fadHTA E SSR: LINEE DI INDIRIZZO, PDTA E CENTRI AUTORIZZATI

La Regione Veneto ha messo in atto in questi anni numerose ini-

ziative per governare le aree di inappropriatezza prescrittiva e

contenere la spesa, con l’indispensabile collaborazione di medici,

farmacisti, rappresentanti delle associazioni di pazienti e altri esperti,

allo scopo di garantire una migliore appropriatezza prescrittiva attra-

verso una gestione integrata, sia in ambito aziendale che interazien-

dale, della continuità terapeutica, in particolare dei trattamenti croni-

ci e dei trattamenti più innovativi e ad alto costo per i quali è prevista

la prescrizione esclusiva da parte di centri specialistici.

2.1 Produzione e promozione di Linee di indirizzo regionale e PDTA

A seguito della riorganizzazione della rete delle Commissioni

terapeutiche con DGR n. 952/2013, sono stati prodotti specifi-

ci documenti di indirizzo prescrittivo per alcune delle aree a più

alto impatto di spesa, sia in ambito ospedaliero che territoriale. Tali

indirizzi prescrittivi, basandosi su valutazioni di HTA, mettono in re-

lazione il costo associato a ciascuna terapia alternativa con i livelli di

evidenza e forza delle raccomandazioni disponibili e validate, affin-

02

HTA e SSR: linee di indirizzo, pdta e centri autorizzatifad

ché la scelta della terapia sia guidata da criteri di beneficio–rischio e

costo–efficacia a garanzia della sostenibilità del sistema.

Un ruolo centrale in questo processo è svolto dalla Commissione Tec-

nica Regionale Farmaci (CTRF), che avvalendosi della collaborazione

di gruppi di lavoro costituiti da esperti in specifiche aree terapeuti-

che e dalle reti di patologia esistenti, sviluppa - con il supporto me-

todologico del Coordinamento Regionale Unico sul Farmaco (CRUF)

- documenti di indirizzo regionale attraverso la metodologia dell’HTA

(Figura 1).

Figura 1 rEtE rEgionalE dEllE commissioni tErapEutichE sui farmaci

capitolo due

02fad

Il percorso seguito per la produzione dei documenti di indirizzo è il se-

guente:

1. Prioritizzazione delle aree terapeutiche da approfondire, sulla

base dei seguenti criteri:

a. presenza di farmaci ad alto impatto terapeutico in ter-

mini di efficacia/sicurezza;

b. presenza di farmaci ad alto impatto economico e/o or-

ganizzativo;

c. presenza di farmaci orfani e/o per patologie in cui

mancano alternative terapeutiche.

2. Produzione di documenti di indirizzo:

per questa attività la CTRF può avvalersi, oltre che del CRUF, an-

che del supporto di Gruppi di Lavoro istituiti ad hoc e costituiti da

membri della CTRF stessa integrati da esperti esterni.

I documenti sono prodotti attraverso la metodologia dell’HTA, in

linea coi principi della medicina basata sull’evidenza (EBM) e rifa-

cendosi al metodo GRADE secondo il percorso riportato in Figura

2. Il documento così prodotto è strutturato sotto forma di quesiti

cui il Gruppo di Lavoro dà risposta esprimendo Raccomandazioni

basate sull’evidenza che per trasparenza sono accompagnate da

un preciso livello di evidenza e dall’esplicitazione della forza della

raccomandazione.

3. Monitoraggio: l’impatto delle raccomandazioni prodotte viene mi-

surato tramite specifici indicatori di appropriatezza descritti nei do-

cumenti stessi e inseriti tra gli obiettivi annuali assegnati alle Direzio-

ni Generali delle Aziende Sanitarie regionali. In alcuni specifici ambiti

vengono anche attivati dei registri regionali per raccogliere maggiori

informazioni sulle terapie e monitorare, oltre all’appropriatezza, gli

outcome a medio-lungo termine (es. farmaci biologici).

