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Dalla diagnosi di deficit dell’ormone della crescita alla terapia Risposte alle domande dei bambini e dei genitori

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Dalla diagnosi di deficit dell’ormone della crescita alla

terapiaRisposte alle domande dei bambini e dei genitori

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Edizione Marzo 2012ITHMT00096

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Dalla diagnosi di deficit dell’ormone della crescita alla

terapia

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Introduzione

Molti genitori si chiedono prima o poi quanto cresceranno i propri figli, paragonandoli ai loro compagni di scuola e quale statura raggiungeranno quando saranno adulti. A loro volta, gli stessi bambini si fanno mille domande su quella che sarà la loro crescita.Lo scopo e l’utilità di questo opuscolo sono quelli di fornire al genitore e al bambino informazioni mediche adeguate ed aggiornate, ma al tempo stesso semplici, volte a chiarire cosa si intende per crescita normale e a evidenziare i parametri clinici e le possibilità terapeutiche che caratterizzano invece condizioni di crescita patologica, quali, ad esempio, il deficit di ormone della crescita. In particolare questo volumetto tratterà l’argomento della terapia del deficit dell’ormone della crescita. La struttura dell’opuscolo, articolata in domande e risposte accompagnate da illustrazioni che aiutino a ricreare la situazione specifica di cui si parla e stimolare l’immaginazione dei bambini, è stata studiata per facilitare l’utilizzo di questo mezzo che può pertanto essere consultato in maniera non sequenziale.La parte scientifica è stata curata da un gruppo di Pediatri esperti in ambito auxologico che ha permesso la realizzazione di un documento volto a chiarire i dubbi fondamentali relativi alla terapia del deficit di ormone della crescita prendendo spunto dai quesiti che i genitori ed i bambini stessi porgono al medico specialista durante la pratica clinica giornaliera. L’opuscolo è dedicato a tutti i bambini affetti da deficit staturale e alle loro famiglie con l’idea di poter essere utile ad aiutare a superare l’impatto della terapia e ad accompagnarli nel loro percorso terapeutico, spesso lungo diversi anni.Questo libretto è stato realizzato con il contributo non condizionante di Lilly.

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Terapia con ormone della crescita

8 - Perché si inizia? 9 - Quando si inizia? - Per quanto tempo si prosegue?10 - Come si somministra? - Perché è necessaria un’iniezione?11 - Perché un’iniezione ogni sera?12 - Dove si effettua l’iniezione? - Dove eseguire le iniezioni.13 - Che cosa fare se durante la terapia il bambino si

ammala? - Uso di altri farmaci?14 - Cos’è il corso penna?15 - Come si conserva il GH?16 - Perchè sono importanti i controlli periodici? - La terapia con GH è gratuita?

Utilità e importanza della terapia

17 - Cosa aspettarsi dalla terapia?18 - Perché la terapia non va interrotta? - La dieta durante la terapia.19 - Lo stile di vita e le attività sportive.20 - Come fare quando si affronta un viaggio?21 - Che cosa fare durante le vacanze?

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Sommario

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Sicurezza della terapia

22 - Quando si interrompe la terapia? - Il GH è sicuro?23 - Il GH provoca reazioni cutanee?24 - Quali effetti collaterali possono manifestarsi durante

la terapia con GH?

Terapia nell’adulto

26 - La motivazione a continuare.27 - Quali pazienti è opportuno rivalutare al termine

dell’accrescimento? 28 - Perché continuare la terapia nell’adulto?

30 - Nota AIFA 3933 - Autori dei testi.

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Sommario

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Perché si inizia?

Nei casi di deficit di ormone della crescita, la terapia sostituti-va con GH serve a riportare gradualmente la statura del bam-bino verso il binario di crescita che il bambino avrebbe avuto in condizioni di normalità.Il binario di crescita dipende in gran parte dalla statura media dei genitori. Senza la terapia il bambino andrebbe incontro ad una statura sempre più lontana da quella dei coetanei, rag-giungendo una statura finale che potrebbe essere di molto in-feriore a quella media dei genitori.Il GH ha anche importanti effetti sulle ossa, sui muscoli e sul metabolismo.Nei casi particolari in cui l’ormone non manca (vedi “Cause di bassa statura”), la terapia viene utilizzata per migliorare la cre-scita del bambino, diminuendo progressivamente la differenza staturale nei confronti dei coetanei.

