pag. 1

Analisi

«farmacoeconomica» delle

terapie personalizzate e

sostenibilità dei farmaci

oncologici

Claudio Jommi

(claudio.jommi@uniupo.it)

Università del Piemonte

Orientale, Cergas SDA Bocconi

pag. 2

Agenda

La spesa per farmaci oncologici è

«insostenibile»?

La valutazione economica dei farmaci: utilità e

limiti

Quali azioni «concrete» per la sostenibilità

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Spesa farmaceutica SSN* e Spesa totale SSN (netto farmaci) (2001-2016; 2001=100)

* Lordo payback / CAGR = Compound Annual Growth Rate

Fonte: Osservatorio Farmaci, Cergas Bocconi

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Componenti della spesa farmaceutica SSN (2016)

4 Fonte: Osservatorio Farmaci, Cergas Bocconi

pag. 5

Spesa farmaceutica ospedaliera su spesa per farmaci aquistati da aziende sanitarie

Fonte: Osservatorio Farmaci, Cergas Bocconi

pag. 6

Spesa per farmaci oncologici su totale spesa farmaceutica ospedaliera

Fonte: elaborazione Osservatorio Farmaci, Cergas Bocconi su dati CORE

pag. 7

I tetti sulla spesa farmaceutica

pag. 8

L’entità degli sfondamenti su spesa ospedaliera / acquisti aziende sanitarie (m.ni Euro)

pag. 9

Gli sfondamenti 2016 regionali

Fonte: Osservatorio Farmaci, Cergas Bocconi

pag. 10

Effetti innovatività

• Accesso ai fondi “ad hoc”

• No compartecipazione al payback in caso di sfondamento

tetti di spesa

• No sconto 5+5%

• Immediata disponibilità dei medicinali sul territorio (anche

per farmaci a innovatività condizionata o potenziale, non

meglio specificata)

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pag. 11

Gli innovativi oncologici

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pag. 12

Agenda

La spesa per farmaci oncologici è

«insostenibile»?

La valutazione economica dei farmaci: utilità

e limiti

Quali azioni per la sostenibilità

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Value for money

Stiamo allocando bene i soldi?

Sostenibilità

Quanto spenderemo in più?

Costo-efficacia

ΔC / ΔE (RICE*)

(30 000 € per QALY**)

Budget Impact Analysis (BIA)

(30 milioni € nei prossimi tre anni)

Impatto economico dei farmaci: quali indicatori?

* Rapporto incrementale di costo-efficacia.

** QALY: Quality Adjusted Life Years Saved

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Dove pende la bilancia?

Costi evitati

Costi aggiuntivi

Costi

incrementali

Benefici

incrementali

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Costo-efficacia e scelta tra A e B

SCELTA CONFRONTO TRA

EFFICACIA

CONFRONTO TRA

COSTI

CB => CA

CB <= CA

CB > CA

EB < EA

EB > EA

EB > EA

DOMINANZA DI A:

SI MANTIENE IL

PROGRAMMA A

DOMINANZA DI B:

SI ADOTTA IL

PROGRAMMA B

SI CALCOLA IL

RAPPORTO

INCREMENTALE

COSTO-EFFICACIA

(RICE)

CB - CA

EB - EA

RICE =

Scelgo A

Scelgo B

???

Es. 30.000 Euro per

QALY

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La valutazione di impatto economico nel contesto HTA

HTA

Rilevanza della

patologia

Bisogno insoddisfatto da alternative

esistenti

Benefici Costi

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Le tecniche di valutazioni economica

Efficacia

clinica

A vs. B?

A = B

A ≠ B

Analisi di

Minimizzazione dei

Costi (AMC)

Analisi Costo

/ Efficacia

(ACE)

Analisi Costo

/ Utilità (ACU)

Analisi Costo

Beneficio

(ACB)

Un effetto comune

misurato in unità

fisiche?

Qualità di vita è

il/un effetto

importante?

Effetti non

comuni? Più di 1

effetto rilevante?

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I benefici

• Quali: finali per i pazienti (sopravvivenza / qualità della vita)

– QALY: anni di vita ponderati sula base di un indice di qualità che va da 0 a 1 (utilità)

(Ipotesi è che QALY catturi «tutti» i benefici)

• Fonte

– Trial (dati robusti, ma su contesto non real-life)

– Real-life (dati non disponibili fino alla commercializzazione, potenzialmente

«biased»)

• Tempo: life-time

– Necessità di estrapolazioni

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I costi

• Prospettiva usata (sanitaria / terzo pagatore / sociale)

• Costi farmaci

– Prezzo di listino

– Accordi che abbattono il prezzo effettivamente pagato: sconto

obbligatorio 5%+5%, Sconti nascosti, Extra-sconti, Payment by result,

..)

