Exon Skipping: Dalla ricerca di base ai trial clinici · 2 Scienza Scienza LA notizia è stata...

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Storie:La famiglia Amanti

Campagne: Resoconto di Febbraio 2009

Exon Skipping:Dalla ricerca di base ai trial clinici

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Contenuti

ContenutiL’associazioneL’associazione

Notiziario Parent Project onlus

PARENT PROJECT ONLUS Sede Legale: Via S. Giusta, 50 - 00054 Aranova (Rm)Sede Operativa: Via Aurelia, 1299 - 00166 RomaC.F. e P. Iva 05203531008

Lucilla Patrizi - Segreteria OrganizzativaTel. 06 6692769 - Fax 06 [email protected]

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Valerio Sanzotta - Direttore [email protected]

Francesca Ceradini - Responsabile [email protected]

Monia Pellegrini - Editing e Grafica [email protected]

Stefania Collet - Ufficio [email protected]

Marika Gallo - Area [email protected]

Francesca Bottello - Ufficio StampaSe volete collaborare al notiziario con articoli, lettere e commenti scrivetele a [email protected]

2 Scienza Exon Skipping: grandi novità per Prosensa Un incontro con l’EMEA sul futuro

delle terapie con AON

Nuove strategie dalla ricerca di base

6 Famiglie La storia della famiglia

Amanti

7 Regioni

16 Campagne Resoconto di Febbraio 2009 18 Cad Informa

23 Attività Istituzionali

BB Holding e Parent Project Onlus Terza edizione del premio “ Il

Positivo”

John Paul Mitchell System sostiene Beauty for Life

Parent Project alla Roma Fun Run Le donne della FABI di Asti ci

sostengono dal 2006

Anno VI - N. 1-2 Novembre 2009NOTIZIARIO PARENT PROJECT ONLUSBollettino della Associazione Parent Project ONLUS

Redazione: Via Isola Madre, 15 - 00141 Roma

DIRETTORE RESPONSABILE: Valerio Sanzotta

Stampato presso la Tipografia Lito Saro S.n.c.Via della Massimilla, 103 - 00166 RomaAut. Tribunale di Roma N. 255/2004 del 14/06/2004

La redazione informa:Dal prossimo numero, il Notiziario Parent Project Onlus, si presenterà con alcune importanti novità. Questo cambiamento nasce dal desiderio di dare maggiore spazio alle attività realizzate dalle famiglie e dagli amici dell’associazione e dall’esigenza di fornire sempre nuovi aggiornamenti. Per questo abbiamo deciso di dare più risalto al lavoro che realizza la sede nazionale del Centro Ascolto Duchenne insieme alle sedi locali che, oggi, cominciano ad essere numerose. Un importante cambiamento è previsto anche per le pagine dedicate alla ricerca scientifica che avranno una nuova veste grafica e verranno diffuse in modo autonomo in base agli sviluppi che si presenteranno.

EditorialeEditoriale

Speranza: qual’è la dose terapeutica?

Prima di tutto voglio chiedervi scusa per il tremendo ritardo con cui esce questo numero.Sapete probabilmente che il 2009 è stato un anno duro per Parent Project, caratterizzato da gravi difficoltà nella gestione economica.Gravissime difficoltà dovute fortunatamente ad una “buona causa”, cioè all’approvazione dei nostri progetti da parte del Ministero delle Politiche Sociali, ma pur sempre enormi difficoltà che ci hanno costretto a sequestrare gran parte delle nostre risorse economiche per consentire il regolare avanzamento di questi progetti in attesa dei pagamenti da parte del Ministero. L’avventura, purtroppo, non si è ancora conclusa, abbiamo infatti ricevuto il 70% degli importi previsti ma dovremo aspettare ancora da 12 a 24 mesi per il restante 30%.Inoltre, la seconda erogazione del “5x1000”, relativa all’anno 2007 (che grazie a tutti voi è stato nuovamente un grande successo!) purtroppo non è ancora stata avviata, si prevede che possa essere erogata entro il mese di dicembre ma... permetteteci un certo scetticismo, più che giustificato dalle esperienze precedenti.In questa situazione, potete comprendere facilmente, abbiamo dovuto selezionare con grande attenzione quali e quante risorse utilizzare per non rischiare di penalizzare settori assolutamente critici della nostra attività come l’assistenza clinica e la ricerca scientifica.Ora però, e finalmente, usciamo con un numero doppio, ricco di novità e di informazioni cui seguirà, a breve, un’altra uscita altrettanto ricca, perchè se è vero che il 2009 è stato un anno durissimo, dobbiamo anche riconoscere che è stato un anno incredibilmente pieno di straordinarie novità, che abbiamo cercato di comunicarvi attraverso il sito internet o nelle occasioni di incontro che ci sono state.In questo anno, come leggerete nelle pagine del notiziario, sono arrivate tante buone notizie dalla ricerca e si è fatto un grande lavoro, a livello nazionale e soprattutto internazionale, per cominciare ad affrontare le difficoltà che seguiranno alle sperimentazioni, con l’obiettivo di ridurre i tempi che ci separano dalla definizione di nuovi trattamenti utili.Il 2009 è stato quindi un anno pieno di emozioni, a volte positive e a volte negative, e le speranze della nostra comunità hanno avuto alti e bassi. Nuove speranze sono arrivate e nuove preoccupazioni sono sorte a oscurare il panorama del nostro futuro.Ognuno di noi genitori dedica una buona parte del suo tempo alla ricerca di informazioni sulla Duchenne. C’è chi lo fa attraverso la Rete Internet, chi con i propri medici di riferimento, chi con altre famiglie o persone che hanno una esperienza maggiore, ma tutti, più o meno, dal giorno in cui abbiamo ricevuto la diagnosi, cerchiamo la nostra dose quotidiana di “speranza”.I giorni passano, a volte sereni perchè i bambini sono ancora molto piccoli, oppure perchè sembra che la loro particolare mutazione non abbia un profilo particolarmente aggressivo o sia tra quelle che per prime potranno essere l’oggetto di una nuova e promettente sperimentazione.A volte però basta un piccolo cambiamento per farci preoccupare. Basta che durante un controllo uno dei medici manifesti qualche minima

perplessità, oppure basta un raffreddore, una febbre o una caduta improvvisa, per farci piombare di nuovo nel buio più oscuro.Altre volte un ricercatore prova a spiegarci le enormi difficoltà che si frappongono tra la scoperta di un nuovo possibile trattamento ed il giorno in cui potremo ritirare la preziosa confezione del “farmaco” in una qualsiasi farmacia e cominciamo a chiederci “sarà ancora utile per mio figlio?” oppure “non sarà troppo tardi?”.Poi, qualche settimana dopo, su un giornale compaiono le parole magiche “scoperta” o “cura” o “promettente trattamento” e cominciamo a chiederci se questa volta sarà finalmente quella giusta.La speranza certo è una emozione sana, ma spesso è impossibile per noi trovare la dose giusta.Oggi viviamo una splendida opportunità di cominciare a vedere qualche risultato nei bambini che presentano le mutazioni nonsenso, che ad esempio possono essere trattate con l’Ataluren (il nome commerciale del PTC124) e abbiamo buone possibilità di ottenere ottimi risultati con gli oligonucleotidi, in particolare per le mutazioni che sono state selezionate per i trial con il PRO051, ma contemporaneamente molte delle famiglie della nostra associazione cominciano ad essere preoccupate per quei bambini, ragazzi o adulti che, oggi come oggi, non sono compatibili con i criteri di inclusione di queste sperimentazioni.La nostra comunità dovrebbe suggerire di mettere in piedi una sperimentazione per valutare quale possa essere la dose “terapeutica” di speranza che ci aiuti ad affrontare meglio il futuro senza troppi effetti collaterali o rischi di sovradosaggio e intossicazione.Oppure più semplicemente, come ha fatto sempre in questi anni, dovrebbe trovare la forza di generare nuove speranze, più moderne, che possano ridurre gli effetti colleterali della speranza e aumentarne l’efficacia.Molti di voi hanno seguito la storia di Fabio Amanti, il papà del piccolo Daniele di tre anni, che insieme alla sua infaticabile amica Cinzia Lacalamita hanno animato le pagine di Internet e di molti quotidiani nazionali.Fabio è uno dei nostri “ricercatori” che ha scoperto un approccio terapeutico che mira a generare una nuova speranza che sia in grado di trascinare la nostra comunità preoccupata per colpa della statistica.Il suo lavoro, e quello dei suoi sostenitori, ci ha portato più di trecentomila euro in poco meno di un mese. Parent Project li utilizzerà per individuare e finanziare una ricerca che possa prendersi cura delle mutazioni più rare (che colpiscono il 40% almeno dei nostri bambini e ragazzi) e che al momento non rappresentano un interesse significativo per le aziende farmaceutiche che invece sono entrate a pieno titolo nelle ricerche di cui abbiamo parlato (come ad esempio Glaxo e Genzyme).Grazie Fabio, il tuo lavoro moltiplica l’importanza del lavoro che ognuno di noi genitori ha svolto in questi anni, senza di loro saremmo soli, senza di te saremmo più preoccupati, tutti insieme invece continueremo a combattere questa malattia, e insieme la fermeremo.

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LA notizia è stata ufficializzata al convegno annuale della World

Muscle Society che si è tenuto a Ginevra dal 9 al 12 settembre.PRO-051 è un oligonucleotide di tipo 2-O-methyl, progettato per effettuare uno “skipping” (ovvero effettuare l’eliminazione) dell’esone 51. Prosensa ha il merito di aver avviato, nel 2006, il primo studio clinico basato sull’uso di AON (oligonucleotide antisenso) su pazienti DMD. La prima sperimentazione è stata effettuata su 4 ragazzi DMD, di età compresa tra gli 8 e i 16 anni, con singole iniezioni di PRO-051 nel muscolo tibiale anteriore. I dati positivi riscontrati hanno permesso la progettazione e l’avvio di una seconda sperimentazione, questa volta con la somministrazione dell’AON direttamente nella circolazione sanguigna (via sistemica). Questa seconda strategia permetterebbe agli AON di raggiungere i vari distretti del corpo ed agire così su tutti i muscoli colpiti da distrofia. Anche questa volta i risultati si sono rivelati molto incoraggianti.PRO-051 è stato somministrato a 12 pazienti DMD che presentano come mutazione genetica una delezione di più esoni che può essere compensata con lo skipping dell’esone 51. Il trial è stato condotto con un protocollo “dose-ranging”, che prevede l’utilizzo

di dosi differenti della molecola. Più precisamente, i pazienti sono stati divisi in 4 sottogruppi e sono stati trattati per 5 settimane di seguito con un’iniezione sottocutanea settimanale.

Ogni sottogruppo è stato sottoposto ad una dose diversa di AON: 0,5 mg/Kg, 2 mg/Kg, 4 mg/Kg e 6 mg/Kg.Le analisi molecolari ed istologiche sono state eseguite su biopsie muscolari effettuate dopo 2 o 7 settimane dal giorno dell’ultima iniezione. I risultati mostrano che, tranne per il gruppo di pazienti in cui la dose di oligonucleotide ricevuta è molto bassa, la somministrazione sottocutanea di PRO-051 induce uno “skipping” specifico dell’esone 51 e la produzione di nuova distrofina. La quantità di proteina prodotta risulta, inoltre, essere dosaggio dipendente. Un altro dato importante è la non tossicità della terapia: il trattamento è stato ben tollerato da tutti i pazienti ed i ricercatori non hanno osservato nessun effetto secondario rilevante.Con la conclusione positiva di questa seconda fase del trial Prosensa è pronta per l’avvio di una fase 3, previsto per primavera 2010. La biotech olandese ha annunciato di aver già sottoposto il protocollo di sperimentazione alle agenzie regolatrici competenti. Il trial sarà avviato a livello internazionale (multicentrico), in doppio cieco (né il medico che somministra il farmaco né il paziente sanno se stanno prendendo il farmaco o un “placebo” - una sostanza priva di azioni farmacologiche), e avrà come primo obiettivo di ottimizzare l’efficacia.

Ed è con la preparazione di questo studio che si avviano importanti alleanze per la DMD.

