Dott.ssa Franca Fagioli

Direttore SC Oncoematologia

Pediatrica e Centro Trapianti

AOU Città della Salute e della Scienza

Presidio OIRM-Regina Margherita

Torino

Il percorso di cura per il paziente pediatrico con

diagnosi di LLA: un’esperienza di valutazione

Tumori infantili in calo, ma siamo ancora superiori al resto d’Europa

Rapporto Airtum. I tumori in Italia. Epidemiologia e Prevenzione, 2013.

< 14 anni

Ferrari A. et al., European Journal of Cancer 2009 www.aieop.org

15 - 19 anni

DISTRIBUZIONE DELLE NEOPLASIE DELL’ETA’ PEDIATRICA

Pazienti di età compresa fra 15 e 24 anni non

hanno presentato un miglioramento nella sopravvivenza a differenza delle altre fasce

di età.

1 bambino su 4 malati oncologici diventerà un bambino “inguaribile”

(30% di tutti i pazienti pediatrici che necessitano di cure palliative)

TASSO DI MORTALITA’ IN ITALIA

Anno 2000: 1 su 900 giovani adulti sarà un “sopravvivente di tumore trattato in età pediatrica”. Anno 2006: 1 su 450 giovani adulti sarà un “sopravvivente di tumore trattato in età pediatrica” Attualmente in Europa ci siano 300-500.000 lungo-sopravviventi (>30.000 in Italia)

PBC, Vassal et al. 2014

2/3 dei lungosopravviventi presenta sequele a lungo termine

Rischio MALATTIA CRONICA 3.3 volte più elevato, rischio EVENTO LIFE-THREATENING è 8.2 volte più elevato

TRATTAMENTO DELLA LEUCEMIA IN ETA’ PEDIATRICA

Uno dei maggiori successi della medicina negli ultimi 30 anni

Percentuale cumulativa di sopravvivenza a 5 anni dalla diagnosi:

< 1970: <30% > 2000: >80%

Malattia incurabile

1960

Steroide

Mono CT

1970 Poli CT

Profilassi SNC

1980 Induzione 8 farmaci

Reinduzione

Studi biologici e clinici

Stratificazione in fasce di rischio

Terapie con intensità modulata

Protocolli multicentrici nazionali

Studi randomizzati

1990

CT intensiva

TCSE

RT cranica

Dosi cumulative farmaci a tox tardiva

Trials internazionali

Centralizzazione materiale biologico

Malattia minima residua

Protocolli “sottogruppi specifici” Interfant Esphall

2000

Target molecolari

Nuove tecnologie (microarray)

Studio funzioni dei geni → farmaci ad azione mirata

Terapie immunobiologiche

Terapia palliativa

Terapia curativa

2010

Sopravvivenza 90%

2016 Implementazione degli studi di Fase I con nuove molecole (es. Clofarabina, Epratuzumab, Bortezomib, Blinatumomab)

Sviluppo immunoterapie (utilizzo di CAR CD19-directed)

TRATTAMENTO DELLA LEUCEMIA IN ETA’ PEDIATRICA

Inaba et al., The Lancet, 2013 - Kaplan-Meier pediatric ALL EFS/OS estimate St Jude Children Hospital (a-b)

ALL SURVIVAL: DOVE SIAMO?

Ibrahim et al., Advances in Hematology, 2014 – ALL adolescents survival pediatric (AIEOP) vs adult protocols (GINEMA)

in Hossain et al., J Cancer Epidemiology, 2014- Kaplan-Meier pediatric estimate ALL survival by age at diagnosis

ALL SURVIVAL: DOVE SIAMO?

Conter et al., 2010. Leukemia

ALL SURVIVAL: DOVE SIAMO?

AIEOP-82 AIEOP-87

AIEOP-88

AIEOP-91

AIEOP-95

Il miglioramento dei risultati nel trattamento delle leucemie è avvenuto tramite:

1.l’elaborazione e l’applicazione di protocolli comuni nazionali e internazionali

2.la promozione della ricerca

3.la divulgazione della conoscenza in campo oncoematologico

4.la formazione degli operatori

DOVE CURIAMO I PAZIENTI?- I CENTRI AIEOP

Da 40 anni AIEOP (Associazione Italiana Ematologia e Oncologia Pediatrica), fondata nel 1973, riunisce medici, ricercatori e operatori sanitari che si dedicano allo studio e alla cura dei tumori pediatrici.

