei progetti noto come peer-review (letteralmente ‘revisione da parte dei

pari’), del quale si avvalgono tutte le principali agenzie mondiali di finanziamento

della ricerca.

I NOSTRI ISTITUTI DI RICERCA, UN FIORE ALL’OCCHIELLOper rispondere all’esigenza di avere nel nostro paese centri di eccellenza

nella ricerca sulle malattie genetiche, Telethon ha deciso di creare anche propri

istituti. nel 1994 viene fondato il Tigem (Istituto Telethon di genetica e

medicina) e l’anno successivo l’Hsr-Tiget (Istituto san raffaele-Telethon per

la Terapia genica). Da allora i due istituti Telethon si sono contraddistinti sulla

scena mondiale non solo per la qualità della ricerca, ma anche per i risultati

raggiunti.

Il Tigem ha un ruolo di primo piano nella ricerca sulle malattie metaboliche e

dell’occhio, e attualmente è impegnato con successo nello studio delle malattie

dovute all’accumulo di sostanze tossiche all’interno delle cellule. L’hsr-Tiget è il

più grande investimento di Telethon in terapia genica, ed è riconosciuto come

centro di eccellenza mondiale. La vicinanza alla struttura ospedaliera consente di

sviluppare una ricerca integrata tra laboratorio e sperimentazione clinica che si è

dimostrata particolarmente efficace nel raggiungimento dei risultati terapeutici.

nel 1999, con lo scopo di permettere a promettenti ricercatori italiani di

poter svolgere la propria carriera in modo indipendente nel nostro paese,

viene fondato il Dti (Istituto Telethon Dulbecco), intitolato al premio nobel

per la medicina e presidente onorario della commissione medico-scientifica di

Telethon, renato Dulbecco. molti giovani scienziati del Dti si sono integrati con

successo negli enti di ricerca italiani e hanno costituito gruppi di lavoro di grande

qualità in tutta Italia nel campo delle malattie genetiche, coinvolgendo molti altri

giovani ricercatori e borsisti di ricerca.

per migliorare la qualità della vita dei pazienti, ai tre istituti si aggiunge il

Tecnothon, un laboratorio di ricerca tecnologica dedicato alla progettazione

di prototipi funzionali di ausili per disabili. obiettivo generale di Tecnothon è

favorire l’autonomia delle persone con disabilità motorie in tutte le attività della

vita quotidiana.

“Per il processo di peer review, Telethon rappresenta la best practice nazionale

e impiega tecniche di assegnazione dei fondi in linea con

quelle implementate dai National Institutes

of Health negli Stati Uniti.”

rapporto cErm 02/2009

“nuovE poLITIchE pEr L’InnovazIonE nEL sETTorE DELLE

scIEnzE DELLa vITa”

5

Una storia di successi, dedicati ai pazienti

nel 1990 un gruppo di mamme dell’unione Italiana Lotta alla Distrofia muscolare

(uildm) chiede a susanna agnelli di organizzare una maratona televisiva per

raccogliere fondi a favore della ricerca. con motivazioni forti: pochi soldi e

malattie terribili come le distrofie, sconosciute e trascurate dai grandi investimenti

pubblici e industriali. La prima edizione va in onda nel dicembre del 1990 ed

è subito un grande successo, con circa 20 miliardi di lire raccolti. Due mesi

dopo, nel febbraio del 1991, viene emesso il primo bando di concorso aperto a

ricercatori che lavorano presso enti pubblici e privati non profit (università, cnr,

enti ospedalieri) per finanziare progetti di ricerca sulle distrofie muscolari. L’anno

successivo, grazie ai nuovi fondi raccolti, la ricerca Telethon fa un altro passo

importante: apre la sua missione a tutte le malattie genetiche.

