Azienda Ospedaliera di Rilievo Nazionale"Antonio Cardarelli“ - Napoli Dott.ssa Annamaria Nicchia

Primario Emerito

HTA E APPROPIATEZZA FARMACEUTICA

“HTA e valutazioni economiche nelle aziende sanitarie della Regione Campania”

Hotel Holiday Inn

Centro Direzionale Napoli

26 settembre 2012

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FATTI

Gli interventi sanitari che procurano benefici sono potenzialmente infiniti

Le risorse di cui disponiamo sono limitate

Ci sono più interventi sanitari che producono benefici di quanti ne possiamo finanziare

Dobbiamo effettuare delle scelte

Fino agli inizi degli anni 90 le scelte erano basate per il 10% su criteri economici e per il 90% su considerazioni clinico farmacologiche

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FENOMENI CHE INFLUENZANO L’ASSETTO E IL PROCESSO DI SVILUPPO DEI SERVIZI

SANITARI

1. Aumento dell’età media2. Progressiva diminuzione del rapporto popolazione

attiva/popolazione totale3. Disponibilità di tecnologie avanzate ad alto tenore di

sofisticazione e di (presunta ) sempre maggiore facilità d’uso

4. Aumento della complessità dei trattamenti 5. Il ricorso a procedure diagnostiche o terapeutiche

ritenute infallibili e, soprattutto, di facile accesso6. L’accentuazione dell’esigenza dei cittadini-pazienti di

partecipare attivamente al processo decisionale relativo alle scelte tra diverse opzioni assistenziali e curative

7. La più diffusa sensibilità per le problematiche della prevenzione

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SANITA’ E DIRITTO ALLA SALUTE

La risposta politica è stata ovunque centrata sul principio che, pur essendo la salvaguardia della salute un diritto dei membri della comunità sancito e protetto dalla Costituzione di molti Paesi, esso deve essere assicurato compatibilmente con l’entità delle risorse disponibili

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Analisi e valutazioni

La tecnologia medica è troppo costosa per poter essere

economicamente sostenibile nel futuro da parte dei sistemi

sanitari pubblici?

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Approcci al problema

Razionare vs Razionalizzare (contenimento dlla spesa) (ottenere il massimo outcome dalle risorse disponibili)

• Razionare: obiettivo monodimensionale poiché unica variabile è la spesa

• Razionalizzare: obiettivo bidimensionale poiché la spesa viene rapportata all’outcome sanitario ottenibile

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SC H EM A M EN T ALE PER AT T U AR E U NPR O C ESSO D EC IS IO N ALE

C R ITER I EC O N O M IC I

C R ITER I FAR M AC O LO G IC I

C R ITER I C LIN IC I ED EPID EM IO LO G IC I

Quale farmaco ?

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Farmacoeconomia è…

Descrizione ed analisi dei costi del trattamento farmacologico nei confronti del sistema sanitario e della società.

Scopo della ricerca farmacoeconomica è individuare, misurare e confrontare i costi (INPUT – risorse consumate) e le conseguenze (OUTPUT – prodotti e servizi farmaceutici) di uno o più programmi terapeutici . (Drougalis et AL , 1991)

HTA: definizione

“Un approccio multidisciplinare di valutazione a supporto delle decisioni politiche nei sistemi sanitari” R.N. Battista 1994 Mc Gill University

“HTA crea un collegamento diretto tra la ricerca evidence based medicina (EBM) e le scelte di politica sanitaria”R.N. Battista, M.J. Hodge 1994 CMAJ 1999

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Razionale: (Possibili) determinanti delle decisioni in Sanità

Efficacia teorica & reale

Equità Sicurezza / tollerabilità

Dignità della Efficienza persona tecnica ed

allocativa

Pressioni interne Pressioni esterne (professionisti) (associazione pazienti)

Opportunità politica

Decisioni(cliniche,aziendali,

di politica sanitaria)