IL 13 ottobre Prosensa e GlaxoSmithKline (GSK),

importante azienda farmaceutica, hanno annunciato di aver stabilito una collaborazione esclusiva mondiale per lo sviluppo e la commercializzazione di terapie basate sugli AON per la distrofia muscolare di Duchenne. L’accordo prevede lo sviluppo di quattro prodotti ad RNA concepiti per trattare specifiche ma diverse sub-popolazioni di pazienti affetti da DMD. Nei termini dell’accordo GSK otterrà una licenza esclusiva mondiale per sviluppare e commercializzare il PRO-051, prodotto di punta della Prosensa . La GSK finanzierà tutti i costi associati all’ulteriore sviluppo del PRO-051, tra cui la preparazione dello studio di fase 3. Inoltre, GSK ha l’esclusiva per la licenza di altri tre prodotti ad RNA specifici per lo skipping di ulteriori esoni. Uno di questi è rappresentato dal secondo prodotto di punta della Prosensa, il PRO-044, che ha come bersaglio l’esone 44 e

Exon skipping: grandi novità per ProsensaProsensa ha concluso con successo il trial di fase 2 per la somministrazione sistemica dell’oligonucleotide antisenso PRO-051 e si appresta ad avviare la fase 3

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ScienzaScienza

Francesca Bottello

le differenti mutazioni che causano la DMD richiede lo sviluppo di un gran numero di AON. La preoccupazione dei pazienti e degli scienziati è che, se gli standard di regolamentazione ed il percorso per lo sviluppo fino all’applicazione clinica dei farmaci dovesse essere seguita (così come è stata prevista finora) per ogni singolo AON, la tempestività di questo approccio, ipotizzandone l’efficacia, sarebbe gravemente compromessa. L’incontro con l’EMEA mirava dunque ad identificare un percorso che renda possibile uno sviluppo sicuro, ma rapido ed efficiente, di queste molecole. Durante il workshop, i rappresentanti dell’EMEA hanno dichiarato la propria disponibilità ad essere elastici, con l’ausilio degli strumenti e delle procedure già in atto, e di essere pronti ad impegnarsi in una discussione approfondita per quanto riguarda lo sviluppo di un percorso normativo specifico per l’approvazione dei futuri AON.Inoltre, è stato osservato che, anche se ogni

AON deve essere approvato singolarmente, potrebbe non essere necessario fare studi separati per ciascuno di essi, poiché molti dati possono essere condivisi e/o estrapolati. Tuttavia è stato osservato che i regolatori avranno sempre bisogno di dati sufficienti per valutare la molecola e calcolare il rapporto rischi/benefici. Al fine di assicurarsi di disporre di dati sufficienti per l’approvazione dei medicinali, gli esperti di regolamentazione raccomandano vivamente che i promotori discutano e si accordino con SAWP (comitato scientifico) e PDCO (comitato pediatrico) sui trial prima che questi siano condotti. Inoltre, esistono già delle procedure velocizzate per l’approvazione di farmaci, ad esempio nel caso di salvavita per i quali vi è una domanda insoddisfatta. L’EMEA ha invitato la comunità Duchenne a confrontarsi presto con loro sullo sviluppo dei nuovi farmaci e ha sottolineato che la collaborazione della comunità è fondamentale.

Un incontro con l’Emea sul futuro delle terapie con AON

Il 25 settembre scorso circa cento esperti DMD – tra ricercatori, associazioni di pazienti e rappresentanti di aziende farmaceutiche – si sono riuniti per iniziativa del Treat-NMD presso la sede londinese dell’EMEA (l’Agenzia Europea per i Medicinali), per avviare un dialogo sulle questioni inerenti alla regolamentazione delle terapie AON per la DMD. Erano presenti rappresentanti dell’Emea e dell’agenzia americana FDA.Durante l’incontro è stato fatto presente che oltre l’80% dei ragazzi Duchenne potrebbe beneficiare dell’approccio dell’exon skipping ma, considerando che ogni singolo esone “bersaglio” richiede un AON unico, e che ogni singolo AON tratta solo un piccolo sottoinsieme della popolazione di pazienti, trattare tutte

per il quale Prosensa prevede di iniziare uno studio di Fase 1/2 entro l’inizio del 2010. I termini finanziari dell’accordo prevedono un pagamento di 16 milioni di sterline (25 milioni di dollari). Inoltre, Prosensa avrà diritto a ricevere fino a 412 milioni di sterline (655 milioni di dollari) in stati di avanzamento se tutti e quattro i prodotti vengono sviluppati con successo e sarà anche premiata con “royalties” a due cifre sulle vendite del prodotto. Prosensa manterrà diritti di partecipazione commerciali ed ha l’opzione di espandere tali diritti

commerciali, in alcuni paesi europei su prodotti che possano nascere a seguito della collaborazione.

Una seconda novità molto interessante, ufficializzata

il 31 agosto scorso, è la collaborazione avviata tra Prosensa ed il Registro Globale Pazienti DMD del TreatNMD (Translational Research in Europe for the Assessment and Treatment of Neuromuscular Disease). Questo accordo prevede che per la progettazione dei suoi futuri trial, Prosensa utilizzerà i dati clinici e

genetici forniti (in forma anonima) dai Registri Nazionali Pazienti DMD che afferiscono al progetto Registro Globale TreatNMD. Ed è proprio ai Registri Nazionali che è delegata la comunicazione ai pazienti riguardo ai trial. A questa collaborazione partecipano 21 paesi diversi nel mondo e, ad oggi, il Registro Pazienti DMD/BMD avviato più di un anno fa da Parent Project Onlus è il registro attivo di riferimento in Italia.

Francesca Ceradini

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Exon skipping: nuove strategie dalla ricerca di baseDue studi, pubblicati nel corso del 2009, riportano nuove interessanti strategie ideate per rendere la tecnica dell’exon skipping più efficace ed applicabile ad un maggior numero di mutazioni.

In Europa sono almeno due le sperimentazioni cliniche già avviate nel campo dell’exon

skipping (quelle condotte in Olanda da Prosensa - ndr. vedi articolo a pag. 2 - e in Inghilterra da MDEX) ed entrambi hanno preso come bersaglio l’esone 51. Questa scelta è guidata dal fatto che l’eliminazione di questo esone può agire sul 15% delle delezioni che provocano la DMD. Ora, la comunità scientifica è pronta per l’avvio di nuovi trial su nuovi esoni, ponendo sempre la priorità sulle mutazioni più frequenti nella popolazione Duchenne. La situazione non è però così lineare, esiste tutta una serie di mutazioni per cui sarebbe necessario applicare un exon skipping allargato, in gergo “multi exon skipping”, che consiste nel far saltare più di un esone alla volta. Negli ultimi anni, i ricercatori hanno cominciato a puntare l’attenzione su questa nuova variante poiché potrebbe essere applicata ad una percentuale molto alta di pazienti DMD. L’idea è di preparare dei “cocktail” di diversi oligonucleotidi antisenso (AON) in cui ogni AON è disegnato per agire su un singolo esone, in questo modo si possono far saltare due o più esoni in un colpo solo. Fino ad oggi gli studi di “multi exon skipping” condotti su colture di cellule muscolari prelevate da pazienti DMD si sono dimostrati difficili da eseguire e hanno dato risultati non molto incoraggianti. Ora un nuovo lavoro, diretto da Eric Hoffman - del Research Center for Genetic Medecine del Children’s Nationasl Medical Center di Washington - e pubblicato sulla rivista scientifica Annals of Neurology, dimostra l’efficacia della

strategia “multi exon skipping” su cani modello per la DMD. Lo studio, nato da una collaborazione tra gli Stati Uniti ed il Giappone, fornisce così nuovi spunti per progettare futuri studi mirati all’uomo.Gli esperimenti sono stati condotti su cani di razza “Beagle” che presentano gli aspetti clinici tipici della DMD a causa di una delezione dell’esone 7 a livello della distrofina. Per correggere tale mutazione, e ripristinare lo schema di lettura del gene, occorre eliminare - oltre all’esone 7- gli esoni 6 e 8. I ricercatori hanno quindi ideato un “multi exon skipping” basato sull’utilizzo di un cocktail di AON di tipo morpholino, disegnati per riconoscere gli esoni 6 e 8, che se somministrato per via intramuscolare o endovenosa fa “saltare” gli esoni bersaglio con la conseguente produzione di una distrofina più corta ma funzionale. I dati pubblicati mostrano che con questo tipo di “multi exon skipping” i cani DMD riacquistano la produzione di una quantità rilevante di distrofina che comporta un miglioramento significativo della funzionalità muscolare. In particolare, la somministrazione del cocktail riporta la distrofina ad un livello del 50%, rispetto ad un muscolo sano, in cani di 2 anni ed al 25% in cani di 5 anni. Con precedenti studi, è stato dimostrato che livelli che superano il 30% possono essere considerati sufficienti per ripristinare la corretta attività delle fibre muscolari. I risultati ottenuti nei cani mostrano inoltre come lo stato della degenerazione muscolare, normalmente legato all’età, influenzi l’efficienza di produzione di nuova distrofina. Con gli esperimenti in cui il cocktail

viene somministrato per via sistemica (via endovenosa) i ricercatori sono riusciti a dimostrare che gli AON raggiungono i vari distretti dell’organismo, con la conseguente produzione di distrofina in tutti i muscoli scheletrici. E’ con questo “effetto globale” indotto da exon skipping che i ricercatori sperano di poter un giorno stabilizzare o anche migliorare le condizioni cliniche di un paziente DMD. I benefici della terapia effettuata sui cani sono stati valutati mediante test per la funzionalità muscolare, come la semplice corsa, analisi istologiche e risonanza magnetica. I dati ottenuti hanno dimostrato che il trattamento per via sistemica è riuscito a bloccare la degenerazione muscolare. Mentre nei cani DMD che non hanno subito la terapia la malattia ha continuato a progredire, lo stato fisico dei cani trattati è risultato stabilizzato rispetto al momento in cui è iniziata la terapia. I benefici riscontrati sono importanti sotto diversi aspetti: arresto della perdita della funzionalità muscolare, diminuzione dell’infiammazione del tessuto e diminuzione dei valori CPK.Un punto critico che invece non è stato ancora risolto, né con gli studi precedenti né con questo, riguarda il cuore. Nonostante gli AON siano in grado di

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Francesca Ceradini

raggiungere i vari distretti dell’organismo, queste molecole non sono in grado di penetrare in maniera efficiente nel muscolo cardiaco, questo è probabilmente dovuto al fatto che il muscolo cardiaco è meno poroso rispetto ai muscoli scheletrici. Il trattamento non è perciò in grado di contrastare il deterioramento cardiaco tipicamente legato alla DMD. I ricercatori stanno al momento studiando nuove strategie che possano aiutare i morpholino a “colpire” anche il cuore.

Uno degli obiettivi comuni a tutti i progetti di ricerca che utilizzano la tecnica

dell’exon skipping come strategia per combattere la DMD è quello di riuscire a far “saltare” uno o più esoni nella maniera più efficace possibile. In grandi linee, l’exon skipping può essere effettuato in due modi: utilizzando delle molecole di RNA antisenso veicolate da vettori virali, o utilizzando oligonucleotidi antisenso (AON) modificati chimicamente. Le due metodiche si differenziano per tutta una serie di caratteristiche e di pro e di contro, ma allo stato dell’arte sembrano essere tutte e due promettenti. Per quel che riguarda l’effetto terapeutico degli AON, corti frammenti di DNA o

di RNA che vengono semplicemente iniettati nell’organismo, è fondamentale fare in modo che queste molecole siano protette da eventuali degradazioni (frammentazioni) e che raggiungano i tessuti o organi bersaglio, quali i muscoli scheletrici ed il cuore, senza accumularsi in altri distretti dove potrebbero invece avere un effetto tossico.Uno nuovo studio, guidato da Alessandra Ferlini - del Dipartimento di Medicina Sperimentale e Diagnostica dell’Università di Ferrara - e pubblicato su Molecular Therapy, propone un innovativo sistema di protezione e trasporto per gli AON. Invece che “nude” le corte molecole di RNA vengono somministrate legate a delle nanoparticelle, ovvero delle minuscole sferette (della grandezza di un miliardesimo di metro) costituite da un materiale inerte: il polimetilmetacrilato (PMMA). Questo materiale, meglio noto come Plexiglass, è già comunemente usato in diversi settori medici come l’ortopedia, l’oculistica e la chirurgia estetica proprio per le sue caratteristiche inerti: non stimola alcun tipo di risposta immunitaria o di rigetto. Inoltre, questo tipo di nanoparticelle sono già state sperimentate per la somministrazione di proteine o di vaccini. I risultati ottenuti sono molto promettenti: le molecole vengono rilasciate efficientemente nelle cellule bersaglio e non sono tossiche né nei topi né nelle scimmie, anche nel caso di più somministrazioni ad alte dosi. Lo studio italiano è stato condotto sui topi mdx (topi modello per la DMD) con AON legati a PPMA disegnati per effettuare l’exon skipping dell’esone 23 (esone in cui si trova la mutazione

responsabile della patologia nei topi mdx) somministrati per via sistemica (via endovenosa). I risultati hanno dimostrato che questa strategia permette di trasportare efficientemente gli AON nei tessuti ed organi bersaglio. I ricercatori hanno infatti riscontrato un ripristino della produzione di distrofina nei muscoli scheletrici ed anche nel cuore. Oltre all’importanza di riuscire ad arrivare al muscolo cardiaco, un secondo dato molto interessante è la possibilità di ridurre notevolmente le quantità di “farmaco” da somministrare. Il ripristino della distrofina è stato infatti effettuato con dosi di AON ridotte di 80 volte rispetto al dosaggio standard utilizzato nelle sperimentazioni. L’utilizzo delle nanoparticelle permette così di proteggere gli AON dalla degradazione rendendoli più efficaci, un aspetto importante se si considera che una terapia di questo tipo andrebbe effettuata per tutta la vita del paziente. Un possibile svantaggio, invece, legato all’utilizzo di queste nanoparticelle è la loro lenta biodegradabilità. Il rischio più grande è che una somministrazione “cronica” di queste molecole possa creare un accumulo con conseguenze nocive per l’organismo. Ed è proprio su questo aspetto che ora stanno lavorando i ricercatori di Ferrara. Lo scopo è quello di ottimizzare la strategia, in prospettiva di una futura sperimentazione sull’uomo, studiando e testando nuovi tipi di nanoparticelle ancora più piccole, con maggiori capacità di legare gli AON, e facilmente biodegradabili.

