EfficaciaEfficacia

• EFFICACIA REALE (effectiveness): la misura della capacità di un intervento, procedura, trattamento o servizio, quando applicato nella pratica di routine, di raggiungere gli obiettivi per cui viene usato.

• EFFICACIA POTENZIALE (efficacy): la misura della capacità di un intervento, procedura, trattamento o servizio, in condizioni ideali, di raggiungere gli obiettivi per cui viene usato. La sua misura è effettuata da RCT.

• EFFICIENZA (efficiency): rapporto fra i risultati e lo sforzo necessario per raggiingerli (risorse, tempo, fondi).

Doing things

cheaper“Efficiency”

Doing thingsbetter

“Qualityimprovement”

Doingthingsright

Doing the rightthings

Increasingeffectiveness

Doing the right things

right

1970s 1980s 1990s 21st century

Cosa sono, oggi, le lineeCosa sono, oggi, le linee--guida?guida?

•• raccomandazioniraccomandazioni “...elaborate in modo sistematico per aiutare ... il professionista ... a prendere decisioni relativamente al trattamento ... adatto a specifiche circostanze cliniche” (Field)

•• basate su prove di efficaciabasate su prove di efficacia

• elaborate con metodologia esplicitametodologia esplicita

• da gruppi multidisciplinari

• sottoposte a consenso

•• peer reviewedpeer reviewed

• aggiornate in continuo

• in politica sanitaria, per definire scelte di razionalizzazione dell’assistenza basate su valutazioni di benefici, rischi e costi connessi alle diverse scelte possibili (es. LEA);

• per definire criteri, o come requisito, di accreditamento delle strutture

• per la formazione/aggiornamento del personale sanitario

• per valutazioni di qualità dell’assistenza rispetto a standard pre-definiti

Le linee guida sono anche usateLe linee guida sono anche usate

• Strumenti amministrativi Finalizzati al contenimento dei costi

• ProtocolliProcedure da seguire ed applicare rigidamente

• NormeDispositivi vincolanti che limitano l’autonomia professionale

……ma non sonoma non sono

• Variabilità (non spiegata) nella pratica clinica

• Livelli di qualità non accettabili

• Scostamenti sistematici tra evidenze e pratica clinica

• Risorse limitate

• Aggiornamento difficoltoso

Quale è la loro utilità?Quale è la loro utilità?

Criteri scelta degli interventiCriteri scelta degli interventi

• teorie eziopatogenetiche– fallaci– non condivise

• esperienza– insufficiente– fallace (influenza dell’ultimo paziente)

• (fattori ideologici)

• (regolamenti)

fragilità dei criteri di sceltafragilità dei criteri di scelta

Come accedere ai risultati della ricerca Come accedere ai risultati della ricerca scientifica?scientifica?

Risposta semplicistica:

• banche dati informatiche (Medline, Embase)

• articoli originali su riviste scientifiche

• convegni, corsi di aggiornamento

• libri di testo, libri specialistici

• …..

BANCHE DATI INFORMATICHEBANCHE DATI INFORMATICHE

• MEDLINE copre solo 1/6 delle riviste mediche

• una ricerca effettuata da un esperto permette mediamente di:– recuperare poco più del 50% degli articoli su

un argomento specifico, – con una specificità massima del 50%

(Haynes, 1990)

ARTICOLIARTICOLI ORIGINALIORIGINALI

• Rappresentano i documenti primari della letteratura scientifica.

• Ma...• quelle biomediche sono circa 20000 (Ziman 1980)

e raddoppiano ogni 19 anni• ogni anno vengono pubblicati circa 100 RCT sul

trattamento dell’IMA (Antman et al 1992)

Nel 1999:Nel 1999:

Diabete 46Diabete 46

IMA 100IMA 100

Stroke 25Stroke 25

Leucemie 18Leucemie 18

Smoking cessation 17Smoking cessation 17

CONVEGNI E CORSICONVEGNI E CORSI

• Fra i più importanti fattori favorenti l’attenzione nei congressi:1) sesso e gradevolezza dello speaker2) abilità dello speaker < 5° percentile 3) la sequenza di parole “in conclusione”…9) interesse scientifico per relazione

(Harvey et al Dreaming during scientific papers. BMJ 1984)

Accedere ai risultati della ricerca Accedere ai risultati della ricerca scientifica è:scientifica è:

• Complesso

• Pletorico (per il numero di studi pubblicati)

• Confusivo per l’eterogeneità– degli indicatori utilizzati– dei disegni di studio (RCT, CCT, follow-up..)– dei risultati

• Metodologicamente difficile

Three solutions

Clinical performance can keep up to date:

1 by learning how to practice evidence-based medicine ourselves.

