Dall’Ospedale al Laboratorio di Ricerca:

tematiche innovative per la ricerca traslazionale

Prof. Carlo CaltagironeUniversità di Roma Tor Vergata

Fondazione Santa Lucia

Art. 8.

Funzioni di ricerca e di assistenza

1. L'attivita' di ricerca delle Fondazioni e degli Istituti non trasformati di cui

al presente decreto legislativo e' prevalentemente clinica e traslazionale e si

distingue in corrente e finalizzata.

2. E' ricerca corrente l'attivita' di ricerca scientifica diretta a sviluppare la

conoscenza nell'ambito della biomedicina e della sanita' pubblica. E' ricerca

finalizzata l'attivita' di ricerca scientifica attuata attraverso specifici progetti

e diretta al raggiungimento dei particolari e prioritari obiettivi, biomedici e

sanitari, individuati dal Piano sanitario nazionale.

DECRETO LEGISLATIVO 16 OTTOBRE 2003, n 288Riordino della disciplina degli Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico, a norma dell'articolo 42, comma 1, della legge 16 gennaio 2003, n. 3.

Ricerca Corrente Ricerca Finalizzata

Sviluppo di conoscenze

Raggiungimento di obiettivi

La ricerca traslazionale

Dr. William Hait, of the Cancer Institute of New Jersey, New Brunswick, proposed the definition of translational research as the interphase between basic research and its application in a clinical setting for the diagnosis, treatment, or prevention of a disease. In other words, it consists in the application of a discovery to the practice of medicine, and many set its birth date in 1830, when Edward Jenner started the first "clinical experiments" to develop a vaccine for smallpox.

Translational medicine encompasses all the disciplines that intervene in moving scientific progress from the bench to the bedside and in conveying stimulating information from the bedside back to the bench

La ricerca traslazionale

Scoperta scientifica

Sintesi con il sapere medico

Applicazione ad un

problema medico

Applicazione al letto del malato

La ricerca traslazionale

We screened reports published between 1979–1983 in 6 top basic science journals (Science, Nature, Cell, Journal of Biological Chemistry, Journal of Experimental Medicine, and Journal of Clinical Investigation). We found 101 articles that clearly made a promise for a major clinical application of their findings. Two decades later, only 5 of these promises were in licensed clinical use and only one of them had a major impact on current medical practice.

Limiti attuali della ricerca traslazionale

Traslazione di scoperte scientifiche promettenti e partecipazione

dell’industria

Rapporto fra i principali finanziatori di ricerca e i profitti delle grandi industrie farmaceutiche

APP

a

produzione

Inibitori dellesecretasi

a

aggregazione

Inibitori dellaaggregazione

Morte neuronale

placcheamiloidee

Clearanceimmunoterapia

Art. 8.

Funzioni di ricerca e di assistenza

5. Al fine di trasferire i risultati della ricerca in ambito

industriale e salvaguardando comunque la finalita' pubblica della ricerca,

le istituzioni e gli enti disciplinate dal presente decreto legislativo possono

stipulare accordi e convenzioni, costituire e/o partecipare a consorzi,

societa' di persone o di capitali, con soggetti pubblici e privati di cui sia

accertata la qualificazione e l'idoneita'.

6. Nell'ambito dei progetti di ricerca di cui al presente articolo e senza oneri

aggiuntivi, gli enti possono sperimentare nuove modalita' di collaborazione

con ricercatori medici e non medici, anche attraverso la contitolarita' di

quote o azioni negli enti e societa' di cui al comma 5.

DECRETO LEGISLATIVO 16 OTTOBRE 2003, n 288Riordino della disciplina degli Istituti di ricovero e cura acarattere scientifico, a norma dell'articolo 42, comma 1, della legge 16 gennaio 2003, n. 3.

NIH Roadmap – Themes, ImplementationGroups, and Initiatives

Theme: New Pathways to DiscoveryPiattaforme tecnologiche, librerie e basi

di dati (genomica e proteomica)

Theme: Research Teams of the FutureSupporto a progetti ad alto rischio di

insuccesso ma con potenzialità innovative straordinarie

Interdisciplinarietà oltre le discipline biologiche

Supporto ad iniziative pubblico-privato

Theme: Re-engineering the Clinical Research Enterprise

Theme: Re-engineering the Clinical Research Enterprise

Clinical Research Implementation Group

• Harmonization of Clinical Research Regulatory Requirements. • Integration of Clinical Research Networks. • Enhance Clinical Research Workforce Training. • Clinical Research Informatics: National Electronic Clinical Trials and Research Network (NECTAR). • Translational Research Core Services.• Regional Translational Research Centers. • Enabling Technologies for Improved Assessment of Clinical Outcomes.

