Losexpertos protocolos de en - SEHH
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Los expertos reclaman creación de protocoloscentros dereferencia enHPN Sucreación permitiría mejorar gestión detodos los aspectos relacionados conhemoglobinuria paroxística nocturna HPN Enbreve se publicará Guíaclínicade diagnóstico tratamientodeHPN'conobjetivo de mejorar abordaje deestos pacientes LETIZIA LUPINI PARDO Las Palmas Madrid Setratadeuna enfermedad rara que afecta unas220 personas en España La aparición de eculizumaben2007 cambióradicalmentesu abordaje Este genpermiteque una sustancia llamada glicosil-fosfatidilinositol GPI por sus siglas en inglés ayude que ciertas proteínasse fijen lascélulas SinPIGAimportantesproteínas no puedenunirsesuperficie decélula protegerla del sistema complemento Comoresultado los glóbulos rojos se descomponen demasiado prontoliberan hemoglobina ensangre quepuede pasar orina Estollevalos afectados depender detransfusiones sanguíneas muy frecuentemente escausadetrombosis. Unapatologíaconmil caras Así setratadeunaenfermedad de impacto muy minoritario deahí suinclusióndentrodelas denominadas como raras deuna gravedadenormepues deteriora progresivamente quienes padecen constituye unaverdadera amenazavital. LaHPNsedesarrollasinaviso afectaambos sexos Con frecuenciasobreviene sinserreconocida inicialmente los30-40ariosretraso ensu diagnóstico puede variar entre unomásde10arios. valordemediana de supervivencia oscila entre10 15arios desdemomento del diagnóstico. Quienespadecen refieren astenia coloraciónamarillenta de piel otrossíntomasde hemólisis presentando uncansancio extremo que hastales puede impedir levantarse por mañana Es muy discapacitante afecta muchovidadiariadelos pacientescausa degeneración devarios órganosimplicados en lasfunciones vitales destacó PeterHillmen del Hospital Universitario James' deLeedsen ReinoUnido líder mundial en su manejo. Fueenlos primeros añostreinta cuando sedescubrió porprimera vez queproblema eradebidoCAF?DEREDACCI?N Descrita porprimera vezen1882 hemoglobinuriaparoxística nocturna HPN adoptó dicho nombre porque seobservó que hemólisisintravascular destrucción delos glóbulosrojos ocurría ensituacionesdecrisis por nochemanifestándose conemisiónde hemoglobina enorina demañana. Enrealidad posteriormente se descubrió que noeranocturna yaque degeneración se manifestaba durante tododía ni paroxística noobstante seha quedadoesta nomenclatura enliteraturamundial. LaHPNesunaenfermedad muy rara que afectaentre8.00010.000 personas ennorteamérica Europa cuenta con másde220 casos en España Quienespadecentienencélulas sanguíneas lasDeizquierdaderecha Emilio Ojeda del Hospital Puertade Hierro-Majadahonda deMadrid PeterHillmen del Hospital UniversitarioJames' deLeeds ReinoUnido lídermundial en que lesfaltaun gen llamado PIG- HPN ÁlvaroUrbano del Hospital ClinicBarcelona miembrodel Grupo de expertos enHPNdeSEHH Letizia Lupini responsable decomunicacióndeAlianza General dePacientes AGPquemoderócafé. debilidaddelos glóbulos rojos enlossetentaseviorelación entreHPN fallodemedula ósea circunstancia muy seriadequedepende gestión deenfermedad. Nuevorumbo Perohistoriacambió en1999condesarrollodel anticuerpo monoclonal eculizumab comercializado comoSoliris? por compañía farmacéutica Alexionque seune proteína del complemento C5inhibeactivación del complemento terminal creando así primer medicamento específicopara estaenfermedad. Desde entonces Alexion haestado llevando cabodiversos ensayos internacionales condicho fármaco enque doctor Hillmenhasido principal investigador Hospital Universitario James' de Leedscentrodereferencia. Antesdeeculizumab recuerdapropio Hillmen no existía ningunaterapiaespecífica para HPNtratamiento selimitaba gestión delossíntomas transfusiones de sangre ocasionalmente trasplante demédula ósea ensayo hatraído resultados muypositivos mayoría de los pacientes ya nosufredelas complicacionespotencialmente mortalesdeenfermedadtratamientoconeculizumab ha hecho posible que muchos pacientes vuelvan unavidanormal añadió Dehechogrupo del profesor Hillmenha presentado pasado diciembre enCongreso Anual deSociedad Americana de Hematología unestudio que muestra que supervivencia en pacientes conHPNtratadoscon eculizumab mejora detal forma Eculizumab únicotratamiento frenteHPN anticuerpomonoclonal eculizumab Soliris? nombrecomercial del fármaco lanzadoporAlexion fueaprobado enmarzo de2007porFoodandDragAdministration FDAenEstadosUnidoscomoprimertratamientoparaHPNEn junio deesemismoañoAgenciaEuropea del Medicamento EMA hizomismo representandoprimeraterapiaaprobada enEuropa paratratamiento deHPN Es tambiénprimermedicamentoquerecibióaprobación deEMAmediante Procedimiento deRegistro Acelerado. "Antesdesuaprobaciónnohabíaterapiasdisponibles paratratamientoespecíficodeHPNenfermedaddemuybaja prevalenciaqueconlleva unconsiderable riesgo demortalidad