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Il ruolo dell’HTA nell’introduzione di nuove tecnologie

Efficacia teorica & reale

Equità Sicurezza / tollerabilità

Dignità della Efficienza persona tecnica ed

allocativa

Pressioni interne Pressioni esterne (professionisti) (associazione pazienti)

Opportunità politica

HTA

Valutazione di efficacia

Valutazione etica

Valutazione economica

Valutazionesocale

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HTA vs farmacoeconomia

HTAAnalisi di:

Aspetti epidemiologiciAspetti biotecnologiciImputazione delle risorse e valorizzazioneAspetti economici (analisi del rapporto costo-efficacia; costo-utilità; costo-beneficio)Aspetti organizzativo-gestionaliAspetti etici

Farmacoeconomia

Analisi degli aspetti economici (rapporto costo-efficacia; costo-utilità; costo-beneficio)

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HTA di un farmaco: quali aspetti analizzare?

Valutazione del burden of disease:• Definizione• Fattori di rischio• Prevalenza e incidenza(aspetti epidemiologici)• Peso economico e sociale

Definizione dello scenario clinico-terapeutico-assistenziale:

• La prevenzione (cosa raccomandano le linee guida, pratica clinica in Italia)

• Limiti delle attuali terapie• Aspetti organizzativi (ome reperire i dati? Analisi dei vari

modelli di gestione della malattia)

Aspetti legati al nuovo farmaco:• Aspetti biotecnologici• Efficacia e sicurezza• Valore aggiunto rispetto ai trattamenti già disponibili• Valutazione economica• Valutazione dell’impatto organizzativo: come il nuovo farmaco

modificherebbe da un punto di vista organizzativo la gestione della prevenzione della patologia esaminata?

• Valutazione etica

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A TUTTI GLI STAKEHOLDER

Per quale OBIETTIVO?

PER FORNIRE SUPPORTO A:

• decisioni di politica sanitaria nazionale (adozione, diffusione e finanziamento di nuove tecnologie);

• decisioni “manageriali”: investimenti in nuove tecnologie a livello aziendale e promozione di un utilizzo appropriato delle stesse tramite l’elaborazione di protocolli;

• decisioni cliniche, per la diffusione di “modelli di governo individuati da strutture centrali, e da adottare a livello organizzativo locale (definizione e diffusione degli standard

qualitativi e quantitativi).

A CHI potrebbe interessare un report HTA su un nuovo farmaco?

COME diffonderne il contenuto?

•Pubblicazioni scientifiche•Presentazioni a Congressi nazionali ed internazionali (SITI, EUPHA, SiHTA, HTAi…)•Seminari, workshop, eventi formativi ad hoc•FAD•Tavole rotonde•web

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APPROPRIATEZZA

L’appropriatezza d’uso delle risorse è condizione fondamentale di ogni gestione orientata alla efficienza ed alla razionalità.

Negli interventi sanitari l’appropriatezza è divenuta uno degli obiettivi della politica sanitaria e della politica farmaceutica in ambito nazionale ed internazionale

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Un uso appropriato degli interventi sanitari potrà garantire le risorse economche necessarie all’accesso alle terapie farmacologiche innovative.

La appropriatezza delle terapie farmacologiche deve intendersi come strumento di efficienza gestionale e non di razionamento economico.

APPROPRIATEZZA

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DEFINIZIONE

L’appropriatezza è una caratteristica

sintetica degli interventi sanitari che integra efficacia, efficienza e

opportunità

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• Appropriatezza clinica

• Appropriatezza organizzativa

DEFINIZIONE

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Appropriatezza clinica ( o specifica) riguarda l’indicazione o

l’effettuazione di un intervento sanitario in condizioni tali che le

probabilità di beneficiarne superano i potenziali rischi

Palmer R.H. La valutazione degli interventi sanitari ISS 26-30 giugno 1989 Roma

DEFINIZIONE

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Appropriatezza organizzativa (o generica) si riferisce al livello assistenziale (reparto per acuti, D.H.,D.S.,ambulatorio specialistico, medicina di base) che deve essere adeguato all’intervento sanitario clinicamente appropriato, in termini di sicurezza e di economicità nel consumo di

risorse. Gruppo di lavoro PRUO “La valutazione dell’uso dell’ospedale: quadro di riferimento, strumenti di misurazione ed esperienze italiane”, Ricerca & Pratica ;58:pp.99-117