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intervista di Valerio Sanzotta

luci sono avvertiti in maniera più accentuata. Ricordo il corridoio stretto dei sotterranei dell’ospedale come un incubo, la mia mano a coprire gli occhi di Daniele in modo che la luce non gli desse fastidio, imprecando contro le ruote del lettino che sferragliavano rumorosamente.

E poi? Semplicemente, veniamo dimessi con la seguente diagnosi: distrofinopatia, sospetta distrofia muscolare. L’incontro con Parent Project avviene quasi subito, non è vero?

Subito, direi. La dottoressa, prima di lasciarci, fa il nome dell’associazione Parent Project. Da lì iniziamo il nostro percorso affiancati da tutto lo staff: Filippo, Valeria, Marika, Stefania e gli altri. Sono loro che ci hanno accompagnato fino al risultato della biopsia: totale assenza di distrofina nel tessuto muscolare e come mutazione un’ inserzione di 158 nucleotidi nell’introne 8 del gene della distrofina, una mutazione che ad oggi non sembra mai essere stata riportata in letteratura medica.

C’è una foto, tra quelle che Fabio ha pubblicato sulla sua pagina facebook, che rivela quanto le parole, in casi come questi, siano inadatte, provvisorie, forse banali. Chi non può vederla dovrà figurarsi un bambino biondissimo, dagli occhi chiari e penetranti, che spalanca la bocca davanti all’autore della fotografia, in un’espressione al limite tra lo stupore e il sorriso. Il papà Fabio lo guarda con ammirazione e orgoglio. E’ un piccolo quadro rubato all’intimità familiare, dove non si legge altro che un amore smisurato. Il bambino è proprio Daniele, il fatto che abbia la Duchenne, di fronte a tanta bellezza, sembra un fatto quasi trascurabile. Non lo ricordi. Non ci credi. Una metafora di quello che sono le nostre famiglie, tutte con un proprio carico di dolore e una responsabilità troppo pesante se non condivisa, ma ognuna conserva la bellezza della forza, della dignità e del coraggio, dove la Duchenne non è né un pensiero ossessivo né un incubo senza sollievo, ma una sfida da vincere. Insieme.

Siamo a Roma, dalla famiglia Amanti, una giovane coppia che, certo per via della sua freschezza e della sua determinazione, è passata in un tempo brevissimo dalla disperazione alla speranza. Fabio ci racconta della nascita di Daniele, il 29 gennaio del 2007 e della vita che trascorre tranquilla fino al giugno dello stesso anno, tra poppate, pannolini e vaccinazioni.

Proprio il giorno prima di una delle vaccinazioni su Daniele compaiono degli strani segni, quasi dei lividi sulle sue gambe. La dottoressa della ASL naturalmente non pratica il vaccino e ci consiglia accertamenti e approfondimenti. Alla prima visita ambulatoriale all’Ospedale Bambino Gesù di Roma, la dottoressa che visita Daniele suggerisce delle analisi del sangue sospettando una sindrome di Schonlein Enoch. Così il giorno dopo Fabio ed Eliana sottopongono Daniele al primo prelievo di sangue. Dalle analisi emerge un aumento inspiegabile delle transaminasi. Ripetute le analisi altre due volte, a breve distanza, il loro valore è rimasto più o meno invariato. Fabio continua:

A fine luglio Daniele è stato ricoverato nel reparto di Epatologia dell’Ospedale Bambino Gesù per accertamenti più approfonditi, dai quali emersero valori elevatissimi di CPK e LDH. Non sapevo cosa volesse dire CPK. Cercai su internet. Sullo schermo apparvero due parole, vidi solo quelle: distrofia muscolare. Scappai dal lavoro e corsi subito in ospedale. I valori di CPK erano effettivamente alti ma era ancora troppo presto per una diagnosi, era necessario fare una biopsia muscolare e l’analisi del DNA. E così con questo dubbio abbiamo atteso il compimento del primo anno di vita di Daniele; a febbraio del 2008 ci siamo di nuovo recati al Bambino Gesù per l’operazione.

Cosa ricordi di quei momenti, Fabio?

Daniele uscì dalla sala operatoria ancora in stato confusionale: l’anestetico usato provoca alterazioni della percezione, suoni e

La bellezza e il coraggioLa storia di Daniele, Fabio, Eliana

FamiglieFamiglie

La famiglia Amanti

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a cura di Stefania Collet e Francesca Bottello RegioniRegioni

VenetoLa J. Vittorelli Band Orchestra dedica un concerto alla nostra raccolta fondi.Nel mese di novembre si è svolto al Teatro Jacopo da Ponte, a Bassano del Grappa, il concerto “Note per la distrofia” organizzato dalla J. Vittorelli Band Orchestra in collaborazione con Anna Toso, il nostro delegato provinciale. La band, diretta da Michela Bartocchia in collaborazione con Michele Polga, è nata da un’iniziativa della Scuola

Media J. Vittorelli e dall’entusiasmo dei genitori degli alunni uscenti dal corso triennale ad Indirizzo Musicale. Oggi è un punto di riferimento anche per i giovani provenienti da altre realtà musicali territoriali.Per l’occasione sul palcoscenico anche la Latin Jazz Band di Tezze sul Brenta, guidata dal sassofonista e pianista jazz

Renzo De Rossi, che si è esibita con il suo repertorio classico che spazia da famose colonne sonore di film a noti brani di musica leggera e classica, da coinvolgenti pezzi latino-americani a famosi motivi swing d’oltreoceano d’inizio ‘900 o dell’età moderna. Durante la serata anche la straordinaria esibizione del Coro Giovani Voci di S. Vito, diretto da Cinzia Zanon.

Anche per questo Natale presso la parrocchia di San Leo Bastia e in Piazza Matteotti a Città di Castello si è ripetuto l’appuntamento con “il mercatino della solidarietà” che da cinque anni vede l’intero paese impegnarsi per la nostra associazione.Tutti, grandi e piccoli, giovani e anziani, abitanti del paese e in quelli vicini, hanno dato il proprio aiuto manifestando generosità, sensibilità e affetto nei confronti della famiglia Marinelli. In particolare i ragazzi della scuola Primaria hanno contribuito alla realizzazione di numerosi oggetti prodotti durante i laboratori all’interno di un progetto didattico dal titolo: “ Insieme, effetto magico”, per testimoniare che insieme

Il nostro Natalesi superano anche i momenti più difficili.

Anche quest’anno a Massarosa si è tenuto con successo il mercatino di Natale organizzato da Massimo e Tiziana Della Latta. E’ insieme a loro che vogliamo ringraziare tutti coloro che li aiutano a sensibilizzare e coinvolgere questa comunità nelle attività promosse in favore di Parent Project. In particolare il Comune di Massarosa, Don Damiano ed i suoi parrocchiani, i colleghi della Lazzi e del CLAP, Marzia, le instancabili Manola e Sonia, la famiglia Giannecchini e tutti gli amici.

Un Natale ricco di eventi speciali in Lombardia, a cominciare dalla cena di beneficenza che la nostra sede di

Bergamo ha organizzato a Grumello del Monte: la collaborazione con la scuola alberghiera di Nembro ed un’ottima selezione di vini donata in occasione dell’iniziativa “Sapor di vino”, ci hanno regalato una serata natalizia all’insegna del gusto e della solidarietà. L’incasso è stato interamente devoluto a Parent Project. A Bergamo, la Notte di Natale, il ristorante “Da Franco” ha offerto il suo VIN BRULE’ per la nostra raccolta fondi.

Grazie ai ragazzi di Stezzano siamo stati in piazza il 13 e 14 Dicembre, mentre il Body Park Judo Bergamo ci ha ospitati durante la Festa del Judo natalizia sempre il 14 dicembre.

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Parent Project

1a e d i z i o n eCUPParent Proje

ct

I N G R E S S O L I B E R O

GENITORI CONTRO LA DISTROFIA MUSCOLARE DUCHENNE E BECKER - ONLUS

L’evento sostiene le Attività

di Parent Project

Parent Project onlus - Via Aurelia 1299 ROMA - N. verde 800.943.333 - fax 06.66.18.84.28

www.parentproject.org - c/c postale 94255007

Banca di Credito Cooperativo di Roma - IBAN: IT 38 V 08327 03219 000000005775

I trofei saranno offerti da:

Con il patrocinio di:

Ordine degli Avvocati

di ROMA

Ordine degli Architetti

di ROMA

Manifestazione organizzata da:

Sabato 25 Ottobre ore 10.00

Centro sportivo della A.S. UrbeTevere (via della pisana, 379 - Roma)

Partner WIND Telecomunicazioni

La “Parent Project Cup” alla sua prima edizioneNel mese di ottobre si è svolta a Roma la prima edizione del Trofeo “Parent Project Cup” organizzato dall’Associazione sportiva ASD IAL - Ingegneri e Architetti del Lazio con il patrocinio dell’Ordine degli Ingegneri, dell’Ordine degli Architetti, dell’Ordine degli Avvocati ed del Collegio dei Geometri. Quattro squadre, in rappresentanza degli Ordini e Collegi Professionali della Capitale, si sono sfidate per raccogliere fondi da destinare alla ricerca scientifica. La finale, che ha visto in campo gli Ingegneri Roma contro i Geometri Roma, è stata vinta per 3 a 1 proprio dai padroni di casa.Al termine della manifestazione, che ha avuto la direzione arbitrale di una terna dell’A.R.A - Associazione Romana Arbitri, il Presidente della ASD IAL - Emilio Acernese - ha dichiarato orgoglioso: “Il Trofeo Parent Project Cup sarà la manifestazione di apertura della nostra stagione agonistica, l’appuntamento che annuncerà ogni anno, ad ottobre, la partenza del nostro Torneo Regionale di Calcio dei

L’AeroGolf di nuovo al nostro fiancoE’ stato un grande appuntamento per tutti gli appassionati di golf, quello organizzato in occasione della Coppa Zappatori, dall’AeroGolf, l’Associazione Italiana Golf Piloti Aeronautici, che per il secondo anno consecutivo ha voluto rinnovare il suo impegno al nostro fianco. “Questi eventi, dove riusciamo a coniugare la passione per il golf e il desiderio di aiutare chi ha bisogno, hanno come obiettivo principale quello di sostenere le attività di raccolta fondi di Parent Project. Un importante impegno che siamo fieri di aver preso verso questi genitori che fanno un lavoro straordinario.” – ha dichiarato Roberto Servetti, Presidente dell’AeroGolfL’Associazione, affiliata alla Federazione Italiana Golf, si è costituita nel novembre del 2001 con l’obiettivo di riunire piloti ed ex piloti, civili e militari, di aeromobile, di elicottero, di pallone aerostatico, di ultraleggero o di altro mezzo volante, che condividono la passione per il golf.

L’associazione Arcadialogo raccoglie fondi per Parent ProjectGrande emozione e tante risate per lo spettacolo che si è svolto ad Anzio, in provincia di Roma, organizzato dai giovani attori dell’Associazione Culturale Arcadialogo che hanno messo in scena la commedia “Rumors.Ti piacerebbe saperlo....?” per ricordare Niko Della Bella, un ragazzo che era affetto dalla distrofia di Duchenne. Un evento di solidarietà che i protagonisti di questo importante progetto culturale, nato nella magnifica cittadina laziale, hanno voluto dedicare a Parent Project.