PRIMO SUCCESSO AL MONDO DI UNA TERAPIA GENICAL’impegno rigoroso e costante che la ricerca Telethon ha potuto mantenere negli

anni, grazie alla generosità di milioni di italiani, è stato premiato dallo sviluppo,

da parte dei ricercatori dell’hsr-Tiget, di una terapia genica che ha permesso,

per la prima volta al mondo, di curare definitivamente una grave immuno-

deficienza congenita: l’ada-scid (nota come patologia dei bambini bolla, perché

li costringe a vivere in ambienti completamente asettici). avendo ripristinato

in pieno le funzioni del loro sistema immunitario, questi bambini crescono

perfettamente sani.

Il protocollo per l’ada-scid è frutto di una strategia lungimirante.

all’Istituto hsr-Tiget è stato destinato un investimento cospicuo e costante anche

quando la terapia genica non godeva del consenso unanime della comunità

scientifica. si è trattato di una scelta coraggiosa grazie alla quale l’esperienza e le

competenze acquisite sono state messe a sistema e si possono ora estendere

ad altre malattie.

Qualità e risultati

6

Enri

co B

ossa

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Vogliamo dare priorità a quelle malattie che per

la loro rarità sono trascurate

dai grandi investimenti

pubblici e industriali

www.telethon.it

RENDERE DISPONIBILI A TUTTI I RISULTATI RAGGIUNTIper consentire che il protocollo sviluppato con successo per l’ada-scid sia

d’ora in poi accessibile a chiunque ne abbia bisogno, è stato siglato un accordo

con una importante industria farmaceutica che si è impegnata a trasformare

la terapia in un farmaco fruibile da tutti, e a garantire lo stesso esito ad altre

6 malattie genetiche per le quali la nostra ricerca dimostri una possibilità concreta di cura. Questo accordo rappresenta una pietra miliare nell’ambito

della cura delle malattie genetiche rare, finora trascurate dagli investimenti

dell’industria farmaceutica tradizionalmente rivolti a patologie caratterizzate dai

grandi numeri. un cambio di prospettiva che alimenta la speranza dei malati

e conferma la qualità del percorso fin qui svolto nel perseguimento del nostro

obiettivo: trasformare ricerca eccellente in terapie per i pazienti.

LE 7 maLaTTIE oggETTo DELLa prIma parTnErshIp

DI svILuppo FarmacEuTIco FIrmaTa Da TELEThon,

E IL Loro sTaTo DI avanzamEnTo aL

momEnTo DELL’accorDo nELL’oTTobrE 2010

7

1 Immunodeficienza congenita da deficit di Ada (Ada-Scid) • 2012-3

2 Sindrome di Wiskott-Aldrich • 2015-6

3 Leucodistrofia metacromatica • 2015-6

4 Beta talassemia • 2017-8

5 Mucopolisaccaridosi di tipo I • 2017-8

6 Malattia granulomatosa cronica • 2018-9

7 Leucodistrofia globoide (Krabbe) • 2018-9

Presentazione alle autorità regolatorie per la registrazione della terapia

Studi clinici sui pazienti

Ricerca preclinicadi laboratorio

L’ALLEANZA PER LA CURA DI 7 MALATTIE

Terapie geniche per:

Parker con la sua mamma. Affetto da Ada-Scid, il bimbo canadese è guarito in Italia grazie al protocollo clinico di terapia genica sviluppato da Telethon.

VERSO NUOVE APPLICAZIONI CLINICHEper primi al mondo abbiamo testato con successo la terapia in grado di

ripristinare le capacità visive in una grave forma di cecità, l’amaurosi congenita

di Leber. E avviato e sviluppato studi clinici innovativi per altre patologie

ereditarie. anni di investimenti nella migliore ricerca di base ci permettono di

impiegare efficacemente il potenziale terapeutico acquisito e di promuovere

la sperimentazione clinica dei progetti più promettenti. La miglior conferma

per continuare a sostenere eccellente ricerca di base nel campo delle malattie

genetiche.

IL moDELLo EsEmpLIFIcaTIvo DI svILuppo DELLa rIcErca TELEThon

8

Registrazione e fruibilitàdelle terapie

Studi clinici sui pazienti

Ricerca preclinicadi laboratorio

Ricerca di base

•••

•••

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••

••••••

••••

•

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•• •• ••••••••• ••

Nel 1990 sulle malattie

genetiche si sapeva poco. Oggi, grazie alla ricerca

Telethon, sono cresciute la

qualità e l’aspettativa

di vita di molti malati

Aleyna è una bimba sana e salva grazie a Telethon.