NIH Roadmap: la ricerca clinica

Art. 8.

4. Le Fondazioni IRCCS e gli Istituti non trasformati attuano misure idonee

di collegamento e sinergia con altre strutture di ricerca e di assistenza

sanitaria, pubbliche e private, con le Universita', con istituti di riabilitazione

e con analoghe strutture a decrescente intensita' di cura, avvalendosi, in

particolare, delle reti di cui all'articolo 43 della legge 16 gennaio 2003, n. 3,

all'interno delle quali attuare comuni progetti di ricerca, praticare comuni

protocolli di assistenza, operare la circolazione delle conoscenze e del

personale con l'obiettivo di garantire al paziente le migliori condizioni

assistenziali e le terapie piu' avanzate,nonche' le ricerche pertinenti.

DECRETO LEGISLATIVO 16 OTTOBRE 2003, n 288

Riordino della disciplina degli Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico, a norma dell'articolo 42, comma 1, della legge 16 gennaio 2003, n. 3.

La ricerca della Fondazione Santa Lucia

tra presente e futuro

04/03/2014

Carlo CaltagironeCarlo Caltagirone

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100

200

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400

500

numero di pubblicazioni 2010-2013

2010

2011

2012

2013

0,000

500,000

1000,000

1500,000

2000,000

2500,000valore di I.F. - pubblicazioni 2010-2013

2010

2011

2012

2013

01.0002.0003.0004.0005.0006.0007.000

Migliaia

Finanziamenti del Ministero per progetti

Progetti RF

Progetti GR

TOTALI

Ricerca Traslazionale in Neuroriabilitazione : il contributo della

rete neurologica

Carlo Caltagirone

Fondazione IRCCS S. Lucia , Roma

Key words

• Rete neurologica

• Riabilitazione neurologica

• Ricerca traslazionale

Key words

• Rete neurologica

• Riabilitazione neurologica

• Ricerca traslazionale

Art. 8.

1.L'attivita' di ricerca delle Fondazioni e degli

Istituti non trasformati di cui al presente decreto

legislativo e' prevalentemente clinica e

traslazionale e si distingue in corrente e finalizzata.

2. E' ricerca corrente l'attivita' di ricerca scientifica

diretta a sviluppare la conoscenza nell'ambito della

biomedicina e della sanita' pubblica. E' ricerca

finalizzata l'attivita' di ricerca scientifica attuata

attraverso specifici progetti e diretta al

raggiungimento dei particolari e prioritari obiettivi,

biomedici e sanitari, individuati dal Piano sanitario

nazionale.

…………

4. Le Fondazioni IRCCS e gli Istituti non trasformati

attuano misure idonee di collegamento e sinergia

con altre strutture di ricerca e di assistenza

sanitaria, pubbliche e private, con le Universita',

con istituti di riabilitazione e con analoghe

strutture … con l'obiettivo di garantire al paziente

le migliori condizioni assistenziali e le terapie piu'

avanzate,nonche' le ricerche pertinenti.

DECRETO LEGISLATIVO 16 OTTOBRE 2003, n 288

Riordino della disciplina degli Istituti di ricovero e cura a carattere scientifico, a norma dell'articolo 42, comma 1, della

legge 16 gennaio 2003, n. 3.

• Rete neurologica

• Riabilitazione neurologica

• Ricerca traslazionale

“Neurological rehabilitation appears to share a common destiny with esoteric topics, being trusted in its efficacy , in spite of the lack of any consistent proof of its theoretical background ….Over the last few years, the credibility of rehabilitative approaches has been seriously challenged by those advocating evidence-based reports of treatment efficacy.”

MG Ceravolo2005 5th Congress of the Italian Society of Neurological Rehabilitation

La debolezza delle evidenze della riabilitazione neurologica

Le evidenze degli ultimi 5 anni

Il possibile ruolo del network neurologico

Key words

• Rete neurologica

• Riabilitazione neurologica

• Ricerca traslazionale

Idea brillante

Scoperta

Applicazione ad un problema medicoTrasferime

nto alla clinica

Brain Computer InterfaceBCI

Brain Computer Interface

Brain Computer Interface. Surface signals

Brain Computer Interface. Cortical signals

Brain Computer Interface-based training

Stimolazione TranscranicaTMS

Neurodegenerazione?

Progression by social, leisure and physical activity

Conclusioni

• Il network come generatore di evidenze

• Utilizzare le tecniche di BCI per pratiche riabilitative efficaci

• Trasformare le nuove conoscenze sui meccanismi che controllano e modulano il movimento in utili strategie riabilitative

• Accettare la sfida della riabilitazione delle malattie neurodegenerative