Le terapie avanzate nello scenario

della medicina personalizzata

Interesse nazionale

giugno 2016

A cura di: Cergas-Università Bocconi, Consorzio Aster, Fondazione Telethon, GlaxoSmithKline e SR-Tiget (Istituto San Raffaele Telethon per la Terapia Genica) in collaborazione con Regione Lombardia per Aspen Institute Italia

LE TERAPIE AVANZATE DEFINIZIONE E DATI

PARTE 1

2

Le prospettive di sviluppo di queste terapie sono state facilitate da alcune innovazioni: • La maturazione del sequenziamento del genoma • La migliore conoscenza e capacità di manipolazione e trapianto delle cellule staminali • La comprensione dei meccanismi di controllo della risposta immunitaria • Lo sviluppo di nuove tecnologie per il trasferimento genico e l’ingegneria tissutale

IL FOCUS D’ANALISI

Le terapie avanzate (Advanced Therapy Medicinal Products – ATMP) hanno il potenziale di trasformare i trattamenti per una serie di patologie, specialmente nelle aree in cui le cure tradizionali si sono dimostrate inadeguate. Le terapie avanzate includono:

Terapia genica

Terapia cellulare somatica

Ingegneria tissutale

3

Fonte dati: AMR Annual Report, 2014-2015

247 Imprese Terapeutiche

466 Prodotti Terapeutici Unici

699 Trials in Fase Clinica o Preclinica

94

70

45

289

154

91

173

137

42

143

105

69

0 50 100 150 200 250 300

Gene Therapies

Cell-basedImmunotherapies

Stem-cell andProgenitor cell-basedTherapeutics

Primary cell-basedTherapeutics

Il rapporto «Regenerative Medicine Clinical and Financial Overview» individua oltre 700 imprese focalizzate sulla medicina rigenerativa, a tutti i suoi livelli. Di queste, 247 sono le imprese impegnate a livello terapeutico nelle terapie avanzate.

IL PANORAMA INTERNAZIONALE DELLE TERAPIE AVANZATE

4

Fonti dati: AMR Annual Report, 2015

2.386

131

1.065

1.580

2.432

2.229

1.672

2.689

177

746

968

314

1.225

1.276

570

213

881

273

59

463

506

0 500 1.000 1.500 2.000 2.500 3.000

M&A

Private Equity

PIPE

VC Financing

Corporate Partnerships

Follow-ons

IPO

2013 2014 2015

Ammontare totale raccolto nel 2015: $10.8 bil

(+106% rispetto al 2014)

Terapie cellulari: $7 bil*

Terapie geniche: $6.8 bil*

Ingegneria tessutale: $806 mil*

CRESCITA DEL FINANZIAMENTO PER LE TERAPIE AVANZATE

Milioni $ Finanziamento, per fonte (2013-2015)

5

*I finanziamenti totali differiscono parzialmente dalla somma dei finanziamenti per singolo gruppo tecnologico poiché alcune imprese sviluppano prodotti e test clinici afferenti a molteplici classi di terapie avanzate. In questi casi non è sempre possibile scorporare i fondi raccolti e alloccarli alla singola classe.

Fonti dati: Journal of Gene Medicine, 2016

63,9 9

4,3

3,8 2,3

2,2 13,1

1,1

USA UKMulti-country GermanyChina FranceOther countries Italy

Trials, per Nazione (%)

57,6 20,3

17,1

1 3,7

Phase I Phase I/IIPhase II Phase II/IIIPhase III Phase IVSingle subject

Trials, per Fase (%) 1 2 8 14

37

38

67

51

82

68

116

96 10

8

98

85 10

1 112 11

7

90

120

81 92

87 10

2

122 13

4

163

0

20

40

60

80

100

120

140

160

180

1989 1990 1991 1992 1993 1994 1995 1996 1997 1998 1999 2000 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015

Trials, per Area Terapeutica (%)

