Corso ECM Come produrre documentazione e pubblicare in...

Corso ECM

Come produrre documentazione

e pubblicare in ambito scientifico

Roma, 4-5 ottobre 2016 - I ed.

25-26 ottobre 2016 - II ed.

Dr.ssa Isabella Sperduti

[email protected]

Corso Come produrre documentazione e pubblicare in ambito scientifico

Roma 4-5 / 25-26 ottobre 2016

Analisi statistica:

dati e rappresentazione

Lettura di articoli scientifici

Disegno di studi clinici

Scrittura di articoli scientifici

Referaggio di articoli

scientifici

•alcuni step in comune,•stessi elementi critici

EBM (Evidence-based Medicine)

Costituisce un approccio alla praticaclinica dove le decisioni risultanodall’integrazione tra l’esperienza delmedico e l’utilizzo coscienzioso egiudizioso delle migliori evidenzescientifiche disponibili, mediate dallepreferenze del paziente

Scopo della EBM

In generale è di ridurre il gap tra laricerca e la pratica attraverso leevidenze scientifiche disponibili,determinandone la solidità scientifica egiudicando se queste evidenze sonoapplicabili direttamente ai pazienti

Le revisioni sistematiche sono dei

riassunti di tutta la ricerca precedente

effettuata su un argomento di interesse.

Tecnica statistica che permette di analizzare

una serie di studi condotti sullo stesso

argomento, consentendo una

sintesi quantitativa dei risultati

Tipo di studio

Studi di fase I: primi studi condotti con il nuovo potenziale farmaco nell'uomo, ricerca della dose ottimale

Studi di fase II: studi condotti in un numero limitato di pazienti con lo scopo divalutare l'attività terapeutica del nuovo principio attivo sullapatologia considerata•prima verifica di tollerabilità e sicurezza nel paziente

Studi di fase III: condotti in un numero allargato di pazienti con l'obiettivo di confrontare l’efficacia del nuovo farmaco rispetto allo standard di valutarne il rapporto rischio/beneficio. Forniscono informazioni:•eventi avversi meno comuni•impatto sulla qualità della vita,• impatto su costi sanitari

Studi di fase IV: Sono studi post-registrativi,condotti dopo l'immissione in commercio del farmaco•confermano la validità del farmaco nella pratica clinica quotidiana •confrontano il rapporto rischio/beneficio rispetto agli altri farmaci per la stessa patologia•studiano aspetti di farmaco-economia

Fasi della sperimentazione clinica

Si devono pubblicare tutti gli studi ben condotti su un argomento

importante , anche se i risultati sono negativi!!!!

I manoscritti che sono accettati per la pubblicazione da una rivista

scientifica in genere hanno tre distinti elementi principali:

• L’idea generale

• L’esecuzione della ricerca

• La presentazione della sintesi

Ovviamente uno studio ben condotto

permetterà un reporting migliore,

semplice e veloce

-chi ben comincia è a metà dell’opera!

•Titolo

•Abstract

•Introduzione

•Metodi

•Risultati

•Discussione

•Conclusioni

•Ringraziamento

•Referenze

IMRAD

Quali sono le parti

fondamentali dell’articolo

MetodiObiettivo

�Permettere ai lettori di valutare la validità dello studio.

�Permettere ad altri di replicare lo studio.

RisultatiObiettivo

�Riportare in maniera sintetica e chiara cosa è accaduto

nello studio

Metodi

Nella sezione dei metodi deve essere indicato:

� Disegno dello studio

Metodi


� Come è stato selezionato il campione (campionamento o reclutamento,

criteri di eleggibilità)

Propensity score negli studi

osservazionali

Metodi


� Quali sono stati gli interventi realizzati (farmaci, procedure terapeutiche,

esposizioni)

� Outcome primari e secondari. Esempi di outcome utilizzati per confrontare i

gruppi in studio possono essere:

�eventi clinici (morte, l’infarto, la recidiva)

�misure surrogate (un punteggio usato per misurare la disabilitá, la

pressione arteriosa)

� Nei metodi deve essere chiarito che il protocollo dello studio è stato

approvato da un comitato etico e che è stato raccolto il consenso dai

partecipanti allo studio

Metodi

�Metodologia statistica

– Descrizione dei metodi di analisi statistica

o Metodi standard: referenze bibliografiche

o Metodi innovativi: giustificazione e descrizione dettagliata

o Indicatori dell’incertezza (intervalli di confidenza)

o Software utilizzato

– Giustificazione della numerosità campionaria

– Eventuali analisi ad interim, analisi per sottogruppo (aggiustamento errore α)

– Popolazione da analizzare (se si sono fatte le analisi secondo intenzione al

trattamento o per protocollo )

– Trattamento dei dati mancanti (implica riduzione della potenza e possibile bias

dovuto al fatto che i rispondenti spesso non costituiscono un campione casuale )

– Livello di significatività statistica (errore alfa 0.05 o 0.01)

Numerosità Campionaria


Quando si conduce uno studio clinico possono verificarsi le seguenti situazioni:

P1=20% vs P2=30%

β=0.20 (1 - β) potenza

errore I tipo – falso positivoα0.05 664

0.02 828

0.01 952

0.10 538

0.20 412


Numerosità del campione

P1=20% vs P2=30%

α = 0.05

errore II tipo – falso negativo

β0.20 664

0.10 862

0.05 1048

0.01 1446

0.30 518

0.50 364

STUDI DI FASE III

α=0.05 (P)

β=0.20 (1 - b) potenza

entità della differenza

P1=20% vs P2=30% 664

P1=20% vs P2=25% 2344

P1=50% vs P2=60% 852

P1=50% vs P2=55% 3288



Nel calcolo della dimensione del campione entrano in gioco anche altri fattori,

non meno importanti :

�Tipo di disegno

�Molteplicità ( numeri di gruppi a confronto, numero di endpoint primari)

�Sbilanciamento dei gruppi a confronto

�Presenza di interim analysis

�Test ripetuti

�Stima della percentuale di pazienti che si perderanno durante lo studio

Risultati

�Obiettivo dei risultati

�Riportare cosa è successo durante lo studio

�Presentare i risultati dello studio (focalizzare l’attenzione sui confronti

primari)

�Spiegare qualsiasi deviazione dal protocollo dello studio

�La sezione dei risultati deve essere breve

�Riportare intervalli di confidenza e valori esatti di p

�Vanno privilegiate tabelle (riassumono i dati) e figure (evidenziano trend o

evoluzioni)

�Esistono diversi tipi di grafici, che devono essere scelti in relazione alle

variabili che si vogliono rappresentare

Vantaggio: evidenziano visivamente le caratteristiche principali di un

fenomeno

Svantaggio: perdita di precisione e interpretazione soggettiva

Come possiamo ‘prevenire’ ….?

Punto di vista del revisore……

Nome dello

strumento

Tipo di studio

CONSORT RCT-trials clinici randomizzati

STARD Studio di accuratezza diagnostica

STROBE Studi osservazionali

REMARK Studi per la valutazione di un

biomarcatore prognostico

PRISMA Revisoni sistematiche di trials

MOOSE Metanalisi di studi osservazionali in

epidemiologia

COREQ Ricerca qualitativa

SQUIRE Ricerca traslazionale

QUORUM Revisioni sistematiche e metanalisi

TREND Trial non randomizzati

�Dopo aver osservato un miglioramento qualitativo ottenuto per gli studi randomizzati con la definizione deicriteri CONSORT, diversi gruppi hanno utilizzato lo stesso approccio in diversi altri contesti:

Articolo per esercitazione

pratica

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