DEFINIZIONE

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APPROPRIATEZZA FARMACOLOGICA

L’appropriatezza di un trattamento farmacologico viene valutata in relazione ai costi, alla tollerabilità ed alla efficacia del trattamento ed ai bisogni della popolazione.

L’appropriatezza di uso dei farmaci può essere descritta in termini clinici ed in termini organizzativi

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APPROPRIATEZZA FARMACOLOGICA

L’ autorizzazione all’immissione in commercio di un farmaco da parte delle autorità sanitarie rappresenta una valida attestazione del positivo rapporto tra i benefici ed i rischi nella indicazione proposta

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APPROPRIATEZZA FARMACOLOGICA

Il rispetto delle indicazioni, della posologia e

delle controindicazioni del Riassunto delle

caratteristiche di prodotto approvaterappresenta un utile riferimento per

laindicazione di

“appropriatezza clinica”.

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APPROPRIATEZZA FARMACOLOGICA

Il rispetto dell’impiego nella indicazioni e/o nella formulazione o posologia proposta,

eventualmente limitata da una ulteriore nota o specificazione di utilizzo, rappresenta pertanto un possibile riferimento per la

indicazione di “appropriatezza economica od

organizzativa”

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APPROPRIATEZZA FARMACOLOGICA:

DEFINIZIONEMisura della corrispondenza dell’uso

di unfarmaco rispetto a standard di

riferimento predefiniti, sia di natura clinica

(indicazioni,posologia,controindicazioni)

che economiche (note limitative).

Innovazione in farmacoterapia

Il termine “innovazione” può avere tre diversi significati:

L’accezione commerciale secondo cui è innovazione ogni farmaco “me too“, ogni nuova sostanza, nuova indicazione, nuova formulazione e nuovo metodo di trattamento di recente commercializzazione

L’accezione tecnologica che si applica ad ogni innovazione industriale come l’impiego di biotecnologie o l’introduzione di nuovi metodi di rilascio del principio attivo (spray, cerotti etc…) o la selezione di un isomero o di un metabolita

L’accezione di reale novità terapeutica secondo cui un trattamento è innovativo quando offre al paziente benefici maggiori rispetto alle opzioni precedentemente disponibili

Elementi da considerare per stabilire il grado di innovazione

terapeuticaGravità

della malattiaDisponibilità

dei trattamentiEntità dell’effetto

terapeutico

INNOVAZIONE TERAPEUTICA

Gravità della malattia: punteggi

a) Malattia grave

b) Fattore di rischio per malattie gravi

c) Malattia non grave

• È letale• Mette in pericolo di vita• Causa inabilità permanente• Richiede l’ospedalizzazione

• Ipertensione:per gli eventi cardiovascolari maggiori• Osteoporosi: per le fratture dell’anca• Obesità; per le malattie cardiovascolari

• Es: rinite allergica

Elementi da considerare per stabilire il grado di innovazione

terapeuticaGravità

della malattiaDisponibilità

dei trattamentiEntità dell’effetto

terapeutico

INNOVAZIONE TERAPEUTICA

Disponibilità di trattamenti: punteggi

A = malattia priva di un trattamento standard di riferimento (ad es la malattia di Fabry, la sindrome di Gaucher, i disordini del ciclo dell’urea etc…)

B = malattie per cui sottogruppi di pazienti sono meno responsivi a farmaci già disponibili o ad altri interventi medici ( ad es l’aspergillosi invasiva resistente al fluconazolo, forme tumorali resistenti ai trattamenti di prima linea, l’infezione da ceppi resistente di HIV