morbilidad asociadas porquetieneconsideración demedicamento huérfano. Hademostrado producir importantes beneficiosenlosprincipales signossíntomas asociados hemoglobinuriaparoxísticanocturna esúnicomedicamento aprobado para enfermedad. que es indistinguible deesperada en personas normales. Lasituación hacambiado mucho porque ahorasomos conscientes deexistenciadeun tratamiento las opcionesque teníamos anteseran temporales como las transfusionesextremamente peligrosas como trasplante de medula ósea asegura Emilio Ojeda hematólogo del Hospital Puertade Hierro-Majadahonda deMadrid. Incertidumbre enabordaje Existen varios problemas alrededor deHPNalgunos derivados decomplejidad demisma enfermedad yaque clínicamente se expresa por varioshechos hemoglobinuria hemólisis intravascular anemia aplásica citopenias periféricas con fallomedular trombosis Hayque destacar que según gravedad incidencia deestossíntomas manejo de cada paciente debe serdiferente. La complejidad deenfermedad surareza hancausado que haya muchas incertidumbres entre losmédicos que seenfrentanella porprimera vezLasituación clínica delos pacientes puede ser muycomplicada puede ser que haya fallodemedulaósea hemólisis por eso puede hacerfaltaopinión demásdeun expertono sóloen Hematología LaHPNesmismo tiempounaenfermedad renal hepática pulmonar.. esuna enfermedadsistémica muy com Nº y fecha de publicación : 110124 - 24/01/2011 Difusión : 0 Periodicidad : Semanal GacetaMI_110124_18_25.pdf VPB : 1975€ Web Site: http://www.gacetamedica.com Página : 18 Tamaño : 90 % 938 cm2 1 / 2
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Losexpertosreclaman la creacióndeprotocolos
y
centrosdereferenciaenHPN" Sucreaciónpermitiríamejorar la gestióndetodos losaspectosrelacionadoscon la hemoglobinuriaparoxísticanocturna
(
HPN)
" Enbrevesepublicará la ' Guíaclínicadediagnóstico y
tratamientode la HPN'con el objetivodemejorar el abordajedeestospacientes
LETIZIA LUPINI/
S
. PARDO
ULasPalmas
/
Madrid
Setratadeunaenfermedad raraqueafecta a unas220personasenEspaña
Laaparicióndeeculizumaben2007cambióradicalmentesuabordaje
A . Estegenpermitequeunasustancia
,
llamadaglicosil-fosfatidilinositol
(
GPI, porsussiglasen
inglés)ayude a queciertas
proteínassefijen a lascélulas . Sin el
PIGA, importantesproteínasno
puedenunirse a la superficiede la
célulay protegerladelsistema
complemento .Comoresultado,
losglóbulos rojossedescomponendemasiado pronto y
liberan
hemoglobinaenla sangre , quepuede
pasar ala orina . Estollevalos
afectados a depender de transfusiones
sanguíneas y muy frecuentementeescausadetrombosis.
UnapatologíaconmilcarasAsí
,
setratadeunaenfermedadde
impactomuyminoritario(
deahísuinclusióndentrode lasdenominadas como " raras "
) y
deunagravedadenorme
, puesdeteriora
progresivamente a quienes la
padeceny constituyeunaverdadera
amenazavital.LaHPNsedesarrollasinaviso
,
y
afecta a ambos sexos . Confrecuenciasobreviene sinserreconocida
inicialmente,
a los30-40arios,
y
el
retrasoensudiagnóstico puedevariarentreuno a másde10arios.
El valorde la medianadesupervivencia oscilaentre10
y
15ariosdesde el momento deldiagnóstico.
Quienes la padecenrefierenastenia
,
coloraciónamarillenta dela piel y
otrossíntomasdehemólisis
, presentandouncansancioextremoquehastalespuedeimpedir levantarsepor la mañana" Esmuydiscapacitante ,
afectamucho a
la vidadiariadelospacientes y
causa la degeneracióndevariosórganosimplicadosenlasfuncionesvitales " destacóPeterHillmen
,
delHospitalUniversitario St
. James' s deLeeds(
en
ReinoUnido) y
lídermundial ensumanejo.
Fueen losprimerosañostreintacuando sedescubrióporprimeravezque el problema eradebido a
CAF?DEREDACCI?N
Descrita porprimeravezen1882,
la hemoglobinuriaparoxísticanocturna
(
HPN) adoptódicho
nombre porqueseobservóque la
hemólisisintravascular(
destrucción delosglóbulosrojos )
ocurríaensituacionesdecrisis
y por la
noche,
manifestándose con la
emisióndehemoglobina enla orina
de la mañana.Enrealidad
, posteriormentesedescubrióquenoera ni nocturna
yaque la degeneración semanifestaba durante todo el
día ni
paroxística ,
noobstante,
sehaquedadoestanomenclatura en la
literaturamundial.LaHPNesunaenfermedad
muy raraqueafecta a entre8.000 a
10.000 personasennorteaméricay
Europa ,
y
cuentaconmásde220casosenEspaña . Quienes la
padecentienencélulassanguíneasa lasDeizquierda a derecha,
EmilioOjeda ,
delHospital PuertadeHierro-Majadahonda deMadrid;
PeterHillmen,
delHospital Universitario St. James' s deLeeds
(
ReinoUnido)
y
lídermundial enquelesfaltaungenllamadoPIG-HPN ;
ÁlvaroUrbano,
delHospital ClinicBarcelonay
miembrodelGrupodeexpertosenHPNde la SEHH;
y
LetiziaLupini , responsable decomunicaciónde la Alianza GeneraldePacientes(
AGP)
, quemoderó el café.
la debilidaddelosglóbulos rojos ,y
enlossetentasevio la relaciónentreHPN
y
el fallode la medulaósea
,
circunstancia muyseriade la
quedepende la gestiónde la
enfermedad.
