Atti del Forum

13 Giugno 2016 OLTRE LA RICERCA:

INNOVAZIONE SOSTENIBILE PER LA SALUTE

PRIMA PARTE: SFIDE STRATEGICHE

Ci troviamo ad affrontare una serie di sfide epocali e strategiche. Dal punto di vista della domanda della salute, sulle malattie croniche che impattano con il 70% delle persone. Grande difficoltà di liberare risorse per migliorare la programmazione sanitaria. Quando si parla di responsabilità, bisognerebbe parlare di responsabilità sociale. Nuove molecole, nuovi farmaci sempre più innovativi. Pensiamo a tutto ciò che ha radicalmente cambiato alcune malattie, i nuovi farmaci per l'epatite C, l'editing genetico ecc., farmaci stampati con le stampanti 3D. L'Italia crede nella ricerca ma deve anche investire. 1.3% del PIL investito in questo settore, e siamo sotto la media europea e sotto al desiderata della Commissione Europea. Il settore farmaceutico è quello che investe di più in ricerca e sviluppo. Nel campo farmaceutico l'innovazione ha portato un aumento dei costi, non come accade negli altri settori dell'industria. È necessario valorizzare il ruolo dell'HTA: accordi finanziari con le aziende farmaceutiche. Per essere innovativo un farmaco deve avere un valore aggiunto rispetto ad altri farmaci e un rapporto favorevole rischi benefici ad un costo sostenibile. È innovativo ciò che è sostenibile. LA R&S IN AMBITO FARMACEUTICO OGGI E IL POSIZIONAMENTO DELL’ITALIA Il punto di partenza della situazione italiana sul tema della ricerca: si investe sempre di più nella ricerca negli USA (triplicata nel corso degli anni). Sviluppare una molecola costa due volte e mezzo rispetto ad anni fa, con tempi di accesso più lunghi. Si sta andando verso ambiti più specialistici. C'è sempre più ricerca sulle malattie rare. La ricerca sta diventando anche sempre più complessa. Gestione iniziale del rischio molto alta. A fronte di questo l'Italia sta aumentando la ricerca, + 16%, uno dei paesi in maggiore aumento. Maggiore ricerca nelle terapie avanzate. Quanto di questa ricerca si rende fruibile alle persone comuni e alla società? C'è molto da lavorare sulla conoscenza della ricerca di base. E’ italiana la prima terapia a base di cellule staminali. Come valorizzare questi asset? Anche sugli studi clinici, l’Italia è in aumento del 18% rispetto al resto d'Europa. Il problema dell'attrattività non è solo italiana ma europea. Importanti successi da un lato, ma ci sono anche alcune ombre. Aumentata l'aspettativa di vita, 5 anni negli ultimi 20 anni. Sono aumentati anche gli anni di disabilità. Si vive più a lungo, ma la crescita non sarà infinita. L'obiettivo è vivere meglio. Un nuovo modello di innovazione sostenibile è necessario, Per mantenere la spesa del PIL, dovremmo migliorare la qualità della vita delle persone. Tre punti sui cui riflettere: allungamento delle aspettative di vita, qualità della vita, sostenibilità della salute. LE PROSPETTIVE: NUOVI MODELLI DI INNOVAZIONE SOSTENIBILE PER LA SALUTE 1) Nuovi modelli di ricerca e sviluppo del farmaco:

Riflessione sulla focalizzazione dei vari operatori. Focalizzazione sulle nicchie, come malattie rare, necessaria e legata all'open innovation. Necessità di riconoscere le competenze che l'operatore ha e di cui dispone. Cerca competenze complementari anche attraverso partner esterni. Tema della multidisciplinarità, utilizzando big data, robotica e altri settori. Esempi ce ne sono anche in Italia, come la stessa Zambon. L'industria farmaceutica si è molto aperta rispetto al passato. Una volta si affrontava la ricerca e la gestione del business in maniera chiusa, ora c'è un approccio aperto tra privati. Ci stiamo aprendo ad altri mondi che erano sconosciuti, come quello dell'ICT. Pensare alla