64,4 7,5 2,1

2,2

7,6

0,6 10

1,8 1,4 2,3

Cancer diseases Cardiovascular diseasesGene marking Healthy volunteersInfectious diseases Inflammatory diseasesMonogenic diseases Neurological diseasesOcular diseases Others

Trials, per anno (1989-2015)

I TRIALS PER LE TERAPIE GENICHE (1989-2015)

6

Fonti dati: EP Vantage, 2016

Prodotto Azienda Indicazione terapeutica Status Dettagli del trial

1 Glybera Uniqure Deficit di lipoproteina lipasi Approved (EU, 2012) -

2 Strimvelis GlaxoSmithKline ADA-SCID Approved (EU, 2016) - Filing nel 2017 (USA) -

3 SPK-RPE65 Spark Therapeutics Amaurosi congenita di Leber Filing atteso nel 2016/2017 NCT00999609

4 Lenti-D Bluebird BIO Adrenoleucodistrofia cerebrale infantile Fase III NCT01896102

5 Ad-RTS-hIL-12 Ziopharm Oncology Tumore al seno, melanoma Fase II NCT02423902

6 GSK2696275 GlaxoSmithKline Wiskott-Aldrich syndrome Fase II -

7 LentiGlobin BB305 Bluebird BIO Talassemia beta, Anemia a cellule falciformi Fase II

NCT01745120; NCT02151526; NCT02140554

8 SPK-CHM Spark Therapeutics Coroideremia Fase II NCT02341807

9 BAX 335 Baxalta Emofilia B Fase II NCT01687608

10 SPK-FIX/ SPK-9001 Spark Therapeutics/Pfizer Emofilia B Fase II NCT02484092

11 AMT-060/ AAV5-hFIX Uniqure/Chiesi Emofilia B Fase II NCT02396342

12 DTX101 Dimension Therapeutics Emofilia B Fase II NCT02618915

13 BMN 270 BioMarin Emofilia A Fase II NCT02576795

14 AAV-CNGB3 Applied Genetic Technologies Acromatopsia Fase II NCT02599922

15 AMT-110 Uniqure Sindrome di Sanfilippo Fase II -

16 CGF166 Novartis Perdita di udito Fase II NCT02132130

17 GSK2696274 GlaxoSmithKline Leucodistrofia metacromatica Fase II -

18 Codice studio: TIGET-BTHAL

IRCCS San Raffaele / Fondazione Telethon Beta Talassemia Fase I - II

-

Principali terapie geniche autorizzate o in Fase II e III dello sviluppo clinico

LE TERAPIE GENICHE IN CORSO DI SVILUPPO CLINICO

7

8

LE TERAPIE AVANZATE IL CONTESTO ITALIANO

PARTE 2

16%

9%

5%

4% 3%

Small moleculesPeptidesAnticorpi monoclonaliProteine ricombinantiTerapia genicaTerapia cellulareMedicina rigenerativaProdotti naturaliVacciniAltro

• Circa Il 40% dei prodotti nella pipeline del red biotech (fase di discovery inclusa) è costituito da biofarmaci

• Tra i biofarmaci si includono, per definizione, gli anticorpi monoclonali, le proteine ricombinanti e i prodotti per le terapie avanzate (terapia cellulare 4%, terapia genica 5% e medicina rigenerativa 3%)

Fonti dati: The Italian Biotech Industry, Facts & Figures, 2016

Focus sulla pipeline italiana

• Conteggiando le sole imprese a capitale italiano, la pipeline conta circa 250 prodotti, di cui 190 già nella Fase di sviluppo preclinico (53%) o clinico (33%)

Analisi dei prodotti per tipologia

Terapie Avanzate • 29 progetti di Terapia Avanzata, di cui 8 già in fase di sviluppo clinico • Farmaco per la cura di ADA-SCID sviluppato dai ricercatori SR-Tiget e

poi ceduto a GSK, che ha già concluso la sperimentazione e ha ottenuto la registrazione