2 by seeking and applying evidence-based medical summaries generated by others.

3 by accepting evidence-based practice protocols developed by our colleagues.

(EBM center - Oxford, 1998)

Informazioni derivanti dalla

ricerca

Istituzione:

ricerca valutazione sintesi LG

Paziente

Medico:

Accettazione applicazionecri

tica

Assunzioni del modello:

La messa a disposizione di LG induce cambiamenti nella pratica

L’unico responsabile delle decisioni cliniche è il medico

(da Grilli, Penna, Liberati, 1995)

Il modello di apprendimento secondo Il modello di apprendimento secondo linee guidalinee guida

…noi attualmente raccomandiamo che la risoluzione di un problema clinico inizi con la ricerca di una revisione sistematica della letteratura o di linee guida valide come il metodo più efficace per decidere la migliore gestione del paziente

Guyatt GH et al JAMA 1994

Il “peso” della componente scientifica nella decisione clinica

Il “peso” della componente scientifica nella decisione clinica

Condizione clinica, contesto

Evidenze scientifichePreferenze del soggetto

Esperienza clinica

“Evidence does not make decisions, people do” (Haynes, BMJ 2002)

• CONDIZIONI CLINICHE FREQUENTI

• IMPEGNO ELEVATO DI RISORSE

• VARIABILITA’, INAPPROPRIATEZZA

• DISPONIBILITA’ DI INTERVENTI EFFICACI

• MIGLIORAMENTO DI OUTCOMES RILEVANTI

• POSSIBILITA’ DI CAMBIAMENTO

Quando utilizzare le LG?Quando utilizzare le LG?

I problemi di qualità in ambito sanitario possono essere classificati in 3 grandi categorie:

• “UNDERUSE” (carenza di prestazioni)Es. il mancato impiego in pazienti con IMA di trombolitici,

aspirina, beta-bloccanti e ACE-I provoca 18000 decessi/anno prevenibili negli USA

• “OVERUSE” (eccesso di prestazioni):Es. la prescrizione di antibiotici per infezioni virali nei

bambini (inappropriata nel 21% dei casi in due studi USA)

• “MISUSE” (difetti nelle prestazioni):Es. mancata prevenzione di complicanze prevenibili

(*) Chassin MR et al. Institute of Medicine National Roundtable on Health Care Quality. NEJM, 1998: 1000-5

BENEFICI>RISCHIBENEFICI>RISCHI

IN STUDIOIN STUDIO

NON IN STUDIONON IN STUDIO

RISCHI>BENEFICIRISCHI>BENEFICI

Situazione attuale

BENEFICI>RISCHIBENEFICI>RISCHI

IN STUDIOIN STUDIO

Situazione ottimale

Impatto teorico delle LGImpatto teorico delle LG

Il caso dell’albuminaIl caso dell’albumina

• L’ipoalbuminemia è una condizione associata a emorragie gravi e a ustioni estese

• Per trattarla viene usata l’albumina umana

• Nel 1999 viene pubblicata una rassegna sistematica sulla sua efficacia (Cochrane Collaboration)

Il caso dell’albumina (II)Il caso dell’albumina (II)

Il caso dell’albumina (III)Il caso dell’albumina (III)

EFFETTI SUL PERSONALE:EFFETTI SUL PERSONALE:

BENEFICIBENEFICI RISCHIRISCHI

INCERTEZZE

AGGIORNAMENTO

RISCHI MEDICO-

LEGALI

EFFICIENZA

QUALITA’

PRIORITA’ RICERCA

INCERTEZZE

AGGIORNAMENTO

RISCHI MEDICO-

LEGALI

EFFICIENZA

QUALITA’

PRIORITA’ RICERCA

CONFUSIONE

SCARSA PRATICITA’

‘COOKBOOK MEDICINE’

RISCHI MEDICO-LEGALI

DERESPONSABILIZZAZION

E

CONTROLLO

CONFUSIONE

SCARSA PRATICITA’

‘COOKBOOK MEDICINE’

