Valenza sociale ed economica del settore farmaceutico

Paola Castellani VP Ricerca, Sviluppo & Government Affairs AstraZeneca

Catania, 11 Gennaio 2007

Dal punto di vista sociale, cos’è un farmaco?

• La parola greca pharmakon (), significa rimedio magico, incantesimo, ma anche veleno (è questione di dosi!)

• Definizione corrente: sostanza dotata di virtù terapeutiche

• Definizione sociale: un mezzo tecnico che permette di migliorare la qualità e la durata della vita

A cosa servono i farmaci?Una ricerca sulla popolazione italiana

• Cosa ci fa guarire?– Il Medico 43%– Il farmaco 30%

• Qual è il contributo del farmaco– Alla possibilità di convivere a lungo con patologie croniche 55%– Al miglioramento della qualità della vita 60%– Alla sconfitta di malattie mortali 40%

• Cosa ci si attende dalla ricerca sui farmaci– Farmaci che guariscano le malattie agendo sulle cause 49%– Farmaci che agiscano immediatamente sui sintomi 15%– Farmaci privi di effetti collaterali 12%

CENSIS – Sanità e Salute – 2004, Ed. Franco Angeli

Farmaci ed eventi decisivi nella storia della medicina1796 E. JENNER introduce la vaccinazione antivaiolosa

1805 F.W. SERTÜRNER isola la morfina.

1831 Scoperta del cloroformio

1881 L. PASTEUR introduce la vaccinazione antirabbica

1898 F. BAYER scopre l’aspirina

1921 Scoperta dell’insulina

1929 A. FLEMING scopre la penicillina

1935 DOMAGK scopre i sulfamidici

1949 P. SHOWALTER HENCH scopre il cortisone

1950 Terapia della tubercolosi con streptomicina (WAKSMAN) e acido para-aminosalicilico (PAS)

1952 Clopromazina e terapia della schizofrenia

1954 Vaccinazione antipolio effettuata da J. SALK

1956 G. PINCUS realizza la pillola anticoncezionale

1961 Levodopa per il morbo di Parkinson

1964 Prevenzione dell’ictus con terapia anti-ipertensiva

1971 Cura dei tumori dell’età pediatrica

1996 Terapia triplice per l’AIDS

2003 Eradicazione di vaiolo e poliomelite

Prima del trattamento farmacologico, già a meno di 5 anni dall’esordio della malattia, o meglio della sua tardiva diagnosi, un quarto degli ammalati, se sopravviveva, era affetto da gravi disabilità e dopo 5-9 anni, tale percentuale saliva a due terzi.

Prima del trattamento farmacologico, già a meno di 5 anni dall’esordio della malattia, o meglio della sua tardiva diagnosi, un quarto degli ammalati, se sopravviveva, era affetto da gravi disabilità e dopo 5-9 anni, tale percentuale saliva a due terzi.

Il trattamento farmacologico ha cambiato la concezione stessa del Parkinson. Acinesia, rigidità e tremore, i 3 sintomi tipici della malattia, sono controllati nella maggior parte dei casi.

Il trattamento farmacologico ha cambiato la concezione stessa del Parkinson. Acinesia, rigidità e tremore, i 3 sintomi tipici della malattia, sono controllati nella maggior parte dei casi.

Le sfide per il futuroLe sfide per il futuro: la ricerca punta sulla terapia genica, il trapianto di cellule staminali, sullo studio dei neurotrasmettitori coinvolti nella patologia e dei meccanismi di morte neuronale.

Le sfide per il futuroLe sfide per il futuro: la ricerca punta sulla terapia genica, il trapianto di cellule staminali, sullo studio dei neurotrasmettitori coinvolti nella patologia e dei meccanismi di morte neuronale.

Farmaci e valenza sociale: il parkinson

360360

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Tasso d

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Fonte: www.cdc.gov/nchs Fonte: www.cdc.gov/nchs

Farmaci e valenza sociale: infarto del miocardio

Fibrinolitici, Diuretici, Calcio-antagonisti, Beta-bloccanti, ACE-inibitori

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Valenza sociale dei farmaci

Aspettativa di vita in ItaliaAnno Donne Uomini

1950 63,2 57,3

1980 77,4 70,6

1993 80,9 74,4

2000 82,5 76,5

2003 82,9 76,9

2006 (stima) 83,0 77,3

Fonti: RapportoOsservatorio della Salute 2005 Piano sanitario Nazionale 2006-2008 Stime ISTAT

Più farmaci, più salute, più qualità alla vita

• Un netto miglioramento delle condizioni generali di vita si è ottenuto grazie a: Miglioramento delle condizioni economiche della popolazione Miglioramento delle condizioni socio-sanitarie Progresso medico-scientifico globale Investimenti di screening e prevenzione su larga scala Sviluppo di nuovi farmaci

• La durata della vita è aumentata e la sua qualità è migliorata.