formazione. Le competenze, anche della pubblica amministrazione, devono essere elevate. E’ stato pubblicato di recente un paper sull'importanza non ottimale dei farmaci. Il terzo settore ha un mercato di 24 miliardi di dollari, in continuo aumento. Iter regolatorio semplificato: nuovi disagi, nuovi sistemi di delivery naturale. Nel concetto di innovazione sostenibile è indispensabile considerare gli scenari futuri altrimenti molti discorsi rischiano di rimanere vuoti. Nel 2015 sono accaduti due eventi: netto calo di natalità e un aumento della mortalità come nelle due grandi guerre. Una delle cause è dovuta alla carenza di welfare. L’utilizzo genetico del genoma ha dei rischi. Stiamo impattando sui pazienti a rischio e su persone sane che potenzialmente possono essere malate. Capacità di predire e di non dare risposte. Problema affrontato sul tema dell'accesso dei dati. Lo sviluppo della ricerca dei farmaci è aumentata di due volte e mezzo, ed è normale che questo costo poi ricada su chi deve comprare i farmaci. La prima domanda è quella di poter disporre di dati più precisi che scompongano le varie fasi della ricerca per una maggiore ottimizzazione. Seconda osservazione: si dice che ricerca e sviluppo costino molto, quindi costano i farmaci. Una spesa dell'industria è dovuta al marketing. Se in futuro saranno sempre più presenti i farmaci, sarà ancora utile tenere quote così alte di investimenti in promozione? Ultime due riflessioni: costo per paziente e per patologia. Quando si calcola il costo del paziente si includono i costi dei farmaci, ma quello dei ricoveri andrebbe ritarato: mentre il costo del farmaco è quantificabile, sull'ospedalizzazione il calcolo del costo non è così chiaro. Telethon è un caso di successo non perché è una no-profit, ma perché focalizza la ricerca genetica e la specializza su patologie circoscritte. Il gap tra la ricerca di base e applicata si sta riducendo. Esempio di come sia cambiato il modello della Ricerca in un grande gruppo come Glaxo. Nel 2010 chiude il laboratorio di Verona verticale e integrato. Si comprende che il futuro consiste nell’Open Innovation. Si formano dei network composti da ricercatori indipendenti, in questo modo la Ricerca di Glaxo è più in Italia di prima anche se con moduli orizzontali e cooperativi aperti tra privati, Università e industria.

2) Medicina personalizzata: Un paziente su quattro nel settore dell'oncologia è curato con terapie conosciute. Impressionanti i passi avanti in questa disciplina. Più di una persona su tre non sarebbe ospedalizzata se si avesse il profilo genetico. Medicina personalizzata vuol dire utilizzare tecnologiche mediche basandosi su dati quantitativi dello specifico paziente che ci si trova davanti. Approccio farmacologico, clinico e post ospedaliero del paziente. Cura e percorso personalizzato in base a dei dati. Allungare la vita del paziente. Clientela sarà molto più informata. Google ha dato informazioni molto complesse al grande pubblico. Le aziende devono aspettarsi pazienti sempre più precisi ed informati.

3) Innovazione oltre al farmaco: Può e deve giocare un ruolo dirompente, nell'ambito della gestione della cura, del post cura. Le tecnologie ci danno molte opzioni. Sul tema delle cronicità, su un diabetico può essere risparmiato il 50% della spesa con l’innovazione. Solo la gestione remota dei pazienti, permetterebbe un risparmio di 3-4 miliardi.

4) Nuovi modelli di finanziamento: E’ necessario un nuovo modello collaborativo. Serve creare collaborazione con altre industrie e altri investitori finanziari. L'Italia fatica ad attrarre capitali di rischio. La domanda da farsi è come sviluppare un modello di sistema paese simile a Telethon.

L’esigenza oggi è quella di curare tutti perché solo con i grandi numeri si fanno grandi economie. E far intervenire strumenti finanziari di medio – lungo periodo. Superare la frammentazione della ricerca. Si governa così il processo rendendo più convenienti le assicurazioni sulle terapie complesse, condividendo i dati con procedure e registri trasparenti, negoziare i farmaci su risultato. Sta cambiando il modello di business.

