Il governo dell’innovazione farmaceutica: modelli di ... · • La metodologia HTA valuta...

Francesco De LorenzoPresidente FAVO

[email protected] www.favo.it

Il governo dell’innovazione farmaceutica: modelli di governance

equa e sostenibile dei farmaci oncologici innovativi ad alto costo

Oltre 500 associazioni aderenti

14

288

6

10

5

42

10

6

8

2108

4

3

2

5

9

2

1 di cui:145 federate;173 sezioni di livello regionale e provinciale;48 delegazioni di livello regionale e provinciale;85 centri di livello provinciale;65 comitati provinciali;25 punti informativi9 sezioni estere

-FAVO Lombardia -FAVO Lazio -FAVO Puglia-Comitato Interregionale Piemonte-Liguria-Valle d’Aosta-FAVO Toscana-FAVO Campania-FAVO Sicilia-FAVO Triveneto

25.000 volontari700.000 iscritti a vario titolo

FAVO rappresenta il 50% delle associazioni di volontariato in Italia

PER MONITORARE LE POLITICHE SANITARIE E DI WELFARE ED INDIVIDUARE LE STRATEGIE ATTE A SUPERARE CRITICITA' E DISPARITÀ ASSISTENZIALI E

SANITARIE È STATO ISTITUITO:

• Non solo una semplice mappa dei centri specializzati in diagnosi e cura dei tumori, ma anche una guida su centri PET TAC, di crioconservazione del seme, sulle associazioni di volontariato, nonché un orientamento completo sugli strumenti di tutela giuridica in ambito lavorativo,previdenziale e assistenziale.

• Vengono inoltre indicati, per ciascun tumore, I CENTRI AD ALTO VOLUME DIATTIVITÀ DI CHIRURGIA ONCOLOGICA, per identificare, tra le strutture pubbliche e accreditate, quelle con MAGGIORE AFFIDABILITÀ E ADEGUATO STANDARD ASSISTENZIALE, sia nella pratica clinica che nell’utilizzo di corretti modelli organizzativi, assicurati da un elevato numero di casi trattati

• Sono stati definiti dei CUT- OFF per ciascuna tipologia di tumore in base all’incidenza della patologia e alla complessità delle procedure diagnostiche e/o chirurgiche necessarie al trattamento.

• Le strutture che hanno avuto un numero di dimessi superiore o uguale al valore del cut-off, nel sito sono evidenziate con un puntino verde.

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1155 Strutture sanitarie (Aziende ospedaliere, IRCCS, ASL, Policlinici universitari), 4382 Reparti ,

21439 Medici , 874 Associazioni di volontariato

19/01/2016

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REGIONI COLON RETTOEnti > cut off

Enti ≤10 casi trattati

MAMMELLAEnti > cut off


POLMONEEnti > cut off

Enti ≤10casi trattati

Abruzzo4/24

17% 17%3/21

14% 52%2/15

13% 67%4≤ 10 casi trattati

11≤10 casi trattati


Basilicata3/8

38% 25%2/3

67% -1/6

17% -2≤10 casi trattati



Calabria3/38

8% 45%2/31

6% 61%0/17

17% 76%17≤10 casi trattati



Campania8/97

8% 32%12/93

13% 53%6/48




Emilia-Romagna16/72

22% 51%19/41

46% 41%11/55




Friuli-Venezia Giulia4/21

19% 24%7/15

47% 13%2/18




Lazio19/79

24% 29%19/66

29% 35%7/58




Liguria7/19

37% 37%7/15

47% 33%3/16




Lombardia28/125

22% 18%38/120

32% 28%18/110




Marche5/32

16% 34%5/29

17% 48%4/22




CUT OFF 80 80 80

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REGIONI COLON RETTOEnti > cut off


MAMMELLAEnti > cut off


POLMONEEnti > cut off

Enti ≤10casi trattati

Molise1/9

11% 22%1/6

17% 17%0/5

- 60%2≤10 casi trattati



Piemonte17/57

30% 28%16/54

30% 43%5/50




Puglia11/48

23% 17%13/39

33% 46%8/36




Sardegna6/32

19% 41%4/25

16% 56%1/21




Sicilia9/101

9% 40%14/77

18% 53%8/36




Toscana13/49

27% 33%13/41

32% 46%4/39




Trentino-Alto Adige3/18

17% 44%3/12

25% 58%1/14




Umbria3/16

19% 38%4/16

25% 50%2/11




Valle d'Aosta0/1

- -1/1

- -0/1

- -0≤10 casi trattati



Veneto17/58

29% 19%26/59

44% 29%7/53




CUT OFF 80 80 80

in Campania:

- su 97 centri che trattano chirurgicamente il cancro del colon retto, solo 8 superano la soglia di garanzia stabilita, mentre 31 centri hanno effettuato solamente da 1 a 10 interventi.