La riduzione degli effetti nocivi delle cause La riduzione degli effetti nocivi delle cause patogene e dei fattori di rischio, ha avuto un patogene e dei fattori di rischio, ha avuto un impatto tale che l’OMS definisce il concetto di impatto tale che l’OMS definisce il concetto di ““salutesalute” non più e soltanto “l’assenza di ” non più e soltanto “l’assenza di malattia”, ma “malattia”, ma “presenza di benessere fisicopresenza di benessere fisico, , psichico, affettivo, sociale ed economicopsichico, affettivo, sociale ed economico”.”.

La riduzione degli effetti nocivi delle cause La riduzione degli effetti nocivi delle cause patogene e dei fattori di rischio, ha avuto un patogene e dei fattori di rischio, ha avuto un impatto tale che l’OMS definisce il concetto di impatto tale che l’OMS definisce il concetto di ““salutesalute” non più e soltanto “l’assenza di ” non più e soltanto “l’assenza di malattia”, ma “malattia”, ma “presenza di benessere fisicopresenza di benessere fisico, , psichico, affettivo, sociale ed economicopsichico, affettivo, sociale ed economico”.”.

I farmaci futuri dovranno dimostrare:

Valore aggiuntivo in termini di beneficio clinico complessivo

Efficacia nel mantenere la qualità della vita del paziente ai livelli più alti possibili

Buon rapporto costo-beneficio, oppure convenienza economica rispetto ai trattamenti disponibili

Innovatività dei nuovi farmaciInnovatività dei nuovi farmaci

Valore sociale del settore farmaceutico

• L’industria farmaceutica ricerca, scopre, sviluppa e rende disponibili per i pazienti farmaci innovativi

• Il buon esito delle attività di ricerca e sviluppo di un farmaco ha ricadute sociali immediate sulla popolazione generale:– miglioramento della salute

– miglioramento della qualità di vita

– aumento dell’aspettativa di vita

• Il presupposto per l’approvazione di un farmaco è la prova di efficacia e tollerabilità sulla base di studi clinici rigorosi.

• Da diversi anni, oltre ai dati clinici, vanno dimostrate anche la convenienza economica e la sostenibilità della nuova terapia.

Conseguenze per lo sviluppo di nuovi farmaci

• Le risorse economiche di una società non sono illimitate per la prevenzione, diagnosi e cura delle malattie

• Il valore aggiunto dei farmaci futuri dovrà essere valutato non soltanto sotto un profilo di efficacia, sicurezza e tollerabilità

Esigenza del progresso ad un costo Esigenza del progresso ad un costo sostenibilesostenibile

La valenza economica del settore farmaceutico: carcinoma mammario

• Terapia farmacologica: guadagno traducibile da 27,03 a 36,81 dollari.

• Tasso di mortalità globale: da 32.3 morti su 100.000 persone nel 1980 a 25.4 morti su 100.000 nel 2000.

• Considerando un periodo di 5 anni, il tasso di sopravvivenza è aumentato da 76.9% nel 1980 al 86.6% nel 1995.

• Il rischio che si manifestino metastasi in donne di età superiore ai 54 anni, alle quali è stato diagnosticato un linfonodo positivo è diminuito dal 40% (1980) al 15% (2000)

MEDTAP International, Inc. The Value of Investment in Health Care. Bethesda, MD:2004

Avilable at http://www.medtap.com/Products/policy.cfm

MEDTAP International, Inc. The Value of Investment in Health Care. Bethesda, MD:2004

Avilable at http://www.medtap.com/Products/policy.cfm

Una terapia che incrementa la sopravivenza rappresenta un vantaggio economico anche se il costo della terapia è alto:

La valenza economica del settore farmaceutico: infarto al miocardio

• terapia farmacologica: guadagno traducibile da 9,449,44 dollari a 38,4438,44 dollari.

• Grazie alle nuove terapie è migliorato l’outcome dei pazienti infartuati:

mortalità dimezzatadimezzata negli ultimi 20 anni;

riduzione del rischio di disturbi cardiaci fatali del 24%.24%.