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Terapia con ormone della crescita

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Quando si inizia?

La terapia viene iniziata dopo aver diagnosticato la carenza di GH. Sarebbe auspicabile che la diagnosi fosse fatta precoce-mente, per recuperare più centimetri prima che inizi lo sviluppo puberale (prima cioè dei 12 anni nel maschio e dei 10 anni nella femmina).

Per quanto tempo si prosegue?

Il tempo minimo indispensabile per valutare se il paziente ha una buona risposta alla terapia con l’ormone della crescita è di sei mesi. La terapia viene poi di solito proseguita per diversi anni, fino al raggiungimento della statura finale (orientativamente fino all’età di 15-18 anni). Il pediatra endocrinologo ne stabilirà la durata, che sarà comunque quasi sempre di almeno 3-4 anni, compatibilmente con i dati clinici del soggetto.

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Terapia con ormone della crescita

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Come si somministra?

L’ormone della crescita deve essere somministrato giornal-mente, attraverso piccole iniezioni sottocutanee utilizzando aghi molto sottili. Il Medico stabilisce la dose di GH da som-ministrare, che dipende dal peso e dall’età del bambino, ma anche dalla patologia che si deve trattare.

Perché è necessaria un’iniezione?

Il GH non può essere assunto per bocca, perché viene inattivato a livello gastrico.Non esiste ad oggi alcuna sostanza che, assunta per bocca, possa aiutare la crescita dei bambini in caso di deficit ormonale.

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Perché un’iniezione ogni sera?

La somministrazione deve essere eseguita giornalmente alla sera, preferibilmente prima di dormire, per meglio rispecchiare quella che è la normale produzione di GH in un soggetto senza deficit ormonale.

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Dove si effettua l’iniezione?

Le zone in cui si esegue l’iniezione sono i glutei, l’addome, le cosce, le braccia. Si raccomanda di variare la zona d’iniezione giornalmente per migliorare l’assorbimento del farmaco.

· Dove eseguire le iniezioni.

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Che cosa fare se durante la terapia il bambino si ammala?

La terapia con GH può essere continuata durante qualsiasi malattia. Infatti, anche se il bambino ha ad esempio l’influenza, produce l’ormone della crescita. In caso di malattie infettive della pelle è comunque consigliabile non iniettare il GH vicino alle lesioni cutanee.

Uso di altri farmaci?

Durante la terapia con GH può essere assunta qualunque altra medicina.

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Cos’è il corso penna?

Lo strumento più frequentemente utilizzato per somministrare il GH è la cosiddetta “penna” sulla quale viene inserito un piccolo ago. Esistono anche siringhe pre-riempite e penne senz’ago.Prima di iniziare la terapia viene organizzato in ambulatorio un breve corso pratico per i genitori ed il paziente, con lo scopo di insegnare loro a preparare la fiala ed usare la penna/siringa. In tale occasione è fornita gratuitamente la penna e potranno essere chiariti eventuali dubbi sulla somministrazione del farmaco.

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Come si conserva il GH?

L’ormone della crescita viene danneggiato sia dal calore che dal congelamento; deve essere conservato tra 2 ed 8 gradi centigradi, quindi usualmente nella parte bassa del frigorifero (non nel freezer). Nei casi in cui si debba trasportare è neces-sario l’utilizzo di borse termiche (sia per le confezioni integre che per le fiale in uso).

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Perché sono importanti i controlli periodici?

È necessario seguire il bambino in trattamento con controlli periodici, in genere semestrali. Durante la visita di controllo il bambino verrà visitato e misurato, per valutare la risposta all’ormone in termini di crescita staturale. Con un prelievo, verranno anche valutati alcuni parametri come l’IGF-1 e la glicemia e, quando necessario, anche l’età ossea attraverso la radiografia del polso e della mano sinistra.

La terapia con GH è gratuita?

