Analisi costo-efficacia e costo-

utilità

Analisi costo-efficacia (ACE) È una valutazione economica completa

Obiettivo: identificare, misurare e comparare i costi e i risultati di programmi sanitari

Valutazione dell’efficacia (i risultati) sulla base di unità di misura fisiche

Il razionale: massimizzare i benefici dato un vincolo di budget

Misurazione dell’efficacia: Outcome finali: anni di vita guadagnati, vite salvate Outcome intermedi: giorni di malattia evitati, riduzione della

pressione arteriosa, eventi cardiovascolari maggiori evitati, giorni liberi da attacchi..ecc.

ACE: i fasi principali1. Identificare l’oggetto dell’analisi e la prospettiva2. Identificare i programmi (le alternative)3. Identificare, misurare e valorizzare e confrontare i

costi4. Identificare, misurare e confrontare le conseguenze5. Condurre l’analisi incrementale6. Effettuare l’analisi di sensibilità e l’attualizzazione7. Presentare e commentare i risultati

ACE: identificazione dei programmi

La scelta del comparatore è fondamentale In teoria, è possibile comparare qualsiasi

programma sanitario i cui benefici sono misurati nella stessa unità

In pratica, ACE viene condotta per confrontare i programmi alternativi destinati alla stessa popolazione

Il comparatore: corrente pratica clinica opzione migliore disponibile ai pazienti (next best) possibilmente meno costosa

ACE: valutazione dell’efficacia

Efficacia o beneficio = la capacità di conseguire i miglioramenti della salute

Valutazione dell’efficacia: Identificazione e misurazione dell’efficacia La relazione tra outcome intermedi e finali Le fonti dei dati di efficacia e modalità di

raccolta

ACE: valutazione dell’efficacia

Le fonti dei dati di efficacia e modalità di raccolta Studi sperimentali

Trial clinici randomizzati Studi osservazionali

Studio caso-controllo Studi di follow-up

Il parere degli esperti Due principi generali:

1) Qualità dei dati di efficacia (bias, precisione e rilevanza)

2) Utilizzare al meglio i dati disponibili

Livello 1: Evidenza ottenuta da un test clinico randomizzato (RCT)

Livello 2: Evidenza ottenuta da un studio di coorte

Livello 3: Evidenza ottenuta da uno studio caso-controllo

Livello 4: Evidenza ottenuta da uno studio case-series

Livello 5: Evidenza ottenuta da un panel di esperti

(*) National Guideline Clearinghouse, US.

Livelli di evidenza

ACE: valutazione dei costi

Quali costi includere in ACE dipende dalla prospettiva dello studio

Completezza: includere il consumo di tutte le risorse indotto dal programma, e non soltanto le risorse necessarie per realizzarlo

Per esempio: i costi di un trattamento farmacologico: Costo della terapia Somministrazione Monitoraggio clinico Trattamento degli eventi aversi

Valorizzazione delle risorse consumate Prezzi/tariffe Costo effettivo

I costi = consumo di risorse Costi diretti sanitari

Esami di laboratorio Visite specialistiche Terapie farmacologiche Degenza ospedaliera Prestazioni riabilitative Prestazioni di diagnostica strumentale

Costi diretti non sanitari Trasporti Diete particolari Servizi sociali Assistenza informale

Costi di produttività persa

ACE: valutazione dell’efficacia e dei costi1. Piggy-back study (lo studio clinico, disegnato per valutare l’efficacia dell’intervento,

viene integrato con la raccolta dei dati economici)

2. Trial economici pragmatici Pazienti simili alla popolazione generale di pazienti Terapia/intervento messa a confronto con alternativa prevalente Centri rappresentativi delle strutture realmente operanti Pazienti e medici non sono ciechi rispetto al trattamento Minima interferenza possibile sulla gestione dei pazienti Misurazione di un’ampia gamma di end-point (efficacia, tolleranza,

qualità della vita, consumo risorse) Vantaggio principale: generalizzabilità (validità esterna) Svantaggio principale: costi, tempi, eventuali problemi etici

3. Modelli decisionali

SCELTACONFRONTO

TRA EFFICACIACONFRONTO TRA COSTI

CA => CB

CA <= CB

CA > CB

EA < EB

EA > EB

EA > EB

DOMINANZA: SI MANTIENE IL

PROGRAMMA B (IL PROGRAMMA

GOLD STANDARD)

COST-SAVING:SI ADOTTA IL PROGRAMMA

INNOVATIVO A

SI CALCOLA IL RAPPORTO

INCREMENTALE COSTO-

EFFICACIA (RICE)