– Durata esposizione / Dosaggio medio

– Costo di somministrazione

– Spreco - Drug delivery day

– Effetti collaterali

• Altre prestazioni per paziente

– Numerosità per paziente

– Valorizzazione (Tariffa / Costo pieno / Costo variabile)

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Offerta (imprese)

Copertura dei costi e remunerazione del capitale investito in

R&S

Omogeneizzazione dei prezzi in mercati con

elevati scambi

Domanda (pagatore)

Correlazione con valore

Coerenza con le disponibilità di budget

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Prezzo dei farmaci: i due diversi punti di vista

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Quanto costa la R&S di un farmaco (m.ni di dollari)?

Fonte: Cavazza, Costa e Jommi, 2016

Inclusi i costi dei fallimenti ed i costi opportunità

dell’investimento

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22% 21% 20%

28%29% 32% 33%

30%

16%15% 15% 16%

18%

25% 26% 29% 30% 32%

24%29%

0%

20%

40%

60%

80%

100%

1990 2000 2005 2010 2012

COGs SG&A R&D Other Operating Margin

Fonte: Stewart Adkins Advisors Ltd

Quanto pesano i costi di R&S sul fatturato?

COGs

Costi di Produzione

SG&A

Costi amministrativi

e di marketing

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Costi di R&S e fatturato per gli oncologici

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Prezzi e OS: non è propriamente RICE

Fonte: Mailankody S e Prasad V, JAMA Oncol. 2015;1(4):539-540 Fonte: Mengato D e Messori A, The Adv Med Oncology, 2016, 8(4) , 309-311

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Per cosa può essere usato il RICE

25

25

• Selezione all’ingresso (Prontuari), soprattutto se associato

a valori-soglia

• Condizioni accessorie di accesso (rimborso su

sottopopolazioni, rimborso condizionato ad evidenze post-

marketing)

• (Teoricamente) Gare

• Raccomandazioni ai clinici

• Percorsi terapeutici

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Dove si usa RICE?

Negoziazione delle condizione di accesso sulla base del RICE

(con valore-soglia di 20 / 30 k ) (più rigido)

» Introduzione di elementi di flessibilità (es PAS - Patient Access

Schemes; Valori soglia più alti per ELT – End of Life Treatment,

Cancer Drugs Fund)

» Integrazione con Budget Impact

Negoziazione delle condizioni di accesso sulla base di criteri

multipli (a volte anche RICE) (meno trasparente)

» Introduzione di automatismi: ranking minimi di valore aggiunto

per richiesta di premio di prezzo dei farmaci (F)

» Indirizzi stringenti su compilazione dossier (G)

» Pubblicazione esito e razionale di valutazione del ΔB (F e G)

pag. 27 27 27

Dove si usa RICE c’è più selezione dei farmaci rimborsati

Fonte: IIHI Oncology Trend Report 2015 (courtesy of Filippo De Braud)

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Ma dove necessario … si usano PAS (es. Immuno-oncologici)

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Ma dove necessario … si usano PAS (es. NETs)

pag. 30

Analisi comparativa dei costi in Italia (scheda Regione Veneto)

pag. 31

I limiti del RICE

31

31

• Il suo valore dipende da diversi fattori (es. prospettiva

adottata, orizzonte temporale, modelli di estrapolazione di

efficacia nel lungo periodo, comparatore attivo utilizzato)

• E’ operativo se associato a valore-soglia, ma non c’è

visione comune su come determinare valore-soglia

• Si serve di dati «incerti»

• Non guarda all’impatto totale sulla spesa

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Agenda

La spesa per farmaci oncologici è

«insostenibile»?

La valutazione economica dei farmaci: utilità e

limiti

Quali azioni «concrete» per la sostenibilità

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Considerare le diverse dimensioni della sostenibilità (esito clinico,

impatto organizzativo, prospettiva del paziente, ecc.)

Uso «ragionato» e prudente del RICE in fase negoziale di P&R (più

evidenze a supporto) e per la definizione di percorsi terapeutici

(meno evidenze a supporto)

Accordi di rimborso condizionato (outcome o financial-based)

Ricorso a strumenti (purchè possibili ed evidence-based) di

razionalizzazione a livello locale (es. vial sharing, riduzione

dosaggi, eventuali stopping rules)

Sviluppo di sistemi predittivi di risposta / non risposta (biomarcatori)

(Per alcuni tumori), Competizione generata da un mercato sempre

più «affollato»

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33

Quali azioni per la sostenibilità

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Grazie per l’attenzione !!! (claudio.jommi@uniupo.it)