Anche lei era affetta da Ada-Scid.

www.telethon.it

DALLE MALATTIE RARE ALLE PIÙ DIFFUSEIl lavoro svolto da Telethon sui meccanismi genetici apre orizzonti di applicazione

anche verso le malattie statisticamente più frequenti, costituendo un contributo

importante alle conoscenze scientifiche e alla qualità della vita.

ad esempio, abbiamo:

- sviluppato un approccio di terapia cellulare per l’atrofia muscolare spinale

che potrebbe avere ricadute positive negli interventi di recupero delle lesioni

spinali tramite cellule staminali adulte;

- chiarito la sequenza di ‘messaggi molecolari’ scatenati dalla miostatina,

ormone che nel nostro organismo induce la perdita di massa muscolare. La

scoperta potrebbe avere ampie ricadute in ambito terapeutico per patologie

sistemiche come tumori, insufficienza cardiaca cronica, aids, diabete,

insufficienza renale cronica;

- dimostrato per la prima volta al mondo che nelle nostre cellule esiste

un sistema in grado di ripulirle da molecole tossiche responsabili di gravi

malattie come il morbo di parkinson o il morbo di alzheimer: una scoperta

che pone le basi per un nuovo approccio terapeutico a tutte le malattie

dovute all’accumulo di sostanze tossiche all’interno delle cellule.

9

Salsabil, Rafael, Nicholas, Valerio, Sebastian, Abdul Rahim, Widad e Valentina. Provenienti dall’Italia e da tutto il mondo, anche loro vivono finalmente una vita normale e libera dalla malattia.

La generosità degli italiani,energia vitale della ricerca

più la ricerca avanza, più si alimentano le speranze di tanti bambini e delle loro

famiglie di arrivare alla cura, ma insieme alle speranze cresce anche il bisogno

di fondi. Le sperimentazioni cliniche, sebbene riferite ad un numero limitato

di malattie, sono infatti molto complesse e costose; nello stesso tempo non

possiamo rinunciare a finanziare il maggior numero possibile di progetti nella

ricerca di base, se vogliamo continuare ad alimentare la linea di sviluppo di

nuove terapie e renderle disponibili ai pazienti. Il sostegno della società civile è fondamentale perché la nostra ricerca non si fermi mai. come nel

passato, ancora di più nel futuro.

sostenerci significa investire su un futuro libero dalle malattie genetiche facendo parte di un grande progetto di alto valore etico e sociale.

LA SQUADRA DELLA RACCOLTA, IL NOSTRO GRANDE MOTOREogni anno possiamo contare sullo straordinario sostegno della squadra di

raccolta fondi Telethon: cittadini, aziende, istituzioni pubbliche e private, associazioni

di volontariato. ognuno partecipa alla raccolta fondi nel modo più adatto alla

propria struttura. si può scendere in campo con la propria rete diventando veri

e propri canali di raccolta, oppure si può contribuire con una donazione diretta;

in entrambi i casi un sostegno indispensabile.

possiamo anche contare su una rete di volontari sempre più ampia e presente

sul territorio. sono cittadini che dedicano il loro tempo e le loro energie a

informare, a sensibilizzare sul tema delle malattie genetiche e a raccogliere il

sostegno della comunità.

Investire sul futuro

10

www.telethon.it 11

LA MARATONA, 3 GIORNI DI DIRETTA TVDalla prima edizione nel dicembre del 1990, la maratona è un appuntamento fisso

per milioni di persone, la più importante raccolta fondi della televisione italiana.

La maratona è di tutti. È dei malati e delle loro famiglie, che raccontando le loro

storie testimoniano le sofferenze e le speranze di chi convive con una malattia

genetica, è dei ricercatori che possono spiegare il loro lavoro e illustrare i pro-

gressi della ricerca, è soprattutto di tutti gli italiani che contribuiscono in modo

determinante alla nostra missione.