MEDTAP International, Inc. The Value of Investment in Health Care. Bethesda, MD:2004

Avilable at http://www.medtap.com/Products/policy.cfm

MEDTAP International, Inc. The Value of Investment in Health Care. Bethesda, MD:2004

Avilable at http://www.medtap.com/Products/policy.cfm

Una terapia che incrementa la probabilità del recupero funzionale ed anatomico dopo un evento clinico rappresenta un vantaggio economico nel tempo:

Valore economico dell’industria farmaceutica in Italia (dati giugno 2006)

• 229 imprese produttrici di specialità per uso umano, 89 di sostanze di base;

• 74.000 addetti totali, l’80% dei quali impiegati nelle aziende produttrici di specialità medicinali e il 20% in quelle di sostanze di base;

• 6.030 addetti alla ricerca (8% del totale)

• 19,3 miliardi di euro di valore della produzione totale

• 8,68 miliardi di euro di esportazioni

• 990 milioni di euro di investimenti

• 1.070milioni di euro di spesa in ricerca e sviluppo

Industria farmaceutica in Italia(confronto internazionale)

• la quinta per fatturato di prodotti finiti (Italia 19,6 miliardi di dollari; Francia 30,3; Germania 31,8; Giappone 60,3; USA 252,2)

• la quinta per numero di occupati (Italia 74.000 addetti, Francia 99.400, Germania 114.200, Giappone 203.138, USA 282.298)

• la settima per valore delle esportazioni (Italia 13,1 miliardi di dollari; Irlanda 17,9; Svizzera 22,5; Francia 22,9; USA 25,2; Belgio 35,0; Germania 37,5)

dati OCSE 2005

Industria farmaceutica: alta intensità di occupazione qualificata

Industria farmaceutica: alta intensità di occupazione qualificata

Ricerca & Sviluppo

Medici e laureati in altre discipline scientifiche;

Esperti in scienze regolatorie

Produzione

Tecnici di laboratorio e operai altamente qualificati

Marketing

Laureati in discipline scientifiche ed economiche

Industria farmaceutica: alta intensità di addetti alla ricerca

Ricerca SviluppoFase III

SviluppoFasi I e II

ValutazioneRegolatoria

Farmaco in commercio

Valu

tazione pre-cl inica

Valutazione clinica

Tempo(media in anni)

Il processo di Ricerca & Sviluppo

Ident if icazione del ber saglio ter ap

euti co

Svilupp

o dei test di analisi

Identificazione delle molecole potenziali

(Lead d

iscovery)

Sintesi e ottim

izzazione della molecola

(Lead o

ptimisation)

3 1,5 5,7 1,5 Totale: 11,7 anni

Costo complessivo: 800-1.000 milioni di euro

Fallimento e successo: 1 su 5.000 !Per ogni 5.000 molecole identificate, solo 5 arrivano alla valutazione clinica.

Di queste cinque, solo una alla fine viene approvata per l’utilizzo da parte dei pazienti.

In media occorrono 12 anni dalla sintesi di una molecola in laboratorio alla sua approvazione regolatoria.

Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), aprile 2002

11%16%

44%

79%

0%

10%

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90%

100%

Dalla prima somministrazione

all’uomo (volontari)

Dalla prima somministrazione

a pazienti

Dal primo studio allargato (fase III)

Dalla richiesta di approvazione

regolatoria

Percentuali di successo (farmaco in commercio)nello sviluppo di un farmaco

Fonte: CMR International

Fonte: Indicatori Farmaceutici, Farmindustria, 2005

Percentuale di imprese che:

Innovatività dell’industria farmaceutica in Italia

hanno depositato domanda di brevetto

fanno ricerca con accordi di cooperazione

Hanno innovato strategia

Hanno innovato management

Hanno innovato organizzazione

Hanno innovato marketing

Valore sociale-economico dell’informazione scientifica

• Supporto ad iniziative scientifiche, formative e sociali– Sponsorizzazione di corsi di formazione

– Sponsorizzazione di studi osservazionali o di farmaco-utilizzazione

– Sostegno ad attività promosse dalle associazioni dei pazienti

• Contributo alla progressione delle conoscenze scientifiche e alla divulgazione delle informazioni– Report clinici

– Pubblicazioni

– Comunicazioni a congressi

– Supporto costante, tramite gli ISF, alle specifiche esigenze di informazione da parte dei Medici

Responsabilità sociale d’impresa (1)

• Attività di sviluppo dei propri addetti– Formazione continua su tecniche e strumenti di lavoro

– Formazione manageriale

– Collaborazione con Università, Centri di Ricerca, Ospedali e ASL, con attività di didattica frontale e di affiancamento a clinici e ricercatori

– Partecipazione a corsi, seminari e congressi

• Tutela della sicurezza sul lavoro– Aggiornamento periodico dei documenti relativi alla valutazione dei rischi

potenziali (D.lgs. 626) e loro monitoraggio costante

– Attuazione tempestiva di correttivi

– Informazione e formazione continua di tutto il personale sui principi fondamentali della legislazione per la tutela della sicurezza sul lavoro

Responsabilità sociale d’impresa (2)Progetti di collaborazione con Enti ed Istituzioni ad alta valenza sociale – alcuni esempi

• Cebeps– Progetto nazionale che si propone di sviluppare la capacità delle ASL/AO di orientare le proprie

attività in termini di miglioramento complessivo della salute dei cittadini (‘profili di salute’) anziché di singoli atti medici.