HTA e SSR: linee di indirizzo, pdta e centri autorizzatifadI documenti di indirizzo prodotti finora sono i seguenti:

n PDTA del paziente adulto affetto da infezione da HIV/AIDS nella Re-

gione Veneto (Decreto del Direttore Generale Sanità n. 148/2013)

[in corso di aggiornamento].

n Linee di indirizzo per l’impiego dei farmaci biologici impiegati in

area reumatologica, dermatologica e gastroenterologica nella Re-

gione del Veneto (DGR n. 641/2013) [in corso di aggiornamento].

n Documento di indirizzo relativo a diagnosi, trattamento e defini-

zione dei centri di riferimento regionali per l’ipertensione arteriosa

polmonare (DGR n. 641/2013) [in corso di aggiornamento].

n Position Paper Fattore VIII Emofilia A (30 Luglio 2013) [in corso di

aggiornamento].

n Linee di indirizzo per l’impiego dei Nuovi Anticoagulanti Orali (NAO)

nella Regione Veneto (Decreto del Direttore Generale Sanità n.

75/2013).

n Indicazioni operative per la terapia con i Nuovi Anticoagulanti Orali

(NAO) nella Regione Veneto. Integrazione del Decreto n. 75 del 25

luglio 2013 (Decreto Regionale n. 146 del 19 agosto 2014).

n Percorso Diagnostico Terapeutico per l’ossigenoterapia domicilia-

re a lungo termine nel paziente adulto nella Regione Veneto (De-

creto del Direttore Generale Sanità n. 113/2013).

n Indirizzi prescrittivi per l’impiego delle specialità e dei biosimilari

contenenti GH (ultimo aggiornamento ottobre 2014).

n Linee di indirizzo regionale per l’impiego degli inibitori di pompa

protonica (Decreto del Direttore Generale Sanità n. 83/2015).

n Linee di indirizzo regionale per l’impiego dei farmaci per la tera-

pia del diabete di tipo 2 (Decreto del Direttore Generale Sanità n.

182/2015).

capitolo due

02fad

n Linee di indirizzo regionale per l’impiego dei nuovi farmaci antivi-

rali ad azione diretta nella terapia dell’epatite C cronica (Decreto del

Direttore Generale Sanità n. 222/2015).

I documenti vengono periodicamente aggiornati in considerazione

delle mutate condizioni del panorama terapeutico disponibile a segui-

to dell’arrivo di nuove alternative e della pubblicazione di nuove evi-

denze.

Figura 2 pErcorso

sEguito pEr la produzionE di documEnti

di indirizzo rEgionalE

HTA e SSR: linee di indirizzo, pdta e centri autorizzatifadLa gestione integrata e la continuità dell’assistenza rappresenta-

no i due obiettivi principali del Piano Socio-Sanitario Regionale del

Veneto 2012-2016, perseguibili attraverso molteplici strumenti. Tra

le strategie identificate per raggiungere tali obiettivi, è considerata

fondamentale la «diffusione di Percorsi Diagnostico Terapeutici

Assistenziali (PDTA), intesi come la contestualizzazione di linee

guida, relative a una patologia o problematica clinica, nella specifica

realtà organizzativa (…). Si tratta di strumenti atti a descrivere obiet-

tivi e azioni condivise tra le varie componenti coinvolte nella presa

in carico (sia operanti nel territorio, sia nelle strutture ospedaliere),

finalizzati a delineare il migliore percorso praticabile in termini di

appropriatezza, privilegiando un’ottica di processo piuttosto che di

singoli episodi di cura».

Grande attenzione è rivolta in particolare all’area della cronicità, per

l’impatto sulla qualità e durata della vita delle persone, sui carichi di

lavoro dei Servizi sanitari e sociali, sulle risorse ed energie necessarie

ad assicurare qualità di cura e continuità dell’assistenza e sui costi

sanitari e sociali diretti e indiretti.