365 GIORNI INSIEME A VOILe attività di ricerca non si fermano mai. molti italiani lo sanno e ci sono vicini

durante tutto l’arco dell’anno: c’è chi aderisce alle attività organizzate dalle squadre

dei nostri volontari in tutte le regioni d’Italia, chi promuove spontaneamente

momenti di raccolta durante le feste aziendali, tanti altri italiani dedicano alla

ricerca momenti personali come matrimoni, compleanni, lasciti, ognuno secondo

il proprio desiderio e le proprie possibilità. sul nostro sito sono indicati i tanti

modi per dimostrarsi vicini e contribuire alla lotta contro le malattie genetiche.

“Telethon è una causa di straordinaria

umanità, di grande avanzamento

scientifico e morale del nostro paese.

L’attività di Telethon merita il più

convinto sostegno. La ricerca si trasferisce sempre più dall’ambito

puramente scientifico alle terapie e alle

possibili cure.”

giorgio napolitano

prEsIDEnTE DELLa rEpubbLIca

ITaLIana

Trasparenza

Telethon si conferma negli anni ai più alti livelli della ricerca mondiale grazie

all’efficienza del sistema di valutazione e selezione dei progetti adottato, noto

come peer review e applicato dalla comunità scientifica internazionale attraverso

un processo di assegnazione dei fondi in uso nei migliori enti di finanziamento

al mondo, i quali basano il proprio operato esclusivamente su criteri di scelta

rigorosi e competitivi e su principi di trasparenza, meritocrazia ed eccellenza.

Il sostegno per la ricercamerita la massima chiarezza

Vogliamo far sapere sempre a chi ci aiuta

come vengono spesi i soldi che

raccogliamo

12

Enri

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ossa

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www.telethon.it

Questo sistema garantisce che i progetti vengano giudicati da revisori

indipendenti, in massima parte stranieri, privi di conflitti di interesse rispetto al

lavoro da esaminare e scelti tra i migliori esperti nel mondo.

LA ‘CASA DI VETRO’ Da sempre la Fondazione Telethon, alla quale è affidata la gestione dei fondi, è

impegnata a diffondere la cultura della trasparenza. una visione delle cose, un

modo di agire sotto gli occhi di tutti, verificabile in ogni momento e per tutte

le attività: un modo tangibile di dimostrare il rispetto e il valore che diamo alla

fiducia che i donatori ci confermano.

INFORMAZIONI ACCESSIBILI A TUTTIcrediamo che il progresso della ricerca biomedica si basi sulla collaborazione

e sulla diffusione delle conoscenze. per questo siamo una delle prime

organizzazioni non profit europee e la prima in Italia a promuovere la politica

dell’open access (libero accesso); significa rendere accessibile a tutti, ricercatori,

pazienti e semplici cittadini interessati, i contenuti scientifici attraverso un archivio

digitale consultabile liberamente online. Telethon aderisce con queste finalità a

uK pubmed central, principale fonte di informazione medico-scientifica a livello

internazionale. In più, attraverso il nostro ‘motore della ricerca’, la banca dati

online dei progetti di ricerca biomedica finanziati da Telethon, garantiamo la

possibilità a chiunque sia interessato di conoscere i dettagli di tutti i progetti che

Telethon ha finanziato dal 1991, con informazioni sulle malattie, sugli argomenti

trattati, sui ricercatori e sugli istituti.

L’EFFICIENZA GESTIONALE L’attività di Telethon poggia su una corretta amministrazione e sull’attento

monitoraggio dei costi. ogni anno sottoponiamo ad un rigoroso processo di

controllo le spese sostenute per la raccolta dei fondi e per il funzionamento

generale dell’organizzazione, al fine di garantire la maggior parte dei fondi alle

attività di ricerca. per farlo utilizziamo indici di efficienza riconosciuti a livello

internazionale e proposti da charity navigator, l’organizzazione che valuta gli

enti non profit statunitensi e che offre una guida consapevole ai donatori. La

validità di questi indici è confermata in Italia dal consiglio nazionale dei Dottori

commercialisti. attraverso il sito Telethon è possibile conoscere nel dettaglio

come vengono impiegati i fondi raccolti e consultare i bilanci che rendicontano

le attività svolte nell’anno.