Obiettivo principale dell’AIEOP è quello di migliorare le cure e l'assistenza al bambino affetto da tumore, disordini

ematologici o immunodeficienze e promuovere la ricerca in questo ambito.

Ad oggi in Italia ci sono 53 Centri AIEOP Piemonte: Torino

Liguria: Genova

Lombardia: Milano (4 centri), Monza, Pavia, Bergamo, Brescia, Varese

Veneto: Padova, Verona, Vicenza, Belluno, Treviso

Trentino: Bolzano

Friuli: Trieste, Udine, Pordenone

Emilia: Bologna (2 centri), Modena, Parma, Ferrara, Rimini

Toscana: Firenze, Pisa, Siena

Umbria: Perugia

Marche: Ancona, Pesaro (2 centri)

Abruzzo: Pescara

Lazio: Roma (4 centri)

Campania: Napoli (2 centri), Nocera Inferiore (SA)

Calabria: Reggio Calabria, Catanzaro, Cosenza

Puglia: Bari, Lecce, Tricase (LE), San Giovanni Rotondo (FG)

Sicilia: Palermo, Catania

Sardegna: Cagliari, Sassari

Dall'analisi comparata per

1. singola regione 2. densità di popolazione (0-19 anni) 3. numero di centri AIEOP 4. numero di casi registrati (anni 2009-2012) 5. Numero casi in carico per singolo centro AIEOP (85% dei casi trattato in 21 centri, di cui il 52% trattato

in 7 centri) 6. conformazione geografica delle diverse regioni

sono emerse una serie di criticità

• disomogeneità (in certi casi molto accentuata) tra i centri in termini di numero di casi presi in carico all’anno

•disparità di know-how scientifico, tecnico e medico (in certi casi eccellente e altamente specializzato, in altri scarso e generico) con conseguente fenomeno a macchia di leopardo

•diseguaglianza nell’accesso ai servizi e nella qualità delle cure che comporta migrazioni di pazienti in centri di riferimento specialistici

•problema della presa in carico dei pazienti adolescenti per via dell’esistenza dei limiti di età nei centri oncologici pediatrici

AIEOP: CRITICITA’

Centro di riferimento regionale - HUB

Torino-Oncoematologia Pediatrica e Centro Trapianti Ospedale Infantile Regina Margherita

Centri spoke II livello

•Alessandria

•Ivrea •Savigliano

Centri spoke I livello

• Aosta

•Asti •Biella •Ciriè

• Novara •Pinerolo

IL MODELLO ORGANIZZATIVO A RETE HUB & SPOKE

D.G.R. n°30/14272 del 06.12.2004 D.G.R. n°25/13679 del 29.03.2010 D.G.R. n°41/5670 del 16.04.2013 D.G.R. n°27/2870 del 01.02.2016

•Funzioni Centro HUB

•Diagnosi •Stadiazione •Impostazione della terapia •Mono-chemioterapia •Possibilità di eseguire agoaspirato midollare, biopsia ossea e puntura lombare in sedoanalgesia •Trapianto di cellule staminali ematopoietiche •Impostazione e gestione controlli dei pazienti in terapia e fuori terapia •Terapia di supporto •Riabilitazione •Esperienza nel trattare gli adolescenti •Presa in carico psicologica •Cure Palliative •Più funzioni non Sanitarie

Funzioni Centro SPOKE •Definizione sospetto diagnostico •Mono-chemioterapia erogabile in Degenza ordinaria diurna •Possibilità di eseguire agoaspirato midollare, biopsia ossea e puntura lombare in sedoanalgesia •Controlli pre- e post chemioterapia •Controlli durante il follow-up •Terapia di supporto •Riabilitazione •Presa in carico psicologica diretta o in continuità assistenziale con il territorio •Cure Palliative

Le Funzioni dei Centri Spoke 2°livello si differenziano da quelli dei Centri Spoke di 1° livello per quanto riguarda la

possibilità di erogare regimi chemioterapici più complessi in degenza ordinaria continua

