Roma 23 maggio 2007

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Le azioni delle associazioni dei cittadini

Renza Barbon GalluppiRoma, 23 maggio 2007

UNIAMO FIMR onlusFederazione Italiana Malattie Rare

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Organizzazione nazionale tra associazioni di pazienti

che si dedica a tutelare i diritti dei pazienti con Malattie Rare e a migliorare

la qualità della vita di tutte le persone coinvolte

UNIAMO FIMR onlusFederazione Italiana Malattie Rare

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• Fondata nel Luglio 1999 a Roma

• 2 sedi: Roma, Venezia

• Consiglio Direttivo: 7 persone

• Oltre 50 associazioni aderenti, oltre 600

patologie rappresentate

• Finanziamenti: quote, contributi,

donazioni, progetti

UNIAMO FIMR onlusFederazione Italiana Malattie Rare

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Malattie Rare, fatti e cifre• Incidenza minore di 5 casi su 10.000 persone• L’80% sono di origine genetica• Sono il 10% delle malattie che affliggono l’umanità• Ne sono state identificate oltre 6.000• Molte sono croniche, degenerative, invalidanti e da

trattare per tutta la vita.• Vengono colpiti specialmente i bambini ma anche gli

adulti e possono manifestarsi in qualsiasi momento della vita

• Oltre 2 milioni di pazienti in Italia ed oltre 20 milioni in Europa

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Storia della tutela delle Malattie rare

• 1983: Orphan Drugs Act - US

• 1993: Orphan Drugs Regulation – Japan

• 1998: Orphan Drugs Program – Australia

• 2000: European Regulamentation 141–

Europa

• 2001: D.M. 279 - Italia

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D.M. 279 del 18 maggio 2001

1. Istituisce una rete di centri di riferimento e l’esenzione dalle spese per i farmaci necessari a curare o trattare malattie rare

2. Promuove un’indagine conoscitiva dei registri di malattie rare già esistenti a livello locale, regionale, interregionale e nazionale

3. Non considera l’esistenza delle associazioni di pazienti ed il lavoro da loro svolto

4. Non legifera sui Farmaci Orfani

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•Commissione D.M. 6/6/02 per “Interventi Urgenti a sostegno delle persone affette da MR”

• 11 luglio 2002 nella Conferenza Stato RegioneTavolo Tecnico Interregionale permanente per il coordinamento dell’attività assistenziali per le M.R.

• 6 agosto 2003 – designazione dei rappresentanti regionali nel tavolo tecnico

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30 settembre 2003, n. 269 “Disposizioni urgenti per favorire lo sviluppo e la

correzione dell’andamentodei conti pubblici”

Art. 48 – a) tetto di spesa per l’assistenzafarmaceutica

- b) fondo specifico per :– la ricerca – l’impiego, a carico del SSN, di farmaci orfani

per malattie rare e di farmaci per una speranza di cura in attesa

della commercializzazione

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Gli interventi più urgenti a favore dei pazienti affetti da malattie rare

• Aggiornamento continuativo dell’elenco delle malattie rare per le quali è possibile la “presa in carico” del paziente

• Ridefinizione dei LEA• Definizione delle prestazioni erogabili in

esenzione< terapie riabilitative-cure palliative –

assistenza psicoterapeutica>

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Gli interventi più urgenti a favore dei pazienti affetti da malattie rare

• Incentivi alla ricerca• Incentivi alla prevenzione• Individuazione dei centri di eccellenza• Accelerazione dei processi di

commercializzazione di farmaci nuovi/innovativi• Definizione di un PROGETTO GLOBALE

INDIVIDUALE• Ridefinizione dei componenti delle

COMMISSIONI D’INVALIDITA’

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Le Malattie Rare richiedono un’assistenza continuativa e specialistica

• Non può essere sostenuta dalla famiglia• Necessita di un intervento di supporto

pubblico• Necessità di prestazioni sociosanitarie ad

elevata integrazione sanitaria • Necessità di percorsi assistenziali mirati

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La “mission”Promuovere le politiche di tutela e

migliorare la qualità della vita di tutte le persone affette da Malattie Rare

• Proporre le azioni in difesa delle Malattie Rare

• Promuovere la Ricerca e l’Informazione• Sviluppare l’Accesso alle terapie

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•Consapevolezza e responsabilità

La persona vista come soggetto CAPACE, attraverso le Associazioni, di sviluppare capacità di controllo “politico” e di capacità “contrattuale” ( empowerment )

• Empowerment come “conferimento di responsabilità e di potere”

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Sviluppo di una cultura dell’impegno civico

• Membro della Commissione Ministeriale relativa al DM 06.06.02

• Applicazione dell’art. 9 del Regolamento (CE) n. 141/2000 del 16.12.99

• Promozione del Ddl n. 2 “Incentivi alla ricerca e accesso alle terapie – 2006

• Promozione di emendamenti per l’integrazione di un fondo a favore delle MR – finanziaria 2007

• Seminari annuali e corsi ECM per il personale medico • Evidenziatore delle criticità del regolamento 279/2001• Promozione del Ddl n. 1426 del 22 marzo 2007

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Con l’impegno diPARTECIPARE ai tavoli decisionali di programmazione sulle malattie rare

• La partecipazione attiva dei cittadini è prevista – titolo IV del Decreto Legislativo 19 giugno 1999, n.