In linea con tale intento, la Regione Veneto ha approvato i seguenti

PDTA:

- PDTA per la gestione della bronco-pneumopatia cronica ostruttiva

(BPCO) (DGR n. 206/2015)

- PDTA per la gestione della Sclerosi Multipla (SM) (DGR n. 758/2015)

- PDTA regionale per la gestione integrata della persona con Diabete

Tipo 2 (DGR n. 759/2015).

Per quanto riguarda l’area oncologica, tra gli obiettivi della Rete On-

cologica Veneta (ROV) vi è quello di definire e condividere PDTA re-

gionali per i vari tipi di tumore. A tal fine, nell’ambito del Coordina-

capitolo due

02fad

mento della ROV sono stati attivati specifici Gruppi di Lavoro per le

diverse tipologie di tumore.

l PDTA, attraverso un approccio che osserva il processo nel suo insie-

me, consentono di :

n strutturare e integrare attività e interventi in un contesto in

cui diverse specialità, professioni e aree d’azione (ospedale,

territorio) sono implicate nell’assistenza e cura della persona

con un problema di salute e/o assistenziale;

n valutare la congruità delle attività svolte rispetto agli obiet-

tivi, alle linee guida e/o ai riferimenti presenti in letteratura e

alle risorse disponibili;

n confrontare e misurare le attività (processi) e gli esiti inter-

medi (outcome) attraverso indicatori specifici che consento-

no di analizzare gli scostamenti tra l’atteso e l’osservato, con

l’obiettivo di raggiungere un continuo miglioramento dell’ef-

ficacia, dell’efficienza e dell’appropriatezza di ogni interven-

to.

All’interno dei PDTA un’attenzione particolare è riservata alla de-

finizione di indirizzi prescrittivi che tengono conto delle valutazioni

di HTA al fine di definire gli algoritmi terapeutici che identificano in

quali pazienti, in quale stadio della malattia, e con quale sequenza,

impiegare l’uno piuttosto che l’altro approccio terapeutico disponibi-

le (comprese le nuove tecnologie) e di favorire l’implementazione di

modelli organizzativi che permettano un follow up adeguato a con-

sentire il miglior monitoraggio della terapia farmacologica. Entrambi

questi elementi sono indispensabili per garantire che l’impiego delle

terapie disponibili avvenga in modo costo-efficace e sostenibile, ga-

rantendo al paziente l’accesso alla terapia più appropriata nei modi e

tempi più appropriati.

HTA e SSR: linee di indirizzo, pdta e centri autorizzatifadL’intento dei PDTA regionali è quello di fungere da indirizzo generale

per l’elaborazione di PDTA locali, in quanto la dimensione finale di un

PDTA non può che essere quella aziendale. Gli indicatori proposti a

livello regionale permettono poi il reale e omogeneo monitoraggio

dei risultati raggiunti.

2.2 Centri autorizzati

A partire dal 1994, AIFA ha introdotto le Note limitative e i Piani Te-

rapeutici (PT) quali strumenti che, oltre a definire l’ambito di rim-

borsabilità di alcuni medicinali, permettono di governarne la spesa

farmaceutica e assicurano l’appropriatezza d’impiego dei medicinali.

Successivamente sono stati introdotti i Registri di monitoraggio AIFA,

ulteriore strumento di governo dell’appropriatezza prescrittiva e di

controllo della spesa farmaceutica, attraverso i quali è consentita la

prescrizione di medicinali innovativi, prevalentemente ad alto costo,

molti dei quali biologici.

Il singolo provvedimento AIFA di riclassificazione di un nuovo medi-

cinale/indicazione, soggetto a PT o a Registro di monitoraggio AIFA,

specifica come gli stessi debbano essere redatti da medici specialisti

operanti in Centri individuati dalle singole Regioni o Provincie Auto-

nome.