NuevorumboPero la historiacambióen1999
,
con el desarrollodelanticuerpomonoclonal eculizumab
(
comercializado comoSoliris?por la
compañía farmacéutica Alexion)
queseune a la proteínadelcomplementoC5 e inhibe la activacióndelcomplemento terminal
,
creando así el primermedicamentoespecíficoparaestaenfermedad.Desdeentonces Alexionhaestadollevando a cabodiversosensayosinternacionalescondicho fármacoen
el que el doctorHillmenhasidoel principalinvestigador y
el
Hospital Universitario St
. James' s de
Leeds el centrodereferencia." Antesdeeculizumab
recuerda el propio Hillmen no existía
ningunaterapiaespecífica para la
HPN . El tratamiento selimitaba a
la gestióndelossíntomasmediante transfusiones desangre y
,
ocasionalmente, trasplantedemédula
ósea"
.
El ensayohatraídoresultados muypositivos y
la mayoríadelospacientesyanosufredelascomplicacionespotencialmentemortalesde la enfermedad .
"
El
tratamientoconeculizumabhahechoposiblequemuchospacientes vuelvan a unavidanormal "
,
añadió . Dehecho,
el grupodelprofesorHillmenhapresentado el
pasado diciembreen el CongresoAnualde la Sociedad AmericanadeHematologíaunestudio quemuestra que la supervivenciaenpacientesconHPNtratadosconeculizumabmejoradetalforma
Eculizumab,
únicotratamientofrente ala
HPN" El anticuerpomonoclonaleculizumab
(
Soliris?,
nombrecomercialdelfármacolanzadoporAlexion)
fueaprobado enmarzode2007por la FoodandDragAdministration(
FDA)
enEstadosUnidoscomo el
primertratamientopara la HPN . Enjuniodeesemismoaño la AgenciaEuropeadelMedicamento(
EMA)
hizo lo mismo, representando la primeraterapiaaprobadaenEuropapara el tratamiento de la HPN . Es
también el primermedicamentoquerecibióaprobaciónde la EMAmediante el Procedimiento deRegistroAcelerado.
"Antesdesuaprobaciónnohabíaterapiasdisponibles para el tratamientoespecíficode la HPN,
enfermedaddemuybajaprevalencia y queconllevaunconsiderable riesgodemortalidady
morbilidadasociadas,
por lo quetiene la consideracióndemedicamento huérfano.
" Hademostrado producir importantesbeneficiosenlosprincipalessignos y
síntomasasociados a la
hemoglobinuriaparoxísticanocturnay
es el únicomedicamento aprobado para la enfermedad.
queesindistinguiblede la
esperada enpersonasnormales." Lasituaciónhacambiado
muchoporqueahorasomosconscientesde la existenciadeuntratamiento : lasopcionesqueteníamosanteserantemporales ,
como lastransfusiones
,
o extremamentepeligrosas ,
como el trasplante demedulaósea "
, aseguraEmilioOjeda , hematólogo delHospitalPuertadeHierro-MajadahondadeMadrid.
Incertidumbreen el abordajeExisten variosproblemasalrededorde la HPN
, algunosderivadosde la complejidadde la mismaenfermedad
, yaqueclínicamenteseexpresaporvarioshechos :
hemoglobinuria ,
hemólisisintravascular
,
anemiaaplásica ,
citopeniasperiféricascon fallomedular
y
trombosis . Hayquedestacar quesegún la gravedad y
la incidenciadeestossíntomas
,
el manejodecadapacientedebeserdiferente.
Lacomplejidadde la
enfermedady
surarezahancausadoquehayamuchas incertidumbres entrelosmédicosqueseenfrentan a ella
porprimeravez .
" Lasituaciónclínica delospacientespuedesermuycomplicada , puedeserquehayafallodemedulaósea
y
hemólisis, poresopuedehacerfalta la
opinióndemásdeunexperto y
nosóloenHematología . LaHPNes
,
al mismo tiempo ,
unaenfermedadrenal
, hepática , pulmonar.. . esunaenfermedadsistémicamuycom
Nº y fecha de publicación : 110124 - 24/01/2011Difusión : 0Periodicidad : SemanalGacetaMI_110124_18_25.pdfVPB : 1975€Web Site: http://www.gacetamedica.com
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pleja"
,
destacaÁlvaroUrbano,
del
HospitalClínicdeBarcelonay
miembrodelGrupodeexpertosenHPNde la SociedadEspañoladeHematología.
Muchasvecessonlosmismosmédicos quienesencuentrandificultades el abordajedeestaenfermedadexcepcional .
" Tenemos
muchosproblemasen el día a díadelmanejodelospacientesdeHPN
, yaqueesdifícilhacerentender la enfermedad a losespecialistas . Hayqueformarmédicos
y
personalqueseocupedegestionar la enfermedad
y
lascomplicaciones que lleva " afirmóOjeda ,
queesunodeloshematólogosconmásexperienciaenHPN.
Además, puede resultardifícil
tratarconlospacientesque la
padecen , yaqueéstos,
enocasiones
, empiezan a dudardeunaopiniónmédicaque a menudo lestrasmite incertidumbreacerca desucondición . Muchas veces
,
incluso,
sonellosquienesrechazan el
Esnecesarioformar a
médicosy personalpara
gestionar la HPNy
suscomplicaciones
tratamiento,
al nocomprenderdeformaclaralasopcionesqueseles
propone."Amenudolospacientesque
padecen HPNhanvividomuchosañosconlossíntomas
,
y prefierenquedarse , porejemplo ,
conasteniao seguirconlastransfusiones
,
a
probaruntratamiento nuevo "
destacóHillmen .