RISCHI MEDICO-LEGALI

DERESPONSABILIZZAZION

E

CONTROLLO

LG e implicazioni medico-legali LG e implicazioni medico-legali

• L’esistenza di una LG non significa automaticamente che la sua applicazione sia ragionevole, né che la mancata osservanza sia prova di negligenza

• Uno degli effetti più importanti dell’utilizzo di LG è la riduzione delle decisioni inappropriate e degli errori

• Decisioni cliniche che si discostino da raccomandazioni “forti” di una LG devono essere chiaramente motivate

• Le LG sono un aiuto alla decisione clinica, non un sostituto

Non devono essere applicate in modo acritico Non devono essere ignorate sistematicamente o

senza esplicitarne i motivi

LG e LG e costicosti LG e LG e costicosti

• Considerazioni economiche possono contribuire a definire i problemi prioritari per l’elaborazione di LG

• Valutazioni economiche dovrebbero anche contribuire alla formulazione delle raccomandazioni

• L’impatto di una LG sul piano economico non è scontato e richiede di essere valutato attentamente, sia a priori, sia dopo l’implementazione

• Come tutti gli strumenti ad elevato contenuto tecnico, le LG richiedono tempo e risorse consistenti per essere elaborate ed implementate

• Il mancato utilizzo nella pratica di una LG rappresenta pertanto un grave spreco di risorse

Caratteristiche desiderabili Caratteristiche desiderabili delle LGdelle LG

Caratteristiche desiderabili Caratteristiche desiderabili delle LGdelle LG

• Validità

• Affidabilità

• Riproducibilità

• Applicabilità clinica

• Flessibilità clinica

• Chiarezza

• Documentazione meticolosa

• Programmazione della revisione

Institute of Medicine (1992). Guidelines for clinical practice: from development to use.

Modalità di produzione delle LGModalità di produzione delle LGModalità di produzione delle LGModalità di produzione delle LG

• Esistono ormai numerosi documenti definiti LG, assai eterogenei per:– tipologia di produttori– scelta di argomenti– obiettivi / destinatari– metodi di elaborazione

• Queste diversità esprimono anche differenze di:– tempi– risorse– competenze– validità– efficacia (?)

Metodi di produzione delle LGMetodi di produzione delle LGMetodi di produzione delle LGMetodi di produzione delle LG

• LG prodotte da gruppi ristretti di esperti con metodi informali

“GOBSAT “ (Good Old Boys Sat Around the Table)

• LG prodotte da gruppi di esperti secondo metodi formalizzati

CONSENSUS CONFERENCES

• Raccomandazioni sull’appropriatezza

METODO RAND

• LG prodotte da gruppi multidisciplinari, basate su revisioni sistematiche della letteratura

EVIDENCE BASED GUIDELINES

• Raccomandazioni sull’opportunità di trasferire TECNOLOGIE SANITARIE nella pratica

TECHNOLOGY ASSESSMENT

Technology assessmentTechnology assessmentTechnology assessmentTechnology assessment

• La valutazione delle tecnologie sanitarie - health technology

assessment (HTA) - è un'attività scientifica multidisciplinare

che ha l'obiettivo di verificare efficacia, sicurezza, costi ed

impatto sulla qualità di vita dei pazienti di tutte le tecnologie

(farmaci, procedure diagnostiche, interventi chirurgici,

organizzazione dei servizi etc), che vengono utilizzate per

l'assistenza sanitaria.

• Finalizzata principalmente a decisori/manager

• Importanti le competenze non cliniche: economia sanitaria,

organizzazione dei servizi, etica ecc…

Il metodo delle Il metodo delle CONSENSUS CONFERENCES (NIH)CONSENSUS CONFERENCES (NIH)

Il metodo delle Il metodo delle CONSENSUS CONFERENCES (NIH)CONSENSUS CONFERENCES (NIH)

COMITATO PROMOTORE

REVISIONE LETTERATURA E IDENTIFICAZIONE QUESITI

GIURIA:• specialisti• non specialisti• presidente non esperto

ESPERTI

PRESENTAZIONIpubbliche

RIUNIONEa “porte chiuse”

Pres. pubblica delle RACCOMANDAZION

I

Il metodo per il consenso sull’appropriatezza di una Il metodo per il consenso sull’appropriatezza di una procedura (RAND Corp. USA)procedura (RAND Corp. USA)