In Italia la terapia con GH è gratuita per i pazienti che rientrano nei criteri stabiliti dalla nota AIFA 39 (vedi pagina 30).Il GH è molto costoso e pertanto non va sprecato.

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Cosa aspettarsi dalla terapia?

Normalmente la terapia consente un’accelerazione della velo-cità di crescita, rilevabile già dopo i primi sei mesi di trattamen-to. Prevedere a priori i centimetri che si guadagneranno con la terapia non è facile, perché la risposta alla terapia dipende da molti fattori: innanzitutto dalla diversa sensibilità individuale al GH, dall’età di inizio della cura, dalla statura dei genitori, dalla diagnosi (se carenza di GH o altra patologia), dalla gravità del difetto staturale e dall’epoca dello sviluppo puberale.

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Utilità e importanza della terapia

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Perché la terapia non va interrotta?

La terapia con GH non va interrotta perché la crescita del bambino potrebbe rallentare o arrestarsi e soprattutto, se la sospensione è prolungata, si rischia di non raggiungere la statura finale attesa e di perdere i benefici metabolici raggiunti.

La dieta durante la terapia.

Durante la terapia con GH va seguita un’alimentazione completa ed equilibrata come per tutti i bambini in crescita. E’ necessario un corretto apporto di carboidrati (pane, pasta), proteine (carne, pesce, latte, uova), frutta e verdura. È buona norma non eccedere con i dolci e soprattutto con bevande zuccherate e caramelle, che possono provocare un aumento della glicemia.

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Utilità e importanza della terapia

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Lo stile di vita e le attività sportive.

Lo stile di vita che deve condurre un bambino in trattamento con il GH non deve essere diverso da quello dei coetanei. Le iniezioni non devono interferire con gli impegni quotidiani o limitare in alcun modo le uscite con gli amici, le attività scolastiche e ricreative.Il giovane in terapia con GH non ha alcuna limitazione sportiva. In caso di attività agonistica sarà necessario dichiarare al medico sportivo la terapia sostitutiva con GH. L’uso del GH in chi non ne ha bisogno, con lo scopo di migliorare le prestazioni sportive, è illegale e potenzialmente pericoloso.

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Utilità e importanza della terapia

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Come fare quando si affronta un viaggio?

Nell’affrontare un viaggio, qualsiasi sia la destinazione e il mezzo di trasporto utilizzato, il GH deve essere trasportato in una borsa termica (vedi “Come si conserva il GH”).In caso di viaggi aerei si raccomanda di non imbarcare le fiale di GH ma di trasportarle nel “bagaglio a mano”. È quindi necessario richiedere in anticipo al centro prescrittore una dichiarazione di abilitazione al trasporto “a mano” del farmaco e del materiale necessario per il viaggio.

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Utilità e importanza della terapia

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Che cosa fare durante le vacanze?

La terapia con ormone della crescita, così come tutte le terapie, non deve essere sospesa.Per periodi brevi ed in casi eccezionali (assenze per gite scolastiche ed uscite in comunità), la terapia può essere sospesa, ma rimane comunque importante parlarne con lo specialista. L’eventuale sospensione della terapia per periodi più lunghi, deve essere valutata sempre dal medico specialista.

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Utilità e importanza della terapia

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Il GH è sicuro?

Il GH attualmente in commercio è prodotto in laboratorio con tecniche sofisticate e quindi non esiste il rischio di infezioni.Il GH nei casi necessari è, pertanto, sicuro se somministrato in maniera adeguata e sotto controllo dello specialista.

Quando si interrompe la terapia?

La somministrazione di GH deve essere proseguita sino al rag-giungimento della statura definitiva. Esistono forme di deficit di GH permanenti (deficit grave di GH, forme genetiche, deficit ormonali ipofisari multipli, forme tumorali) in cui la terapia deve essere proseguita anche nell’età di transizione ed adulta, va-riandone la posologia.

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Sicurezza della terapia

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Il GH provoca reazioni cutanee?

Un possibile transitorio arrossamento e gonfiore nel punto di iniezione, generalmente di lieve entità, non rappresenta un indice di allergia, di intolleranza, né è indicazione alla sospensione del trattamento.La comparsa di piccoli ematomi nella sede dell’iniezione può essere legata al dispositivo usato per la somministrazione dell’ormone, alla tecnica e alla sede cutanea utilizzata.

