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Martedì 08 novembre 2016 Rassegna associava 2 Rassegna Sangue e emoderiva 4 Rassegna sanitaria, medico-scienfica e Terzo seore 9 Prima pagina 19 Rassegna stampa A cura dellUfficio Stampa FIDAS Nazionale

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Martedì 08 novembre 2016

Rassegna associativa 2 Rassegna Sangue e emoderivati 4 Rassegna sanitaria, medico-scientifica e Terzo settore 9 Prima pagina 19

Rassegna stampa

A cura dell’Ufficio Stampa

FIDAS Nazionale

Rassegna associativa

Ottimizzazione della cultura della donazione

A Marina di Butera il 1° Meeting FIDAS Sicilia

di Vincenzo Caruso

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Rassegna

sangue e emoderivati

ANSA Zika, un anticorpo blocca infezione in feti e adulti Sperimentato con successo nei topi 07 novembre, 17:57

Un anticorpo riesce a bloccare l'infezione del virus Zika sia nei feti sia negli individui adulti. Lo dimostra l'esperimento condotto sui topi e descritto sulla rivista Nature dal gruppo della Vandebilt University coordinato da James Crowe. Adesso si tratta di capire se la scoperta po-trebbe essere efficace anche per l'uomo e la speranza è che possa comunque aiutare a mettere a punto un vaccino efficace. Il più efficace degli anticorpi finora scoperti Indicato dall'Organizzazione Mondiale della Sanità (Oms) come un'emergenza di salute pub-blica di rilievo internazionale, il virus Zika causa nell'uomo problemi neurologici molto seri, come la microcefalia nei feti e la sindrome di Guillain-Barré negli adulti. Per questo si molti-plicano in tutto il mondo gli sforzi alla ricerca di una strategia per bloccare l'infezione, come quello intrapreso dal gruppo di Crowe. "Il più potente degli anticorpi che abbiamo individua-to mostra di essere in grado di bloccare i ceppi del virus presenti in Africa, Asia e nelle Aneri-che", scrivono i ricercatori su Nature. Isolato nel sangue di 3 persone colpite dall'infezione Indicato con il nome "Zikv-117", l'anticorpo fa parte di un gruppo di anticorpi umani isolati nei globuli bianchi di tre persone che erano state infettate dal virus. Nei test alcuni topi han-no ricevuto l'anticorpo prima dell'infezione e altri dopo e in entrambi i casi la quantità di particelle di virus in circolazione nell'organismo (carica virale) è stata ridotta sia nelle madri che nei nati; si sono registrati anche meno danni alla placenta e i feti sono cresciuti meglio. Una prova di principio Per Michael Diamond, co-autore della ricerca, l'anticorpo Aikv-117 è "il primo farmaco anti-virale che ha dimostrato di funzionare durante la gravidanza per proteggere i feti dal virus Zika". Si tratta, ha concluso, di "una prova di principio del fatto che questo virus può essere trattato durante la gravidanza e che abbiamo un anticorpo umano che permette di farlo, al-meno nei topi".

OSSERVATORIO MALATTIE RARE

Emofilia A, da Bayer un fattore VIII ancora più sicuro

di Francesco Fuggetta

iIl prof. Fornasari (Milano): “Il farmaco Kovaltry permetterà a pazienti selezionati di ridurre

le somministrazioni settimanali da 3 a 2”

“Una molecola ancora più sicura, con migliori caratteristiche farmacologiche”: il prof. Diego

Fornasari, del Dipartimento di Biotecnologie Mediche e Medicina Traslazionale dell'Universi-

tà degli Studi di Milano, ha descritto così il nuovo fattore VIII ricombinante prodotto da

Bayer per il trattamento dell'emofilia A. Bay 81-8973, denominato anche Kovaltry, si basa sul

principio attivo octocog alfa. Il farmaco, lo scorso maggio, è stato inserito da AIFA nella clas-

se C non negoziata, “classe C (nn)”, ovvero una sezione provvisoria dedicata ai farmaci non

ancora valutati ai fini della rimborsabilità.

Il prof. Fornasari ha parlato di questa nuova molecola nella sua relazione al Congresso an-

nuale dell'Associazione Italiana Centri Emofilia (AICE), che si è concluso a Bologna il 28 otto-

bre. “Sono cambiate le condizioni di produzione: si tratta sempre di un fattore VIII intero,

sintetizzato a partire dalle stesse cellule, ma modificate e dotate di HSP70 umana (Heat

Shock Protein 70 kilodaltons), una proteina chaperon che consente un miglioramento nella

produzione del fattore VIII”, spiega Fornasari. “Una modalità che favorisce il corretto folding,

più simile a quello che circola nei soggetti normali, una migliore interazione con il fattore di

Von Willebrand e una migliore glicosilazione: insomma, meno rischi”.