L’Associazione Culturale “Arcadialogo” nasce dalla volontà di un gruppo di

giovani di Nettuno di creare un anello di congiunzione tra il presente e il passato, ponendo i moderni mezzi di comunicazione al servizio dell’antica arte teatrale. Ne deriva il connubio tra la riscoperta della spontaneità e naturalità della cultura e la trasformazione del linguaggio sociale.

Lazio Teatro a Roma per Parent Project con la compagnia Rumori di scenaUna rappresentazione della solidarietà che diventa occasione di solidarietà reale. Così possiamo riassumere la serata che si è svolta

sul sostegno delle amiche di sempre. Amore, speranza, solidarietà: è la storia di Julia, ma anche quella di Parent Project.Rumori di scena, compagnia nata su iniziativa di Luana M. Petrucci nel 2005, fin dal suo esordio, ha voluto occuparsi di solidarietà mettendo a disposizione, di moltissime buone cause, talento e creatività. Ringraziamo la nostra Paola Lafragola per il lavoro fatto fino ad oggi e tutto il cast per aver scelto, questa volta, di sostenere Parent Project.

ad aprile al Teatro Cerini di Roma, dove la compagnia teatrale Rumori di Scena ha dedicato a Parent Project lo spettacolo “La luna e le fragole”.Il pubblico ha potuto godere di una commedia nella quale i toni leggeri sono stati lo strumento per raccontare una storia di speranza che non si arrende davanti al dolore. La protagonista è Julia, una donna che, nonostante sia gravemente malata, desidera e mette al mondo un figlio. Durante il suo percorso, Julia, potrà contare sull’affetto e

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Erano più o meno le otto di sera quando si è chiuso il sipario.La gente ancora applaudiva, felice per lo spettacolo appena concluso.Il mio primo istinto era stato quello di correre verso le quinte per abbracciare i protagonisti della serata che sicuramente stavano festeggiando la buona riuscita dell’evento.Mentre scendevo le scale, però, una moltitudine di gente impediva il mio percorso. Qualcuno mi abbracciava, molti mi salutavano, tutti sorridevano. Saranno state circa 800 le persone che dall’inizio alla fine avevano seguito con partecipazione l’alternarsi di scene e canzoni, tra un balletto ed un filmato, fino al gran finale. E che non se l’erano svignata nemmeno durante l’intervallo, quando l’occasione era più che propizia. Segno di un interesse crescente per le vicende che narravamo. Pacche sulle spalle e strette di mano. Tanti complimenti e perfino baci. Niente, non riuscivo proprio ad arrivare all’agognata meta.Pensavo alla riuscita dello spettacolo, alla formula azzeccata del musical, alla collaborazione vincente con Filippo nella stesura della commedia, alle musiche gradevoli e di pregevole fattura di Marco

Silvi. Pensavo alla seconda edizione del Premio “Claudio Bimbo”, assegnato con merito indiscutibile all’amico di sempre, un commosso Stefano Della Rovere, nostro tesoriere, direttore musicale dello spettacolo e, da adesso in poi, anche attore e ballerino(!!).Poi, proprio mentre cercavo di aprirmi un varco nel tendone per salire sul palco, la rivelazione!Ma sì, c’era una grande, vera motivazione alla base del successo della rappresentazione.“Giannino, te la dico io qual’ è: per la prima volta, in nove edizioni dei concerti di Natale, non hai né suonato, né cantato!”.Ecco, mi parve di sentire la voce di Filippo che, come al solito, trovava il modo di dirmi una cosa “carina”. Chi lo conosce sa che questo è il suo modo di voler bene ad un amico. “ A me ne deve volere in modo particolare!”, pensai.No, non era quello il motivo. O meglio, non solo quello.Salito faticosamente sul palco ho visto i volti raggianti dei nostri attori, cantanti, ballerini e musicisti…dei miei amici, insomma, che festanti si congratulavano a vicenda e si abbracciavano.

E lo sguardo si è fermato su “Ernesto”, interpretato da uno straordinario Federico Ferraro.Ecco. Il segreto era tutto lì. No, Federico. Perdonami. Non sei stato tu il segreto di questo risultato. Ma il personaggio che tu, questo sì, hai magistralmente interpretato, insieme a “Mirella”, una bravissima e sorprendente Anna Rita Mannozzi e a tutta la compagnia, rivelatasi capace di tenere il palco con straordinaria sicurezza.Ernesto ci ha insegnato molto in appena due ore. Il suo cappello ed il suo bastone ci hanno indicato una strada.Soprattutto ci ha spiegato che il vero segreto della solidarietà, quella autentica, sta nel tendere una mano a chi ne ha bisogno in modo silenzioso e quasi anonimo. Senza sbandierare ai quattro venti la propria generosità ed il proprio altruismo che, altrimenti, sarebbero solo un modo diverso di pensare a sé stessi, non agli altri. Qui sta l’essenza della sua favola.La sua taverna, un crocevia di scelte di vita e di opportunità, niente altro è stata se non la location ideale per i nostri sentimenti, capaci finalmente di distendersi per raggiungere persone vicine e lontane in difficoltà e di stringerle in un abbraccio

Ernesto e Mirella

L’insegnamento di ErnestoLa favola della taverna del crocevia

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La giustizia romana testimone per Parent Project

Grande successo di pubblico e di critica per la commedia “Chi cerca trova. Ovvero...... Chi crede nella giustizia, sarà giustiziato!”, messa in scena nel mese di marzo a Roma dall’Associazione Avvocati alla Ribalta, in collaborazione con il Fondo Claudio Bimbo, per raccogliere fondi destinati alla ricerca scientifica. Lo spettacolo, che ha ricevuto il Patrocinio del Consiglio dell’Ordine degli Avvocati di Roma, ha visto la partecipazione dell’Associazione Culturale Rinnovamento degli Ufficiali Giudiziari di Roma che da anni si esibisce

a favore del fondo benefico organizzato da Gianni Buontempi per sostenere il lavoro di Parent Project.

L’Associazione Avvocati alla Ribalta, costituitasi nel 2005, riunisce numerosi avvocati e cultori del diritto, appassionati di storia e teatro. Tra gli spettacoli e rappresentazioni, che hanno visto partecipi

i membri dell’Associazione, ricordiamo “Un tocco.... in libertà”, “Un tocco di solidarietà, “Il processo di Norimberga”, “Delitto a Villa Madeira” e “Il processo Bebawi”.

L’esilarante commedia, liberamente tratta dalle farse giudiziarie di Georges Courteline, è ambientata nel Palazzo di Giustizia di Parigi del primo ‘900 e racconta come un giudizio, una causa, alla fine non sia altro che un sottile gioco delle parti, dove la compiacenza, l’ottusità e il carattere esasperato dei vari personaggi cercano di dare un equilibrio instabile alle regole imposte da questo gioco che, come spesso accade nella realtà quotidiana, vengano travolte per fini tutt’altro che di giustizia.

intimo.Lo spettacolo si era chiuso con la parola chiave per la nostra associazione: la cura.Non so se Ernesto e gli amici della taverna del crocevia potranno dire di aver avuto un qualche ruolo quando questo traguardo sarà centrato, forse sì.So che il merito fondamentale di questo risultato sarà dovuto alla moltitudine di persone che, negli anni, sono state vicine alla nostra associazione in modo anonimo, ma presente, in modo silenzioso, ma stringente, in modo discreto, ma costante, contribuendo a trasferire nella realtà quel che per tanti anni è sembrato solo un sogno, solo una favola: una cura contro la distrofia muscolare di Duchenne!L’ultimo pensiero è per mio padre Ubaldo,

dalla cui penna è nata la storia della Favola di Ernesto. Il suo cappello ed il suo bastone, prestati ad Ernesto, hanno accompagnato tutto il dipanarsi della commedia. Sono certo che, nascosto in qualche angolo del cielo a fianco dell’amata Bice, avrà sorriso compiaciuto agli applausi convinti di tutti gli spettatori.Ed in uno di quei tanti abbracci che mi impedivano di raggiungere il palco, per un attimo, mi è parso di sentire, caloroso ed inconfondibile, anche il Suo.

Grazie Ernesto. Grazie a tutti. Gianni Buontempi

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Un momento della pedalata

Il Diario di Anna Frank

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Trentino Alto Adige

La Filodrammatica di Laives ha chiuso la Rassegna Nazionale di Teatro dialettale “Stefano Fait” mettendo in scena a favore di Parent Project Onlus lo spettacolo “Il Diario di Anna Frank”. In questa occasione, gli amici di Laives hanno anche organizzato una lotteria benefica sempre in nostro favore. I fortunati vincitori si sono aggiudicati delle meravigliose torte “griffate” Parent Project, offerte dalla Pasticceria Innerkofler.

Ci fa piacere poi ricordare la gara di pesca sportiva, organizzata per la seconda volta dagli amici Alessandro e Sandro cui è stata abbinata una lotteria in nostro favore. L’iniziativa, che è stata un vero successo, ha avuto luogo presso il laghetto di Novaledo.

VenetoE’ giunta ormai alla sua undicesima edizione la corsa non competitiva “Una pedalata per la vita” di Ospedaletto Euganeo. Si è trattato, come da tradizione, di un grande evento di sport e solidarietà.Il Gruppo Sportivo Tecnoimpianti, che ha organizzato la manifestazione in collaborazione con l’Assessorato allo Sport di Ospedaletto Euganeo, anche quest’anno ha scelto di correre al fianco di Parent Project Onlus. Migliaia di persone, tra appassionati delle due ruote, dilettanti e famiglie, hanno partecipato a questa gara percorrendo l’itinerario che si snoda, per circa 20 km, tra i comuni di Ospedaletto Euganeo, Carceri, Vighizzolo ed Este.L’edizione 2009 ha visto l’importante sostegno della Federazione Veneta delle Banche di Credito Cooperativo, della BCC Euganea e della BCC Atestina, da sempre sensibili alle iniziative nel territorio. Il Patrocinio della Provincia di Padova quest’anno si è affiancato al tradizionale appoggio del Comune e della Pro Loco di Ospedaletto Euganeo.

Lombardia

Nel mese di aprile si è svolta alla fiera di Bergamo la manifestazione “Lilliput, il Villaggio Creativo”, una festa in cui i bambini sono protagonisti con i loro genitori, i loro amici e i compagni di scuola. Gli studenti dell’istituto alberghiero A. Sonzogno di Nembo , guidati dalla prof.ssa Giulia Acerbis e dalla nostra Monica Curnis, sono stati presenti vestendo i panni di volontari per rinnovare il proprio impegno a favore di Parent Project Onlus.

ToscanaAnche quest’anno Parent Project Onlus, grazie alla nostra delegata regionale Cinzia Fantozzi, era presente all’interno del villaggio della solidarietà nell’ambito di “effetto Venezia”. Il tradizionale festival si è svolto a Livorno dal 31 luglio al 9 agosto, animando come sempre i canali, le piazzette e i ponti del settecentesco quartiere Venezia con bancarelle di artigiani, burattini, artisti di strada mostre e concerti. Un’ occasione unica per unire cultura, solidarietà e divertimento!

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Lazio

Signori, musica! Due eventi a Roma nel segno della musica come strumento di aggregazione e solidarietà.Il primo ha avuto luogo il 24 maggio all’Alpheus, nel cuore della movida notturna romana. Sonix, TurnAroundBlues, Altre Percezioni, Looking Over, Everqueen e SkinDeep sono i gruppi musicali che si sono esibiti a favore del fondo Daniele Amanti, costituito per finanziare un programma di ricerca che individui un approccio terapeutico per tutte le mutazioni meno comuni. La serata, presentata dallo psicologo Emanuele Mian, ha avuto come ospite d’onore l’attore e doppiatore Luca Ward. Numeroso il pubblico accolto all’ingresso dalla scrittrice Cinzia Lacalamita.

Dal rock e blues passiamo alla musica classica, con il concerto che l’Orchestra giovani Musici della fondazione Arts Academy ha dedicato in giugno a Parent Project Onlus. Sessanta giovanissimi orchestrali (dai 12 ai 22 anni) si sono esibiti, diretti dal maestro Vincenzo Di Benedetto, nella suggestiva cornice seicentesca dell’oratorio del Caravita, eseguendo brani del loro vasto repertorio che spazia da Haendel alle musiche di Nino Rota per il film Il padrino, dalle Suite per orchestra Jazz di Shostakovic a Morricone.