IL RED BIOTECH IN ITALIA

9

• Sono 14 le officine attualmente autorizzate dall’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) alla produzione di medicinali per terapie avanzate per sperimentazione clinica, uso commerciale e uso non ripetitivo

• Queste aziende hanno ricevuto il certificato delle buone norme di fabbricazione (Good Manufacturing Practice – GMP), che garantisce il rispetto dei requisiti previsti per le fasi di sviluppo, produzione e controllo dei medicinali

• Le cell factories sono situate in 5 diverse regioni italiane: Lombardia (7), Emilia Romagna (3), Lazio (2), Umbria (1) e Veneto (1)

NOME SEDE PRODUZIONE AUTORIZZATA TIPOLOGIA ATMP 1 ADVENT Srl Pomezia (RM) • Medicinali per sperimentazione clinica • Prodotti per terapia genica

2 ARETA INTERNATIONAL Srl Gerenzano (VA) • Medicinali per sperimentazione clinica • Prodotti per terapia cellulare

3 AO PAPA GIOVANNI XXIII Bergamo (BG) • Medicinali per sperimentazione clinica • Prodotti per terapia cellulare

4 AZIENDA OSPEDALIERA S. GERARDO DI MONZA Monza (MB) • Medicinali per sperimentazione clinica • Prodotti per terapia cellulare • Prodotti per terapia genica

5 AZIENDA OSPEDALIERA S. MARIA DI TERNI Terni (TR) • Medicinali per sperimentazione clinica • Prodotti per terapia cellulare

6 FONDAZIONE BANCA DEGLI OCCHI DEL VENETO ONLUS Zelarino (VE) • Medicinali preparati su base non ripetitiva • Prodotti di ingegneria tissutale

7 FONDAZIONE IRCSS CA' GRANDA - OSPEDALE MAGGIORE POLICLINICO Milano (MI) • Medicinali per sperimentazione clinica • Prodotti per terapia cellulare

8 FONDAZIONE IRCCS POLICLINICO SAN MATTEO Pavia (PV) • Medicinali preparati su base non ripetitiva • Prodotti per terapia cellulare

9 HOLOSTEM TERAPIE AVANZATE S.R.L. Modena (MO) • Medicinali commerciali • Medicinali per sperimentazione clinica

• Prodotti di ingegneria tissutale • Prodotti per terapia genica

10 ISTITUTI ORTOPEDICI RIZZOLI Bologna (BO) • Medicinali per sperimentazione clinica • Medicinali preparati su base non ripetitiva • Prodotti per terapia cellulare

11 ISTITUTO NEUROLOGICO CARLO BESTA Milano (MI) • Medicinali per sperimentazione clinica • Prodotti per terapia cellulare

12 ISTITUTO SCIENTIFICO ROMAGNOLO PER LO STUDIO E LA CURA DEI TUMORI (I.R.S.T.) Meldola (FO) • Medicinali per sperimentazione clinica • Prodotti per terapia cellulare

13 ISTITUTO SUPERIORE DI SANITA' Roma (RM) • Medicinali per sperimentazione clinica • Prodotti per terapia cellulare

14 MOLMED S.P.A. Milano (MI) • Medicinali commerciali • Medicinali per sperimentazione clinica • Medicinali preparati su base non ripetitiva

• Prodotti per terapia cellulare • Prodotti per terapia genica

Fonti dati: AIFA, 2016

LE CELL FACTORIES AUTORIZZATE COME GOOD MANUFACTURING PRACTICES PER LE TERAPIE AVANZATE

10

La posizione dell’Italia nelle terapie avanzate è stata caratterizzata da un evidente dualismo: la presenza di alcune condizioni favorevoli, che hanno consentito all’Italia di essere il Paese «apripista» nelle terapie avanzate, contrapposta alla carenza di condizioni di sviluppo

Condizioni ambientali favorevoli Carenza di condizioni di sviluppo

• Qualità elevata della ricerca di base (vs. limitata infrastruttura di trasferimento)