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Sicurezza della terapia

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Quali effetti collaterali possono manifestarsi durante la terapia con GH?

Dati recentemente pubblicati sull’uso dell’ormone della crescita ricombinante in circa 80.000 bambini, in oltre 20 anni, evidenziano che la terapia con GH è sicura, anche se è necessario un regolare controllo di alcuni possibili, ma poco frequenti (<1% ciascuno) effetti collaterali durante la terapia.

Iperglicemia ed iperinsulinemia.La terapia con GH non aumenta il rischio di diabete. Tuttavia, nel bambino con familiarità per diabete di tipo 2, la terapia con GH può favorire la comparsa transitoria di livelli elevati di zuccheri nel sangue.

Effetti sull’osso.La terapia con GH, favorendo la crescita scheletrica, può raramente aggravare una scoliosi preesistente e favorire l’epifisiolisi dell’anca (scivolamento della testa del femore), caratterizzata da dolore e difficoltà a camminare.

Ipertensione endocranica.In alcuni soggetti predisposti, specialmente all’inizio della terapia, il GH favorendo la ritenzione di liquidi, potrebbe determinare, anche se raramente, una condizione caratterizzata da mal di testa, vomito a getto e disturbi visivi. Se causate dal GH, queste manifestazioni regrediscono alla sospensione della terapia e non ricompaiono dopo la ripresa a dosi più basse.

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Sicurezza della terapia

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Apnee ostruttive.I bambini affetti da Sindrome di Prader Willi, a causa della loro obesità, sono a rischio di sviluppare problemi respiratori (apnee ostruttive), per cui devono essere attentamente valutati prima e durante la terapia con GH.

Rischio di tumori e leucemie.Gli studi sulla sicurezza del farmaco, condotti in oltre 25 anni dalla sua commercializzazione, hanno permesso di formulare un giudizio favorevole sul GH in termini di sicurezza globale.Dato che il GH stimola la crescita di tutte le cellule, particolare attenzione va riservata ai bambini già affetti da un tumore cerebrale o da leucemia o da linfoma. Nei soggetti senza fattori di rischio per tumori e leucemie, la terapia con GH non è associata ad un aumentato rischio di ricorrenza di tumori cerebrali.

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Sicurezza della terapia

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La motivazione a continuare.

A fine crescita e dopo almeno un mese dalla sospensione del GH, la produzione di GH può essere rivalutata in casi selezio-nati, ripetendo un test di stimolo (retesting) per verificare se il deficit di GH è permanente o transitorio. Se la produzione di or-mone della crescita rimane molto carente può essere opportu-no proseguire la terapia anche successivamente (fase di transi-zione tra i 15 e 25 anni), per gli effetti benefici che ha l’ormone a livello della massa ossea e della composizione corporea.

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Terapia nell’adulto

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Quali pazienti è opportuno rivalutare al termine dell’accrescimento?

Tutti i pazienti con deficit grave di GH devono essere rivalutati al termine dell’accrescimento. Solo i pazienti con deficit di GH permanente, dovuto a cause genetiche, o quelli con difetti ipofisari multipli (generalmente causati da patologie congenite o acquisite dell’ipofisi, tipo traumi, emorragie, tumori, radiazioni), non richiedono una rivalutazione al raggiungimento della statura adulta.Una piccola percentuale di pazienti con deficit di GH idiopatico insorto in età pediatrica continua ad essere carente di ormone anche in età adulta.Per i pazienti affetti da sindrome di Turner o sindrome di Prader Willi o per i bambini nati piccoli per età gestazionale (SGA), non vi è una provata efficacia della terapia con GH in età adul-ta: pertanto, non vi è necessità di verificare la produzione di GH al termine della crescita o alla sospensione della terapia.

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Terapia nell’adulto

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Perché continuare la terapia nell’adulto?

