PASQUALE FREGAAssobiotec

ITALIAN ORPHAN DRUGS DAYVenerdì 13 febbraio 2015

Sala conferenze Digital for Business - Sesto San Giovanni (MI)

www.digitalforacademy.com

Pasquale FregaAssobiotec

Sesto San Giovanni, 13 febbraio 2015

Italian Orphan Drug DayMalattie Rare e Sviluppo Economico

Il biotech italiano: un settore in crescita…

Numero imprese biotech in Italia

Fonte: Ernst & Young – Assobiotec, BioInItaly Report 2014

• Imprese

• Fatturato biotech

• Investimenti in R&S

• Addetti R&S

422

7.050 mln €

1.517 mln €

6626

264

1.490 mln €

438 mln €

2457

Imprese totali di cui Pure Biotech

Un settore che esiste da appena 30 anni e ha giàaiutato più di 350 milioni di pazienti grazie ai farmacibiotecnologici

A livello mondiale il 20% dei farmaci in commercio(190 tra farmaci e vaccini) e il 50% di quelli in sviluppoè di origine biotech

Biotech: presente e futuro della medicina (1)

Ad oggi sono stati impiegati più di 600 farmaci e terapie biotecnologiche pertrattare più di 100 patologie

L’80% delle malattie rare ha un’origine genetica: dalla ricerca biotecnologicaderivano i maggiori contributi per la cura

Sono ben 17 le Aziende farmaceutiche associate ad Assobiotecche commercializzano farmaci orfani indicati per una condizioneclinica rara

Il numero di malattie rare conosciute e diagnosticate oscilla tra7000 e 8000 e si stima che siano affetti oltre 3 milioni di personein Italia

Le malattie rare per le quali esiste un farmaco designato orfanodall’EMA rappresentano soltanto il 9% in Europa e 1,4% in Italia

Assobiotec e i farmaci orfani

L’importanza della legislazione

La prima normativa tesa a favorire lo sviluppo dei farmaci orfani è stataintrodotta negli Stati Uniti nel 1983 con l’emanazione delll’Orphan DrugAct

Nell’Unione Europea l’incentivazione allo sviluppo dei farmaci orfani per ipazienti affetti da malattie rare per i quali non esiste alcuna alternativaterapeutica è stata affrontata con il Regolamento CE n. 141/2000 esuccessivamente con il Regolamento CE n. 847/2000 del Parlamento europeoe del Consiglio dell’Unione Europea

La Legislazione italiana a tuteladell’innovazione e dei farmaci orfani (1)

L’Italia grazie alla legislazione (legge 648/96, legge 135/2012) è uno dei Paesi all’avanguardia nel mondo per l’accesso a cure efficaci ed ai farmaci orfani per i

pazienti con malattie rare

La legge 648/96 istituisce un elenco di farmaci erogabili, qualora non esista unavalida alternativa terapeutica, a totale carico del Sistema Sanitario Nazionale

L’elenco predisposto e periodicamente aggiornato dalla Commissioneconsultiva Tecnico Scientifica dell’AIFA comprende:

• medicinali innovativi la cui commercializzazione è autorizzata in altri Statima non sul territorio nazionale;

• medicinali non ancora autorizzati, ma sottoposti a sperimentazione clinicae di cui siano già disponibili risultati di fase II

• medicinali da impiegare per un’indicazione terapeutica diversa da quellaautorizzata

La Legislazione italiana a tuteladell’innovazione e dei farmaci orfani (2)

Nel corso del 2013 sono state emanate alcune norme volte a favorire l’accesso aifarmaci orfani (Legge di conversione 7 agosto 2012, n. 135, GU n. 189 del 14-8-2012e DL n. 158 del 13 settembre 2012 ‘’Decreto Balduzzi’’)

In particolare, la legge di stabilità ha previsto dei meccanismi di tutela di tipoeconomico dei titolari di medicinali orfani:

in caso di sfondamento del tetto della spesa farmaceutica ospedaliera a livellonazionale, i titolari di medicinali orfani per quanto di loro competenza sullosfondamento nazionale vengono esclusi dal ripiano, tale onere viene attribuitoa tutte le altre aziende titolari di medicinali coperti da brevetto in proporzione alproprio fatturato(art. 15, comma 8, lettere i e i-bis, della L. n. 135/2012, come modificato dall’art.1, comma 228, della L. 27 dicembre 2013, n. 147).