• Prevalenza di situazioni episodiche e particolari

• Attenzione e sensibilità per le malattie rare, anche per lo storico impegno di alcune Fondazioni (es. Telethon)

• Difficoltà nel «fare sistema»

• SSN universalistico che permette di fare programmazione e far convergere risorse su obiettivi di lungo periodo

• Difficoltà nel consolidare la posizione di vantaggio competitivo acquisita

• Spirito imprenditoriale e orientamento all’innovazione delle imprese

• Inadeguato coordinamento dell’ecosistema da parte del «regista» pubblico

LA DIAGNOSI DEL SISTEMA ITALIA

11

Rispetto a questa contraddizione, il SSN negli ultimi anni è stato: • Molto focalizzato sui temi di efficientamento e di recupero dell’equilibrio

economico-finanziario • Poco attento a nuovi investimenti in attrezzature e macchinari, necessari per

rinnovare i fattori produttivi ormai obsoleti, oltre che all’attrazione di investimenti esteri

• Quasi per nulla orientato a creare le condizioni facilitanti per la ricerca e l’innovazione nel campo delle terapie avanzate

Come valorizzare il ciclo dell’innovazione nelle sue fasi? Quali sono i fattori abilitanti per il successo? Quali possibili soluzioni organizzative? Come rilanciare l’innovazione in Italia e favorire la diffusione di

partnership pubblico-privato (PPP)? Quali attori coinvolgere, con quali competenze e quali ruoli?

UN CAMBIO DI PARADIGMA NECESSARIO

12

13

LE TERAPIE AVANZATE IL CICLO DELL’INNOVAZIONE

PARTE 3

Ricerca di Base • Potenziale punto di forza del sistema,

ma diffusa a macchia di leopardo • Necessità di creare le condizioni

favorevoli e intervenire in termini sistemici

Verifica di fattibilità • Distribuita in modo scarso sul

territorio • Strutturalmente debole a livello

qualitativo

Trasferimento tecnologico •Necessità di rafforzare il passaggio dal sistema pubblico di ricerca a quello privato di sviluppo e commercializzazione

Sviluppo di prodotti e metodi • Debolezza cronica nell’attrarre

investimenti significativi

Autorizzazioni • Fase limitata dall’eccessiva

burocratizzazione • Esempio virtuoso di Strimvelis

Produzione Commercializzazione • Indebolita da burocratizzazione e

lentezza delle procedure • Resa ulteriormente complessa dalla

frammentazione regionale del sistema

Monitoraggio post-market • Capacità diffuse • Incapacità di raccogliere e analizzare

i dati in modo tempestivo

IL CICLO DELL’INNOVAZIONE NELLE TERAPIE AVANZATE IN ITALIA

14

Superare i punti di debolezza può consentire di sfruttare le condizioni favorevoli che si sono create nel periodo attuale:

• Un mutato atteggiamento delle grandi imprese farmaceutiche, che hanno rivisto il proprio modello di ricerca e sviluppo

• Una minor rilevanza della necessità di acquisire la proprietà intellettuale, in un mondo caratterizzato da un veloce progresso e una rapida diffusione delle conoscenze, che facilita la possibilità di relazionarsi con università, centri di ricerca, start-up

• La progressiva diffusione di nuovi modelli di collaborazione tra pubblico e privato

• Il consolidamento del settore Life Sciences, caratterizzato da un elevato contenuto di lavoro, come volano per l’economia del futuro

• Il consolidamento del venture capital e di Corporate Venture Funds

CONDIZIONI FACILITANTI DI CONTESTO E INNOVAZIONI

15

Per sfruttare le attuali condizioni facilitanti, bisogna evitare alcune problematiche comuni ed effettuare alcune valutazioni relative alle nuove terapie:

PROBLEMI DA EVITARE • Pensare che lo sviluppo iniziale dei prodotti possa

essere demandato interamente a spin-off e start-up (l’attitudine del ricercatore è molto diversa da quella dello sviluppatore di prodotto)

• Pensare che sporadici esempi virtuosi possano costituire una condizione di sistema