" Poresoestanimportante quepercibanconfianzaen el tratamiento a pesardelosriesgosquesuponenlosefectossecundarios
,y
acudir a uncentrodondehayaexpertosqueconocenenprofundidad el problemapuedeayudarles en la aceptaciónde la terapia
" añadióHillmen,
cuyocentrohadesarrolladorecientemente unasiniciativas deinformación al paciente.
El ejemplodeLeedsEl casodelHospitalUniversitario
St James' s deLeeds tienequeservircomoejemploparatodos lossistemas sanitariosmundiales .
" Lo
quehemoshechohasidoorganizar uncentrodereferencia paragarantizar la formación
,
nosólode
Lostresexpertosenhemoglollnuno paroxístico nocturnacoincidieronendestacar la necesidad decrear protocolos comunesenel abordaje
deestararaenfermedad,
y
reclamaron la creacióndecentrosdereferenciacomo el existente enLeeds.
lospacientes ,
sinotambiéndelosmédicos
y
loscientíficosqueinvestigan
"
,
destacó el profesorHillmen.
Asíhasidoposibleconcentrartoda la experiencia y
el
conocimientocientíficosobreestaenfermedad
,
facilitando tambiénsudiagnósticoprecoz .
" UnavezquesediagnosticaHPNenunpaciente
,
esaconsejableenviarunamuestra a unlaboratorioespecializado
paraverificar losanálisisy
,
posteriormente,
remitir el paciente al
centrodereferencia,
donde el
personalespecializado seocuparádesutratamientoencolaboracióncon la unidaddehematología local
"
sugiereHillmen.Además, gracias
ala posibilidadderecibir la
medicación encasa,
lo queresultamuypráctico ,
el pacientesólo tendráqueacudir al centrodereferenciaencasodecomplicaciones.
EnEspañanohaytodavía
ningúncentrodereferencia enHPN,
puesesunaenfermedad muyraray
muydifícildeentender,
incluso
para losmismoshematólogos .
" Ennuestrocentro tuvimos la
posibilidad dever42casos,
unadelasexperiencias másválidasentodaEspaña
" detallóOjeda .
" Dehecho,
el
retomásgrandeque tenemosqueabordares
la dispersióndelospacientesen losvarioscentrosdistribuidos portodaEspaña
"
,
añadió.
Sinembargo , paraintentarabordar el problema ,
recientementesehacreadoungrupoespecial bajo el auspicio de la
Sociedad EspañoladeHematologíaque
reúne a expertosenvariosámbitosde la enfermedad
(
citometria deflujo ,
trombosis,
eritropatologíatrasplantedemédulaósea
, aplasiamedular...).
Estegruponaciócon el objetivoderedactar la Guíaclínicadediagnóstico
y
tratamiento de la HPN." Larazóndeestedocumentoesofrecerarmonización en
el
diagnósticoy
el tratamientode laHPN
enEspaña ,
dada la complejidad y
peculiaridad de la enfermedad "
remarcaUrbano,
coautorde la
guía , queserápublicadaenbrevey
yaestádisponibleen la webde la
SEHH.Otrainiciativaqueseha
desarrollado a nivelespañoles el
Registro Nacionaldepacientes deHPN
, integradoen el registrointernacionalde la enfermedad.
"
Seestimaquehayalrededorde220pacientesenEspaña , aunqueen
el registrodemomentosólotenernos a
26casos "
,
afirmóUrbano . Setratadeundocumentoquerecogeinformacióndetalladasobre el diagnóstico ,
el
tratamiento
y
la evoluciónde la enfermedadencadapaciente.
Ladificultaddelograrunacom
pletaparticipación enesteregistro ,
segúnUrbano,
sedebe a dosrazonesprincipales :
la primera ,
lasdificultades burocráticasenobtener la
aprobaciónporpartede la
Administración . Lasegunda ,
a lasdificultadesenobtener consensodelosmismosafectados .
"
Hayqueexplicarleconcuidado todas lasrazones de la necesidaddeobtenerlosdatos
y
la historiaclínica a lospacientes , quemuchasvecessonescépticos y
noquiereninvolucrarse en
la iniciativa " detallóUrbano.
RecursosespecialesLacreacióndecentrosdereferenciaesun instrumentoquepermitey
facilita la gestióndetodoslosaspectos relacionadosconel
tratamiento,
incluido el presupuesto." Nosestamosenfrentando conmuchosobstáculosrelacionados
,
porunalado,
con el escaso interés
quedespiertaunaenfermedadultra-huérfanacorno la
HPN,
y
debidotambiéna quelas
comunidades autónomastienenqueenfrentarse a losrecortesdelgastosanitario "
,
afirmóEmilioOjeda.Ademásen la situaciónactual
decrisis,
estovaempeorando .
" Loidealseria tenerunoscentrosdereferenciasiguiendo el ejemploinglés
"
concluyóOjeda.ComoexplicóHillmen
,
el
sistema nacionaldesaludbritánico
aseguraunprocedimientoespecialdefinanciación delasenfermedades raras
,
entreellasHPN, ya
queestassonconsideradasdemasiadoraras
,
entonces demasiadocarasparaseraceptadaspor el
NICE(
NationalInstituteforHealthandClinicalExcellence
)
quemira a la relacióncoste-eficacia delos tratamientos . Paraesasenfermedades raras
,
como la
HPN,
existeunaComisiónNacionalqueproporcionaserviciosespecializados ,
incluso el
financiacióndelequipoentero(
médicos,
enfermerosy
serviciosadministrativo
)
asícomo la coberturadelosgastosde la terapia.