Sardegna

Dal 22 al 25 aprile, si sono svolti a Bonnanaro i Festeggiamenti per San Giorgio Martire. Tra musica, giochi e spettacoli c’è stato spazio anche per la solidarietà, grazie alla pesca di beneficienza organizzata dal nostro delegato regionale Franco Soro, nei locali della parrocchia in Piazza San Giorgio. E non finisce qui, perché, per tutta la durata dei festeggiamenti la nostra associazione è stata presente con un suo stand per diffondere materiale informativo e per raccogliere donazioni. Come ogni anno moltissimi appuntamenti hanno coinvolto l’intero paese che, per quattro giorni, si è popolato di migliaia di persone provenienti anche dalle località vicine, specialmente per la solenne processione religiosa, accompagnata dai cavalieri in costume tradizionale.

Il 24 maggio, ha avuto luogo Motomarea 2009, un motoraduno aperto a tutti i tipi di moto. Nel corso della manifestazione, i tantissimi centauri che hanno festosamente invaso il paese di San Teodoro hanno partecipato a una lotteria di beneficenza per raccogliere fondi da destinare Parent Project Onlus. La lotteria è stato organizzata dal Moto Club di san Teodoro con il supporto e il patrocinio dell’Associazione Nazionale Go Slow Italia Onlus.

Nella battaglia contro unamalattia rara ognicontributo è prezioso.Aiutaci a sconfiggere la Distrofia Muscolare Duchenne e Becker. Puoi sostenere le famiglie ed i ricercatori impegnati con Parent Project nella ricerca di una cura attraverso un gesto semplice come l’acquisto di uno dei nostri gadget.

Visita la sezione SOSTIENICI sul sito WWW.PARENTPROJECT.IT e scegli come aiutarci.Il tuo contributo può regalare un futuro migliore a chi ne ha bisogno.

Il tuo supporto, la nostra forza.

SOStienici

Per saperne di più:tel. [email protected]

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Il banchetto

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Sicilia

A Scoglitti, nel ragusano, la locale edizione “Bicincittà 2009” è stata dedicata alla raccolta fondi per Parent Project Onlus. L’evento, organizzato dal Comitato provinciale di Ragusa della UISP (Unione Italiana Sport per Tutti) ha visto l’adesione dell’Assessorato allo Sport del Comune di Vittoria, dell’AVIS e della Cooperativa Sociale Onlus, Beautiful Days.E’ stata una magnifica giornata di sport, una passeggiata amatoriale della solidarietà, dell’integrazione, dell’ambiente

PiemonteE’ giunto all’ottava edizione l’evento benefico “Ci sarò anch’io”, che si svolge a Rivoli. E’ stata una grande festa quella organizzata il 21 giugno al Collegio San Giuseppe, grazie all’impegno del nostro papà Gildo Maggiora, in collaborazione con la Croce Verde Cascina – Vica – Rivoli e con il patrocinio del Comune di Rivoli. Una giornata all’insegna del divertimento e della solidarietà che ha visto susseguirsi numerosi appuntamenti. Tra le tantissime iniziative, una esposizione di auto da rally, l’esibizione della scuola di ballo latino americano El Diablo Latino, l’esibizione di Agility Dog offerto da “Gli amici di Pancio”, lo spettacolo teatrale della Compagnia I fiori Sparsi e poi musica dal vivo con i New sonar e i Clessidra.

In settembre, il nostro carissimo Massimo Gaffoglio ha organizzato l’incontro di amicizia tra il Motoclub New Castle di Castelnuovo Belbo e il Gold Wing Club Italia. E, come sempre, non ha voluto farci mancare il suo sostegno.

UmbriaLo Scambivendolo, l’evento promosso dall’associazione “1+1=3” e dedicato al baratto e alla vendita di prodotti artigianali e biologici, usato, giocattoli e libri, ha ospitato da agosto fino a novembre Parent Project Onlus. Per tutta l’estate questo delizioso mercato itinerante si è spostato fra i suggestivi borghi posti al confine fra Umbria e Toscana, da Preggio a Mercatale di Cortona fino a Lisciano Niccone, dove la fiera si è svolta ogni seconda domenica del mese. Tra le tante bancarelle i numerosi visitatori hanno incontrato anche la famiglia Mezzanotte con uno stand della nostra associazione, dove acquistare gadget e trovare informazioni sulla nostra attività.

Da Castelnuovo Belbo, i centauri si sono mossi alla volta di Nizza Monferrato per visitare la mostra scambio dei veicoli d’epoca e il Museo del Gusto, un particolarissimo percorso virtuale tra le prelibatezze dell’enogastronomia monferrina.Poi le moto si sono dirette a Cascina Lana, dove la titolare Graziana si è prodigata per offrire a tutti una meravigliosa “culasion disnoira”. Durante questa sosta i partecipanti hanno trovato anche uno spazio dedicato alla raccolta fondi per Parent Project Onlus.Ultima tappa al colle di Casalotto, ospiti alla corte di S.A.S. Paolo Berta, Conte di Roccanivo e gran Maestro acquavitiere, per ammirare la Cattedrale, dove la grappa riposa tra musiche e luci soffuse, per passare poi al museo degli alambicchi ed infine fare sosta in sala di degustazione.Una giornata indimenticabile, dedicata alla scoperta delle magnifiche colline del Monferrato e ai suoi prodotti, ma sempre nel segno della solidarietà.

e delle città vivibili. Grande successo ha avuto, poi, il percorso a gimkana per le carrozzine con tempi a cronometro che ha visto la partecipazione dei ragazzi di Parent Project Onlus che vivono in Sicilia.L’UISP, grazie a Bicincittà che viene organizza in oltre 120 città italiane, vuole promuovere l’uso della bicicletta come mezzo di spostamento quotidiano, per migliorare la mobilità urbana e per combattere i problemi legati all’inquinamento, aiutando i cittadini a riappropriarsi di città sempre meno a loro misura.

FERMARE LA DUCHENNE

PARENT PROJECT ONLUS - INSIEME X FERM

ARE LA DUCHENNE - PARENT PROJECT ONLUS

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CampagneCampagne

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Dopo tredici anni di attività contro la Distrofia Muscolare di Duchenne, abbiamo deciso di guardare oltre i confini della nostra comunità, lanciando la campagna “Insieme X fermare la Duchenne”, perché tutti si sentano protagonisti della nostra battaglia.Partecipare è semplice. Scrivi il tuo nome sul cartello qui a fianco, fatti una foto e poi postala sul sito www.fermareladuchenne.org lasciando il segno della tua solidarietà.

Il nostro obiettivo è quello di sensibilizzare l’opinione pubblica, in modo particolare i giovani, sul ruolo determinante che ogni persona può avere per contribuire a vincere la battaglia contro questa patologia.

“Insieme X fermare la Duchenne” nasce per condividere gli obiettivi raggiunti e per coinvolgere e motivare una comunità sempre più numerosa, pronta ad accompagnarci nella sfida più grande: il raggiungimento di una cura.

Scopri quante cose puoi fare su:

www. fermareladuchenne.org

INSIEME X FERMARE LA DUCHENNE

foto: Francesca Bellini - ElissoProject ©

PARENT PROJECT ONLUS

GENITORI CONTRO LA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE E BECKER

Via Aurelia 1299 - 00166 Roma - Tel. 0666182811 - Fax 0666188428

CCP 49412166 - Centro Ascolto Duchenne 800943333

www.parentproject.it

DAL 4 al 25 FEBBRAIO

aiutaci a finanziare 10 borse di ricerca contro la distrofia

di Duchenne presso alcuni Istituti tra i quali ICS - San Raffaele di Milano, Dip.

Biologia Molecolare - Univ. La Sapienza di Roma, DTI - Fondazione S. Lucia/Ebri di Roma

LA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE

È MENO RARA DI QUANTO IMMAGINI.

UN TUO SMS AL 48584 CI AIUTA PIÙ DI QUANTO CREDI.La Campagna è patrocinata dal Ministero del Lavoro, della Salute e delle Politiche Sociali

Comune di Tezze sul Brenta

Volere danzaredirezione artistica di:

Laura Racchella

direzione artistica di: Beatrice Sacchetto

Le offerte saranno interamente devolute all’Associazione Parent Project Onlus

per il finanziamento della ricerca contro la Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker





www.parentproject.it

DAL 4 al 25 FEBBRAIO






UN TUO SMS AL 48584 CI AIUTA PIÙ DI QUANTO CREDI.La Campagna è patrocinata dal Ministero del Lavoro, della Salute e delle Politiche Sociali

tezze danzaA5.indd 1

26/01/09 12:44

“LEVOCIBIANCHEDI NOVARA”Il coro

Diretta dal maestro Paolo Beretta

SABATO 7 FEBBRAIO 2009 - Ore 21.00

CINEMA TEATRO COMUNALE - Via Roma, 43 - Oleggio (NO)

I Biglietti Invito sono disponibili presso:

Tabaccheria VALENTINI, Via Roma, Oleggio - Fino ad esaurimento posti

Spettacolo di beneficenza per raccogliere fondi

in occasione del mese della ricerca contro la Distrofia Muscolare

Comune di Oleggio

Locandina A3

SMS 16-01-

2009 11:00

Pagina 1





www.parentproject.itDAL 4 al 25 FEBBRAIO






UN TUO SMS AL 48584 CI AIUTA PIÙ DI QUANTO CREDI.

La Campagna è patrocinata dal Ministero del Lavoro, della Salute e delle Politiche Sociali

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16/01/09 11:50

CampagneCampagne

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Quest’anno, per la Campagna “La Distrofia Muscolare di Duchenne è meno rara di quanto immagini”abbiamo fissato come

obiettivo quello di finanziare dieci borse di studio per giovani ricercatori necessarie per

proseguire il lavoro svolto in

alcune strutture scientifiche italiane.

Un impegno economico importante,

al quale dedicheremo ancora il nostro

lavoro per incrementare i circa 90.000

euro raccolti.

Come sempre molti eventi, in tutta Italia, hanno caratterizzato il mese di febbraio che, ormai da anni, viene dedicato alla Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker. Cominciando dal Nord, a Tezze sul Brenta, in provincia di Vicenza, il delegato provinciale Anna Toso in collaborazione con le Scuole di ballo “Tersicore danza” e “Just Dance studio”, ha organizzato nella Palestra Comunale “Volere danzare”, un grande evento di danza. Lo spettacolo, che ha ricevuto il Patrocinio del Comune di Tezze sul Brenta, ha visto la presenza di un calorosissimo pubblico che ha partecipato alla raccolta di fondi anche con gli SMS solidali.

A Oleggio, in Piemonte, con il Patrocinio del Comune, si è svolto nel Cinema Teatro Comunale il tradizionale Concerto del Coro “Le Voci Bianche di Novara” diretto dal maestro Paolo Beretta. L’evento, organizzato dalla nostra socia Ida in collaborazione con l’Associazione “Andrea Valentini. Un aiuto ai bambini”, ha visto una grande partecipazione di pubblico.

A Roma, grazie al celebre attore di cabaret e caro amico di Parent Project, Nicola Pistoia, siamo stati ospiti della Direzione del Teatro Sala Umberto, con il nostro materiale, per tutta la durata dello spettacolo “Grisù, Giuseppe e Maria”.Un’altra bella iniziativa c’è stata grazie all’impegno del nostro

socio Carmine Martino, che è riuscito a far viaggiare il nostro “messaggio solidale” grazie a Trenitalia SpA che ha pubblicato la nostra Campagna nella rete intranet dedicata ai ferrovieri.

Tanti gli eventi organizzati dalle famiglie e dai volontari durante i quali sono state coinvolte moltissime persone. Ricordiamo quelli realizzati a Bergamo dal CAD della Lombardia; quello del delegato regionale della Sardegna, Franco Soro, che è stato ospite del Centro Commerciale Auchan di Sassari; quello di Rignano sull’Arno realizzato dalla nostra volontaria Manola Camiciottoli, quello di Permano Onlus a Reggio Calabria. Tante le occasioni anche in Sicilia. Si è cominciato con la partecipazione alla Fiera Emaia di Vittoria, della magnifica squadra di giovani volontari del delegato Luca Genovese che ha allestito uno stand con gadget, materiale informativo e tanti litri di detersivo alla spina, donatici dall’Azienda Saponando, distribuiti a tutti i visitatori che hanno contribuito con una donazione.A Messina, grazie anche all’impegno di Matteo Campanella dell’Agenzia Pubblireal, si sono svolte tante iniziative tra le quali il Torneo di calcio a 5 “Giochiamo per chi non può giocare” nel quale i rappresentanti degli ordini e dei collegi professionali di Messina hanno sfidato i professionisti che lavorano nelle

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Gran Galà Parent Project

Maurizio, Edy e Capitan Li Vecchi

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emittenti radio-televisive locali. Nella stessa giornata, al Palasport “Nino Alberti” di Barcellona Pozzo di Gotto, la società di Serie A dilettanti, Igea Barcellona, ha accolto la richiesta del delegato provinciale Maurizio Guanta, di dedicarci la partita di Campionato contro il Fossombrone. Per l’occasione, le due squadre sono entrate in campo con la maglietta di Parent Project e invitato il pubblico a partecipare alla raccolta fondi attraverso l’invio degli SMS solidali. A chiusura degli eventi siciliani, il “Gran Galà Parent Project”, uno spettacolo di varietà che si è svolto al Teatro Vittorio Emanuele di Messina che ha visto l’esibizione di alcune scuole di danza, cabarettisti e cantanti, che si sono esibiti gratuitamente.A condurre il Galà anche il nostro amico Natale Munao, tra i primi sostenitori siciliani di Parent Project.