Il metodo per il consenso sull’appropriatezza di una Il metodo per il consenso sull’appropriatezza di una procedura (RAND Corp. USA)procedura (RAND Corp. USA)

COMITATO PROMOTORE

REVISIONE LETTERATURA E PREPARAZIONE SCENARI CLINICI

GRUPPO MULTIDISCIPLINARE DI ESPERTI (9-11)

GIUDIZIO DI APPROPRIATEZZAindividuale, su una scala da 1 a 9

1a ANALISI DEI RISULTATI 2a ANALISI DEI RISULTATI

FORMULAZIONE DELLE RACCOMANDAZIONI

Il metodo di elaborazione di Il metodo di elaborazione di LINEE GUIDA “EVIDENCE BASED”LINEE GUIDA “EVIDENCE BASED”

Il metodo di elaborazione di Il metodo di elaborazione di LINEE GUIDA “EVIDENCE BASED”LINEE GUIDA “EVIDENCE BASED”

GRUPPO MULTIDISCIPLINARE DI ESPERTI (+ ALTRE FIGURE)

FORMULAZIONE DI RACCOMANDAZIONI

CON GRADING

1a VERSIONE

DELLA LINEA GUIDA

IDENTIFICAZIONE QUESITI

REVISIONE SISTEMATICA DELLA LETTERATURA

REVISIORI

ESTERNI

VERSIONE DEFINITIVA DELLA LINEA GUIDA

QUANDO USARE IL METODO DELLE QUANDO USARE IL METODO DELLE CONSENSUS CONFERECES ?CONSENSUS CONFERECES ?

QUANDO USARE IL METODO DELLE QUANDO USARE IL METODO DELLE CONSENSUS CONFERECES ?CONSENSUS CONFERECES ?

E’ un metodo efficiente per affrontare:

• Pochi quesiti specifici

• Argomenti controversi, scarse evidenze

• Tempo limitato

Ma comporta grande impegno del comitato promotore per:

• Fase preparatoria (rev. letteratura)

• Gestione dei possibili conflitti (esperti, giuria, opinione pubblica)

• Limiti di tempo per formulazione del documento e per la raccolta dei pareri

QUANDO USARE IL METODO RAND PER DEFINIRE QUANDO USARE IL METODO RAND PER DEFINIRE L’APPROPRIATEZZA?L’APPROPRIATEZZA?

QUANDO USARE IL METODO RAND PER DEFINIRE QUANDO USARE IL METODO RAND PER DEFINIRE L’APPROPRIATEZZA?L’APPROPRIATEZZA?

E’ un metodo ad “elevata risoluzione” per affrontare:

• Uno o pochi quesiti specifici

• Relativi ad una o poche procedure alternative

• Con necessità di integrare la letteratura con l’esperienza

Ma occorre tenere conto che:

• Non è adatto a decisioni numerose e complesse

• Richiede elevato impegno del comitato promotore

• Poco riproducibile

• Elevato peso degli esperti

QUANDO USARE IL METODO EVIDENCE BASED QUANDO USARE IL METODO EVIDENCE BASED PER L’ELABORAZIONE DI LINEE GUIDA?PER L’ELABORAZIONE DI LINEE GUIDA?

QUANDO USARE IL METODO EVIDENCE BASED QUANDO USARE IL METODO EVIDENCE BASED PER L’ELABORAZIONE DI LINEE GUIDA?PER L’ELABORAZIONE DI LINEE GUIDA?

E’ un metodo più valido e rigoroso quando:

• Si affrontano argomenti complessi

• Si dispone di buona letteratura scientifica

• Si riesce a costituire un gruppo multidisciplinare solido

Ma occorre tenere conto che:

• Necessita di tempi lunghi (soprattutto se non disponibili precedenti LG o revisioni sistematiche sui pp argomenti)

• Richiede maggiori risorse

Requisiti principali di Requisiti principali di LG Evidence BasedLG Evidence Based

Requisiti principali di Requisiti principali di LG Evidence BasedLG Evidence Based

1. Rilevanza dell’argomento

2. Multidisciplinarietà

3. Sistematicità della revisione della letteratura

4. Valutazione critica della letteratura

5. Classificazione delle evidenze

6. Gradazione delle raccomandazioni

7. Revisione esterna della LG

8. Trasparenza sui conflitti di interesse

Limiti delle revisioni narrativeLimiti delle revisioni narrative• Assenza di regole per l’inclusione degli studi

