ILARIA CIANCALEONI BARTOLIOMAR

ITALIAN ORPHAN DRUGS DAYVenerdì 13 febbraio 2015

Sala conferenze Digital for Business - Sesto San Giovanni (MI)

www.digitalforacademy.com

Ilaria Ciancaleoni Bartoli

O.MA.R WWW.OSSERVATORIOMALATTIERARE.IT5 anni di Comunicazione - Informazione – Advocacy

CHI SIAMO: Una testata giornalistica ed agenzia di comunicazione specializzata in MRNato nel 2010 è oggi punto di riferimento per pazienti, associazioni e istituzioni

OBIETTIVI:Comunicazione: raccogliere informazioni, trasformarle in notizie, veicolarle ai MEDIA;Informazione per i pazienti: Esperto Risponde, email dedicate, guide, e presto… il numero verde Advocacy: diritto alle terapie, diritto a politiche adeguate

RISULTATI:Il numero di accessi è vicino ai 9.000 contatti quotidiani e gli iscritti alla newsletter settimanale sono circa 20.000Approvazione una legge per l’introduzione dello Screening Metabolico Allargato a tutti i nuovi natiSoluzione di difficoltà regionali nell’accesso ai Farmaci Orfani

La malattie e i tumori rari

Le Malattie Rare interessano circa 2 – 2,5 milioni di persone in Italia e il 6-8% della popolazione europea (ossia 24-36 milioni)

Sono patologie caratterizzate da:

-difficoltà diagnostiche e scarsa conoscenza delle patologie (ricerca di base, registri)

- carenza di informazioni e di assistenza (la rete delle malattie rare)

-disuguaglianze tra patologie (i LEA e la mancanza dei tumori rari)

-disuguaglianze di trattamento a livello regionale (i farmaci di fascia C, lo screening)

-difficoltà nell’accesso alle cure (gli inserimenti in prontuario)

Le difficoltà della ricerca

Le malattie rare per le quali esiste un farmaco designato orfano dall’EMA rappresentano soltanto il 9% in Europa e 1,4% in Italia.

Dal 2000 ad oggi in Europa più di 1000 farmaci hanno ottenuto la designazione orfana: soltanto 87 sono stati autorizzati all’immissione in commercio. MENO DEL 10%

Sviluppare e commercializzare terapie per le malattie rare è una sfida difficile

I dati smentiscono però il luogo comune per cui ‘LE AZIENDE NON INVESTONO IN RICERCA PER LE MALATTIE RARE ’:

In Italia, le Aziende farmaceutiche finanziano quasi il 90% delle sperimentazioni cliniche con farmaci orfani.

Varie aziende hanno stretto accordi di ricerca con importanti fondazioni, come ad es. Telethon. Le vendite di farmaci designati come orfani cresceranno ad un tasso annuo di quasi il 11% per anno fino al 2020, rispetto a solo circa il 4% per i farmaci che trattano le popolazioni più grandi

I farmaci per le malattie rare sono destinati a pochi pazienti. In una normale economia di mercato le Aziende (profit) non avrebbero convenienza ad investire sulle Malattie Rare…eppure……è stato fatto grazie a ….

POLITICHE INCENTIVANTI PER GLI ORPHAN DRUG

Orphan Drug Act – 1983 Direttiva comunitaria 141/2000

“Scopo del presente regolamento è di istituire una procedura comunitaria per l’assegnazione della qualifica di medicinali orfani e di offrire incentivi per la ricerca, lo

sviluppo e l’immissione in commercio di medicinali orfani così qualificati”.

Politiche & Ricerca

Le politiche a sostegno dei FO

• Esclusività di mercato

• Assistenza per l'elaborazione di protocolli

• Altri incentivi: i medicinali qualificati come orfani possono beneficiare diincentivi messi a disposizione dalla Comunità e dagli Stati membri alloscopo di promuovere la ricerca, lo sviluppo e l'immissione in commercio deimedicinali orfani e in particolare delle misure di aiuto alla ricerca a favoredelle piccole e medie imprese previste dai programmi quadro di ricerca esviluppo tecnologico

. La legge del 7 agosto 2012 n. 135 e il successivo DL n. 158 del 13 settembre 2012 ‘’Decreto Balduzzi’’. In particolare in caso di sfondamento del tetto della spesa farmaceutica ospedaliera a livello nazionale, i titolari di medicinali orfani per quanto di loro competenza sullo sfondamento nazionale vengono esclusi dal ripiano.

.

Le politiche per le Malattie Rare

…i passi avanti non sono mai troppi….2006:UN “NEW DEAL DELLA SALUTE” – PROGRAMMA DEL GOVERNO DEL MINISTRO LIVIA TURCO :

- Programma nazionale triennale sulle malattie rare; [NON FATTO]- PNMR - Istituzione di un fondo nazionale per le malattie rare, per la ricerca, lo sviluppo e l’accesso dei pazienti ai medicinali orfani; [NON FATTO ]- Istituzione di un Comitato Nazionale per le malattie rare, presso il Ministero della Salute con compiti consuntivi e propositivi sulla gestione del fondo; [NON FATTO]- Defiscalizzazione della ricerca su farmaci “orfani”; [NON FATTO]- Disponibilità e gratuità di farmaci (classe C), di alimenti, di dispositivi medici e

di altre sostanze attive utili per la cura sintomatica e di supporto esclusivamente dei soggetti portatori di malattie rare [A DISCREZIONE DELLE REGIONI – PER LO PIU’ NON FATTO]

GLI ARGOMENTI SUL TAVOLO OGGI

- I NUOVI LEA (incluso l’aggiornamento dell’Allegato A della Legge 279/2001)

- IMPLEMENTAZIONE DEL PNMR 2013-2016: approvato con un anno di ritardo e senza fondi… la Francia è già all’attuazione del secondo PNMR

- LO SCREENING NEONATALE METABOLICO ALLARGATOLegge 27 dicembre 2013, n. 147 – provvista di fondi ma mandate di decreti attuativiUn disegno di legge in discussione alla XII Commissione Sanità del Senato

- LA NUOVA AIFA: la sfida per le malattie rare è ridurre i tempi tra l’Autorizzazione Europea e l’immissione in commercio in Italia.

Le politiche per le Malattie Rare

Grazie per l’attenzione

www.digitalforacademy.com | info@digitalforacademy.com