Vorremmo ringraziare tutti coloro che ci hanno aiutato e sostenuto pubblicando un articolo scritto da Benedetto Orti Tullo, l’addetto stampa dell’Igea Barcellona, che ha voluto così raccontare l’evento che li ha visti protagonisti.

Il pre- partita di Igea Barcellona – Fossombrone non è stato uno dei tanti. E’ stato speciale. Ho conosciuto Maurizio ed il piccolo Edy, suo figlio. Edy è un bambino bellissimo: biondino, con i capelli mossi ed un sorriso meraviglioso, di quelli che ti aprono il cuore. Lui probabilmente non lo sa, ma sta lottando contro una malattia rara che si chiama Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker. […]Edy e Maurizio sono venuti da Messina ed hanno raggiunto il “PalAlberti” per farci conoscere la loro

storia e per testimoniarci, con la loro presenza, l’impegno costante ed in prima linea proprio a sostegno della ricerca. Li accolgo con un sorriso, li faccio accomodare a bordo campo. Indossano anche loro le magliette distribuite dall’associazione Parent Project Onlus […]. Quelle magliette le indosseranno anche i nostri giocatori e quelli del Fossombrone al momento della presentazione con il preciso scopo di sensibilizzare il pubblico presente a dare il proprio contributo. Intanto, mi soffermo a parlare con Maurizio che mi racconta di avere scoperto della malattia di Edy quando il piccolo aveva soltanto tre mesi. Mi rende partecipe delle sue ansie e delle sue speranze. L’ansia di sapere che a tre anni Edy, che di anni ne ha già due, comincerà ad accusare i primi veri sintomi della malattia.[…]. E’ una persona forte, Maurizio. Prendo in braccio Edy, lo porto in giro a fargli vedere un po’ il campo ed i palloni. E, dentro di me, chiedo a Dio che un giorno lo faccia correre e gioire come gli spetterebbe di diritto. Come spetterebbe di diritto a tutti i bambini di questo mondo. Anche io sono stato un bambino malato. Ma, quando non ne potevo più, correvo e giocavo pur sapendo di dover poi fare i conti con i fantasmi della mia malattia. La distrofia muscolare Duchenne, però, questo non ti permette di farlo. Torniamo da Maurizio ed Edy gli si getta in braccio, ma continua a sorridermi. Sorride a tutti: al Ds Santoro, al Presidente Bonina, a chiunque gli faccia una carezza. E arriva il momento della presentazione: presento le due squadre, poi chiedo l’attenzione del pubblico ed entrano in campo anche Edy e il suo papà. Un papà forte, che lotta per suo figlio con una determinazione ed una forza interiore che hanno dell’incredibile. Invito capitan Li Vecchi a consegnare un completino della nostra squadra al piccolo. Il capitano si avvicina ed abbraccia Maurizio che si commuove, mentre i nostri tifosi, ancora una volta superlativi, cantavano al piccolo Edy ed al suo papà:“Non mollate mai! Tutti insieme per la ricerca!”.

Conclude così.......Ci tenevo a raccontarvi questo speciale pre-partita per due motivi. Intanto per ringraziare Maurizio, sua moglie, Edy e la sua sorellina per la bella lezione di vita che ci hanno dato. Perché ci hanno insegnato qualcosa che è difficile da spiegare, semplicemente perché indescrivibile o forse perché non trovi le parole adatte a raccontarla. E poi per invitare tutti voi a dare il vostro contributo alla ricerca sulla distrofia muscolare Duchenne che affligge anche altri bambini e ragazzini della nostra provincia. Grazie per avere avuto la pazienza di leggermi.

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Cad InformaCad Informa

Nel mese di marzo sono stati organizzati dal Centro Ascolto Duchenne (CAD), tre eventi di formazione dedicati alle famiglie di Parent Project durante i quali sono stati illustrati i primi risultati ottenuti con il Registro Pazienti nell’ambito dell’accesso alle sperimentazioni sull’uomo, presentate le attività per la tutela dei diritti del malato e il servizio di counseling psicologico dedicato alle famiglie. Tre le sedi degli incontri - organizzati nell’ambito del Progetto “POP – Parents Online Project” che ha ricevuto il finanziamento del Ministero della Solidarietà Sociale come previsto nella L. 383/2000 –- che hanno visto la partecipazione di più di 120 famiglie, esperti, rappresentanti delle Istituzioni e di Cittadinanzattiva, il movimento di partecipazione civica che dal 1978 promuove e tutela i diritti dei cittadini e dei consumatori, con il quale il CAD collabora da tempo.

Molti i temi che si sono affrontati durante i seminari, in particolare c’è stato un approfondimento sulle Linee guida per la diagnosi e l’assistenza della distrofia muscolare di Duchenne realizzate dal TREAT-NMD da poco distribuite a tutte le famiglie di Parent Project; si è affrontato il problema dello scarso aggiornamento di alcuni Centri di Riferimento e si sono svolti dibattiti sulla ricerca scientifica e sul reclutamento dei pazienti per le sperimentazioni.

In occasione del primo incontro, realizzato a Bari, erano presenti il direttore della ASL Bari/3, Lea Cosentino; l’Assessore politiche sociali del Comune di Bari, Susi Mazzei; il Consigliere regionale e medico chirurgo dell’Azienda Ospedaliera Consorziale Policlinico di Bari, Dott. Giammarco Surico e il Prof. Onofrio Resta, direttore dell’Azienda Ospedaliera Policlinico di Bari. Con gli autorevoli ospiti, si è parlato della possibilità di intraprendere il percorso già in atto con la Regione Piemonte per quanto riguarda le emergenze respiratorie. Durante l’incontro, che ha visto la partecipazione dell’Avvocato Marina Venezia di Cittadinanzattiva, si è parlato del lavoro che svolgono gli avvocati all’interno della rete “ Giustizia dei diritti” e della possibilità di avviare, sui Centri diagnostici per la Duchenne, un “Audit Civico”, uno strumento di controllo, verifica e valutazione delle attività delle Aziende Sanitarie realizzato dai cittadini. Importante,durante l’incontro di Roma, l’intervento di Tonino Aceti (Responsabile di rete per il CNAMC e Tribunale dei diritti del malato – Cittadinanzattiva), che ha illustrato come si svolge

il lavoro degli sportelli del PIT Salute e del Tribunale sui territori regionali per risolvere le problematiche legate all’assistenza socio-sanitaria. Aceti ha, inoltre, sottolineato l’importanza della nostra presenza nel direttivo del CNAMC perchè rappresenta una sede autorevole dove i CAD di Parent Project riportano le problematiche sociali e “politiche” da affrontare nei tavoli istituzionali.

In ultimo, ma solo per un fattore di tempo, durante l’incontro di Milano, l’interesse dei partecipanti si è focalizzato sul Registro Italiano Pazienti DMD/DMB e sulla proposta di interrompere il programma, “Una diagnosi per tutti”, offerto da Parent Project Onlus. Per l’occasione, il Gruppo ABB Italia ha ospitato i lavori nel prestigioso Auditorium Blue Building, presso la sede nazionale di Sesto San Giovanni, e offerto il pranzo a tutti i partecipanti ai lavori.

Gli incontri del Centro Ascolto Duchenne con le famiglie

Centro Ascolto Duchennea cura del:

SEDI CENTRO ASCOLTO DUCHENNE

NazionaleVia Aurelia, 1299 - 00166 Roma

800 943 333 (numero verde)[email protected]

LombardiaVia Borgo Palazzo, 130 - 24125 Bergamo

[email protected]

MarcheVia Gaetano Donizetti, 20 - 61011 Gabicce Mare (PU)

[email protected]

CalabriaVia Madonna di Fatima, 1- 89124 Reggio Calabria

[email protected]

SiciliaVia Marabini, 7 - 97019 Vittoria (RG)

[email protected]

[email protected] 943 333800 943 333

800 943 333800 943 333

NUMERO VERDE

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800 943 333800 943 333

800 943 333800 943 333

Continua l’incessante lavoro di Parent Project Onlus per rendere sempre più evidenti le criticità dell’assistenza ai pazienti affetti da Duchenne. Anche quest’anno infatti abbiamo partecipato all’VIII Rapporto sulle politiche di cronicità “Il prezzo dei diritti” del CNAMC (Coordinamento Nazionale Associazioni Malati Cronici). L’importante studio, realizzato annualmente a livello nazionale; è nato dall’esigenza di analizzare la qualità dei servizi socio-sanitari offerti nelle diverse realtà locali che ha visto, in questa occasione, impegnato del Centro Ascolto Duchenne.

Il CAD continua annualmente a fornire i dati raccolti ed

Nei primi mesi dell’anno, con Decreto Ministeriale del 27 Febbraio 2009, è stata istituita la Consulta delle malattie neuromuscolari con l’obiettivo di acquisire informazioni sulla qualità dell’assistenza erogata, nelle diverse Regioni, alle persone con malattie neuromuscolari gravi progressive. Il lavoro che si sta realizzando intende fornire indicazioni su percorsi assistenziali appropriati, efficaci ed omogenei su tutto il territorio nazionale oltre a suggerire aree prioritarie per la ricerca e lo sviluppo di sistemi tecnologici di supporto. Parent Project Onlus. è stato chiamato a rivestire il ruolo di consulente nell’ambito delle diverse aree d’interesse e siede a tutti i tavoli tematici che si riuniscono a scadenza mensile e che concluderanno i lavori nei primo mesi del 2010.

La Consulta ha definito come priorità l’acquisizione di informazioni sulla qualità dell’assistenza erogata nelle diverse aree del Paese alle persone con malattie neuromuscolari gravi progressive (distrofia muscolare, atrofia spinale, sclerosi multipla in fase avanzata, sclerosi laterale amiotrofica e

elaborati per rendere sempre più evidente che, nelle malattie rare, molti servizi che dovrebbero essere garantiti dal Servizio Sanitario Nazionale, non rappresentano solo un diritto alla salute del cittadino ma la stessa sopravvivenza.

sindrome”locked in”) ed l’individuazione di soluzioni efficaci per affrontare le criticità di maggior rilievo eventualmente rilevate; fornire indicazioni per lo sviluppo di percorsi assistenziali appropriati ed efficaci. Tra le attività proposte da Parent Project Onlus c’è l’individuazione di aree prioritarie per la ricerca di base, la ricerca clinica e lo sviluppo di sistemi tecnologici di supporto e la promozione e l’istituzione di Registri per le patologie neuromuscolari gravi progressive.

Il nuovo organismo, oltre che dai rappresentati di Associazioni di pazienti e familiari, è composto da tecnici specializzati in diagnosi e cura delle patologie neuromuscolari, rappresentanti del Ministero del Welfare (in particolare della Direzione della Programmazione Sanitaria, dei Livelli Essenziali di Assistenza e dei principi etici di sistema; della Direzione Generale della ricerca scientifica e tecnologica e della Direzione generale della prevenzione sanitaria) oltre a tre rappresentanti delle Regioni e delle Province Autonome designati dalla Conferenza dei Presidenti delle Regioni e delle Province Autonome.

La distrofia di Duchenne/Becker nell’VIII Rapporto sulle politiche di cronicità di Cittadinanzattiva

Parent Project Onlus nella Consulta delle Malattie neuromuscolari del Ministero della Salute.


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Il Centro Ascolto Duchenne, per potenziare le proprie attività a sostegno della Comunità Duchenne, ha da tempo deciso di usufruire di fondi pubblici destinati a sviluppare nuovi servizi. Malgrado le molte difficoltà riscontrate nel percorso, dal novembre del 2005, Parent Project Onlus è iscritto nel Registro Nazionale delle Associazioni di Promozione Sociale.