229 recante: “Norme per la razionalizzazione del Servizio sanitario nazionale, a norma dell’articolo 1 della legge 30 novembre 1998, n. 419”.

– articolo 1, comma 6 della Legge 8 novembre 2000, n. 328 "Legge quadro per la realizzazione del sistema integrato di interventi e servizi sociali."

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Attività

• Servizi per le associazioni:- consulenza amministrativa / legislativa- formazione- informazione- coordinamento- promozione di nuove forme associative

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Attività

• Servizi per i terzi:- “Ponte” tra pazienti e associazionismo- “Ponte” tra medico / paziente / associazione- “Ponte” tra Centro di Eccellenza / Centro di

Conoscenza / paziente /associazione- Creazione di una “rete” - Rete delle malattie

rare.

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Attività• Collaborazione e promozione del libro “Malattie

Rare Associazioni in Italia” e dell’”Annuario delle Malattie Rare” - prodotti da ORPHANET Italia

• Partecipazione in Cittadinanzattiva• Collaborazione con ANFFAS Nazionale • Organizzazione e coorganizzatori di Congressi

Nazionali ed internazionali sulle Malattie Rare, es:– SIGU – Lido di Venezia 8-11 novembre 06- EURORDIS – Building a Comunity

- Venezia, aprile 05

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Attività – progetti 2007

• POLLICINO Banca dati di supporto ai malati di malattie rare e loro familiari e ai medici di base.Finanziato all’80% dal Ministero delle Politiche Sociali (ex Welfare)

• INSIEME Giornate di socializzazione per malati affetti da patologie rare – 3 incontri: nord/centro/sudFinanziato all’80% dal Ministero delle Politiche Sociali (ex Welfare)

• Newsletter & Newspaper –Pubblicazione di una Newspaper su base telematica a carattere settimanale con raccolta di notizie e approfondimenti pubblicazione di una Newsletter cartacea a carattere trimestrale

• Corsi di Formazione Professionali con ECMECM (Educazione Continua in Medicina) sulle Malattie RarePartner del progetto FARMINDUSTRIA

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Attività nazionali – progetti 2008• FANTA’SIA

Seminari sul tema del sospetto clinico, dell’accertamento diagnostico e del percorso dalla diagnosi alla terapiaFinanziati dal Ministero della Solidarietà Sociale

• DADO MAGICOEventi di formazione legislativa in ambito sociale, sanitario e socio-sanitarioFinanziati dal Ministero della Solidarietà Sociale

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Attività internazionali

• Eurordis– Rapsody– CAPOIRA– CNA

• EuOrphan• Eurogentest

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Eurordis

UNIAMO è:• Aderente a Eurordis come “National Alliance”• Coordinamento delle National Alliances• Partecipante ai gruppi di lavoro ed alle attività• Partner italiano

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Malattie Rappresentate Ieri• Acondroplasia• Cistite Interstiziale • Deficit ormone della crescita • Depranocitosi• Emocromatosi• Fibrosi Cistica • Glicogenosi• Immunodeficienze Primitive • Lupus Eritematoso Sistemico• Malattie Metaboliche Ereditarie • Microcitemia• Neuroblastoma• Panipopituitarismo• Patologie Endocrine, Ipofisarie, Diabetiche • Porfiria • Pseudoxantoma Elasticum• Retinite Pigmentosa• Talassemia

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Malattie Rappresentate Oggi• Acondroplasia• Amaurosi congenita Leber• Anemia di Blackfan Diamont• Atassia - Telangectasia• Atrofia essenziale dell’iride• Atrofia ottica di Leber• Cheratocono• Ciclite eterocronica di Fuch• Cistite Interstiziale• Congiuntivite lignea• Deficit Alfa 1 Antitripsina• Deficit ormone della crescita• Degenerazione della Cornea• Diabete Insipido• Dilazione cromosoma 22• Discinesia Ciliare Primaria• Disordini Endocrini• Distonie• Distrofie retiniche ereditarie • Drepanocitosi• Emeralopia congenita• Epidermiolisi Bollosa• Fibrodisplasia ossificante progressiva • Immunodeficienze Primitive• Ittiosi• Leucodistrofie• Linfangioleiomiomatosi• Lupus Eritematoso Sistemico• Malattia di Eales• Malattia di Niemann Pck• Malattie Esostanti• Malattie Metaboliche Ereditarie• Malattie Reumatiche Infantili• Malformazioni Ano-Rettali

• Mastocitosi• Microcitemia• Miopatie Rare• Neoplasie Endocrine Multiple• Neurofibromatosi• Osteogenesi Imperfetta• Panipopituitarismo• Patologie Endocrine, Ipofisarie, Diabetiche• Porfiria• Pseudoxantoma Elasticum• Pubertà Precoce• Retinite Pigmentosa• Sclerodermia• Sclerosi Multipla• Sclerosi Tuberosa• SGA – Short Gestional Age• Sindrome Aicardi-Goutières• Sindrome di Behr• Sindrome di Cogan• Sindrome di Eblers-Danlos• Sindrome di Goldenhar• Sindrome di Kartagener• Sindrome di Klinefelter• Sindrome di Oguchi• Sindrome di Poland• Sindrome di Rett• Sindrome di Tourette• Sindrome di Turner• Sindrome di Williams• Talassemia• Vitreoretinopatia essudativa familiare

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GRAZIE

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