CA - CB

EA - EB

RICE =

ACE: il confronto tra i programmi: analisi incrementale

Interpretazione dei risultati

Possibili approcci per interpretare RICE (logica del costo-opportunità): Valore “soglia” (es. 50.000 USD per anno di vita

guadagnato)

Tale valore può essere desunto per via deduttiva dalle decisioni di investimento prese in passato dal decisore pubblico

Impatto sul budget (league tables)

Approccio intuitivo (lasciare ai decisori il giudizio in base al buon senso)

Non esistono le regole universali e semplici

Analisi di sensibilità È un test che mette alla prova la stabilità delle

conclusioni dell’analisi (valuta la robustezza delle conclusioni)

Le fonti delle “incertezze”: efficacia (studi clinici, valutazione degli esperti); costi (tipo di dati raccolti, metodologia dell’analisi); le assunzioni adottate

Ad una via, a più vie, valore soglia, scenario

Le fasi: Identificare le variabili “incerte” Specificare l’intervallo plausibile Ricalcolare i risultati dello studio negli

intervalli idetificati

Discounting - l’attualizzazione di costi ed efficacia Costi e conseguenze non si manifestano

nello stesso istante Preferiamo anticipare i benefici e

posticipare i costi È necessario riportargli allo stesso

momento temporale

attualizzazione

T0 T1

Val.attuale F = Fn / (1+r)n

r= tasso di sconton= anno di riferimento

VE e le scelte aziendali: un esempio concreto

Valutazione Economica delle Infezioni Nosocomiali

associate all’utilizzo di Catetere Venoso Centrale.

Il caso dell’Ospedale Sacco di Milano

ANALISI COSTO UTILITA’

Analisi costo-utilità Una tecnica di valutazione economica che si focalizza in

modo particolare sulla qualità dei risultati conseguiti

I benefici conseguiti sono espressi in termini di aspettativa di vita modificata (ponderata) in funzione della qualità della vita

L’indicatore di efficacia: QALY (Quality-Adjusted-Life-Years)

QALY come misura di outcome di salute che cattura nel contempo i vantaggi della riduzione della morbilità (guadagno in qualità) sia della riduzione della mortalità (guadagno in quantità)

L’outcome generico è ottenuto modificando il periodo di tempo in cui si manifesta l’effetto di un farmaco per il valore di utilità-misurato su una scala da 0 (morte) a 1 (perfetta salute) - associato allo specifico stato di salute che consegue tale effetto

Calcolare QALY…un’esempio

Alternative: due trattamenti farmacologici Aspettativa di vita: 4 anni Farmaco A : 4 anni in stato di salute con l’utilità 0.7 Farmaco B : 2 anni in stato di salute con l’utilità 0.5

2 anni in perfetta salute

Anni di vita ponderati per la qualità :

A: 2,8 QALYs B:3,0 QALYs

QALY guadagnati con Farmaco B: 0,2 QALY per paziente

Misurare l’utilità (qualità della vita) Approcci utilizzati:

Giudizi personali dei ricercatori/esperti Dati in letteratura Misurazione diretta delle preferenze:

La scala di valutazione (rating scale) Le alternativi temporali (time trade off) Il metodo delle scommesse (standard gamble)

Misurazione indiretta delle preferenze, attraverso sistemi multi-attributo di classificazione degli stati di salute con punteggi pre-attribuiti:

Quality of Well being (QWB) Health Utility Index (HUI) EuroQol (EQ-5d) Short Form 36 Health Survey Questionnaire

Rating Scale ESEMPIO: la scala “termometrata”

(scala di valori + VAS) Al soggetto vengono descritti tutti gli

stati di salute possibili Collocare nella scala lo stato di salute

migliore (“1,0”) e stato di salute peggiore (“0,0”) – può non corrispondere con la morte

Collocare nella scala gli altri stati di salute, in modo che la distanza fra i diversi posizionamenti sulla scala sia proporzionale alle differenze di preferenza

1,0

0,9

0,8

0,7

0,6

0,5

0,4

0,3

0,2

0,1

0,0

Time Trade Off Il soggetto intervistato deve

esprimere una preferenza tra 2 alternative offerte

Alternativa 1: restare in uno stato di salute A per un tempo pari ad T anni, seguito da decesso

Alternativa 2: trovarsi in uno stato di perfetta salute per un tempo X (X<T), seguito da decesso

Il tempo X viene fatto variare sino a che l’individuo si dichiari indifferente rispetto alle due alternative

T anni nello stato A corrispondono a X anni di perfetta salute (peso: X/T)