– E’ previsto un approfondimento a livello di singole Regioni.

• PRI-ER (Progetto Ricerca e Innovazione Emilia – Romagna)– Il progetto si propone di sviluppare la ricerca clinica a livello regionale, con particolare

focalizzazione ai progetti innovativi e di reale impatto sulle conoscenze attuali– Esempio positivo di partnership tra istituzioni, professionisti della salute e industria farmaceutica– Sistema di co-finanziamento con regole chiare e ruoli definiti– Partners: Ministero della Salute (9%), Sistema Sanitario Regionale (76%), Industria Farmaceutica

(15%); stanziamento complessivo di 10 milioni di euro

• Audit Civico (in collaborazione con Cittadinanzattiva)– Progetto di valutazione dei servizi sanitari da parte dei cittadini, avviato nel 2001.– Gruppi di cittadini esprimono il loro giudizio utilizzando griglie standard di valutazione e potendo

dialogare direttamente con i dirigenti delle strutture coinvolte– Oltre 100 ASL partecipanti, in costante incremento

Aumento della complessità della ricerca biomedica, con ricorso a tecnologie sempre più raffinate e sofisticate necessità di maggiori investimenti

La ricerca biomedica ha un bisogno crescente di dati sul genotipo-fenotipo (farmaco-genetica), che richiedono accesso a banche dati, popolazioni caratterizzate dal punto di vista clinico, materiali biologici, ecc.

Interdipendenza tra industria farmaceutica e mondo accademico / centri di ricerca

Industria

Sinergia

Università

Centri di Eccellenza

Gruppi di studio

Backup

Costi di Ricerca e Sviluppo dei farmaciCosto medio pre- e post-approvazione per ogni molecola approvata

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Pre-approvazione Post-approvazione Totale

Fonte: IMPACT report - 2000

Increasing cost of drug discovery & development

Fonte:

Tipologie di impiego dell’industria farmaceutica

• Ricerca & Sviluppo– Medici, ricercatori, laureati in discipline scientifiche, esperti in scienze regolatorie– Attività di ricerca clinica (studi registrativi), sviluppo (studi post-registrazione),

farmacovigilanza, regolatorie

• Marketing– Laureati in discipline scientifiche o economiche– Attività di collaborazione con le Società Scientifiche nazionali, supporto a

programmi di formazione per i Medici

• Informatori Scientifici– Laureati in una delle seguenti discipline: medicina e chirurgia, scienze biologiche,

chimica con indirizzo organico o biologico, farmacia, chimica e tecnologia farmaceutiche o medicina veterinaria.

– In alternativa gli informatori scientifici devono essere in possesso del diploma universitario in informazione scientifica sul farmaco o della corrispondente laurea

• Produzione– Tecnici di laboratorio e operai altamente qualificati– Produzione e confezionamento in sterilità, procedure rigorose di controllo di qualità,

rispetto delle norme internazionali di Good Manufacturing Practice (GMP)

Differenze tra passato e futuro per lo sviluppo di nuovi farmaci

Passato

Misura dell’assenza di dell’assenza di malattia / sintomimalattia / sintomi come parametro di efficacia

Futuro Misura della presenza di presenza di benessere fisico, psichico, benessere fisico, psichico,

sociale ed economicosociale ed economico in aggiunta all’efficacia

Misura della presenza di presenza di benessere fisico, psichico, benessere fisico, psichico,

sociale ed economicosociale ed economico in aggiunta all’efficacia

La promessa della farmacogenetica

Individualizzazione della terapia• Farmaco dato alle persone che ne

possono beneficiare

• Farmaco non dato alle persone che ne possono essere intossicate

• Dose mirata per ogni individuo

Predisposizione genetica • studio delle vie metaboliche e dei recettori

• sviluppo di terapie mirate

Nuovi approcci terapeutici

• Terapia personalizzata Dose adatta al metabolismo e la risposta alla terapia

Dosi diverse per sesso Dosi diverse per età Dosi diverse rispetto alle caratteristiche genetiche

• Miglioramento della farmacodinamica e – cinetica nanotecnologia

• Trattamenti riparativi Terapia genica Terapia per vettori (anticorpi monoclonali, capsidi virali) Cellule staminali

Farmaci biotecnologiciFarmaci biotecnologici

Farmaci biotecnologici in sviluppo

Tumori51%

Malattie infettive12%

Malattie neurologiche

9%

Malattie cardio-vascolari

7%

Malattie dell‘apparato respiratorio

6%

HIV5%

Malttie del sistema

immunitario 5%

Malattie Cutanee5%

Source: VFA, 2000