L’approvazione del farmaco si è basata sui risultati del programma di sviluppo clinico compo-

sto dai tre studi multinazionali LEOPOLD I, LEOPOLD II e LEOPOLD KIDS, disegnati per valuta-

re la farmacocinetica, l’efficacia e la sicurezza di Kovaltry. Nel complesso, queste sperimenta-

zioni hanno valutato il farmaco in più di 200 fra bambini e adulti con emofilia A grave, prove-

nienti da 60 centri per il trattamento dell’emofilia in 25 paesi nel mondo.

“L'aspetto più rilevante per i pazienti è l'aumento dell'emivita del farmaco di due ore e mez-

za, che nella terapia profilattica permette di ridurre le somministrazioni settimanali da 3 a 2

in pazienti selezionati”. Per aumentare la sicurezza, inoltre, le cellule che producono il fatto-

re VIII sono state fatte crescere in sieri completamente sintetici, in assenza di proteine ani-

mali, e la purificazione ha fatto uso di nuove tecniche di nanofiltrazione per prevenire qual-

siasi rischio di contaminazione virale. “In futuro saranno prodotti farmaci con emivita ancora

più lunga, ma per ora è stato messo un punto fermo sulle modalità di sviluppo”, conclude il

prof. Fornasari. “Come nella produzione di un'automobile, è stato scelto di migliorare la sicu-

rezza, per poi pensare ad aumentare le prestazioni”.

TRENTINO

Gruppi sanguigni: facciamo un bel ripasso di Giorgio Dobrilla

Il gruppo sanguigno è una caratteristica ereditata dai genitori e dipende da antigeni

(agglutinogeni) presenti sulla superficie dei globuli rossi. Ci sono molti gruppi ma quello ABO

e Rh sono i principali (e più noti). È necessario che il sangue da trasfondere sia “compatibile”

in ragione soprattutto di questi gruppi principali per non scatenare l’agglutinazione dei globu-

li rossi trasfusi fa parte delle agglutinine del ricevente. Gli antigeni del gruppo AB0 e Rh pos-

sono esserci o no, per cui il soggetto risulterà “positivo” o “negativo” per ciascun di essi (A o

B o AB o 0 o Rh). Se viene trasfuso un sangue “incompatibile”, ad es. un sangue di gruppo A

(che ha 2 antigeni A e agglutinine anti-B) in un paziente di gruppo B (che ha 2 antigeni B e ag-

glutinine anti-A), quest’ultimo reagirà agglutinando i globuli rossi trasfusi, una tipica reazione

immunitaria. Il gruppo AB contiene invece ambedue gli antigeni (A da un genitore e B dall’al-

tro e nessuna agglutinina) e quello 0 nessun antigene e ambedue le agglutinine. I soggetti di

gruppo 0, privi di antigeni, sono i più adatti a donare il sangue a chi ne necessita a prescinde-

re dal gruppo, e sono detti perciò “Donatori universali”. Le agglutinine presenti nei donatori

vengono in tal caso diluite dal sangue del ricevente e non scatenano pertanto una reazione

immunitaria significativa. “Destinatari o ricevitori universali” sono chiamati al contrario i sog-

getti AB che possono essere trasfusi con sangue di qualsiasi gruppo in quanto sprovvisti di an-

ticorpi agglutinanti. Per quanto attiene al fattore Rh (e al suo costituente antigenico “D” in

particolare) va ricordato che la trasfusione di un sangue Rh positivo in un soggetto Rh- avrà

conseguenze solo in caso di trasfusioni ripetute. Trasfusioni a parte l’Rh ha importanza in ca-

so di gravidanza. Una madre RH negativa con feto Rh postivo (Rh ereditato in questo caso dal

padre) potrebbe infatti sviluppare anticorpi molto pericolosi contro i globuli rossi del bimbo

che ha in grembo. Di solito questa incompatibilità si registra solo durante il parto e senza

troppe conseguenze, ma se il contatto tra sangue materno e fetale ha luogo durante la gesta-

zione o in caso di gravidanze successive, le conseguenze possono essere molto serie. Le per-

centuali dei vari gruppi nella popolazione non sono omogenee: 0 positivo e A positivo altre il

35%, B positivo 8-9%, 0 negativo e A negativo poco sopra il 6%, AB positivo 3,5%, B negativo

1,5%, AB negativo 0,6%. Il gruppo AB è dunque il più raro (e il più fortunato) e quello 0 il più

frequente (e più sfortunato). Nel trasfondere bisogna dunque tenere conto soprattutto delle

agglutinine che il ricevente possiede in abbondanza, sufficienti ad aggredire agglutinandoli i

globuli rossi del donatore. Le agglutinine del donatore invece, come appena detto, sono poco

rilevanti.

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