TEMPO

1,0PERFETTA

SALUTE

0,0MORTE X T

ALTERNATIVA 1

ALTERNATIVA 2

X/T

Standard Gamble Il soggetto intervistato deve

esprimere una preferenza tra 2 alternative offerte

Alternativa 1: restare in uno stato di salute A per un tempo pari ad T anni

Alternativa 2: essere sottoposto ad una ipotetica terapia che comporti il ritorno ad uno stato di buona salute per T anni con una probabilità P, oppure morte immediata (1-P)

La probabilità P viene fatta variare fino a che l’individuo si dichiara indifferente rispetto alle alternative

Maggiore è il rischio di morte che l’individuo è disposto a correre con l’alternativa 2 (1-P), meno desiderabile considera lo stato in cui si trova (STATO A)

La probabilità P è il valore di utilità di A

ALTERNATIVA 2

ALTERNATIVA 1STATO A(attuale)

BUONASALUTE

MORTE

SCELTA

1-PROB. P

PROB. P

EuroQoL 5-D Cinque attributi:

Capacità di movimento Cura della persona Attività abituali Dolore o fastidio Ansia e depressione

Tre livelli per ogni attributo: Nessun problema Qualche problema Grossi problemi

243 possibili stati di salute

Punteggio dal 0 (morte) ad 1 (perfetto stato di salute)

EuroQoL 5DEUROQOL 5D

Indicare quale delle seguenti affermazioni descrive meglio il suo stato di salute oggi, segnando con una crocetta ( così) una sola casella di ciascun gruppo.

Capacità di Movimento Non ho difficoltà nel camminare Ho qualche difficoltà nel camminare Sono costretto/a a letto

Cura della Persona Non ho difficoltà nel prendermi cura di me stesso Ho qualche difficoltà nel lavarmi o vestirmi Non sono in grado di lavarmi o vestirmi

Attività Abituali (per es. lavoro, studio, lavori domestici, attività familiari o di svago) Non ho difficoltà nello svolgimento delle attività abituali Ho qualche difficoltà nello svolgimento delle attività abituali Non sono in grado di svolgere le mie attività abituali

Dolore o Fastidio Non provo alcun dolore o fastidio Provo dolore o fastidio moderati Provo estremo dolore o fastidio

Ansia o Depressione Non sono ansioso o depresso Sono moderatamente ansioso o depresso Sono estremamente ansioso o depresso

Calcolare QoL usando Eq-5DCOEFFICIENT

CONSTANT 0,081MOBILITY

some problems 0,069confined to bed 0,314SELF CARE

some problems 0,104unable to 0,214USUAL ACTIVITIES

some problems 0,036unable to 0,094PAIN/DISCOMFORT

moderate 0,123extreme 0,386ANXIETY/DEPRESSION

moderate 0,071extreme 0,236N3 (LEVEL 3 AT LEAST ONCE) 0,269

La scelta dei soggetti da intervistare

Tre sono i possibili candidati:1.Popolazione generale (rischio di impossibilità di percepire le reali

caratteristiche della patologia su cui sono chiamati a esprimere un giudizio, in quanto non ne sono direttamente coinvolti)

2.Pazienti affetti dalla patologia studiata (rischio di sovrastima della gravità di alcuni stati; problemi di tipo etico)

3.Personale sanitario (rischio di una sottostima della gravità di alcuni sintomi; tuttavia hanno una conoscenza tecnico-scientifica e una percezione emotiva della malattia)

La maggior parte delle misurazioni indirette è fatta sulla popolazione

generale Spesso le misurazioni dirette sono fatte sui pazienti durante i

RCT Alcuni studi utilizzano il parere degli esperti E’ preferibile scegliere la popolazione generale informata sugli

stati di salute da valutare

Interpretare QALYs

Valore “soglia” (es. NICE: £ 20,000-30,000 per anno di vita guadagnato ponderato per la qualità)

QALY league tables (graduatorie con i rapporti incrementali costo-efficacia degli interventi sanitari)

Confrontare il valore della tecnologia valutata con altre tecnologie/programmi attuati sul territorio

identificare le tecnologie/interventi ammissibili al finanziamento dato il budget fisso

RICU =CA - CB

QALYsA - QALYsB

Approccio “valore soglia”

QALY league tables

Conclusioni L’obiettivo delle valutazioni economiche: chiarire quali sono

le variabili economiche coinvolte nella decisione a fine di ottimizzare allocazione delle risorse a disposizione

Aumentare le conoscenze sulle conseguenze economiche delle scelte (oltre a quelle clinico-terapeutiche) – il ruolo dei professionisti coinvolti è fondamentale

Non è “una formula magica” ma un supporto in grado di migliorare la qualità e la coerenza delle decisioni!