C = malattia responsiva a farmaci già disponibili e/o ad altri interventi medici (ad es la schizofrenia e l’ipertensione

In caso di punteggio C come disponibilità di trattamento

C1 = più efficace o sicuro con cinetica più favorevole rispetto ai farmaci disponibili

C2 = mera innovazione farmacologica, come ad es. farmaci con un nuovo meccanismo d’azione,ma terapeuticamente equivalenti ai farmaci disponibili

C3 = mera innovazione tecnologica, come nel caso di nuove molecole, di sintesi o biotecnologiche, con un ruolo in terapia sovrapponibile ai farmaci già disponibili.

Elementi da considerare per stabilire il grado di innovazione

terapeuticaGravità

della malattiaDisponibilità

dei trattamentiEntità dell’effetto

terapeutico

INNOVAZIONE TERAPEUTICA

Entità dell’effetto terapeutico: punteggi

A (importante) = beneficio maggiore su end-point clinici o su end-point surrogati validati (ad es. incremento di tasso di sopravvivenza e/o qualità della vita)

B (moderato) = beneficio parziale su end-point clinici o su surrogati validati, o evidenze limitate ad un beneficio maggiore

C (modesto) = beneficio minore o temporaneo su alcuni aspetti della malattia

Algoritmo per valutare il grado di innovazione

terapeuticaDisease+ Availaibility of + Therapeutic + Therapeutic

Seriousness treatments effect innovation

A

B

C

For each therapeutic

agent

A

B

C

Technological innovation

3 2

1

Pharmacological innovation

A

B

C

A

B

C

A

B

C

A

B

C

important

moderate

modest

Discussione di alcuni esempi pratici

PLAVIX / CLOPIDROGRELIndicazioni terapeutiche: prevenzione delle complicanze aterosclerotiche nelle arteriopatie periferiche o entro 35 gg da un infarto miocardico o entro 6 mesi da un ictus ischemico o etc…

grave

Malattia/disturbo bersaglio fattore di rischio per malattia grave

non grave

assente

Trattamenti precedenti non per tutti i pazienti

presenti

importante

Entità del beneficio moderato

modesto

INNOVAZIONE TERAPEUTICA = B + C1 + A = B

X

X

X

Il caso delle statineFarmaci per fattori di rischio per malattie gravi

Principio attivo

Indicazione terapeutica

Disponibilità di trattamento

Effetto terapeutico

Innovazione terapeutica

rosuvastatina

Ipercolesterolemia primaria, dislipidemia mista o ipercolestoremia familiare omozigote in pazienti che non hanno risposto in modo adeguato alla dieta o ad altre misure

C1 A B

Bersagli terapeutici dei 198 principi attivi approvati dall’

EMEA dal gennaio 1995 al luglio 2004

Malattie gravi 140 (71%) (es cancro, malattia di Parkinson, diabete)

Fattori di rischio per malattie gravi 16 ( 8%) (es ipertensione)

Malattie non gravi 20 ( 10%) (es rinite allergica)

Procedure diagnostiche 11 (5,5%)

”life-style drugs” (es contraccettivi) 1 (0,5%)

Immunizzazione contro le malattie infettive 10 ( 5%)

Grado di innovazione terapeutica dei farmaci EMEA

-Tutti-

Importante28%

Moderata16%

Modesta3%

Farmacologica 30%

Tecnologica23%

Conclusioni

Il 28% di tutti gli agenti terapeutici approvati dall’EMEA ha ottenuto il punteggio A, cioè innovazione tecnologica importante

L’innovazione tecnologica e farmacologica oltre il 50%

Conclusioni

L’innovazione tecnologica e farmacologica non vanno rifiutate ma non devono essere confuse con l’ innovazione terapeutica poiché solo quest’ultima rappresenta un obiettivo importante per la salute pubblica

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Grazie per l’attenzione