5) La rivoluzione digitale: Tutti agli asset dell'innovazione possono essere agevolati dal digitale. Lavorare sugli smart data e non i big data. Il digital può supportare il paziente remoto. L'innovazione nasconde anche una serie di temi: privacy, formazione dei medici. Siamo pronti a questo impatto? Non siamo qui per trovare una convergenza, ma per capire anche quali sono le divergenze. L’esplosione della genomica, vorrà dire l'esplosione di software. Inizia ad essere interessante il supporto farmaceutico con l'intelligence per aumentare la vita delle persone. Il test genomico costerà molto meno, e sarà interessante lavorarci. È giusto che un’ azienda con responsabilità sociale, progetti di alto livello, ricavi anche dei guadagni su questo tema. La rivoluzione digitale, siamo passati da un prodotto che era lo stesso per tutti a uno differenziato per ognuno. Il digitale ha permesso delle personalizzazioni sul tema del prodotto. Ogni persona modifica il proprio smartphone come vuole. Il valore dell'oggetto, era l'oggetto stesso. L'hardware ora è un mezzo. È probabile che la consegna della medicina sarà estremamente personalizzata. Nuovi modelli di introiti. Chi lo capirà prima avrà un vantaggio. La crucialità del rapporto tra l’universalità del sistema sanitario europeo e l’utilizzo dei big data.

Sviluppo della piattaforma Italia Il concetto del profitto in un ambiente anglosassone, è una questione comprensibile. In Italia c'è più difficoltà, con pudori e falsi pudori. Forse dovremmo avere delle importazioni dei cervelli dall'esterno. Necessità di formare: durante gli Stati Generali, si è parlato di ottimi ricercatori perché sono stati formati. Ma negli ospedali dove si fa ricerca c’è bisogno di moltissima formazione. Necessità di creare il turn-over. Necessario cambiare la mentalità dell'università, valorizzandola e sostenerla.

Negli USA si spendono in ricerca 50 miliardi all’anno e gli americani non stanno bene, mentre l’Italia ha una spesa irrisoria ma il modello presenta elementi di straordinaria efficienza. Bisogna esplorare il mondo delle benefit corporations. I soggetti della ricerca sono sempre meno strutturati. Questo aumenta le responsabilità di chi la ricerca deve recepirla. E’ un problema sia di carattere istituzionale che organizzativo. Se si concorda sulla centralità delle risorse umane bisogna attrarre talenti anche dall’estero. Inoltre in Italia funziona male il trasferimento tecnologico. Per questo sono stati creati dei veicoli per finanziare la ricerca. Ci sono delle aree di lavoro estremamente interessanti, con dei potenziali inespressi, come per esempio, la spesa out-of-pocket. E’ importante attrarre pazienti dall’estero. E’ importante considerare il ruolo dei pazienti. Infatti, sono loro quelli che rendono l’innovazione farmaceutica sostenibile. Che cosa significa sostenibile? Equilibrare la speranza di vita, i costi ecc…Le associazioni dei pazienti fanno prima di tutto ricerca, il paziente studia, genera cognizioni che servono. Si ribadisce che tra la ricerca e l’industria sussiste ancora la “valle della Morte”. Una frattura così profonda che il mondo universitario si sta adoperando per riconnettere le varie realtà. Il Governo ha strategie concrete come Human Technopole. Quello su cui puntare è un ecosistema meno frammentato e vantaggi fiscali. Le Scienze della Vita sono focalizzate sul miglioramento della qualità della vita. Non servono aiuti di Stato, ma un’attrattività che per funzionare deve essere ecosistemica. Si riportano i dati che attestano che una quota di popolazione in Italia rinuncia alle cure per la situazione economica. SECONDA PARTE: COSA FARE

La relazione introduttiva verte su tre assi tematici:

o la valorizzazione degli asset; o l’attrattività; o lo sviluppo delle infrastrutture.

Per valorizzare gli asset occorre un modello per superare la frammentazione della ricerca e avere un modello di trasferimento della conoscenza più efficace. Per l’attrattività esiste un fondo nazionale di investimento per l’innovazione con aziende che partecipano al suo capitale. La proprietà industriale deve essere incentivata attraverso il riallineamento degli investimenti tra investitori, Università e imprese.