In Regione Veneto la CTRF svolge un ruolo centrale nell’attuazione di

tali provvedimenti individuando i Centri autorizzati alla prescrizione

di farmaci sottoposti a Registri AIFA o PT, nonché soggetti a partico-

lari limitazioni. L’elenco dei Centri autorizzati viene periodicamente

rivisto e aggiornato.

Con DGR N. 754 del 14 maggio 2015 la Regione Veneto ha approvato

capitolo due

02fad

l’elenco dei Centri Regionali autorizzati alla prescrizione di medicinali

soggetti a piano terapeutico con o senza nota AIFA, e ha inoltre defi-

nito un apposito “Modello” che le strutture sanitarie devono utilizzare

per richiedere l’inserimento nell’elenco dei Centri autorizzati alla pre-

scrizione di farmaci soggetti a limitazione/Piano Terapeutico/Note

AIFA. Tale Modello (Figura 3) permette di raccogliere, dalle strutture

sanitarie richiedenti, informazioni puntuali in merito alle motivazio-

ni a supporto della richiesta, alla stima dei pazienti potenzialmente

trattabili, alle risorse strumentali, laboratoristiche e di personale di

cui è dotata la struttura richiedente, nonché alle competenze presen-

ti.

Le richieste devono essere inoltrate, a firma del Legale rappresen-

tante dell’Azienda ULSS/AO proponente, corredate dal parere della

Commissione Terapeutica Aziendale (CTA) territorialmente compe-

tente.

Inoltre, a partire dal 2013, la Regione Veneto ha individuato i Centri

Prescrittori per più di 50 medicinali soggetti a Registro di monitorag-

gio AIFA. Le aree specialistiche interessate sono riportate in Figura 4.

HTA e SSR: linee di indirizzo, pdta e centri autorizzatifad- Utilizzo del medicinale da parte delle strutture sanitarie regio-

nali prima della rimborsabilità (uso compassionevole, legge

648/96, sperimentazione);

- Organizzazione delle singole strutture sanitarie così come de-

finita dalla DGR 2122/2013 e dai singoli atti aziendali.

Figura 3 modEllo di istanza pEr la richiEsta di autorizzazionE/intEgrazionE di cEntri autorizzati alla diagnosi E prEscrizionE di farmaci soggEtti a limitazionE.

capitolo due

02fad

HTA e SSR: linee di indirizzo, pdta e centri autorizzatifad

capitolo due

02fad

Figura 4 farmaci soggEtti

a rEgistro aifa valutati dalla

ctrf dal 2013 ad oggi: arEE

spEcialistichE.

La CTRF, per definire i centri da autorizzare alla prescrizione di un me-

dicinale, si avvale dell’istruttoria predisposta dalla segreteria con il

supporto del clinico di riferimento per l’area specifica, interno o esterno

alla Commissione stessa.

Nell’esprimersi considera, oltre alle specificità connesse alla peculiari-

tà del farmaco, i seguenti aspetti:

- Condizioni di utilizzo poste da AIFA;

- Condizioni di utilizzo riportate nella scheda tecnica;

- Epidemiologia della patologia oggetto dell’indicazione auto-

rizzata;

- Gestione richiesta dalla patologia;

- Competenze multidisciplinari richieste nella gestione della pa-

tologia;

- Particolari aspetti di efficacia e sicurezza (avvalendosi anche

del supporto del CRUF);

HTA e SSR: linee di indirizzo, pdta e centri autorizzatifadQualora la gestione della patologia o del farmaco lo richieda, la CTRF

definisce specifici requisiti che i Centri devono possedere per poter

prescrivere il medicinale. A titolo di esempio si riportano in Tabella 1 i

requisiti stabiliti dalla Commissione per l’autorizzazione a prescrive-

re nuovi farmaci antivirali ad azione diretta (DAA) per il trattamento

dell’Epatite C.