" Asíhemosobtenido la
financiacióndenuestroscentrosespecializado enHPN
, garantizandounaequidaddeacceso al tratamiento a
losafectados,
y adquiriendounconocimiento
y experiencia enla
enfermedadquenoshanpermitidoserunosdeloscentrosmásespecializados
" detallóHillmen.
EnCataluñaexisteunsistemadegestiónquepermitetratar a losafectados separadamente
" Esmuyimportante resolverlosasuntos económicos
, queahoramismoestánpenalizando a
muchosmédicosenEspañapor la
prescripción deltratamiento "
,
argumentóUrbano . Lasituaciónennuestro paísesmuycompleja ,
yaque la gestióndelosrecursosnecesariospara el tratamientodelospacientesdepende ,
normalmente,
decadahospital . Estosignificaque recoger a muchosafectados porHPNenunmismo
hospitalpuederesultardemasiadooneroso frente a losrecursosdequesedispone.
Enestesentido,
Urbanocitó el
modelodeCataluña,
comosistemadegestióndiferenciadoquepermite manejar la HPNseparadamentedeotrasenfermedades. "
El sistemacatalánesracional
, yaquehayunosrecursosglobalesdestinados
a lospacientesconHPNenesacomunidad "
explicóUrbano .
" Es
unejemplo muypositivoyaquelibera a losmédicosde la
responsabilidaddeindicar el tratamientomásadecuado sinpenalizar el
presupuesto delhospital"
concluye.
PeterHillmenLídermundialenHPN
rt
HospitalUniversitarioSt
.james :s deLerdo
(
ReinoUnido)
"
Lahemoglobinuriaparoxísticonocturna
(
HPN)
esunaenfermedadmuycompleja ,
ultrarraray
discapacitante , cuyosmúltiplesefectosafectan a variosórganosvitales " :
" Poresoesimportantedesarrollar unesquemainternacional demanejode la
enfermedad . Nosotros enLeedshemos organizadouncentrodereferencia
paragarantizar la formación a médicosy pacientes' :
ÁlvaroUrbanoHospitalClínicdeBarcel.
expertosenHPNde la
SEHHy
coautordelasguíasnacionalesdeHPN
"
Muchas veceslospacientesafectados porhemoglobinuriaparoxística nocturna noacudenal
hospital a causade la saturaciónque
hayenUrgencias , poniendoenriesgosusvidas . Poresoennuestrohospitalhemos construido un
apartadodedicado a esospacientes
, paraqueseanatendidosdeforma rápiday
,deestamanera
,las
complicacionesgravesde la enfermedad,tratadas a tiempo " :
EmilioOjedaHematólogodelHospital Pi
Majadahonda deMadrid"
Lasituacióndecrisisactualesestresanteporque el entorno
económicopodría limitar el impactopositivodeeculizumab
,el
únicomedicamento disponibleparasu
abordaje . Poreso,establecer
centrosdereferenciaenhemoglobinuriaparoxística nocturnaen
nuestropaísescrucialcon el objetode
conseguir unaóptimagestiónde
la enfermedady
sutratamiento, permitiendocoordinar esfuerzos
,
concentrar recursosy
reunirexperienciasy
datos sobre losafectados' :
Nº y fecha de publicación : 110124 - 24/01/2011Difusión : 0Periodicidad : SemanalGacetaMI_110124_18_25.pdfVPB : 1975€Web Site: http://www.gacetamedica.com
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IREDACCI?NMadrid/
LasPalmas
Afecta aentre8.000
y
10.000personasenNorteamérica
y Europa.EnEspaña ,
sonmásde220losafectadosporunararísima
y graveenfermedadqueproduce la
descomposicióndelosglóbulosrojosy
la liberacióndehemoglobinaenla sangre , quepuedepasar a la
orina .Porello
,
losque la padecendependendetransfusiones
sanguíneas y
sonespecialmentepropensos a sufrirtrombosis .
Hablamosde la hemoglobinuriaparoxística nocturna
(
HPN).
Incluidadentrodelasconocidascomoenfermedades raras
,
laHPN
deterioraprogresivamente a
quienes la padecen." Esmuy
discapacitante,
afectamucho a la vidadiariadelospacientes y
causa la
degeneración devariosórganosimplicadosenlasfuncionesvitales "
,
destacóPeterHillmen,
delHospitalUniversitario St . Jame' s deLeeds
(
ReinoUnido)
,
enunCafédeRedacciónorganizadoporGacetaMédicaenel que ,
a travésde la
experienciadeungrupodeexpertos
,
sevislumbró el panoramaactualenHPN
,
lasdeficienciasensuabordaje y
la delimitacióndeunasnecesarias lineasdeactuaciónparahacerfrente a la
enfermedad.
?nicaopción farmacológicaDesdequerecibierasuaprobación porpartede
la FoodandDrugAdministration
(
FDA) para
sucomercialización enEstadosUnidosenmarzode2007
,
el anti
LosespecialistassolicitanmayoresrecursosparaHPN
? Lahemoglobinuriaparoxísticanocturna(
HPN)
afecta a másde8.000personas? Lacreacióndeprotocolosdeactuación
y
loscentrosdereferendaspn davesenHPN
EmilioOjeda , hematólogo delHospitalRaerladeHierro-Majadahonda deMadrid;
FtsterHillmen,
delHospital Universitario E. ,erne' s deLeed
*
ÁlveoUrbano
,
delHospitalaínicdeBarcelonay
miembrodelCupodeesputosenHIELde la 93-IH;
y
LetiaaLupini ,
de la AGPmoderadoradelencuentro.
cuerpomonoclonaleculizumabD CIhasidohastaahora el primery
únicofármacoaprobadoparaHPN
. Soliris,
nombrequerecibe el
fármaco lanzadopor la
farmacéutica Alexion,
recibió la aprobaciónde la AgenciaEuropeadelMedicamento
(
EMA)
enjuniodeesemismoaño .