CONDIVISIONE PERCORSI DIAGNOSTICO-TERAPEUTICI

Condivisione protocolli di diagnosi-cura tramite il portale della rete

Condivisione SOP medici-infermieri-psicologi

Riunioni periodiche tra medici, psicologi ed infermieri

Gruppi Interdisciplinari Cure (G.I.C.) presso il Centro HUB (Leucemie e

Linfomi; Tumori Solidi; Tumori Cerebrali; Tumori Secondari e Tossicità Tardiva)

Comunicazione telefonica, 24 ore su 24, tra gli operatori del Centro di Riferimento e gli operatori delle Unità Spoke

RAPPORTI CON I PEDIATRI DI LIBERA SCELTA

Cruciale nella Rete è il ruolo del Pediatra di Libera Scelta che nel percorso diagnostico-terapeutico del bambino è in grado di: assistere bambino e famiglia; riconoscere i

principali effetti collaterali delle terapie in atto e possibili effetti tossici tardivi; assicurare al bambino un momento di continuità con la realtà precedente la malattia.

RETE DI CURE PALLIATIVE PEDIATRICHE

“Rete regionale di Cure Palliative e della Rete regionale di Terapia del Dolore”: aggregazione funzionale ed integrata delle attività di Terapia del Dolore e Cure Palliative rivolte al minore in un ambito territoriale ed ospedaliero definito a livello regionale.

Elementi essenziali: 1.Centro di Riferimento di CPP e Terapia del Dolore 2.Risposte residenziali (es.Hospice pediatrico) 3.Risposte ospedaliere (Reparti ad indirizzo pediatrico) 4.Assistenza domiciliare di base e specialistica 5.Servizi socio-sanitari territoriali ed educativi 6.Servizio di urgenza/emergenza (118 e pronto soccorso)

Sede del Primo

Hospice Pediatrico

operante in Regione

Piemonte D.G.R. 27.01.14

IL MODELLO A RETE HUB & SPOKE IN ITALIA PROPOSTA DI RIORGANIZZAZIONE

La proposta di ristrutturazione si basa sul modello consolidato della Rete di Oncologia e Oncoematologia

Pediatrica del Piemonte e della Valle D’Aosta, avviato nel 2004 e prevede l’adozione di un modello

organizzativo di tipo HUB/SPOKE

La riorganizzazione complessiva dei Centri AIEOP esistenti avviene sulla base di alcuni principi cardine

• valorizzazione delle expertise dei singoli centri

• integrazione e il coordinamento delle risorse strutturali e professionali

E tiene conto delle seguenti variabili

• l’assetto geografico

• la numerosità della popolazione residente nelle diverse Regioni

• la disponibilità di risorse strutturali e professionali in base a cui i Centri erogano livelli di assistenza diversi

• il numero di pazienti che vengono via via arruolati dal singolo Centro in Protocolli AIEOP

HUB n. 19

SPOKE

2° LIVELLO

n. 17

SPOKE 1°

LIVELLO n. 35

L’attività dei Centri SPOKE viene svolta in continua collaborazione con il Centro HUB

secondo protocolli da questo stabiliti

A seconda della tipologia della neoplasia un centro può essere HUB o SPOKE di 1 o 2°

livello

IL MODELLO A RETE HUB & SPOKE IN ITALIA PROPOSTA DI RIORGANIZZAZIONE

Valore aggiunto e discriminante per la corretta impostazione terapeutica e riconosciuta come gold standard per massimizzare i

risultati clinici

LA CENTRALIZZAZIONE DEI CAMPIONI BIOLOGICI E DEI PREPARATI ISTOLOGICI

AO Padova (Laboratorio di

Oncoematologia pediatrica,

Dipartimento di Pediatria):

Smart Lab - Leucemie Acute

IL PERCORSO DI CURA DEL PAZIENTE CON LEUCEMIA ACUTA ALL’INTERNO DEL

MODELLO HUB & SPOKE DELLA RETE DI ONCOEMATOLOGIA PEDIATRICA DI PIEMONTE E VALLE D’AOSTA

Validare il modello HUB & SPOKE esistente in Piemonte e Valle d’Aosta

attraverso l’analisi della qualità percepita da:

Al fine di produrre un processo di

Empowerment di Rete

Al fine di produrre un processo di

Empowerment Individuale

OBIETTIVO

Pazienti con Leucemia Acuta e

Famiglie

Professionisti

METODI

Pazienti, famiglie e professionisti hanno compilato un questionario (adattato sull’età dei pazienti) costituito da 24 item su scala Likert a 5 punti (1=“del tutto inappropriato”, 5=“del tutto appropriato”) e costruito ad hoc sulla base di specifici

indicatori per indagare:

Professionista

• Accessibilità • Appropriatezza

• Tempestività • Efficacia • Sicurezza

• Continuità ospedale-territorio • Centralità del paziente

• Strategie di governo • Gestione del personale

Pazienti con Leucemia Acuta e Famiglia

• Autonomia • Comunicazione e confidenzialità

• Dignità • Tempestività e prontezza di

accesso • Utilizzo del servizio psiconcologico

e dei servizi di supporto • Fiducia

• Confort ambientale

RISULTATI 1 Pazienti con Leucemia Acuta e Famiglie

Il questionario è stato compilato da 50 pazienti con diagnosi di leucemia acuta (M=8.9; F=52%) e da 50 genitori (M=47.5;

F=67%).

Indicatori di Autonomia

Indicatori di Tempestività e Prontezza di Accesso

Indicatori Psicologia e Servizi di Supporto

HUB Indicatori di Confort Ambientale HUB

RISULTATI 1 Professionisti

Il questionario è stato compilato da 80 professionisti (Metà= 43.7, range 36-67, F= 83%; ) (medici, infermieri esperti e/o coordinatori infermieristici e psicologi psicoterapeuti) (participation rate 80%).

CONCLUSIONI

• Pazienti con leucemia acuta, famiglie e professionisti hanno una opinione positiva in merito al modello di Rete;

• Il passaggio tra HUB e SPOKE è accessibile e funzionale per i pazienti e le famiglie che si sentono autonomi, ma allo stesso tempo sostenuti dal personale sanitario nel percorso di cura;

• I professionisti ritengono il modello a Rete efficace nel rispondere all’incremento di nuove diagnosi, tempestivo nell’attivazione del percorso diagnostico-assistenziale e in quello di supporto;

• L’operato della Rete è comunque, secondo i professionisti, migliorabile, specie per quanto riguarda la possibilità di ottenere un maggior riconoscimento da parte delle autorità competenti.

• Proposta di nuove attività ludico-educative dedicate agli adolescenti (cine-forum in collaborazione con il Museo del Cinema di Torino, spazio gioco-lettura dedicato esclusivamente agli adolescenti);

• Attività per favorire il processo di transizione dei pazienti off therapy attraverso ad esempio la scheda di transizione compilata dalla psiconcologia per il monitoraggio della qualità di vita e il passaggio di informazioni con i Centri dell’Adulto;

• Ristrutturazione dell’Ambulatorio HUB al fine di ottimizzare gli spazi e regolamentare i flussi delle persone;

• Proposta di riorganizzazione Rete AIEOP presentata al Ministero.

Work done

Work in progress…

Applicazione della metodologia di valutazione partecipata della Rete ad altre realtà;

Stesura dei PDTA specifici per le macro categorie di tumori infantili;

Creazione di nuovi indicatori oggettivabili e nuovi strumenti per valutazione qualità oggettiva dei percorsi clinico-assistenziali in collaborazione con altre realtà regionali;

Stima dell’impatto economico della riorganizzazione a livello nazionale ed identificazione delle relative coperture;

Sviluppo di un piano operativo ed avvio delle attività.

.

GRAZIE!

Direttori delle Unità Spoke

e collaboratori

-dott. L. Besenzon -dott. A. Bonomi -dott. F. Pesce

-dott. C. Arioni -prof. G. Bona -dott. A. Brach del Prever

-dott. F. Garofalo -dott.ssa P. Gianino -dott. M. Nangeroni

Prof. Enrico Madon

S.C. Oncoematologia Pediatrica e Centro Trapianti Ospedale Infantile Regina Margherita &

Assessorato Regione Piemonte

Dott. Ferraris

&