Anche in età adulta l’ormone della crescita è importante per gli effetti metabolici che svolge a livello osseo, della massa grassa e muscolare. Un adulto con carenza di GH tende a stancarsi facilmente, può presentare riduzione della massa muscolare, aumento della massa grassa, osteoporosi, disturbi cardiovascolari. Tali sintomi possono essere evitati continuando la terapia a dosi appropriate per l’età adulta.

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Terapia nell’adulto

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La prescrizione a carico del SSN, su diagnosi e piano terapeutico di centri specializza-ti, Università, Aziende Ospedaliere, Aziende Sanitarie, IRCCS, individuati dalle Regioni e dalle Province autonome di Trento e Bolzano, è limitata alle seguenti condizioni:Età neonatalein individui con evidenza neuroradiologica di malformazioni/lesioni ipotalamo ipofi-sarie e segni clinico-laboratoristici compatibili con la diagnosi di panipopituitarismo congenito. Tale trattamento dovrebbe essere proseguito ininterrottamente almeno per i primi due anni di vita. Successivamente, previa interruzione della terapia con GH di durata non superiore a tre mesi, dovrebbe essere eseguita una rivalutazione del pro-filo auxologico, ormonale e laboratoristico finalizzata a determinare l’opportunità e la modalità della prosecuzione del trattamento GH.Età evolutivabassa statura da deficit di GH definito dai seguenti parametri clinico-auxologici e di laboratorio: I: Parametri clinico-auxologici: a) statura < -3DS oppure statura < -2DS e velocità di crescita/anno < -1DS rispetto alla norma per età e sesso, misurata a distanza di almeno 6 mesi con le stesse modalità;oppure b) velocità di crescita/anno < -2DS o < -1,5 DS dopo 2 anni consecutivi, anche in assenza di bassa statura; nei primi 2 anni di vita, sarà sufficiente fare riferimento alla progressiva decelerazione della velocità di crescita (la letteratura non fornisce a riguardo dati definitivi in termini di DS);oppure c) malformazioni/lesioniipotalamo-ipofisario dimostrate a livello neuroradiolo-gico o difetti ipofisari multipli che comportino deficit di GH accertato in base ad una delle modalità del punto II; e II: Parametri di laboratorio: a) risposta di GH < 10 μg/L a due test farmacologici eseguiti in giorni differenti (la risposta ad un solo test farmacologico >10 μg/L esclude la diagnosi di deficit di GH); oppure b) risposta di GH < 20 μg/L nel caso uno dei due test impiegati sia GHRH + arginina o GHRH + piridostigmina.Altre condizioni dove il trattamento con rGH viene concesso in età pediatrica: · sindrome di Turner citogeneticamente dimostrata; · deficit staturale nell’insufficienza renale cronica; · soggetti prepuberi affetti dalla sindrome di Prader Willi (PWS), geneticamente dimo-strata, con Indice di Massa Corporea o Body Mass Index (BMI)<95°, normale funzio-nalità respiratoria, non affetti da sindrome dell’apnea ostruttiva nel sonno.Bambini nati piccoli per l’età gestazionale (SGA - Small for Gestational Age) con età uguale o superiore a 4 anni. Per poter accedere al trattamento con GH in individui nati SGA è necessario rispon-dere ai seguenti criteri:· peso alla nascita nei nati singoli uguale o inferiore a –2 DS (< 3° centile) per l’età ge-

stazionale, basato sulle tabelle di Gagliardi (L. Gagliardi et Al. “Standard antropome-trici neonatali prodotti dalla task-force della Società Italiana di Neonatologia e basati su una popolazione italiana nord-orientale” Riv. Ital. Pediatr. (IJP) 1999; 25: 159-169) e comunque inferiore a 2500 gr.