13

L’apertura alla conoscenza è il cuore dello sviluppo

INFORMARE, CONTATTARE, COINVOLGERE TUTTITelethon opera mediante l’apporto indispensabile di tutti i soggetti che con la

loro generosità condividono e sostengono le finalità della ricerca. nel corso

degli anni abbiamo sviluppato una serie di iniziative e strumenti per migliorare

la conoscenza delle malattie genetiche e per divulgare l’informazione riguardo

ai nostri obiettivi.

Telethon.it - il sito istituzionale che fornisce aggiornamenti costanti sulla

ricerca e sulle attività di raccolta e gestione dei fondi. attraverso il sito è possibile

vedere i video dedicati al mondo della ricerca e iscriversi alla nostra newsletter.

Telethon Notizie - la rivista inviata gratuitamente ai donatori che ne facciano

richiesta, con approfondimenti, interviste e storie dedicate alla ricerca e alla

solidarietà.

Infoline - un servizio di ‘Filo diretto’ con i pazienti tramite modulo on line

(http://infoline.telethon.it) o telefono (chiamando il numero 06.440151).

Telethon Young - un programma di iniziative ludico-didattiche nelle scuole

che abbina sensibilizzazione e solidarietà, organizzato in intesa con il ministero

della pubblica Istruzione.

Convention scientifica - l’evento che raduna ogni due anni tutti i ricercatori

finanziati da Telethon per illustrare i progressi e le prospettive nello studio della

distrofia muscolare e delle altre malattie genetiche. La convention ospita al

suo interno anche un evento dedicato alle associazioni di malattia amiche di

Telethon per facilitare l’incontro e il confronto tra i ricercatori e i pazienti.

Telethon Info

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www.telethon.it

Il vostro contributo a un grande progetto è un nuovo passo verso la cura

• Con un versamento bancario Da qualsiasi banca, con un bonifico intestato al comitato Telethon Fondazione

onlus sui conti correnti della bnL:

c/c 9500 - Iban IT82J0100503215000000009500 - per i privati e le famiglie

c/c 11100 - Iban IT55L0100503215000000011100 - per le imprese

• Con un versamento postale presso tutti gli uffici postali, con un bollettino intestato al comitato Telethon

Fondazione onlus:

c/c 260000 - Iban IT37X0760103200000000260000 - per i privati e le famiglie

c/c 66718131 - Iban IT39Y0760103200000066718131 - per le imprese

• Con una donazione continuativa Tramite rID scaricando il modulo di sottoscrizione dal sito www.telethon.it

o richiedendolo al numero 06.44015727

• Su www.telethon.it con il conto paypal e con le principali carte di credito o chiamando

Telethon al numero 06.44015721

• Con il 5xmille scrivendo il codice fiscale della Fondazione Telethon 04879781005 nella

dichiarazione dei redditi.

• Collaborando con noi per diventare un volontario Telethon chiama il numero 06.44015388, visita

il sito www.telethon.it o scrivi a volontari@telethon.it

Sostenere Telethon

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Paola de Fautereau, nata nel 2006, è affetta da atrofia muscolare spinale

di tipo 2, grave malattia neuromuscolare ancora

senza una cura.

TELETHON

Sede di RomaVia Carlo Spinola, 1600154 Roma, ItaliaTel. +39 06 440151Fax +39 06 44202032

Sede di MilanoPiazza Cavour, 120121 Milano, ItaliaTel. +39 02 2022171Fax +39 06 44015600

www.telethon.ite-mail: info@telethon.it

In copertina:Valerio Gambino con il papà Pino. Affetto da Ada-Scid e destinato ad una vita breve e nel completo isolamento, Valerio è guarito grazie alla terapia genica messa a punto da Telethon.

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