• Imporre criteri con l’obiettivo di orientare la ricerca L’innovazione sostanziale nasce dalla curiosità scientifica non pre-indirizzata

• Pensare che buone scoperte scientifiche possano tradursi automaticamente in innovazione

VALUTAZIONI DA EFFETTUARE

• Impatto in termini di salute, coinvolgendo competenze di tipo clinico ed epidemiologico

• Implicazioni sociali e politiche in termini di caratteristiche della domanda, anche in relazione ai principi di equità e universalità del SSN

• Previsione degli impatti organizzativi, con necessità di coinvolgere competenze manageriali

• Sviluppo di adeguati modelli di valutazione economica, diversi e più complessi rispetto a quelli consolidati per farmaci e dispositivi medici (ABC, CEA, CUA)

OPPORTUNE VALUTAZIONI E PROBLEMI DA EVITARE

16

17

LE TERAPIE AVANZATE L’ECOSISTEMA E LE SFIDE PER LO SVILUPPO

PARTE 4

Ricerca Scoperta Sviluppo Sperim.Clin.

Altri Paesi

Attrattività

￭ Ricerca Comprensione delle basi biologiche delle malattie umane e orientamento delle strategie per scoprire e sviluppare nuovi farmaci

￭ Scoperta Generazione del composto guida da candidare allo sviluppo per produrre conoscenza, e poi trasferire all’impresa per la sperimentazione

￭ Sviluppo Clinico Rendere attrattive le condizioni per l’esecuzione della sperimentazione clinica,intervenendo sui determinanti maggiori

Accademia Imprese del farmaco

COME CAMBIANO I MODELLI DI R&S: TRASFERIRE O ATTRARRE?

18

NUOVI MODELLI DI RICERCA COLLABORATIVA • Integrazione della filiera della ricerca per unire sinergicamente le eccellenza nella

ricerca scientifica con le risorse e le competenze delle imprese • Le imprese hanno verificato che l’innovazione è sempre più prodotta nell’ambito

dell’accademia Da ricerca di farmaci a ricerca di ricercatori (es. GSK Discovery Partnership with Academia)

Fattori che hanno generato il nuovo orientamento della R&S:

Progresso scientifico, con approfondimento dei percorsi molecolari

Evoluzione tecnologica

Crescenti costi sanitari, che

impongono vincoli stringenti

Necessità di nuove modalità organizzative adeguate alle terapie

Rinnovato ruolo del paziente, più direttamente coinvolto nell’orientare le

priorità

Sviluppo di nuovi attori istituzionali, quali

charities e fondazioni

COME CAMBIANO I MODELLI DI R&S: IL NUOVO MODELLO

19

Pharma R&S

Spin Off Accademia

Corporate Venture Capital Funds

Accademia

Discovery Partnership Programs

• Accademia • Charities • Fondazioni

• Ecosistema in cui si valorizzano le sinergie tra attori pubblici, privati e no-profit per fornire risposte alle migliaia di malattie prive di terapia adeguata (7.000 malattie classificate come rare su 10.000)

• Molteplicità di canali con cui implementare questo regime collaborativo tra i vari attori del sistema

I NUOVI MODELLI DI RICERCA COLLABORATIVA

20

La strada che porta le idee sviluppate dai ricercatori a diventare terapie per i pazienti è ormai condivisa da moltissimi attori, ognuno con competenze ben definite nella filiera

Ricerca di base

Studio pre-clinico

Sviluppo pre-clinico

Ricerca Clinica

Approvazione e sorveglianza post-market

Ricerca Sviluppo e Sperimentazione Clinica

Immissione sul mercato

Sfera pubblica

Associazioni di pazienti

Fondazioni e Charities (Telethon)

Imprese Pharma e Biotech

LA COLLABORAZIONE TRA LE PARTI NELL’ECOSISTEMA

21

L’ISTITUTO SAN RAFFAELE TELETHON PER LA TERAPIA GENICA (SR-TIGET)

Joint-venture fra Fondazione Telethon e IRCCS San Raffaele. Fondato nel 1995 con l’obiettivo di rappresentare un centro di eccellenza in tutti gli stadi della ricerca di base, preclinica e clinica nelle terapie avanzate .