Requisiti che i centri devono possedere per essere autorizzati alla prescrizione di nuovi farmaci antivirali ad azione diretta per il trattamento dell’Epatite C

1. Disponibilità di un Ambulatorio e/o Day Hospital specialistico dedicato di Epatologia o Epatiti Virali;

2. Presenza di personale medico strutturato dedicato con esperienza clinica consolidata nella gestione delle malattie croniche del fegato, della cirrosi epatica e della terapia antivirale per HCV;

3. Possibilità di accesso alle metodologie di stadiazione della malattia (biopsia epatica e/o metodi non invasivi validati) e a un laboratorio di diagnostica virologica (HCV-RNA , genotipizzazione di HCV anche per sottotipo);

4. Prospettiva di arruolamento alle nuove terapie antivirali di almeno 35 pazienti trattati/anno, su base storica o di previsione, tenuto conto anche degli attuali pazienti in trattamento con ribavirina e interferone;

5. Disponibilità a registrare le caratteristiche dei pazienti trattati e degli outcome della terapia in un database centralizzato in piattaforma online che sarà oggetto di revisione periodica e di condivisione tra i Centri.

In linea con il Piano Socio-Sanitario 2012-2016, inoltre, per alcune pa-

tologie è stato deciso di identificare, piuttosto che un elenco, una rete

di centri prescrittori definendo le competenze e il grado di interazione

tra i centri stessi. Sono esempi di rete di centri prescrittori di medicinali

quelli per la Sclerosi Multipla e per l’Ipertensione Polmonare Arteriosa,

di cui alle DGR n. 641/2013 e DGR n. 761/2014. In questi casi i Centri pre-

scrittori sono stati organizzati su diversi livelli (Hub & spoke) sulla base

del possesso di requisiti ben determinati (bacino di utenza, casistica,

disponibilità di specifiche tecnologie, presenza di Team multidiscipli-

nari).

Tabella 1

capitolo due

02fad

Ai centri, a seconda del livello, sono stati assegnati compiti distinti nelle

diverse fasi di gestione del paziente:

1. selezione del paziente;

2. prescrizione e somministrazione del medicinale;

3. monitoraggio.

Affinché la rete sia efficiente deve essere garantita l’interazione tra i

diversi centri per la discussione dei casi clinici più problematici, nonché

per confrontare e analizzare i dati prescrittivi dell’area di propria com-

petenza. L’efficienza di un sistema di Centri prescrittori organizzato a

rete è determinante per garantire al paziente la miglior qualità dell’as-

sistenza e un facile accesso alle cure.

2.3 Il caso dei farmaci biologici in reumatologia, gastroenterologia, dermatologia

Tra le categorie di farmaci a elevato impatto di spesa vi è quella dei

farmaci biologici impiegati in area reumatologica, gastroenterolo-

gica e dermatologica.

Di seguito si descrive l’insieme delle azioni messe in atto (documento

di indirizzo regionale, registro regionale di appropriatezza, identifica-

zione Centri prescrittori) dalla Regione Veneto per governare appro-

priatezza e spesa in quest’ambito.

Con DGR n. 641/2013 la Regione Veneto ha approvato le “Linee di in-

dirizzo per l’impiego dei farmaci biologici impiegati in area reumato-

logica, dermatologica e gastroenterologica nella Regione del Veneto”,

HTA e SSR: linee di indirizzo, pdta e centri autorizzatifadche sono state prodotte da un Gruppo di Lavoro ad hoc individuato e

validate dalla CTRF.

Il documento di indirizzo approfondisce i seguenti aspetti:

1. Prevalenza e incidenza delle patologie trattate con biologici in

Italia e in Veneto

2. Farmaci disponibili

3. Scelta della terapia

4. Costi e regimi terapeutici

5. Quando iniziare la terapia con un farmaco biologico

6. Quando è possibile sospendere la terapia con un farmaco bio-

logico

7. Schede di prescrizione della terapia

8. Allestimento e dispensazione dei farmaci

9. Monitoraggio e definizione degli indicatori.

Per quanto riguarda il punto 2. Farmaci disponibili il documento ripor-

ta in particolare una tabella che descrive le indicazioni ministeriali (usi

in label) dei farmaci biologici e l’eventuale associazione a metotrexate

(MTX) (Tabella 2).

capitolo due

02fad

PRINCIPIO ATTIVO ARTRITEREUMAT.