Il perché di queste norme

Malattie rare

La previsione dei pazienti con malattie rare da trattare, a parità di intervallo diconfidenza, comporta una maggiore variabilità % rispetto a patologie NON rare.Pertanto non si addicano ai FO le stesse modalità di calcolo di budget dei farmaci«tradizionali» basate su meri incrementi % rispetto allo storico.

Esempio 500.000 pazienti

97822-96% 500

pazienti+96%

Assunzioni: Popolazione 60 milioni e intervallo di confidenza del 95%

515.056484.944-3% 500.000

pazienti

+3%

COMPLESSITA’ DELLA PREVISIONE

Malattie NON rare

Dalla Designazione all’Autorizzazione

Non tutti farmaci designati orfani raggiungo l’Autorizzazione all’immissione in commercio

Dall’implementazione del Regolamento in Europa più di 1000 farmaci hannoottenuto la designazione orfana e soltanto 87 sono stati autorizzati all’immissionein commercio.

Non tutti farmaci designati orfani raggiungo l’Autorizzazione all’immissione in commercio

Ricerca e Sviluppo di nuove molecole

Studi pre-clinici

Studi Clinici:

fase I, II e III

Domanda di AIC

AIC

Farmaci designati Orfani

Farmaci Orfani autorizzati

1000

87

I farmaci orfani disponibili in Italia

Ad oggi sono stati classificati ai fini della rimborsabilità 70 farmaci orfani di cui 65dopo l’approvazione del Regolamento EU nel 2000.

L’85% dei Farmaci Orfani approvati in EU è disponibile in Italia.

Regolamento Europeo 141/2000

Il ruolo dell’Italia nelle sperimentazioni cliniche con farmaci orfani

Le sperimentazioni cliniche con medicinali orfani per anno

In Italia, le Aziende farmaceutiche finanziano quasi il 90% delle sperimentazioni cliniche con farmaci orfani.

Le sperimentazioni cliniche con farmaci orfani per fase nell’ anno 2010

Miglioramento significativo della situazione clinica dei pazienti affetti da malattie gravi e rare

Malattia di Fabry

Malattia di Pompe

Emoglobinuria Parossistica

Notturna

Leucemia Mieloide cronica

Porfiria

In molti casi i farmaci orfani hanno trasformato quelle che precedentemente eranocondizioni acute, che portavano a morte prematura, in condizioni croniche ed hannocambiato in modo radicale la gestione di queste condizioni [1].

1 Assessment of the impact of OMPs on the European Economy and Society. OHE November 2010

La spesa e il consumo per farmaci orfani in Italia

Fonte: Rapporto OSMED 2013

ANNO 2008 2009 2010 2011 2012 2013

Spesa farmaci orfani 381.575.880 506.678.965 656.650.964 799.862.219 671.151.042 913.602.076

Incidenza % farmaci orfani sulla spesa farmaceutica

6,8 8,43 10,04 11,4 8,04 4,65

Consumo (DDD) farmaci orfani

3.950.037 5.271.295 6.595.432 7.494.000 5.905.112 7.474.114

Incidenza % farmaci orfani sul consumo

0,16 0,21 0,23 0,2 0,16 0,03

Trend di spesa e consumo per i farmaci orfani, anni 2008-2013*

* I dati di spesa e consumo sono stati elaborati per l’anno 2013 sulla base della nuova classificazione approvata dal CdAdell’AIFA (delibera n. 10 del 27 febbraio 2014); tali risultati sono confrontabili con quelli relativi agli anni precedenti. Apartire dal 2013, la spesa e i consumi sono relativi sia all’acquisto da parte delle strutture sanitarie pubbliche, siaall’erogazione convenzionale attraverso le farmacie territoriali

I Registri AIFA per garantire l’appropriatezza della spesa

Più della metà dei farmaci orfani rimborsati dal Sistema Sanitario Nazionale sonoinseriti nei Registri AIFA:

- 23 farmaci orfani con Registro AIFA su 44 farmaci orfani rimborsati dal SSN

Più dell’80% della spesa ospedaliera per i farmaci orfani è monitorata attraverso iRegistri AIFA con conseguente alto ritorno dell’investimento per i costi sanitari

Le sfide future

Tutelare i farmaci orfani perché occorrono interventi effettivi in grado di assicurare soluzioni ai pazienti con patologie gravi e rare

Incentivare la legislazione sui farmaci orfani anche a livello nazionale, oltre che europeo, in modo da stimolare ulteriormente il loro sviluppo

Fornire investimenti finanziari adeguati a completare lo sviluppo dei farmaci garantendo standard di elevataqualità e riproducibilità

Per ulteriori informazioni:

www.assobiotec.it

GRAZIE PER L’ATTENZIONE

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