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· Nota AIFA 39

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· età al momento della proposta di somministrazione del GH uguale o superiore ai 4 anni;

· statura inferiore o uguale a –2.5 DS e velocità di crescita inferiore al 50° centile.Autorizzazione delle Commissione Regionale preposte alla sorveglianza epidemiolo-gica ed al monitoraggio dell’appropriatezza del trattamento con GH.Considerando la relativa limitata esperienza del trattamento con GH negli SGA in Ita-lia, l’autorizzazione al trattamento con rGH in soggetti SGA è concessa per 2 anni previa verifica ed autorizzazione da parte delle Commissioni Regionali preposte alla sorveglianza epidemiologica ed al monitoraggio dell’appropriatezza del trattamento con GH appartenenti alla residenza del paziente. Dopo 2 anni di terapia, il prosegui-mento terapeutico potrà essere nuovamente autorizzato dalle Commissioni Regionali dopo una verifica dei risultati clinici ottenuti nel periodo di trattamento.In caso di mancata istituzione della commissione regionale, la proposta al trattamento con GH da parte del centro prescrittore dovrà essere indirizzata alla Commissione preposta alla sorveglianza epidemiologica ed al monitoraggio dell’appropriatezza del trattamento con GH presso l’Istituto Superiore di Sanità, che dovrà dare una risposta al centro prescrittore entro giorni trenta dal ricevimento della richiesta.Età di transizioneViene definita età di transizione quella compresa tra il momento del raggiungimento della statura definitiva del soggetto trattato e l’età di 25 anni. Al raggiungimento della statura definitiva non è più indicata la terapia con GH nelle seguenti patologie:· sindrome di Turner; · insufficienza renale cronica · sindrome di Prader Willi; · soggetti nati piccoli per età gestazionale (SGA). Al raggiungimento della statura definitiva la terapia con GH può essere proseguita senza ulteriori rivalutazioni nelle seguenti patologie: · deficit di GH causato da mutazione genetica documentata · panipopituitarismo con difetto di secrezione ormonale multiplo di almeno tre ormoni

ipofisari. Al raggiungimento della statura definitiva la terapia con rGH negli altri soggetti con deficit di GH può essere proseguita solo se presentano dopo almeno un mese dalla sospensione del trattamento sostitutivo con rGH: · risposta di GH <6 μg/L dopo ipoglicemia insulinica (ITT); oppure· risposta di GH <19 μg/L dopo test farmacologico con GHRH + Arginina.Età adultaE’ indicata la terapia con rGH in soggetti adulti, di età superiore a 25 anni, con livelli di GH allo stimolo con ipoglicemia insulinica <3 μg/L o, in presenza di controindicazioni al test di ipoglicemia insulinica, con picco inadeguato di GH dopo stimoli alternativi, nei casi di:a) ipofisectomia totale o parziale (chirurgica, da radiazioni); b) ipopituitarismo idiopatico, post traumatico, da neoplasie sellari e parasellari.

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· Nota AIFA 39

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BackgroundEtà evolutiva In soggetti con caratteristiche clinico-auxologiche in accordo con il punto I e con nor-male secrezione di GH (punto II), la terapia può essere effettuata solo se autorizzata dalla Commissione Regionale preposta alla sorveglianza epidemiologica ed al monito-raggio dell’appropriatezza del trattamento con GH in base alle più recenti acquisizioni scientifiche in materia. Per il monitoraggio della prescrizione è necessario far riferimen-to alla prevalenza del trattamento nella popolazione compresa tra 0 e 18 anni d’età, che è stimabile, in base ai dati della letteratura scientifica internazionale degli ultimi 20 anni, in 1:2000 (tasso di esposizione al trattamento). Va, inoltre, tenuto conto che la coorte dei soggetti affetti dalle principali patologie per cui è indicata la terapia con GH è sostanzialmente stabile nel tempo e distribuita in modo omogeneo sul territorio.Età adultaSoggetti adulti con deficit di GH presentano un abbassamento della qualità di vita, una riduzione della forza muscolare, un aumento dell’adipe viscerale che, insieme ad un aumento del colesterolo circolante, costituisce un fattore di rischio per complican-ze cardiovascolari. In particolare, è stato dimostrato un chiaro aumento dei processi di aterosclerosi con netto incremento della mortalità da cause cardiovascolari. Il trat-tamento sostitutivo con GH biosintetico va comunque riservato solo ai rari casi nei quali vi sia un severo deficit di GH, dimostrato da un picco di risposta < 3 μg/L dopo ipoglicemia insulinica, oppure, in presenza di controindicazioni al test dell’ipoglicemia (cardiopatie, patologia del SNC, età avanzata), a seguito di un picco inadeguato di GH dopo stimoli alternativi utilizzati con limiti di normalità appropriati alla loro potenza. Il test con GHRH + arginina viene ad oggi ritenuto l’alternativa di prima scelta e, dopo questo stimolo, un severo deficit di GH è dimostrato da un picco dei livelli circolanti di GH < 9 μg/L. Il rigoroso rispetto di tali criteri esclude la possibilità di un uso improprio o eccessivo del farmaco.Evidenze disponibili In base alle evidenze della letteratura, alla approvazione da parte di FDA ed EMEA ed alla luce del documento della consensus conference ad hoc (J Clin Endocrinol Metab 92: 804–810, 2007), si ritiene opportuno inserire in fascia A l’indicazione al trattamento con GH nei bambini nati SGA sotto supervisione delle Commissioni Regionali preposte alla sorveglianza epidemiologica ed al monitoraggio dell’appropriatezza del trattamento con GH.Particolari avvertenzeL’Istituto Superiore di Sanità si fa carico della sorveglianza epidemiologica nazionale mediante un Registro informatizzato dell’ormone della crescita (GH) in collaborazione con le Commissioni Regionali identificate dalle singole Regioni. Tali commissioni sono preposte alla sorveglianza epidemiologica ed al monitoraggio dell’appropriatezza del trattamento con GH a livello locale e a tal fine hanno libero accesso ai dati relativi ai residenti della propria regione. La compilazione del Registro da parte dei Centri pre-scrittori è necessaria ed indispensabile per la rimborsabilità della terapia da parte del SSN. Annualmente l’Istituto Superiore di Sanità provvederà a redigere un rapporto e ad inviarlo all’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) e alla Conferenza degli Assessori Regionali alla Sanità.