La nuova Biopolis è caratterizzata dalla condensazione. Da questo punto di vista il programma Human Technopole è appropriato perché condensa ma d’altro canto, il limite di Human Technopole è il suo approccio top down. Ci vogliono le tecnologie digitali. E ci vogliono le normative per fare condensa. Alla fine dovremmo generare la piattaforma italiana per l’innovazione. Semplificazione Necessità di una semplificazione attraverso la sostanziale riduzione dei Comitati Etici. Attualmente, la nuova cassaforte della ricerca scientifica è localizzata in Svizzera. Ma non sempre la ricerca pubblica funziona male. Da parte delle Università c’è un’iniziativa rivolta a federare le proprie strutture dedicate al trasferimento. Federare, non centralizzare, perché quello che serve è la massa critica, non la verticalità organizzativa. Regia di coordinamento per il trasferimento tecnologico Sul tema della regia di coordinamento vs. la centralizzazione, si sottolinea l’esistenza di un’offerta davvero enorme di fondi pubblici alla ricerca ma con sovrapposizioni e confusioni. Ogni regione vuole diventare pharma valley. Dal punto di vista del trasferimento tecnologico si condivide l’idea di un’Agenzia di coordinamento molto snella e poi di organizzare una regia tramite lo strumento della formazione molto articolata e capillare, dal basso. La proposta di un’Agenzia di TT con forti competenze, sostitutiva della miriade di uffici senza competenze e senza la massa critica sufficiente, è importante e di contro gli ospedali che fanno ricerca non sono attrattivi. Le risorse ci sono, l’Italia trattiene solo 9 miliardi sui 14 che versa. La selettività della spesa sanitaria deve adottare i big data. Nell’ambito Pharma il valore si concentra nelle prime fasi della ricerca, per cui è sbagliato lasciare al ricercatore la proprietà intellettuale. L’investimento pubblico è strategico. Perché funziona Telethon? Gli investimenti sono consistenti e focalizzati. Non occorre centralizzare, persino meglio mettere le Università in concorrenza tra di loro. La competizione stimolerebbe un sistema di reclutamento molto più efficiente. la virtù di Telethon è quella di selezionare duramente i progetti di ricerca e di avere la determinazione di andare fino in fondo su quelli scelti. Cluster pubblico-privato Si discute con favore del cluster pubblico-privato, ritenendo che sulla genomica Human Technopole non sia top down e invitando a organizzarsi per utilizzare i fondi del Governo stanziati su cinque assi fondamentali. La discussione sui modelli di discovery si è accesa intorno alla fotografia del modello inglese rappresentata dallo sviluppo delle nuove realtà imprenditoriali che prevedono sviluppo dell’idea, start up, finanziamenti. In Italia siamo bravissimi sui finanziamenti, il vero punto critico è il passaggio dall’idea alla start up. In Gran Bretagna non c’è trasferimento tecnologico, i brevetti rimangono in mano all’Università che decidono di finanziare i ricercatori che li ottengono. Si cita il caso della Università Milano Bicocca che ha istituito una Fondazione per il trasferimento tecnologico. L’innovazione Pharma intesta il 20% alla Fondazione, 40% al ricercatore e 40% all’Università.

Per diversi interlocutori in Italia si scopre molto e si trasferisce poco, si ribadisce la centralità del paziente per generare conoscenza, c’è bisogno di un programma competitivo a scala europea, non nazionale. Si invita a considerare la condotta delle imprese high tech di fronte alla sfida del cambiamento. Si recluta un gruppo esterno di giovani che non conoscono l’azienda. Questi costruiscono un know how libero che è determinante per governare il cambiamento. Si rileva che il modo di produzione della ricerca non c’entra con il modo di produzione della manifattura. Per esempio si apprende di più dai processi che dalle regolazioni istituzionalizzate. L’analisi delle esperienze è una miniera di conoscenze che nessun approccio teorico può dare. Conclusioni La logica finanziaria pura non consente di sostenere la logica della ricerca di nuove molecole. E’ fondamentale integrarla con la rete fisica. Per questo per il venture capital “piccolo è ancora bello”. Vedi i casi di scuola di certe start up di successo. Lo stile oggi della regia deve essere la condivisione. Le imprese sono talmente permeate di knowledge che l’interdipendenza con le reti esterne è determinante.