"
El tratamientoconeculizumab hahechoposiblequemuchospacientesvuelvan a unavidanormal "
, aseguróHillmen.
El principalobstáculoquederivade la HPNes la dificultadquepresentasuabordaje . Porunlado
,
la complejidad de la propiaenfermedad
y
losdiferentesnivelesdemanifestacióndesussíntomashacenquecadapaciente requieraunaatenciónindividualizadaporpartedeunosmédicosque ,
en la
mayorpartedelasocasiones,
sevendesprovistosdelosrecursos
y
la informaciónnecesariospara
establecerundiagnósticoy
tratamientosconvenientes .
"
Hayqueformar a médicos
y personalqueseocupedegestionar la
enfermedady
lascomplicacionesquelleva "
,dijoEmilioOjeda ,
hematólogodelHospitalPuertadeHierro-MajadahondadeMadrid.
A demás, hayqueteneren
cuenta la dificultadquesuponetratarconlospacientesquesufrenHPN
,
quienes ,
anteunafaltadeinforma
ción,
desconfíandelasnuevasalternativasal tratamientoqueles
proponen losfacultativos .Porese
motivo,
Hillmendestacó la
necesidad decrearcentrosdereferenciaenHPN
,
enlosqueexpertosen la
enfermedaddeninformaciónnecesariaparaquelospacientes
"
percibanconfianzaen el
tratamiento a pesardelosriesgosquesuponenlosefectossecundarios "
.
Igualmente , sugirió el
establecimiento deunprotocolodeactuación antecasosdeHPNqueagilice
el diagnóstico y
delaspautasenel tratamientode la enfermedad.
MuchoporhacerEnnuestropaístodavíaquedamuchoporhacer .
Losprincipalesobstáculosestánrelacionadoscon
la faltadepresupuesto y
el escasointerésquedespiertaunaenfermedaddeimpactominoritario .
D e
hecho,
hasta la fecha,
nohayningún centrodereferenciaenHPN.
Sinembargo ,
sehandadolosprimerospasosparaavanzaren el
abordajede la enfermedad.Porunlado
,
sehacreadounGrupoEspecialdeexpertosenHPN
,
auspiciado por la SociedadEspañoladeHematología ,
delqueÁlvaroUrbano
, especialistaqueparticipóen el CafédeRedacciónorganizadoporGacetaMédica
,
formaparte . Sehaeditadounaguíadediagnóstico y
tratamientode la
patología y
sehaestablecidounRegistroNacionaldepacientesdeHPN
, integradoenel registrointernacional de la enfermedad
,
coninformación relativa ala
evolucióndecadapaciente.
Nº y fecha de publicación : 110124 - 24/01/2011Difusión : 0Periodicidad : SemanalELGLAL4ES_110124_21_34.pdfVPB : 630€Web Site: http://www.elglobal.net
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Definir los grupos de riesgo y establecer campañas de detección precoz retos en el abordaje de las talasemias. Estas anemias hereditarias se deben a mutaciones genéticas puntuales de la hemoglobina. - La forma más severa de la enfermedad conlleva una dependencia absoluta de las transfusiones, que se realizan cada tres semanas aproximadamente - La sobrecarga de hierro es una consecuencia inevitable del soporte transfusional y la principal causa de morbi-mortalidad en estos pacientes - Junto con las hemoglobinopatías estructurales, las talasemias son las alteraciones monogénicas más frecuentes del mundo, estimándose que cerca del 5% de la población mundial es portadora de alguna de ellas - Hasta el momento, el único tratamiento que cura de forma definitiva la enfermedad es el trasplante alogénico de médula ósea - Otras demandas tienen que ver con la estandarización de métodos diagnósticos rápidos y sencillos para la correcta identificación de estas enfermedades, así como con la realización de estudios de biología molecular en aquellos casos en que sea necesario Madrid, enero de 2011.- Las talasemias son anemias hereditarias que se caracterizan por la disminución o ausencia de la síntesis de una o más cadenas de globina como consecuencia de mutaciones genéticas puntuales. La disminución del contenido de hemoglobina en sangre es su característica más destacada. La forma más severa de la enfermedad conlleva una dependencia absoluta de las transfusiones, que se realizan cada tres semanas aproximadamente. A su vez, la sobrecarga de hierro es una consecuencia inevitable del soporte transfusional y la principal causa de morbi-mortalidad en estos pacientes, por lo que “la quelación de hierro constituye uno de los pilares del tratamiento”, explica el doctor Fernando Ataulfo González, hematólogo del Hospital Clínico San Carlos, de Madrid, y vocal de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH).
Dr. Fernando Ataulfo González.