In questi anni abbiamo presentato dei progetti ai bandi nazionali e regionali alcuni dei quali hanno ottenuto i finanziamenti che servono ad incrementare il nostro lavoro. Le nostre difficoltà adesso sono determinate dal fatto che questa iscrizione ci consentirebbe di partecipare ai bandi di finanziamento territoriali ma, malgrado la legge 7 dicembre 2000 n. 383 stabilisca che le associazioni vengano inserite automaticamente negli albi regionali e provinciali, di fatto non è così.

Siamo pazienti? Sì, ma prima di tutto siamo cittadini e vogliamo essere attivi, propositivi ed esigenti.di Silvia Starita e Valeria Canu, Centro Ascolto Duchenne

Il Ministero del Lavoro della Salute e delle Politiche Sociali non ha ancora emanato il decreto che definisce questo aspetto, quindi molte regioni e province non recepiscono la legge nazionale e stabiliscono nuove regole.

Accade quindi che quando inoltriamo le richieste di registrazione, spesso otteniamo pareri negativi in quanto non abbiamo una sede legale sul territorio che faccia statuto e bilancio a parte. Partecipare ai bandi regionali e/o provinciali ci permette di essere sempre più vicino alle famiglie e di realizzare attività di formazione e informazione dedicate al territorio indispensabili per rendere la nostra rete di collaborazione con le istituzioni, gli specialisti, i medici, sempre più efficace. L’associazione continuerà a battersi per veder riconosciuto questo diritto.

Parent Project Onlus, ad oggi, è iscritta al Registro di Promozione Sociale della Provincia di Bergamo, Provincia di Livorno, Regione Lazio e Regione Marche

Una festa della legalità per la sede sicilianaUn immobile confiscato alla mafia diventerà il nuovo Centro Ascolto di Vittoria

Il 10 luglio è stata per noi una giornata importante. A Vittoria, in provincia di Ragusa, il sindaco Giuseppe Nicosia ha consegnato a Parent Project Onlus, un immobile confiscato alla mafia per farne la nuova sede del Centro Ascolto regionale. Si arricchisce di ulteriore valore quindi l’apertura della nostra nuova sede in Sicilia. Quanto è stato costruito negli anni con la violenza, il delitto, la corruzione, torna infatti con finalità sociali ad essere patrimonio della collettività La nuova sede diventerà il punto di riferimento e incontro per tutta la comunità Duchenne siciliana.

Alla cerimonia di consegna hanno preso parte il nostro referente regionale Luca Genovese, il Presidente della Commissione Parlamentare d’Inchiesta in campo sanitario Leoluca Orlando, i responsabili nazionali dell’Agesci, i referenti regionali di “Libera”, il coordinamento di oltre 1500 associazioni, gruppi, scuole, che da anni si batte contro le mafie e tanti cittadini. Proprio il momento

della consegna dell’immobile, è stato molto particolare. Era diventato buio e la cerimonia era ancora in corso. Via Marabini, dove la nuova sede è ubicata, è poco illuminata e non si vedeva nulla. Proprio allora, e quello è stato forse il momento più emozionante di tutta la manifestazione, una signora che abita di fronte alla nuova sede del CAD, ha aperto la finestra di casa ed ha acceso delle lampadine per fare “luce” in via Marabini. Un lungo applauso è salito dalle mani dei presenti, risuonando per tutta la strada.

Alla cerimonia è seguita una “festa della legalità” alla villa comunale, durante la quale tutti hanno potuto festeggiare l’evento degustando i prodotti di Libera Terra, coltivati su terreni confiscati alla mafia, e ascoltando tanta musica. E’ stato veramente un giorno da non dimenticare. Ci auguriamo che questo che sia solo l’inizio di un percorso che ci porti solo cose belle.


Vi ricordiamo

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stabilite dall’art. 1, è di importo pari all’assegno di invalidità civile di cui all’art. 13 della legge n. 118 del 1971, e quindi va corrisposta per tredici mensilità”Tale indennità viene concessa ai minori che, a causa di menomazioni o infermità, hanno difficoltà persistenti a compiere gli atti ed i compiti propri dell’età.Condizione indispensabile per la concessione è la frequenza della scuola, o dell’ambulatorio, o delle strutture atte alla riabilitazione o alla terapia periodica. La finalità è, dunque, quella dell’aiuto per la crescita, per l’integrazione scolastica e sociale e per l’autonomia lavorativa.

L’Italia è considerata tra i Paesi più avanzati nel campo dei diritti delle persone con disabilità. Ma spesso delle buone leggi da sole non bastano, servono politiche, battaglie culturali e, soprattutto, una continua vigilanza perché le norme e i principi non restino lettera morta e i diritti una mera affermazione retorica.

Un esempio chiaro ci viene dalla storia di Valerio, un bambino con la DMD. I suoi genitori avevano presentato domanda per ottenere l’indennità di accompagnamento nel novembre 2006. Si tratta di una provvidenza in favore degli invalidi civili totalmente inabili che viene erogata per dodici mensilità indipendentemente dall’età e dal reddito. Pur sussistendo nel caso di Valerio i requisiti previsti dalla legge, l’Inps aveva però rigettato la domanda, concedendo invece l’indennità di frequenza, che viene erogata ai minori che frequentino centri di riabilitazione, centri di formazione professionale, centri occupazionali o scuole di ogni grado e ordine per la sola durata della frequenza ai corsi e il cui importo è nettamente inferiore rispetto all’indennità di accompagnamento.La storia finisce qui? Del resto, un diritto era stato riconosciuto, anche se non quello che la famiglia si aspettava. Invece no: per fortuna i genitori di Valerio si sono rivolti al Centro Ascolto grazie il quale sono entrati in contatto con l’avvocato Perone che, dopo aver studiato le carte, ha presentato ricorso chiedendo il riconoscimento giudiziale del beneficio. Finalmente, con una sentenza del 16 febbraio 2009, il Tribunale ha riconosciuto a Valerio il diritto all’indennità di accompagnamento.

Al Gemelli di Roma, un nuovo reparto a misura di bambinoAlla fine di marzo, al Centro Congressi Europa dell’Università Cattolica di Roma, è stato presentato il progetto pilota per la realizzazione di un reparto di degenza dedicato alle cure palliative di bambini con patologie croniche e disabilità che avrà sede presso l’Unita’ di Neuropsichiatria Infantile del Gemelli diretta da Eugenio Mercuri. All’incontro ha partecipato anche Parent Project che fa parte delle venti associazioni di familiari di pazienti pediatrici, che lavoreranno alla ‘ideazione’ della nuova struttura a misura di bambino. Il nuovo reparto sarà realizzato grazie ad un importante contributo di ‘Enel Cuore Onlus’ e sarà interamente dedicato ai bambini con patologie croniche, per le quali non esiste ancora una terapia specifica.

Corte di Cassazione: L’indennità di frequenza erogata per tredici mensilità

L’erogazione dell’indennità di frequenza deve essere comprensiva della 13^ mensilità. Con Sentenza n. 13985/2008 la Corte di Cassazione ha stabilito che “l’indennità di frequenza, concessa dalla legge 11 ottobre 1990 n. 289 ai minori dei 18 anni che si trovano nelle condizioni

Disabilità e diritti: fare rete per essere più forti

Si sa, per iniziare una battaglia è necessario innanzitutto riconoscere che esiste uno spazio per portarla avanti e, poi, mettere insieme un “esercito”. Ci piace pensare che proprio questa sia una delle funzioni del CAD, aiutare le persone ad essere consapevoli dei propri diritti, farle sentire meno sole, unire risorse che altrimenti sarebbero disperse, moltiplicare le forze. Potremmo pensarlo come un nodo che unisce i diversi fili e contribuisce a creare una rete.


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Per rendere più semplice l’interazione tra le linee guida del Ministero e le opportunità che effettivamente vengono proposte nella scuola, il CAD sta lavorando alla produzione di un allegato che pubblicheremo e che sarà possibile scaricare dal sito di Parent Project Onlus, www.parentproject.it. Il lavoro degli operatori ha lo scopo di raccogliere e ordinare gli interventi legislativi realizzati fino ad oggi e costituisce uno strumento utile per valutare la corrispondenza tra la realtà quotidiana e i principi e le norme che disciplinano la materia. In attesa della pubblicazione integrale, di seguito anticipiamo un breve estratto dell’allegato.

L’Integrazione ScolasticaPer Integrazione Scolastica si intende un “sistema coordinato di persone, interventi e servizi che adeguatamente coordinati, permettono il pieno inserimento degli alunni con disabilità all’interno del contesto scolastico” (Legge 05.02.1992, n. 104).La realizzazione di una buona integrazione necessita di numerosi strumenti e interventi che partono dalle necessità del singolo studente, ma coinvolgono tutte le realtà territoriali quali la famiglia, gli specialisti, le Asl, i Comuni, i vari servizi ed enti locali e naturalmente la scuola. Gli stessi principi valgono sia per le scuole pubbliche che per le scuole private parificate.

Prima di procedere all’iscrizione, i genitori devono recarsi presso la propria ASL di residenza e richiedere l’attestazione di alunno in situazione di handicap e la Diagnosi Funzionale (DF).

Successivamente alla diagnosi funzionale vengono redatti il Profilo Dinamico Funzionale (PDF) e il Piano Educativo Individualizzato (PEI) e predisposti i GLHO (Gruppo di lavoro operativo per l’handicap) finalizzati a favorire l’integrazione scolastica.

DF (Diagnosi Funzionale) È un documento che diversamente dalla certificazione medica non si limita ad accertare il tipo e la gravità del deficit ma pone anche in evidenza le potenzialità dell’alunno.

PDF (Profilo Dinamico Funzionale) È un documento conseguente alla diagnosi funzionale e precedente alla formulazione del PEI. Serve a definire la situazione di partenza e gli obiettivi da raggiungere.

PEI (Piano Educativo Individualizzato) È il documento nel quale vengono descritti gli interventi integrati ed equilibrati tra di loro, predisposti per l’alunno in situazione di handicap, in un determinato periodo di tempo, ai fini della realizzazione del diritto all’educazione e all’istruzione. Si definisce entro il secondo mese dell’anno scolastico durante o successivamente il GLH operativo, è sottoposto a verifica periodica e contiene:

• finalità e obiettivi didattici • itinerari di lavoro • tecnologia • metodologie, tecniche e verifiche • modalità di coinvolgimento della famiglia

GLHO (Gruppo di lavoro operativo per l’handicap) È un gruppo di lavoro composto dai rappresentanti delle strutture riabilitative frequentate dal ragazzo, dai servizi sociali di riferimento, dai docenti e personale scolastico e dai genitori. Si riunisce nei primi mesi dell’anno scolastico e ha il compito di promuovere e coordinare le attività didattiche predisposte dal piano educativo.

Nell’allegato troverete anche informazioni relative alle norme e ai diritti in materia di barriere architettoniche, gite scolastiche, ausili e sussidi didattici.

Linee guida per l’integrazione scolasticaIl Ministro dell’Istruzione, dell’Università e della Ricerca attraverso la Nota n. 4274 del 04/08/2009 ha fornito indicazioni in materia di integrazione scolastica nelle scuole di ogni ordine e grado. Le linee guida raccolgono “una serie di direttive che hanno lo scopo, nel rispetto dell’autonomia scolastica e della legislazione vigente, di migliorare il processo di integrazione degli alunni con disabilità”.


I partecipanti al meeting

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Attività IstituzionaliAttività Istituzionali

E’ dalle piccole cose che nascono quelle importanti. Negli ultimi mesi questa frase ha accompagnato il nostro operato a ricordarci tutta la sua verità.In questo caso si è trattato di un incontro che ha cambiato la vita di molte persone. Diversi mesi fa, infatti, una “nostra” mamma si è trovata a fare un colloquio di lavoro alla BB spa, un’azienda, con sede a Calenzano (Fi), che produce accessori di moda di alta qualità per i più importanti marchi del mondo. Il presidente della BB, Marco Bartoletti, venuto a conoscenza della patologia del figlio di quella che poi è divenuta una sua dipendente, si è sentito immediatamente coinvolto ed ha contattato l’associazione per organizzare un evento in nostro favore.Il 5 maggio 2009 si è così svolta a Calenzano una cena per Parent Project onlus organizzata dalla BB spa. Scopo dell’iniziativa, era quello di iniziare un’opera di sensibilizzazione riguardo alle tematiche delle quali da anni ci occupiamo e approfondire la conoscenza delle esigenze delle famiglie coinvolte dalla malattia. A partire da quell’occasione si è raccolta attorno all’associazione una comunità solidale, e ha iniziato a prender forma il progetto dell’avvio di una nuova sede in Toscana. Progetto che, grazie all’impegno di Marco Bartoletti e al coinvolgimento dei dipendenti dell’azienda, delle istituzioni locali e di tantissimi amici, si è in breve tempo concretizzato.Oggi è attiva a Calenzano una sede che, ci auguriamo, sarà lo snodo di rete a partire dal quale le famiglie della Toscana potranno incontrarsi, confrontarsi e informarsi ma anche aprirsi al territorio, pianificando azioni di sensibilizzazione ed eventi per la raccolta fondi. Il nostro obiettivo è quello di sviluppare in futuro l’attività della nuova sede con personale specializzato in grado di fornire consulenza alle famiglie coinvolte dalla patologia e agli specialisti.