- su 93 centri che trattano chirurgicamente il cancro della mammella, solo 12 superano la soglia (80 casi per anno) e 49 hanno effettuato solamente da 1 a 10 interventi

- su 48 centri che trattano chirurgicamente il cancro del polmone, solo 6 superano la soglia (80 casi per anno) e 28 hanno effettuato solamente da 1 a 10 interventi

Qualche esempio…

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in Lombardia:

- su 125 centri che trattano chirurgicamente il cancro del colon retto, solo 28 superano la soglia di garanzia stabilita, mentre 23 centri hanno effettuato solamente da 1 a 10 interventi.

- su 120 centri che trattano chirurgicamente il cancro della mammella, solo 38 superano la soglia (80 casi per anno) e 34 hanno effettuato solamente da 1 a 10 interventi

- su 110 centri che trattano chirurgicamente il cancro del polmone, solo 18 superano la soglia (80 casi per anno) e 58 hanno effettuato solamente da 1 a 10 interventi

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«AVERE I NUOVI FARMACI AL MOMENTO GIUSTO»I tempi del percorso autorizzativo di 16 farmaci

oncologici innovativi in 10 Regioni italianeRicerca Censis – Favo - Aiom

Verificare le limitazioni nell’accesso alle cure farmacologicheda parte dei pazienti oncologici nei diversi territori

Misurare la durata del percorso autorizzativo di 16 farmacioncologici innovativi che hanno completato l’iter autorizzativonegli ultimi due anni

Considerare i tempi dalla valutazione centralizzata europeadell’Ema all’immissione nei Prontuari regionali (PTOR)

Studiare l’iter in 10 regioni, e dunque l’effettiva disponibilitàdel farmaco per i pazienti

Il lavoro di ricerca ha evidenziato che:

• dalla sottomissione all’EMA del dossier da parte dell’azienda farmaceutica sino al recepimento dell’Autorizzazione da parte dell’UE da inoltrare all’AIFA trascorrono in media 400 giorni.

• dalla data d’invio della domanda (corredata di autorizzazione UE) all’AIFA sino alla pubblicazione della Determina AIFA in G.U. trascorrono mediamente 530 giorni (min 346 gg– max934 gg).

• dalla data di pubblicazione della Determina AIFA su G.U. sino all’inserimento del farmaco in Prontuario trascorrono ulteriori 100 giorni (min 40 gg in Umbria – max 170 gg in Calabria.

Ciò in contrasto con le tempistiche stabilite da diverse norme:

• Transparency Directive 2012/0035 (180 giorni per il completamento delle procedure di negoziazione del prezzo ed ammissione alla rimborsabilità).

• DL 13 -9- 12, n. 158 (immediata disponibilità agli assistiti dei medicinali con il requisito dell’innovatività terapeutica definita dall’AIFA, in tutto il territorio nazionale).

• Decreto del “fare” (obbligo per AIFA di valutare, ai fini della classificazione e della rimborsabilità da parte del SSN, le domande dei farmaci innovativi, stabilendo comunque un periodo max di 100 giorni dalla presentazione delle domande da parte delle aziende.

Le citate normative sono tuttavia finora sostanzialmente inapplicabili a causa della latenza nella definizione di “innovatività” dei farmaci

da parte dell’AIFA.

Ulteriori forti ritardi derivano anche dall’interferenza diCommissioni regionali, locali e aziendali che rallentaulteriormente l’accesso ai farmaci, configgendo talvolta con lecompetenze specifiche di EMA ed AIFA (ad es modifica e/ocancellazione di alcune indicazioni terapeutiche).

Il complesso di queste procedure costituisce un vero e propriorazionamento dei farmaci effettivamente accessibili ai cittadini,determinando gravi disparità sul territorio, e negando, nei casi incui ciò avviene, il diritto di tutti i malati di avere accesso ai nuovifarmaci autorizzati in tempo utile.