Junto con las hemoglobinopatías estructurales, las talasemias son las alteraciones monogénicas más frecuentes del mundo. De hecho, se estima que cerca del 5% de la población mundial es portadora de alguna de ellas, y 2,4 x 1.000 nacimientos se verán afectados. “Sorprende que su incidencia varíe considerablemente de unas regiones a otras, de tal manera que en algunos países, como los del norte de Europa y África subsahariana, su prevalencia es muy baja, mientras que en otros son tan comunes que constituyen un importante problema de salud pública”, señala el experto. “Aunque apenas existen estudios epidemiológicos en España, se sabe que la prevalencia de las talasemias en nuestro país es menor que la detectada en otros países de la cuenca mediterránea, aunque es muy probable que vaya en aumento de manera considerable en los próximos años debido a los movimientos migratorios”. Hasta el momento, el único tratamiento que cura de forma definitiva la enfermedad es el trasplante alogénico de médula ósea. Sin embargo, “es necesario que el paciente tenga un hermano no afecto de una forma severa e histocompatible, lo que limita considerablemente las posibilidades de éxito”, afirma el doctor González. Este problema es parcialmente soslayable gracias al diagnóstico genético preimplantacional, que permite identificar y seleccionar los embriones más adecuados para el futuro trasplante. No obstante, “este procedimiento es tan complicado y presenta tantos problemas morales y legales que sólo se ha realizado una sola vez en España para esta enfermedad”, comenta. El futuro está en la terapia génica. Aunque hay varias experiencias en marcha, “las administraciones deben promover y apoyar más este tipo de estudios”. Otras demandas que hacen los hematólogos a la Administración tienen que ver con la estandarización de métodos diagnósticos rápidos y sencillos para la correcta identificación de estas enfermedades, así como con la realización de estudios de biología molecular en
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aquellos casos en que sea necesario. También “sería muy útil la introducción de protocolos terapéuticos específicos en los programas de formación de los profesionales sanitarios”, según este experto. Por encima de todo, “el gran reto está en la elaboración de estudios epidemiológicos que sirvan para identificar a los diferentes grupos de riesgo y así establecer campañas de detección específicas para prevenir las formas más severas de estas patologías y/o tratarlas precozmente”, explica. Paralelamente, “la concienciación de la población facilitaría la integración social de estos pacientes y mejoraría su calidad de vida”. Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH)
La SEHH es una sociedad científica cuyo fin es la promoción, desarrollo y divulgación de la integridad y contenido de la especialidad de Hematología y Hemoterapia en sus aspectos médicos, científicos, organizativos, asistenciales, docentes y de investigación. Asimismo, se plantea la necesidad de acercamiento a la sociedad en general, de tal manera que se perciba y entienda adecuadamente el valor de la función profesional del hematólogo y su competencia dentro de la Medicina. Su eje central está constituido por los 15 grupos cooperativos que actualmente la integran, cada uno de ellos centrado en un aspecto concreto de la especialidad. Con 52 años de vida, la SEHH es hoy día una organización potente y con una considerable repercusión científica, pues muchos de los más de 2.000 hematólogos que forman parte de ella son figuras internacionalmente reconocidas desde hace muchos años, constituyéndose así en una de las partes de la Medicina española más visibles en el exterior.
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Madrid 24/01/2011 Roberto Sabrido presenta un estudio sobre estadonutricional de embarazadas y lactantes. - Rafael Matesanz, en elNueva Economía Forum. - Jacinto Bátiz, académico de honor dela Academia de Ciencias de Enfermería de Vizcaya. - FernandoAtaulfo González y los retos en el abordaje de las talasemias. -Leandro Plaza un acuerdo de colaboración entre la FEC y laFundación Real Madrid.
Roberto Sabrido, presidente de la Agencia Española de SeguridadAlimentaria y Nutrición (AESAN), acompañado por lapresidente del Consejo General de Farmacéuticos,Carmen Peña, y por el vocal de Alimentación de esteConsejo, Aquilino García, presentan este lunes un estudiosobre el estado nutricional de embarazadas y lactantes,
en el que han participado 3.000 farmacéuticos.
El director de la Organización Nacional de Trasplantes (ONT), RafaelMatesanz, participa esta mañana en los desayunosinformativos Nueva Economía Forum, en los que serápresentado por Juan José Rodríguez Sendín, presidentede la OMC, y en los que hablará sobre 'Lo que Españaaporta al mundo del trasplante'.
Jacinto Bátiz Cantera, jefe de la unidad de Cuidados Paliativos delHospital San Juan de Dios de Santurtzi, ha sidonombrado académico de honor de la Academia de cienciade Enfermería de Bizcaia, en cuya inauguración de cursointervino con una con una conferencia sobre laimportancia de un cuidado humanista para las personas
con Alzheimer.
Fernando Ataulfo González, hematólogo del Hospital Clínico SanCarlos (Madrid) y vocal de la Sociedad Española deHematología y Memoterapia (SEHH), considera quedefinir los grupos de riesgo y establecer campañas dedetección precoz con los retos en el abordaje de lastalasemias.
El presidente de la Federación Española del Corazón (FEC), LeandroPlaza Celemín, ha firmado con la Fundación Real Madridun convenio de colaboración con el que pretendenfomentar las formas y hábitos de cardiosaludables,ofreciendo educación preventiva para reducir lasenfermedades cardiovasculares, primera causa de muerte
en los países desarrollados.
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DEFINIR LOS GRUPOS DE RIESGO YESTABLECER CAMPAÑAS DEDETECCIÓN PRECOZ, RETOS EN ELABORDAJE DE LAS TALASEMIAS
SÁBADO, 22 DE ENERO DE 2011 07:50
Salud - Noticias de Salud
Las talasemias son anemias hereditarias que se caracterizan por la disminución o ausencia de lasíntesis de una o más cadenas de globina como consecuencia de mutaciones genéticas puntuales. Ladisminución del contenido de hemoglobina en sangre es su característica más destacada. La formamás severa de la enfermedad conlleva una dependencia absoluta de las transfusiones, que se realizancada tres semanas aproximadamente. A su vez, la sobrecarga de hierro es una consecuenciainevitable del soporte transfusional y la principal causa de morbi-mortalidad en estos pacientes, por loque “la quelación de hierro constituye uno de los pilares del tratamiento”, explica el doctor FernandoAtaulfo González, hematólogo del Hospital Clínico San Carlos, de Madrid, y vocal de la SociedadEspañola de Hematología y Hemoterapia (SEHH).