• Diretto, dal 2008, da Luigi Naldini • Staff complessivo di 160 persone • 14 unità di ricerca • 2.000 m2 di laboratori, spazi dedicati alle attività

cliniche e uffici all’interno del San Raffaele • Focus sugli aspetti traslazionali

Principali asset di SR-Tiget

• Leadership nello sviluppo di nuove tecnologie e strategie di terapia genica e cellulare e successo nella conduzione di studi clinici pionieristici nel settore

• Integrato con Centro clinico di avanguardia per il trapianto di cellule staminali per patologie pediatriche e dell’adulto

• Strutture interne (Centro di Saggio Good Laboratory Practice, Centro per Monitoraggio delle Integrazioni dei Vettori, Unità di Ricerca Clinica) che supportano gli studi traslazionali e clinici svolti dall’Istituto

• Alleanze strategiche con industrie farmaceutiche e biotech

SR-TIGET: PRODUTTIVITA’ E FONTI DI FINANZIAMENTO 58

48

44

42

40

11

7 11

7 10

0

10

20

30

40

50

60

2011 2012 2013 2014 2015Totale pubblicazioni "Impact Factor" medio

Pubblicazioni scientifiche

• 118 brevetti / domande di brevetto attivi, di cui 80 inclusi in accordi industriali;

• 6 Orphan Drug Designations (ODD) per 4 prodotti

• Accordi industriali: 2 alleanze strategiche con imprese

farmaceutiche (GSK) e biotech (Biogen) 18 accordi di ricerca sponsorizzata 19 accordi di licenza

Fonti di finanziamento

4,8 5,5 5,0 7,1 7,2

3,1 3,5 3,7 3,4 3,1 0,2

2,2

10,9 8,5 7,8

0,4

0,2

02468

101214161820

2011 2012 2013 2014 2015

Fondi interni Fondi esterni Fondi industriali AltroMilioni €

* * In attesa di chiusura del bilancio aziendale

• Fondi interni: da Telethon («Core Grant», sottoposto a processo di peer review, quinquennale) e San Raffaele

• Fondi esterni: grant internazionali (ERC, EU FP7 e H2020, associazioni di patologia) e nazionali (Ministeri della Salute e della Ricerca, AIRC, Fondazione Cariplo) assegnati su base competitiva

• Fondi industriali: fondi da accordi industriali • Altro: donazioni

Protezione e sfruttamento dei risultati della ricerca

SR-TIGET: TERAPIA GENICA CON CELLULE STAMINALI EMATOPOIETICHE DAL LABORATORIO AL PAZIENTE

1992 1993 1994 1995 1996 1997

1998

1999 2000 2001

2002 2003

2004 2005

2006 2007 2008 2009 2010 2011

2012

2013 2014

2015

2016

Vettori Lentivirali (VL)

VL di II-III generazione: miglioramento sicurezza

ed efficacia

Studio pilota della terapia genica per

ADA-SCID

Studio clinico di fase I/II della

terapia genica di ADA-SCID

Terapia genica con VL per MLD e WAS in modello murino

• Produzione VL: scale-up e procedure GMP (MolMed)

• Approvazione autorità regolatorie

Primi pazienti trattati con

terapia genica con VL

Alleanza strategica con GSK, per lo sviluppo di terapie geniche con cellule staminali ematopoietiche : • GSK acquisisce licenza per terapia genica per ADA-SCID e

diritti di opzione per terapie geniche con VL per altre 6 malattie rare

• SR-Tiget è responsabile dei programmi fino alla «Proof of Concept» clinica; dopo l’esercizio dell’opzione da parte di GSK collabora a ulteriore sviluppo clinico e commercializzazione