(AR)

ARTRITEPSORIA-

SICA(AP)

SPONDI-LITE

ANCHI-LOS.(SA)

ARTRITE GIOVA-

NILE POLIART. IDIOPA-

TICA

MALAT-TIADI

CROHN

COLITEULCERO-

SA

PSORIASIA

PLACCHE

LINFOMANON

HODGKIN(LNH)

LEUCE-MIA

LINFA-TICA

CRONICA

INIBITOTI DEL TNF-a

Certolizumab PegolL04AB05

SC

X(con MTX

o in monote-rapia)

NO NO NO NO NO NO NO NO

GolimumabL04AB06

SCX

(con MTX)

X(con MTXo in mo-

noterapia)

X NO NO NO NO NO NO

InfliximabL04AB02

Infusione EVX

(con MTX)

X(con MTXo in mo-

noterapia)

X NOX

Adulti e Bambini

X X NO NO

Etanercept L04AB01

SC

X(con MTX

o in monote-rapia)

X XX

NO NOX

Adulti e Bambini

NO NO

AdalimumabL04AB04

SC

X(con MTX

o in monote-rapia)

X X

X(con MTXo in mo-

noterapia)X NO

X

NO NO

INIBITORI DELL’INTERLEUCHINA

AnakinraL04AC03

SC

X(con MTX)

NO NO NO NO NO NO NO NO

TocilizumabL04AC07

EV

X(con MTX

o in monote-rapia)

NO NO NO NO NO NO NO NO

UstekinumabL04AC05

SCNO NO NO NO NO NO X NO NO

ANTICORPI MONOCLONALI

RituximabL01XC02

Infusione EV

X(con MTX)

NO NO NO NO NO NO X X

IMMUNOSOPPRESSORI SELETTIVI

AbataceptL04AA24

Infusione EV

X(con MTX)

NO NOX

(con MTX)NO NO NO NO NO

sc: sottocutE; Ev: EndovEna; mtX: mEtotrEXatE

(fontE: farmadati, novEmbrE 2012)

Tabella 2indicazioni ministEriali (usi in

labEl) dEi farmaci biologici Ed EvEntualE associazionE a mtX.

HTA e SSR: linee di indirizzo, pdta e centri autorizzatifadI punti 3. Scelta della terapia, 5. Quando iniziare la terapia con un far-

maco biologico e 6. Quando è possibile sospendere la terapia con

un farmaco biologico forniscono, sulla base delle evidenze al tempo

disponibili, alcune indicazioni di supporto per il clinico nella scelta del

farmaco biologico da impiegare e i criteri che il Gruppo di Lavoro ha

definito per l’inizio e l’eventuale sospensione della terapia.

La raccomandazione rivolta al clinico, nell’ottica di un corretto utilizzo

delle risorse disponibili, a parità di condizioni, tenuto conto delle carat-

teristiche del paziente e in assenza di controindicazioni specifiche, è

quella di scegliere l’opzione meno costosa per il SSN per il trattamento

sia del paziente naive al trattamento con biologici sia del paziente che

necessita di uno shift terapeutico.