Junto con las hemoglobinopatías estructurales, las talasemias son las alteraciones monogénicas másfrecuentes del mundo. De hecho, se estima que cerca del 5% de la población mundial es portadora dealguna de ellas, y 2,4 x 1.000 nacimientos se verán afectados. “Sorprende que su incidencia varíeconsiderablemente de unas regiones a otras, de tal manera que en algunos países, como los del nortede Europa y África subsahariana, su prevalencia es muy baja, mientras que en otros son tan comunesque constituyen un importante problema de salud pública”, señala el experto. “Aunque apenas existenestudios epidemiológicos en España, se sabe que la prevalencia de las talasemias en nuestro país esmenor que la detectada en otros países de la cuenca mediterránea, aunque es muy probable que
vaya en aumento de manera considerable en los próximos años debido a los movimientos migratorios”.
Hasta el momento, el único tratamiento que cura de forma definitiva la enfermedad es el trasplante alogénico de médula ósea. Sinembargo, “es necesario que el paciente tenga un hermano no afecto de una forma severa e histocompatible, lo que limitaconsiderablemente las posibilidades de éxito”, afirma el doctor González. Este problema es parcialmente soslayable gracias al diagnósticogenético preimplantacional, que permite identificar y seleccionar los embriones más adecuados para el futuro trasplante. No obstante,“este procedimiento es tan complicado y presenta tantos problemas morales y legales que sólo se ha realizado una sola vez en Españapara esta enfermedad”, comenta. El futuro está en la terapia génica. Aunque hay varias experiencias en marcha, “las administracionesdeben promover y apoyar más este tipo de estudios”.
Otras demandas que hacen los hematólogos a la Administración tienen que ver con la estandarización de métodos diagnósticos rápidos ysencillos para la correcta identificación de estas enfermedades, así como con la realización de estudios de biología molecular en aquelloscasos en que sea necesario. También “sería muy útil la introducción de protocolos terapéuticos específicos en los programas de formaciónde los profesionales sanitarios”, según este experto. Por encima de todo, “el gran reto está en la elaboración de estudios epidemiológicosque sirvan para identificar a los diferentes grupos de riesgo y así establecer campañas de detección específicas para prevenir las formasmás severas de estas patologías y/o tratarlas precozmente”, explica.
Fuente: Noticias de Salud
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SALUD Y BIENESTAR
Definir los grupos de riesgo yestablecer campañas de detecciónprecoz, retos en el abordaje de lastalasemiasPublicado el 22 enero 2011 por Fat
Las talasemias son anemias hereditarias que se caracterizan por la
disminución o ausencia de la síntesis de una o más cadenas de globina
como consecuencia de mutaciones genéticas puntuales. La disminución
del contenido de hemoglobina en sangre es su característica más
destacada. La forma más severa de la enfermedad conlleva una
dependencia absoluta de las transfusiones, que se realizan cada tres
semanas aproximadamente. A su vez, la sobrecarga de hierro es una
consecuencia inevitable del soporte transfusional y la principal causa de
morbi-mortalidad en estos pacientes, por lo que “la quelación de hierro
constituye uno de los pilares del tratamiento”, explica el doctor Fernando
Ataulfo González, hematólogo del Hospital Clínico San Carlos, de Madrid, y
vocal de la Sociedad Española de Hematología y Hemoterapia (SEHH).
Junto con las hemoglobinopatías estructurales, las talasemias son las
alteraciones monogénicas más frecuentes del mundo. De hecho, se estima
que cerca del 5% de la población mundial es portadora de alguna de ellas,
y 2,4 x 1.000 nacimientos se verán afectados. “Sorprende que su
incidencia varíe considerablemente de unas regiones a otras, de tal
manera que en algunos países, como los del norte de Europa y África
subsahariana, su prevalencia es muy baja, mientras que en otros son tan
comunes que constituyen un importante problema de salud pública”, señala
el experto. “Aunque apenas existen estudios epidemiológicos en España,
se sabe que la prevalencia de las talasemias en nuestro país es menor
que la detectada en otros países de la cuenca mediterránea, aunque es
muy probable que vaya en aumento de manera considerable en los
próximos años debido a los movimientos migratorios”.
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enfermedad es el trasplante alogénico de médula ósea. Sin embargo, “es
necesario que el paciente tenga un hermano no afecto de una forma
severa e histocompatible, lo que limita considerablemente las posibilidades
de éxito”, afirma el doctor González. Este problema es parcialmente
soslayable gracias al diagnóstico genético preimplantacional, que permite
identificar y seleccionar los embriones más adecuados para el futuro
trasplante. No obstante, “este procedimiento es tan complicado y presenta
tantos problemas morales y legales que sólo se ha realizado una sola vez
en España para esta enfermedad”, comenta. El futuro está en la terapia
génica. Aunque hay varias experiencias en marcha, “las administraciones
deben promover y apoyar más este tipo de estudios”.
Otras demandas que hacen los hematólogos a la Administración tienen que
ver con la estandarización de métodos diagnósticos rápidos y sencillos
para la correcta identificación de estas enfermedades, así como con la
realización de estudios de biología molecular en aquellos casos en que
sea necesario. También “sería muy útil la introducción de protocolos
terapéuticos específicos en los programas de formación de los
profesionales sanitarios”, según este experto. Por encima de todo, “el gran
reto está en la elaboración de estudios epidemiológicos que sirvan para
identificar a los diferentes grupos de riesgo y así establecer campañas de
detección específicas para prevenir las formas más severas de estas
patologías y/o tratarlas precozmente”, explica.
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