GSK ottiene i diritti per la registrazione e

commercializzazione delle terapie geniche

VL per MLD e WAS GSK ottiene

l’Autorizzazione all’Immissione in Commercio per la

prima terapia genica ex-vivo:

ADA-SCID

Prima terapia genica con cellule staminali ematopoietiche per

ADA-SCID con vettori γ-retrovirali

Salk Institute

Cell Genesys

ABBREVIAZIONI: ADA-SCID: immunodeficienza combinata grave da deficit di adenosina deaminasi MLD: leucodistrofia metacromatica WAS: sindrome di Wiskott-Aldrich VL: vettori lentivirali

In questo ecosistema così variegato, anche il sistema pubblico ha il dovere di favorire la collaborazione tra gli attori e di supportare il trasferimento tecnologico: • Facendo da ponte tra la ricerca accademica e il successivo sviluppo in proposte commerciali

• Facilitando la collaborazione in aree in cui l’intervento pubblico può favorire l’innovazione e produrre valore aggiuntivo, rispetto a quanto i privati sono in grado di generare da soli

• European Advanced Translational Research Infrastructure (EATRIS) – rete europea di centri nazionali di eccellenza e ad alto impatto tecnologico

• Finanziato dall’UE nell’ambito del VII Programma Quadro • Principali obiettivi:

Fornire accesso alle proprie strutture d’avanguardia ad utenti esterni dell’industria o dell’accademia, con risultati promettenti riguardo la trasferibilità clinica dei risultati

Creazione di uno spazio migliore in cui il flusso di informazioni tra ricerca di base e clinica sia bidirezionale Favorire la traduzione dei risultati della ricerca in strategie volte al trattamento delle malattie rilevanti per gli stati membri

• Nodo nazionale italiano - IATRIS (Italian Advanced Translational Research Infrastructure), con margini di miglioramento riguardo l’efficacia sostanziale

IL SUPPORTO AL TRASFERIMENTO TECNOLOGICO: EATRIS E IATRIS

25

• Network di centri no-profit e innovativi con l’obiettivo di favorire il trasferimento tecnologico e stimolare lo sviluppo economico

• Ogni centro ha un focus specifico su un’area tecnologica e mette a disposizione le attrezzature e l’expertise per permettere a imprese e ricercatori di collaborare proficuamente e sviluppare le idee esistenti in prodotti e servizi su scala commerciale

• Progetto finanziato in massima parte da «Innovate UK», Agenzia del Regno Unito per lo sviluppo • Possibilità per le imprese di valorizzare i propri punti di forza ed essere supportati nelle aree in cui vi

sono più carenze • Il Cell and Gene Therapy Catapult è situato presso il Guy’s Hospital a Londra

IL SUPPORTO AL TRASFERIMENTO TECNOLOGICO: CATAPULT UK

26

• Consorzio Regione Emilia-Romagna per l’innovazione e il trasferimento tecnologico • Esperienza, a livello regionale, che intende portare RER alla frontiera

dell’innovazione e renderla una regione dinamica, inclusiva e sostenibile • Intervento trasversale, sia a livello di aree di interesse strategico che di interlocutori,

selezionati con l’obiettivo di costruire il Sistema Regionale dell’Innovazione

IL SUPPORTO AL TRASFERIMENTO TECNOLOGICO: ASTER

27

Ente no-profit attivo dal 2005 sul territorio regionale per supportare le attività di ricerca e favorire la nascita di imprese innovative nel campo delle scienze della vita. Per raggiungere la propria mission, TLS svolge molteplici attività:

Incubatore d’impresa, offrendo alle imprese un mix di competenze, spazi e servizi, oltre ad un network consolidato, così da supportarle in ogni fase del loro sviluppo

Trasferimento tecnologico, tramite l’ufficio UvaR, che si occupa di valutare e valorizzare i risultati della ricerca in termini di applicabilità e trasferibilità