• Non esplicita valutazione della qualità degli studi

• Citazione preferenziale per studi a supporto del punto di vista del revisore

• Mancanza di metodi per “pesare” i risultati disponibili (studi +/studi -)

• Non riproducibili

• Elevata discordanza di conclusioni da rassegne analoghe

Difficilmente distinguibili dati da opinioni

Revisioni sistematiche: elementi essenziali del

protocollo

Revisioni sistematiche: elementi essenziali del

protocollo• Chiara definizione del quesito

• Criteri di inclusione/esclusione degli studi

• Definizione delle strategie di ricerca

• Selezione degli studi ( elenco esclusi)

• Valutazione qualità metodologica degli studi

• Estrazione dei dati ( tabelle)

• (Meta?) Analisi e presentazione dei risultati

• Interpretazione

Revisioni sistematiche: quali vantaggi?Revisioni sistematiche: quali vantaggi?

• Sono ormai considerate indispensabili per fare il punto su molti argomenti

• Consentono una valutazione più oggettiva delle conoscenze scientifiche disponibili

• Possono superare i limiti di potenza statistica spesso presenti in singoli studi

• Rendono possibile l’analisi in sottogruppi

• La coerenza di risultati tra diversi studi indipendenti ne aumenta l’utilizzabilità

• Possono evidenziare aree prioritarie per altri studi

Livelli di evidenza Livelli di evidenza grado delle raccomandazioni grado delle raccomandazioni

Livelli di evidenza Livelli di evidenza grado delle raccomandazioni grado delle raccomandazioni

• VALIDITA’ DEL DISEGNO (a priori):– metanalisi, revisioni sistematiche

– RCTs

– studi osservazionali

– studi non analitici

– opinioni di esperti

• QUALITA’ DI CONDUZIONE (a posteriori)

• COERENZA DEI RISULTATI

• RILEVANZA CLINCA ED EPIDEMIOLOGICA DEI RISULTATI

• TIPO DI QUESITO INDAGATO (diagnosi, trattamento)

Metodi di produzione di LG Eb:Metodi di produzione di LG Eb:l’esperienza del SIGNl’esperienza del SIGN

Metodi di produzione di LG Eb:Metodi di produzione di LG Eb:l’esperienza del SIGNl’esperienza del SIGN

• Lo Scottish Intercollegiate Guideline Network (SIGN) è un ente che ha elaborato oltre 50 LG Eb (www.sign.ac.uk)

• Ha inoltre contribuito notevolmente all’evoluzione dei metodi (cfr. SIGN n° 50 del 2001: “A guideline developers’ handbook”)

• L’elaborazione di una LG richiede mediamente 24-30 mesi di lavoro da parte di un gruppo di circa 20 persone ed un costo organizzativo di circa 40000 sterline (~ € 65.000)

Metodo per GRADING delle raccomandazioni (SIGN, 2001)Metodo per GRADING delle raccomandazioni (SIGN, 2001)

•Impatto clinico

•Rischi/benefici

•Applicabilità

•Sostenibilità

•Accettabilità

Livelli di evidenza e grado delle raccomandazioni:

es. AHCPR, 1992

Livelli di evidenza e grado delle raccomandazioni:

es. AHCPR, 1992LIVELLO DI EVIDENZA

Le informazioni sono… GRADO DELLA RACCOMANDAZIONE

Ia .. derivate da revisioni

sistematiche o meta-analisi di TCR

Ib .. derivate da almeno un TCR

ben condotto

A

IIa .. derivate da almeno uno studio clinico prospettico di

buona qualità

I Ib .. derivate da altri tipi di studi prospettici di minor qualità

I I I .. derivate da studi

retrospettivi di buona qualità

B

IV .. basate unicamente su

opinione di esperti C

• Diffusione di documenti da parte di istituzioni di ricerca (FON in oncologia, metà anni ’80)

• Strumento professionale di auto-valutazione (VRQ, fine anni ‘80 – inizio anni ‘90)

• Strumento per la gestione aziendale (DRG, “clinical pathways”, metà anni ’90)

• Strumento del SSN per promuovere efficacia e appropriatezza nell’assistenza (PNLG, fine anni ’90)

Come nascono le LG in ItaliaCome nascono le LG in ItaliaCome nascono le LG in ItaliaCome nascono le LG in Italia

www.pnlg.it