Per tale motivo, nel punto 4. Costi e regimi terapeutici, vengono messi

a confronto i costi dei farmaci biologici che presentano la stessa indi-

cazione terapeutica attraverso tabelle che riportano, per ognuna delle

indicazioni ministeriali registrate, i farmaci biologici impiegati, le corri-

spondenti posologie riportate dalla scheda tecnica e il dosaggio utiliz-

zato nella terapia di mantenimento, tenendo conto di:

- prezzi di cessione ospedaliera (ex factory inclusi gli sconti ob-

bligatori);

- dosaggi riportati dagli RCP dei prodotti, le DDD (Defined Daily

Dose), ove disponibili, e il parere degli esperti del Gruppo di La-

voro;

- costo del solo trattamento farmacologico. Pertanto, per i far-

maci somministrati per via endovenosa (infliximab, tocilizu-

mab, rituximab e abatacept) andranno aggiunti i costi di som-

ministrazione;

- 30 giorni di trattamento per un paziente adulto, a eccezione di

rituximab che prevede un ciclo di due infusioni a distanza di 2

settimane ed eventuale ritrattamento dopo 24 settimane.

capitolo due

02fad

Si riporta, a titolo di esempio, la tabella di confronto costi relativa

all’indicazione Artrite Reumatoide:

FARMACODOSAGGIO DI INDU-

ZIONECOSTO E PERIODO DI

INDUZIONEDOSAGGIO DI MAN-

TENIMENTO

COSTO/30 DIE (AL DOSAGGIO DI MAN-

TENIMENTO)

AdalimumabIn scheda tecnica non è previsto dosaggio di induzione

---40 mg ogni 2 setti-mane € 998

Certolizumab Pegol400 mg alle settimane 0, 2 e 4

€ 2.049per 4 settimane

200 mg ogni 2 setti-mane € 732

EtanerceptIn scheda tecnica non è previsto dosaggio di induzione

---

50 mg/settimana (o in alternativa 25 mg/2volte a setti-mana)

€ 1.026

GolimumabIn scheda tecnica non è previsto dosaggio di induzione

---50 mg 1 volta al mese

€ 973

Infliximab §3 mg/kg alle settimane 0, 2 e 6

€ 2.937°°°per 6 settimane

3 – 7,5 mg/kg ogni 8 settimane in alternativa 3 mg/kg ogni 4 settimane°°

€ 524 – 1.311°°°

AnakinraIn scheda tecnica non è previsto dosaggio di induzione

--- 100 mg/die € 829,00

Tocilizumab §§In scheda tecnica non è previsto dosaggio di induzione

---8 mg/Kg (max 800 mg/somministrazione) ogni 4 settimane

€ 1.021°°°

RituximabIn scheda tecnica non è previsto dosaggio di induzione

---

1000 mg alle sett. 0 e 2 (rivalutazione ed eventuale ulteriore somministrazione dopo 24 settimane dal ciclo precedente)

€ 5.273 (costo singolo ciclo : 2

somministrazioni)

Abatacept

<60 Kg: 500 mg60-100 Kg: 750 mg>100 Kg: 1000 mg alle settimane 0, 2, 4.

€ 2.909°°°per 4 settimane

<60 Kg: 500 mg60-100 Kg: 750 mg>100 Kg: 1000 mgOgni 4 settimane

€ 1.039°°°

° l’aumEnto di dosaggio può EssErE EffEttuato nEi paziEnti con pEso > 100 kg qualora non vEnga raggiunta una risposta clinica adEguata dopo 3 o 4 dosi.

°° sE non viEnE raggiunta un’adEguata Efficacia si può prEvEdErE un aumEnto gradualE di 1,5 mg/kg

°°° rifErito a un paziEntE adulto di 70 kg

§ si fa prEsEntE chE pEr ogni somministrazionE di infliXimab, qualora la struttura non prEvEda stratEgiE di ottimizzazionE dEl farmaco, si ha uno sprEco di 75-90 mg di prodotto, pari a 350 - 419 € (valori rifEriti a un paziEntE adulto di 70 kg).

§§ pEr un paziEntE di 70 kg non si ha sprEco di farmaco

È in fase di ultimazione l’aggiornamento di questo punto, con inseri-

mento, oltre ai costi teorici aggiornati, anche di un confronto con i costi

reali associati alle terapie derivanti da analisi effettuate sui dati regionali.