Gestore del Distretto Toscano Scienze della Vita, nato nel 2001 da un’iniziativa della Regione Toscana con l’obiettivo di facilitare il dialogo tra le imprese e la rete di eccellenze nella ricerca

Fondazione di ricerca, che si sostanzia nella progettazione sperimentale e nella conduzione diretta di ricerca applicata, oltre che nel sostegno alle imprese e ai gruppi ospitati nell’incubatore

Coordinatore di «Toscana Pharma & Devices Valley», con l’obiettivo di incrementare gli investimenti sul territorio e l’attrattività complessiva, scommettendo sul proprio cluster d’eccellenza

IL SUPPORTO AL TRASFERIMENTO TECNOLOGICO: TOSCANA LIFE SCIENCES

28

Lo sviluppo di un solido modello collaborativo potrebbe offrire nuove opportunità di rilancio al nostro Paese, valorizzando così la presenza di eccellenti università, charities e fondazioni

QUALI FATTORI ABILITANTI?

Eccellenza nella ricerca di base e pre-clinica Rigorosi criteri di selezione (finanziamento al max. top 20% delle proposte) Finanziamenti adeguati Monitoraggio continuo del progresso e dei risultati della ricerca

Capacità di identificare progetti con effettivo potenziale traslazionale

Ricerca traslazionale efficace Protezione della proprietà intellettuale e technology transfer Gestione e supporto alle sperimentazioni cliniche Gestione degli Affari Regolatori Competenze nello sviluppo dei farmaci

Formazione dei ricercatori alla Ricerca Traslazionale Sviluppo del progetto europeo C-Comend per la diffusione delle competenze e delle

conoscenze necessarie per contribuire alla ricerca traslazionale e alla sviluppo dei medicinali

VALORIZZARE I FATTORI ABILITANTI PER IL SUCCESSO

Nello sviluppare i fattori critici per il successo, è necessario governare, e possibilmente evitare, i gap attuativi tipici che si palesano nell’implementazione delle politiche pubbliche

Di formazione Di coordinamento Di collaborazione pubblico-privato Burocratico-amministrativi Nelle competenze manageriali del settore pubblico Di capitali di rischio Di comunicazione Di empasse decisionale (della politica) Di incertezza legislativa

I GAP ATTUATIVI DA EVITARE

1. Focus su reclutamento e regole d’ingaggio • Non realistico cambiare il sistema di reclutamento dell’università • Occorre trovare soluzioni alternative e innovative per garantire la competitività e la valorizzazione delle

competenze (Centri di ricerca, PPP, Sistema IRCCS) 2. Rapidità e flessibilità

• Coinvolgimento tempestivo di AIFA • Miglioramento dei processi decisionali • Attivazione e presidio continuo di un sistema di valutazione non burocratico

3. Evitare un focus esclusivo sulla governance • Non riporre eccessiva attenzione alla composizione e alla relazione tra organi, con il rischio di creare

empasse decisionale • Rafforzare i processi decisionali, operativi, di valutazione e di coordinamento tra le politiche a diversi

livelli ministeriali, la Programmazione Sanitaria e le politiche della ricerca • Attivare sistemi di coordinamento tra la ricerca finanziata dal MIUR e dal Ministero della Salute per

evitare dispersione di risorse 4. Creare ambienti collaborativi

• Gestione dell’ecosistema in modo tale che i generatori di idee e scoperte scientifiche (i ricercatori di base) siano a stretto contatto con chi sviluppa le idee in prodotti, con gli sperimentatori e con i produttori facilitare la prossimità

• Eventuale creazione di piattaforme che colleghino i generatori di idee e scoperte con le imprese (Innovation Trader)

5. Creazione di nuove competenze • Sviluppo di competenze manageriali, con riferimento soprattutto alla capacità di anticipare le evoluzioni,

non soltanto alla razionalizzazione • Diffusione delle competenze necessarie per un’efficace ricerca traslazionale • Necessità di formare i valutatori dei processi di ricerca (es. team di PhD su temi di frontiera)

UNA RICETTA PER IL SUCCESSO