Ma il sodalizio non si è concluso qui. Sposando pienamente la filosofia dell’associazione, che si sforza per coniugare l’attenzione verso il quotidiano delle famiglie con l’impegno per la ricerca e la diffusione delle conoscenze a livello internazionale, BB holding ha voluto sponsorizzare il primo Meeting internazionale di endocrinologia specificamente

dedicato alle problematiche della Duchenne.L’incontro, organizzato da Parent Project Onlus per la Federazione internazionale United Parent Projects Muscular Distrophy (UPPMD) con il Patrocinio del Comune di Firenze e del Comune di Calenzano, è stato realizzato in collaborazione con l’Assessorato all’Università e alla Ricerca di Firenze.Apertosi il 29 ottobre al Castello di Calenzano, e conclusosi a Firenze, presso Palazzo Vivarelli Colonna il 30, ha visto la partecipazione dei maggiori esperti nel campo dell’endocrinologia pediatrica provenienti da tutto il mondo. Il meeting è stato lo strumento per aprire un canale e creare sinergie tra coloro che fanno ricerca in questo specifico campo. Il prossimo obiettivo sarà promuovere una larga condivisione dei temi e delle criticità emerse dall’incontro e produrre un documento sintetico che indichi ai clinici ed ai pazienti la strada da seguire.Oltre a BB Holding, sponsor principale dell’evento, hanno contribuito anche: A.C. Calenzano, Firenze Convention Bureau, Bandinelli&Forni, BGS & Partners, Smau GFI, SL s.r.l, Tema, C&G, C.B.S. s.r.l., MBA F.lli Landi s.r.l., Brilli, Chiti Metalli s.r.l., GO s.r.l.

Ringraziamo tutti per averci aiutato a intraprendere questo percorso.

BB holding e Parent Project OnlusToscana: da una cena di beneficenza al meeting internazionale, quando il territorio si fa solidale e la comunità si raccoglie intorno ad una causa importante.

a cura di Marika Gallo

Consegna dell’assegno

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Nel mese di novembre si è svolto a Roma il Paul Mitchell Euro Gathering 2008, un importante appuntamento che ha richiamato circa 2200 acconciatori provenienti da tutta Europa e che ha ospitato un evento di beneficenza dedicato a Beauty for Life, il Comitato composto da Parent Project Onlus e Insieme per gli Altri Onlus. Un grande spettacolo che ha visto sul palco l’esibizione dei più grandi creatori della Paul Mitchell a livello internazionale, al termine della quale Corrado Marconi, presidente della Paul Mitchell Italia, e John Paul Dejoria, presidente e co-fondatore dell’azienda americana, hanno consegnato al presidente di Parent Project, Filippo Buccella, una donazione che contribuirà a finanziare una borsa di studio per un giovane ricercatore e una missione per le scuole in Africa gestite da missionari Comboniani sostenuti da Insieme per gli Altri onlus.

La John Paul Mitchell System sostiene Beauty for Life

Parent Project tra le charity della Roma Fun Run

Le donne della FABI di Asti con Parent Project dal 2006

E’ stato attribuito al nostro Matteo Genovese, il Premio Regionale IL POSITIVO, organizzato dall’Istituto Scolastico G. Parini di Catania e dedicato agli studenti siciliani che si sono distinti per la capacità di affrontare la vita con generosità e amore per gli altri.

Matteo, che frequenta l’Istituto Comprensivo “G. Consolino” di Vittoria, ha ricevuto il premio perchè...Nonostante il disagio della distrofia muscolare trasmette solarità e fiducia. “Aiutare, piuttosto che essere aiutato” è il suo motto. Ben inserito nel gruppo classe è attivo e dinamico anche nel nuoto, frequenta gli scout ed il catechismo e manifesta sempre entusiasmo e gioia di vivere.

L’iniziativa, nata tre anni fa dalla volontà del Preside Giuseppe Adernò, intende valorizzare i tanti elementi di positività e di bene che non sono resi noti e non trovano eco nella stampa ma che sono presenti nella scuola come in altri settori della società civile. Le motivazioni del Premio sono le più varie: dall’impegno nello studio, all’assistenza ai compagni portatori di handicap, dalla vivacità intellettiva e creativa alle spiccate doti nella musica, nello sport, nella poesia.

Attività IstituzionaliAttività Istituzionali

Nello scorso mese di marzo Parent Project ha beneficiato dell’evento di solidarietà Roma Fun Run organizzato in occasione della Maratona di Roma, il grande evento sportivo che da quindici anni coinvolge i romani e trasforma la città in un grande circuito atletico dove corrono i migliori maratoneti di tutto il mondo. Per il secondo anno, migliaia d’appassionati hanno partecipato alla passeggiata di 4 km nel centro storico della Capitale e contribuito, attraverso una quota dell’iscrizione, al lavoro di tante associazioni che lavorano nel territorio cittadino.

In occasione della festa delle donne la FABI, federazione autonoma bancari, di Asti ci ha rinnovato il suo appoggio con un contributo economico per il finanziamento delle nostre borse di studio.Una collaborazione che ci vede insieme da tre anni dureante i quali il sostegno del sindacato è cresciuto, manifestandoci fiducia e solidarietà. Grazie a tutte le donne della FABI di Asti!

Al nostro Matteo la terza edizione del Premio “Il Positivo”

Bilancio al 31.12.2008 RESOCONTO GESTIONALE A PROVENTI ED ONERI APPROVATO IL 25.04.09

Parent Project Onlus è un progetto nato da genitori con figli affetti da Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker. Socio fondatore della Federazione internazionale UPPMD (United Parent Projects for Muscolar Dystrophies), nel 1996 apre la sede in Italia dove finanzia la ricerca scientifica per il raggiungimento di una terapia e lavora per garantire e diffondere le migliori opportunità di trattamento necessarie a far crescere la qualità della vita dei ragazzi affetti da questa patologia. Dal 2002, grazie al Centro Ascolto Duchenne, è attivo un servizio gratuito che fornisce informazioni dedicate alle famiglie e a tutti gli specialisti interessati all’approfondimento. In questi anni ha contribuito al finanziamento di più di 50 progetti di ricerca specifici.Parent Project Onlus è iscritta al Registro Nazionale Associazioni Promozione Sociale (Prot. NDGVOL/RI/4745/AS), ai sensi dell’art.2,3° comma del D.M. 14.11.2001, n. 471, in attuazione della legge n. 383/2000.

La Distrofia Muscolare di Duchenne e Becker è una malattia rara, la forma più grave delle distrofie muscolari, che colpisce 1 su 3.500 maschi nati vivi. Si stima che in Italia ci siano 5.000 persone affette dalla patologia. Attualmente non esiste una cura specifica ma un trattamento da parte di una équipe multidisciplinare che ha permesso di migliorare le condizioni generali e raddoppiare le aspettative di vita.

PARENT PROJECT per la ricerca sulla distrofia muscolare “ONLUS” - Via S.Giusta 50 - 00054 ARANOVA- Fiumicino (RM) - C.F. e P.IVA 05203531008


w w w . p a r e n t p r o j e c t . i t - N u m e r o V e r d e 8 0 0 9 4 3 3 3 3

Il bilancio di Parent Project Onlusè certificato da PricewaterhouseCoopers

PARENT PROJECT per la ricerca su la distrofia muscolare "ONLUS"

Via S.Giusta 50 - 00050 ARANOVA- Fiumicino (Roma)

C.F. e P.IVA 05203531008

31-12-2008 31-12-2007 31-12-2008 31-12-2007

1) Oneri da attività tipiche 318.217,28 386.824,10 1) Proventi da attività tipiche 201.234,87 351.537,61

Oneri per progetti specifici di ricerca 1.1) Da contributi su progetti 104.842,64 80.996,40

Progetto Cossu 62.006,79 1.3) Da soci ed associati 14.400,00 9.700,00

Progetto Puri 3.101,28 81.951,16 1.4) Da non soci 81.992,23 104.113,24

Progetto Bozzoni 37.350,84 21.433,32 1.5) Proventi 5 per mille 156.727,97

Progetto Ferlini 28.208,04 42.750,32

Progetto Villanova 34.097,73 24.652,02

Progetto Melis 7.500,00

Progetto Clementi 10.000,00

Progetto Torrente 1.500,00

Progetti vari 5.490,75

Altri oneri attivita' istituzionale 2) Proventi da raccolta fondi 305.065,15 436.871,75

Assistenza ai pazienti e alle famiglie 109.327,40 60.719,95 2.1) Campagna "Rompere il Silenzio 2008" 92.454,00 212.290,87

Diffusione Informazioni Scientifiche 55.571,98 69.445,86 2.2) Campagna Natale 2008 62.568,30 56.376,50

Altri 26.069,25 23.864,68 Fondo Claudio Bimbo 2008 23.205,00 39.035,00

2) Oneri promozionali e di raccolta fondi 74.272,78 164.779,27 2.3) Campagne Regionali 89.145,15 106.827,88

2.1) Campagna "Rompere il Silenzio 2008" 27.515,62 52.089,57 2.4) Altre Campagne Minori 37.692,70 22.341,50

2.2) Campagna Natale 2008 6.794,40 17.343,88 3) Proventi di attività accessorie 6.834,67 10.855,50

2.3) Campagne Regionali 5.607,12 1.440,00 3.5) Altri proventi 6.834,67 10.855,50

2.4) Attività Ordinaria di promozione 34.355,64 93.905,82

4) Proventi finanziari e patrimoniali 2.824,40 1.108,85

3) Oneri da attività accessorie 1.168,32 6.037,84 4.1) Da depositi bancari 2.824,40 1.108,85

1.1) Materie prime 1.168,32 4.837,84 5) Proventi straordinari 67,58 3.465,41

1.2) Servizi 1.200,00 5.1) Da attività finanziarie 0,25

4) Oneri finanziari e patrimoniali 3.731,92 1.799,13 5.3) Da altre attività 67,58 3.465,16

4.1) Su prestiti bancari 3.731,92 1.799,13

5) Oneri straordinari 2.531,39 11.674,78

5.3) Da altre attività 2.531,39 11.674,78

6) Oneri di supporto generale 152.870,00 108.023,79

6.2) Servizi 85.494,96 71.208,23

6.4) Personale 49.699,70 19.450,19 7) Altri Proventi 0 -

6.5) Ammortamenti 6.104,57 5.793,44

6.6) Oneri diversi di gestione 3.095,72 2.504,79 Totale Proventi 516.026,67 803.839,12

6.6) Imposte e tasse 8.475,05 9.067,14

7) Altri costi 0,00 -

Totale Oneri 552.791,69 679.138,91 Totale 516.026,67 803.839,12

Risultato della Gestione 36.765,02- 124.700,21

Totale 516.026,67 803.839,12

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RENDICONTO GESTIONALE A PROVENTI ED ONERI

bilancio2008.indd 3 18/09/09 15:47

a cura di Marika Gallo

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Abruzzo Moreno Di Zio 085.82.89.572

Calabria Letizia Porcino 328.67.26.828

Campania Maddalena Riccio 335.12.37.279

Emilia Romagna Paola Fiorini 051.35.69.88

Lazio Filippo Buccella 335.57.12.069

Liguria Cristina Serra 347.82.16.798

Lombardia Claudio Locatelli 348.15.35.832

Marche Sabrina Banzato 348.30.20.785

Piemonte Gildo Maggiora 333.95.07.485

Puglia Rosa Marchetti 349.88.85.510

Sardegna Franco Soro 349.32.29.633

Sicilia Luca Genovese 339.70.68.178

Trentino A. Adige Sabrina Rizzoli 328.08.80.631

Toscana Alberto Basiricò 0586.89.85.44

Veneto Mauro Facciolo 335.13.62.872

VIA AURELIA 129900166 ROMATEL. 06.66182811FAX 06.66188428

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Exon Skipping: Dalla ricerca di base ai trial clinici · 2 Scienza Scienza LA notizia è stata...

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