Un esempio….

• La Regione Calabria ha un PTOR, ma la Commissione incaricata di svilupparlo si riunisce all'incirca ogni due anni. Per tale motivo le singole Aziende sanitarie prevedono riunioni con cadenze più ravvicinate e, in attesa di risposta dal PTOR, acquistano con trattativa privata i nuovi farmaci che ritengono necessari.

• In questa Regione un farmaco impiega mediamente 710 giorni dall’avvio della procedura all’inserimento in Prontuario regionale (+80 giorni rispetto alla media nazionale).

• Dalla pubblicazione della delibera AIFA su G.U. sino all’inserimento in Prontuario bisogna attendere in media 170 giorni (+70 giorni rispetto alla media italiana).

• La metodologia HTA valuta prevalentemente l’efficacy -effectiveness e la sicurezza

• La qualità della vita correlata alla salute è dedotta dai singolisintomi e tralascia completamente i benefici sul piano sociale

• Per i trattamenti oncologici innovativi l’HTA deve andarealdilà degli RCT e basarsi su nuovi modelli che tengano contodei risparmi realizzati sui tempi di remissione della malattia

• l’impatto sociale della terapia con lunga remissione devetener conto dei benefici di un ritorno alla vita normale

Nella 2^ fase è determinante il coinvolgimento dei pazienti per l’analisi etica e gli aspetti

sociali

Heath Technology Assessment: criticità e raccomandazioni

Decision at NICE

Cost-Effectiveness

Clinical effectiveness

Innovation

End of life

Other Health Benefits Extent of

Uncertainty

Equity & Diversity

Social Value Judgment

Patients & clinical experts, consultation comments

Parlamento europeo2014-2019

DICHIARAZIONE SCRITTA

presentata a norma dell'articolo 136 del Regolamento sui diritti dei pazienti malati di

cancro

Elisabetta Gardini (PPE), Miroslav Mikolášik (PPE), Elisabeth Morin-Chartier (PPE), Françoise Grossetête (PPE),

Kostas Chrysogonos (GUE/NGL), David Borrelli (EFDD), Piernicola Pedicini (EFDD), Simona Bonafè (S&D), José InácioFaria (ALDE), Luigi Morgano (S&D), Francesc Gambús (PPE), Eleonora Evi (EFDD), Marlene Mizzi (S&D), Daciana Octavia

Sârbu (S&D), Kateřina Konečná (GUE/NGL), Roberta Metsola(PPE), Cristian-Silviu Buşoi (PPE), Philippe De Backer (ALDE)

Omissis

Si invitano la Commissione e il Consiglio a:

a) avviare ricerche di mercato volte a migliorare la comprensione della portata delle carenze di medicinali e le sue cause (commercio parallelo, quote e altre risposte della catena di approvvigionamento, ecc.);

b) raccogliere e pubblicare i dati sulle carenze di approvvigionamento in un documento pubblico;

c) rafforzare la cooperazione tra gli organismi nazionali di valutazione delle tecnologie sanitarie degli Stati membri;

d) effettuare ricerche, in partenariato con i soggetti sanitari europei interessati e i pazienti, su possibili scenari per la creazione di una valutazione di riferimento europea delle tecnologie sanitarie.

19/01/2016

• “I sistemi sanitari nazionali stanno affrontando un periodo di fortecontrazione economica con la conseguente necessità di mantenere unequilibrio tra esigenze di copertura, qualità dell'assistenza e la lorosostenibilità.

• Tra le diverse misure proposte per affrontare questo problema, alcuneiniziative più mirate all'identificazione di Procedure diagnostiche e ditrattamenti di scarso valore clinico, ma a elevato consumo di risorse,potrebbero consentire una significativa riduzione di costo e al tempostesso un mantenimento dei livelli qualitativi dell'assistenza:DISINVESTMENTO.

• Per disinvestimento s'intende quel processo di rimozione parziale ocompleta di risorse sanitarie da quegli interventi, programmi e/o da quelletecnologie, che sebbene siano utilizzati nella pratica sono consideratifornire un beneficio nullo o modesto per il loro costo e quindi nonrappresentano un'efficiente allocazione di risorse sanitarie”.

FAVO - Federazione italiana delle Associazioni di Volontariato in Oncologia

Tel 06 4825107 – Fax 06 42011216 - Numero Verde 840 503579 www.favo.it - [email protected]

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