Carenze Ereditarie di Antitrombina

I Studio Prospettico

Le carenze ereditarie di AT sono un insieme di disordini genetici autosomici dominanti, caratterizzati da ridotti livelli di antitrombina, oppure dalla presenza di una forma “non funzionante” della molecola.Tali sindromi costituiscono un rilevante problema clinico, particolarmente in situazioni ad alto rischio di trombosi, quali gli interventi chirurgici, il parto, ecc.Si stanno attivamente arruolando pazienti per uno studio clinico prospettico di fase III denominato:

Sicurezza ed efficacia dell’antitrombina alpha recombinante in pazienti con deficienze ereditarie diantitrombina durante situazioni ad alto rischio trombotico.

Un trial policentrico internazionale.

Principali criteri di esclusione

Saranno esclusi pazienti che pur avendo carenza congenita di AT, presentino anche una sola delle seguenti caratteristiche:

• Associata carenza congenita di Proteina C o S, oppure fenomeno LAC e/o anticorpi antifosfolipidi

ovvero

• Non abbiano mai avuto episodi tromboembolici venosi o aborti

ovvero

• Abbiano una TVP in atto accertata con ecografia o anche una sospetta TVP sintomatica

ovvero

• Abbiano una condizione medica di base che ostacoli la diagnosi di TVP

o infine

• Siano in terapia o in previsione di terapia con fondaparinux o ximelagatran, durante il periodo di osservazione e di studio

Principali criteri di inclusione

Sono eleggibili pazienti con il seguenteinsieme di caratteristiche (debbono essere tuttepresenti):

• Carenza congenita di AT, anche in concomitanza di mutazione trombofilica del fattore V o II.

• Storia personale di almeno un evento tromboembolico venoso; possono essere valutati anche casi di carenza di AT con sola anamnesi di uno o più aborti, purché di natura trombotica documentata.

• Riscontro di livelli plasmatici di AT 60% in 2 o più occasioni.

• Previsione di procedure o circostanze ad alto rischio di TVP (chirurgia maggiore o parto naturale, indotto o cesareo).

• Età compresa tra i 18 e gli 80 anni.

Se le risulta che presso il suo Centro vi siano pazienti idonei e disponibili ad entrare nello studio, la invitiamo a contattare al più presto il Senior Advisor del trial per l’Italia:

Prof. Sergio Coccheri – Via Ugo Bassi 13, 40121 Bologna Tel e Fax: 051 237506Cell: 3356089909 Email: coccheris.angio@libero.itDr.ssa Donatella Orlando Cell: 3495020322

che potranno fornirle ulteriori specificazioni sul protocollo, sulle modalità di arruolamento ed aspetti economici e regolatori.

Carenze Ereditarie di Antitrombina

II Studio Retrospettivo

Studio storico di coorte sull’incidenza di eventi tromboembolici dopo profilassi con emoderivato di antitrombina del commercio in pazienti con deficienza congenita di AT durante circostanze o procedure ad alto rischio trombotico.

Scopo dello studio retrospettivo è valutare l’incidenza di eventi tromboembolici (TVP e altri) sintomatici e strumentalmente confermati, in pazienti con deficienza congenita di AT, trattati con preparati di AT disponibili in commercio durante circostanze ad alto rischio trombotico, quali interventi chirurgici maggiori, o parto naturale, indotto o cesareo, e fino a 7 giorni dopo il termine del trattamento. I risultati di questo studio saranno utilizzati come controllo storico rispetto allo studio prospettico.

Principali criteri di esclusione

Saranno invece esclusi :

• Pazienti con deficit di AT ma con associata carenza di proteina C, proteina S oppure presenza di fenomeno LAC e/o anticorpi antifosfolipidi

• Pazienti con deficit di AT, ma senza storia di eventi tromboembolici venosi

• Pazienti con eventi tromboembolici sintomatici e/o accertati durante la procedura o circostanza di rischio, ma occorsi prima della somministrazione di AT del commercio

• Pazienti che avevano partecipato a un trial terapeutico entro i 30 giorni precedenti la procedura o circostanza di rischio

• Pazienti trattati con fondaparinux o ximelagatran durante il periodo di rischio, e fino alla dimissione ovvero fino a 7 giorni dopo il termine del trattamento con AT

Principali criteri di inclusione

Sono arruolabili tutti i casi osservati,che presentino tutte le seguenti caratteristiche:

• Deficit congenito di AT con storia personale di TVP. Possono essere valutati anche casi di carenza di AT con sola anamnesi di uno o più aborti purché di natura trombotica documentata.

• Registrazione di 2 o più valori di AT plasmatici 60%

• Procedura o circostanza ad alto rischio trombotico dopo il 1 gennaio 1997 (chirurgia maggiore, parto naturale, indotto o cesareo)

• Trattamento con emoderivati di AT del commercio nella suddetta occasione

• Età all’epoca compresa tra i 18 e gli 80 anni

• Disponibilità di cartella clinica per la rilevazione dei dati

• Consenso informato o altra autorizzazione

Se le risulta che presso il suo Centro vi siano pazienti idonei e disponibili ad entrare nello studio, la invitiamo a contattare al più presto il Senior Advisor del trial per l’Italia:

Prof. Sergio Coccheri – Via Ugo Bassi 13, 40121 Bologna Tel e Fax: 051 237506Cell: 3356089909 Email: coccheris.angio@libero.itDr.ssa Donatella Orlando Cell: 3495020322

che potranno fornirle ulteriori specificazioni sul protocollo, sulle modalità di arruolamento ed aspetti economici e regolatori.