Michele De Luca – Milano 4 luglio 2013

CMR/CIDSTEM - Modena

OR CMR/CIDSTEM 1: SPERIMENTAZIONI CLINICHE DI COLTURE DI EPITELIO URETRALE  Implementazione di sperimentazioni cliniche di Fase I/II di colture di cellule staminali uretrali mirate alla ricostruzione dell’epitelio uretrale in pazienti affetti da ipospadia posteriore congenita o stenosi uretrali recidivanti. Attività previste: (i) SS1. completamento della definizione delle condizioni di coltura necessarie per l’identificazione e il mantenimento delle cellule staminali uretrali, completamento della loro caratterizzazione molecolare e realizzazione di scaffolds tubolarizzati che consentano il trapianto one-step di colture di cellule staminali uretrali (12 mesi); (ii) RI1. implementazione della process validation, dei batch record e del materiale documentale secondo le normative GMP che regolano le sperimentazioni cliniche (6 mesi); (iii) RI2. selezione dei pazienti idonei alla sperimentazione clinica, definizione dei protocolli clinici e completamento dell’iter autorizzativo alla sperimentazione stessa (12 mesi); (iv) RI3. implementazione di sperimentazioni cliniche di fase I/II del prodotto bio-ingegnerizzato (6 mesi). TOTALE: 36 mesi)

OR CMR/CIDSTEM 2: SPERIMENTAZIONI CLINICHE DI TERAPIA CELLULARE BASATE SU COLTURE DI CELLULE STAMINALI BUCCALI Implementazione di sperimentazioni cliniche fase I/II di colture autologhe di cellule staminali della mucosa del cavo orale mirate alla ricostruzione della superficie oculare e al recupero della capacità visiva in pazienti con distruzione bilaterale completa dell’epitelio limbo-corneale. Attività previste: (i) SS1. completamento della definizione delle condizioni di coltura necessarie per l’identificazione e il mantenimento delle cellule staminali epiteliali della mucosa del cavo orale, completamento della loro caratterizzazione molecolare e realizzazione di lembi di epitelio coltivati su fibrina adatti al trapianto sulla superficie oculare (8 mesi); (ii) RI1. implementazione della process validation , dei batch record e del materiale documentale secondo le normative GMP che regolano le sperimentazioni cliniche (6 mesi); (iii) RI2. selezione dei pazienti idonei alla sperimentazione clinica, definizione dei protocolli clinici e completamento dell’iter autorizzativo alla sperimentazione stessa (12 mesi); (iv) RI3. implementazione di sperimentazioni cliniche di fase I/II del prodotto bio-ingegnerizzato (10 mesi). TOTALE: 36 mesi

OR CMR/CIDSTEM 3: SPERIMENTAZIONI CLINICHE DI TERAPIA GENICA MEDIANTE COLTURE DI CELLULE STAMINALI EPIDERMICHE GENETICAMENTE MODIFICATE Implementazione di sperimentazioni cliniche di fase I/II di colture di cellule staminali epidermiche geneticamente modificate per la terapia cellulare e genica dell’Epidermolisi Bollosa Giunzionale e Distrofica. Attività previste: (i) SS1. sviluppo di vettori gamma-retrovirali self-inactivated (SIN) di nuova generazione, in cui l’espressione dei cDNA (codon-optimized) di LAMB3, COL17A1 e COL7 è regolata dal promotore tessuto-specifico K14 (3 mesi); (ii) SS2. studi preclinici per valutare la correzione genetica e funzionale delle cellule staminali epidermiche (15 mesi); (iii) SS3. analisi del pattern di integrazione dei transgeni e sviluppo di innovative analisi di genotossicità cellulare (8 mesi); (iv) RI1. definizione protocolli clinici e implementazione di sperimentazioni cliniche di fase I/II di colture di epidermide autologa preparate con cellule staminali epidermiche geneticamente modificate (10 mesi). TOTALE: 36 mesi