Italian orphan drugs day - Il prezzo e la rimborsabilità dei farmaci orfani

PATRIZIA BERTOLASER Analytica

ITALIAN ORPHAN DRUGS DAYVenerdì 13 febbraio 2015

Sala conferenze Digital for Business - Sesto San Giovanni (MI)

www.digitalforacademy.com

Patrizia Berto – LASER Analytica

Aspetti economici delle malattie

e dei FARMACI ORFANI

PATRIZIA BERTOSVP & Managing Director LASER Analytica

[email protected]

Milano, 13 FEB 2015


ECONOMIA

L'economia è lo studio del modo in cui gli

individui e le società pervengono a

scegliere, con o senza l'intervento della

moneta, di impiegare risorse produttive

scarse, suscettibili di usi alternativi,

per produrre vari tipi di beni e distribuirli

per il consumo, attuale e futuro, tra varie

persone e gruppi sociali.

P. Samuelson

Nobel Prize 1970


differenza tra contenimento

ed ottimizzazione della spesa

Controllo di volumi e prezzi

Partecipazione alla spesa

Verifiche sulle prescrizioni

Analisi per DDD

ALLOCAZIONE DELLE

RISORSE SUGLI INTERVENTI

CHE MASSIMIZZANO I

BENEFICI PER I CITTADINI

spendere POCO spendere BENE

VALUTAZIONE

ECONOMICA

IN SANITA’


Le attuali politiche sui farmaci orfani risultano

insoddisfacenti dal punto di vista di quasi tutti gli attori

Patients find that access to care is sometimes restricted

Manufacturers, having responded strongly to incentives to

conduct research into rare diseases, find that payers are

reluctant to pay for the therapies, once developed

Payers find that most orphan drugs do not justify funding

based on standard value for money criteria, but face

political problems if they fail to provide funding


il punto di vista degli accademici è spesso

discordante

On a utilitarian basis, the opportunity cost of treating rare

diseases is too high

(McCabe et al, 2005)

The notion of ‘social benefit’ embodied in current

reimbursement processes is too narrow

(Drummond et al, 2007)

Manufacturers make ‘excessive profits’ and there are

several examples of ‘orphan drug creep’

(Coté and Keating, 2012)


e nemmeno la pubblica opinione

ha le idee del tutto chiare…

Several surveys indicate that the general public would

prioritize serious conditions, but would not wish to give

priority to a disease just because it was rare

Drummond & Towse EJHE 2014


dalle ricerche condotte in UK


ad altre,

ulteriori evidenze

Desser al (2010), surveyed a random sample of 1547

Norwegian citizens (age 40-67)

Found that despite a strong general support for statements

expressing a desire for equal treatment rights for patients

with rare diseases, there was no support for funding

rare diseases at the expense of common ones.


…A more likely interpretation of the results in the costly rare scenario is that

they reflect the confounding effect of a general concern for fairness in the

allocation of health resources, as opposed to a specific preference for

prioritising rare diseases over common ones…

Desser et al. BMJ 2010;341:c4715


atteggiamenti prevalenti dei decision-makers riguardo

all’uso di evidenze economiche nel P&R dei farmaci

COST-EFFECTIVENESS

rapporto costo/anno di vita guadagnato o costo/QALY guadagnato

vs un comparator attivo che possibilmente rappresenti

la terapia maggiormente impiegata in quella malattia


NICE: qual è il valore di costo/LY o costo/QALY

che siamo disposti a pagare?

Fino a £30.000/QALY

il NICE approva e

raccomanda, senza

ulteriori discussioni

Sopra £30.000 vi è

un maggiore

dibattito tra

stakeholders e la

probabilità che la

tecnologia venga

raccomandata

diminuisce

sensibilmente

£ 30.000/QALY = € 40.000/QALY (2004)


e tuttavia…

Because drugs for rare diseases are often extremely

expensive, the incremental cost per outcome achieved, a

routine measure for assessing cost-effectiveness, often

exceeds thresholds thought to be reasonable for health

care interventions.


…tanto che, pure dopo un lungo percorso di

consultazione, non vi è stata revisione del cost/QALY

threshold e i dubbi permangono


uso del’analisi costo-efficacia in Italia

9. Studi farmaco-economici disponibili

N.B. Studi specifici di farmacoeconomia sono di utilità nel caso in cui il farmaco sia proposto per malattie

orfane o solo se sia fortemente innovativo rispetto a quanto esistente. Per ciascuno degli studi eventualmente

disponibili si suggerisce di seguire il seguente schema.

9.1 Obiettivo dello studio presentato

9.2 Tipologia dell’analisi economica impiegata e motivazioni della scelta

9.3 Punto di vista dell’analisi effettuata

- SSN

- Società

- altro

Delibera CIPE 01/02/2001 n° 3/2001

"Individuazione dei criteri per la

contrattazione del prezzo dei farmaci",

G.U. 28/03/2001


atteggiamenti prevalenti dei decision-makers riguardo

all’uso di evidenze economiche nel P&R dei farmaci

COST-EFFECTIVENESS

rapporto costo/anno di vita guadagnato o costo/QALY guadagnato

vs un comparator attivo che possibilmente rappresenti

la terapia maggiormente impiegata in quella malattia

EFFICACY/SAFETY & COST-TO-COST

dati clinici da RCT e confronto di costi (spesso solo costi del

farmaco) vs la terapia maggiormente impiegata in quella malattia


l’algoritmo dell’innovazione


che si può illustrare così


punteggi che riguardano la patologia ed il

trattamento


solo 2 OD nella lista dei farmaci innovativi

dell’AIFA (innovativitá potenziale)


e più di recente il PNMR

dedica poche righe al tema del finanziamento delle

malattie rare


in sintesi

il tema dei farmaci orfani ha acquistato posizioni rilevanti

nell’agenda dei decision-maker

• a causa delle problematiche di finanziamento

• a fronte di costi di trattamento/paziente anche molto elevati

• ma anche in considerazione di aspetti etico-sociali

• sui quali è arduo per la societá prendere una posizione

a mio parere, come professionista e come cittadino, direi che in realtà il

problema è mal posto, la decisione sul finanziamento delle malattie rare

dovrebbe basarsi su criteri di costo-opportunità, ma non limitando la

competizione sulle risorse al sistema della salute, bensì finanziando i

farmaci e le malattie orfane con un fondo a parte ed andando a reperire le

risorse aggiuntive in altri settori


… ricordando che …

“The first lesson of economics is

scarcity: there is never enough of

anything to satisfy all those who want it.

Thomas Sowell

economist, social commentator and author

The first lesson of politics is to disregard

the first lesson of economics.”

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Health & Medicine

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