HTA e SSR: linee di indirizzo, pdta e centri autorizzatifadIl punto 9. Monitoraggio e definizione degli indicatori, infine, riporta una

prima proposta di indicatori che a livello locale possono essere utilizzati

per il monitoraggio dell’impiego di questa categoria di farmaci.

Il monitoraggio regionale è reso possibile grazie all’attivazione (avvenu-

ta lo scorso anno) di un Registro informatizzato che, da un lato, costitui-

sce un registro di patologia (con registrazione di tutti i pazienti, anche se

non in trattamento con biologici), e dall’altro, attraverso l’informatizza-

zione della “Scheda di prescrizione della terapia”, permette il monitorag-

gio dell’appropriatezza prescrittiva (indicatori) e degli esiti della terapia

nei pazienti trattati con biologici (outcome) .

Con la stessa DGR n. 641/2013 sono stati identificati i centri autorizzati

alla prescrizione dei farmaci biologici di area reumatologica, dermatolo-

gica e gastroenterologica. A due anni dalla pubblicazione del documento,

visti anche i dati di consumo relativi ai farmaci biologici, la Commissione

ha deciso di rivedere l’elenco dei centri autorizzati alla prescrizione. La

conferma all’autorizzazione (per i centri già autorizzati alla prescrizione

con DGR n. 641/2013) o la prima autorizzazione (per i centri che ne fanno

richiesta) alla prescrizione di farmaci biologici non possono prescindere

dai requisiti stabiliti dalla Commissione di seguito riportati:

n presenza di una UO Complessa o Semplice di Reumatologia/Ga-

troenterologia/Dermatologia;

n nel caso della Reumatologia, in alternativa, presenza di uno spe-

cialista reumatologo che dipende funzionalmente da una UO

Complessa diversa dalla Reumatologia e che garantisca un’at-

tività ambulatoriale regolare dedicata;

n presenza di un Centro Infusionale dedicato o possibilità di acces-

so a un Centro Infusionale integrato che garantisca la sommini-

strazione dei biologici infusionali;

n obbligo di compilare i registri di monitoraggio AIFA e regionali;

n presenza di un’adeguata casistica di pazienti in trattamento

(solo per i centri già autorizzati).

capitolo due

02fad

Per il trattamento del paziente pediatrico con farmaci biologici, la cui ge-

stione richiede un approccio multidisciplinare e spazi dedicati, la Com-

missione ha dettato specifici requisiti che i Centri devono avere:

1. presenza di una UOC di Pediatria;

2. presenza di una UO di Reumatologia o Gastroenterologia o Der-

matologia;

3. condivisione tra le UO sopra riportate di una procedura operativa

per la presa in carico globale del paziente pediatrico affetto da

una patologia specifica negli ambiti specialistici oggetto di ri-

chiesta;

4. obbligo di compilare i registri di monitoraggio AIFA e regionali;

5. presenza di un’adeguata casistica di pazienti in trattamento

(solo per i centri già autorizzati).

Con riferimento al punto 3, la Commissione ha precisato che la procedu-

ra operativa deve contenere i seguenti elementi:

nil riferimento alla/le UUOO autorizzata/e alla prescrizione e som-

ministrazione dei medicinali;

ni compiti e ruoli delle figure specialistiche coinvolte per la presa

in carico globale del paziente pediatrico affetto da una patologia

specifica negli ambiti specialistici oggetto di richiesta, ivi incluse le

necessarie consulenze e le modalità di collaborazione tra i reparti;

nle risorse strumentali e laboratoristiche disponibili specificata-

mente dedicate alla presa in carico del paziente pediatrico;

nla descrizione degli spazi dedicati e appositamente attrezzati per

l’accoglimento del bambino;

nla presenza di un Centro Infusionale dedicato o possibilità di ac-

cesso a un Centro Infusionale integrato che garantisca la som-

ministrazione dei biologici infusionali.