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· Nota AIFA 39

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- Dr. Tommaso AversaSpecialista in Pediatria.Dipartimento di Scienze Pediatriche – Università degli Studi di [email protected]

- Dr. Graziano CesarettiSpecialista in Pediatria ed in Endocrinologia.U.O. Pediatria, Dipartimento Materno – Infantile. Azienda Ospedaliera – Universitaria [email protected] Tel. 050 - 992101

- Dr.ssa Antonella KlainSpecialista in Pediatria.Dirigente I° livello U.O. di Auxoendocrinologia. Azienda Ospedaliera Santobono Pausilipon – [email protected] Tel. 081 - 2205725

- Dr.ssa Gabriella PozzobonSpecialista in Pediatria.Centro di Endocrinologia dell’Infanzia e dell’Adolescenza. U.O. Pediatria, Dipartimento Materno - Infantile.Istituto Scientifico S. Raffaele. Università Vita – Salute [email protected]

- Dr.ssa Barbara PredieriSpecialista in Pediatria.Ambulatorio di Auxologia, Endocrinologia e Diabetologia Pediatrica.Dipartimento ad Attività Integrata Materno - Infantile, U.O. di Pediatria.Università degli Studi di Modena e Reggio Emilia, [email protected]

- Dr.ssa Aurora Natalia RossodivitaSpecialista in Pediatria. Ricercatrice presso l’Istituto di Clinica Pediatrica.Università Cattolica del Sacro Cuore (UCSC) di [email protected] Tel. Istituto di Pediatria 06 – 30154348

- Dr.ssa Silvia VannelliSpecialista in Pediatria.Struttura Semplice a Direzione Universitaria di Auxologia. Ospedale infantile Regina Margherita di [email protected]

- Dr.ssa Alessandra VotteroSpecialista in Pediatria.Dipartimento dell’età evolutiva. Clinica Pediatrica Università degli Studi di [email protected]

- Dr.ssa Clara ZecchinoSpecialista in Pediatria.U.O. Pediatria Generale e Specialistica “B. Trambusti”. Dipartimento Interdisciplinare di Medicina Azienda Ospedaliero – Universitaria Consorziale Policlinico [email protected]

- Dr. Stefano ZucchiniSpecialista in Pediatria. U.O. Pediatria Pession, Dipartimento Materno – Infantile.Azienda Ospedaliero – Universitaria di Bologna S. Orsola – [email protected]

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Autori dei testi.

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Appunti

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