Agenzia Italiana del Farmaco - Sperimentazione e Ricerca

Carlo TominoAgenzia Italiana del Farmaco

Forum PARoma, 12 Maggio 2005

AIFA:una nuova politica del farmaco per la ricerca

a tutela della salute.

Il progetto per una ricerca innovativa

Agenzia Italiana del Farmaco - Sperimentazione e Ricerca

La ricerca di nuovi farmaci

è un processo difficile, lungo e delicato governato

da molte regole per la tutela dei soggetti

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10.000 composti

1.000 testati per attività

100 arrivano in sviluppo

10 nell’uomo

1

RIC

ER

CA

MERCATO FARMACEUTICO

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Tipo di studio Obiettivi Su chi?

Fase preclinica Studio del meccanismo di azione Esperimenti su animali

Fase I Studio della farmacocinetica,farmacodinamica,tollerabilità preliminare

Volontari sani, pazientiselezionati (5-50); conduzione instrutture specializzate

Fase II Studio delle attività e della sicurezza,rapporto dose/risposta, pianificazionedi studi più estesi

Numero limitato di pazienti con lamalattia in studio (10-300);conduzione in centri ospedalierie/o universitari; CP accreditati

Fase III Studio dell’efficacia e delle reazioniavverse (rapporto sicurezza/efficacia),valore terapeutico relativo/assoluto;condizioni dello studio più possibilevicine a quelle delle normali condizionid’uso

Numerosi pazienti (100-3000);durata 1-3 anni; conduzione incentri ospedalieri e/o universitari;CP accreditati; MMG e PLS

Fase IV Migliorare l’utilizzo del nuovo farmaco;verificarne effetti sulla mortalità e sullastoria naturale

Numerosi pazienti; condizioni diutilizzo simili a quelle dellapratica clinica; MMG e PLS

Le Fasi di Studio dei Farmaci

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Le Fasi di Studio dei Farmaci

Tipo di studio Obiettivi Su chi?

Fase preclinica Studio del meccanismo di azione Esperimenti su animali

Fase I Studio della farmacocinetica,farmacodinamica,tollerabilità preliminare

Volontari sani, pazientiselezionati (5-50); conduzione instrutture specializzate

Fase II Studio delle attività e della sicurezza,rapporto dose/risposta, pianificazionedi studi più estesi

Numero limitato di pazienti con lamalattia in studio (10-300);conduzione in centri ospedalierie/o universitari; CP accreditati

Fase III Studio dell’efficacia e delle reazioniavverse (rapporto sicurezza/efficacia),valore terapeutico relativo/assoluto;condizioni dello studio più possibilevicine a quelle delle normali condizionid’uso

Numerosi pazienti (100-3000);durata 1-3 anni; conduzione incentri ospedalieri e/o universitari;CP accreditati; MMG e PLS

Fase IV Migliorare l’utilizzo del nuovo farmaco;verificarne effetti sulla mortalità e sullastoria naturale

Numerosi pazienti; condizioni diutilizzo simili a quelle dellapratica clinica; MMG e PLS

5 – 10 anni

2 - 5 anni

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Cosa è cambiato (recentemente)

in Italia ?

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1998 2000 2001 2002 2003 2004

I cambiamenti normativi della SC

2005

COMITATI

ETICI

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1998 – Decentramento verso i CE locali

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Decentramento autorizzativo

Pre -1998 Post - 1998

Inizio di una SC:

6-18 mesi

Inizio di una SC:

30-90 giorni

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I cambiamenti normativi della SC

2005

NASCITA

OsSC

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SC per anno(dati al 30/06/2004)

Anno Nr. SC

2000 564

2001 603

2002 546

2003 524

I sem. 2004 257

Totale 2.494

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Tipologia delle SC Multicentriche in Italia(dati al 30/06/2004)

20%

30%

40%

50%

60%

70%

80%

2000 2001 2002 2003 I sem. 2004

Studi InternazionaliStudi Nazionali

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Distribuzione delle SC di Fase II e III in Italia(dati al 30/06/2004)

20%

30%

40%

50%

60%

70%

80%

2000 2001 2002 2003 I sem. 2004

Studi di Fase IIIStudi di Fase II

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I cambiamenti normativi della SC

2005

FASE

1

SC

MMG

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Tempi e procedure abbreviati

5 giorni per avvenuta ricezione

60 giorni per parere finale

Differenzia volontario sano e paziente

Istituisce una commissione di valutazione

mista

Possibilità di pre-audizione

Semplificazione SC Fase I

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Sperimentazione Clinica in MMG e PLS Valore Aggiunto

Integrazione del Medico di MG con la ricerca clinica

nazionale;

Possibilità di studiare “patologie territoriali” (evitando

bias di pre-trattamento);

Acquisire informazioni sull’efficacia e sicurezza dei

farmaci che vengono utilizzati nelle cure primarie

(con particolare riferimento alle situazioni di

cronicità).

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I cambiamenti normativi della SC

2005

STUDI

OSSERV

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Sperimentazione Clinica Circolare 6 – 2/9/02

Regole per la trasparenza dei dati e la loro

pubblicazione (Impegno da parte dello sponsor e

valutazione da parte di CE)

Studi osservazionali (definizioni, metodologia)

Studi spontanei (Aspetti amministrativi, criteri di

ragionevolezza per il pagamento delle quote

dovute ai CE, verifica indipendenza degli studi)

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I cambiamenti normativi della SC

2005

USO

COMPASS

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“Uso Terapeutico di medicinale sottoposto

a sperimentazione clinica”

DM 8 Maggio 2003

Uso Compassionevole

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I cambiamenti normativi della SC

2005

DIR

UE

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Direttiva 2001/20/CE e D.Lvo 211/2003

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I cambiamenti normativi della SC

2005

SPERIM

NO

PROFIT

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“Prescrizioni e condizioni di carattere generale relative all’esecuzione delle

sperimentazioni cliniche dei medicinali (con particolare riferimento a quelle ai fini

del miglioramento della pratica clinica quale parte integrante dell’assistenza sanitaria)”

GU n.43 del 22.2.2005

SC No-Profit

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Farmaci

Monitoraggio

Assicurazione

Tariffe

SC no profit

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No fees per sottomissione al CE

Fondo “ad hoc”

Rispetto dei “principi” delle GCP

Farmaco di confronto (SSN)

Riconoscimento ECM

Variazioni

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I cambiamenti normativi della SC

2005

SPERIM

NO

PROFIT

COMITATI

ETICI

NASCITA

OsSC

STUDI

OSSERV

USO

COMPASS

DIR

UE

FASE

1

SC

MMG

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I cambiamenti normativi della SC

2005

SPERIM

NO

PROFIT

COMITATI

ETICI

NASCITA

OsSC

STUDI

OSSERV

USO

COMPASS

DIR

UE

FASE

1

SC

MMG

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In che contesto operiamo?

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Sperimentazioni ClinicheConfronto 2002 vs 2000

Fase Δ 2002 vs. 2000

Fase I - 3%

Fase II - 8%

Fase III - 30%

Dati mondiali

- inv

+ 24%

- 13%

Italia

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IL FUTURO

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Decreto Legislativo n. 211/2003I decreti attuativi

Istituzione e funzionamento CE

Requisiti per le polizze assicurative

Modalità segnalazione EAs

Modello e documentazione domanda al CE

Modello e documentazione domanda

all’AC

Requisiti CRO

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CE

AC

Sponsor

PI

Citt.

CRO

AIFA