Servizio di Farmacia Ospedaliera

Accesso ai farmaci

innovativi:

alternative all’AIC

ULSS 9 Treviso

Maria Lebboroni

Premessa

Sperimentazione clinica Immissione in

commercio (AIC)

normativa farmacovigilanza

costi

esiti

appropriatezza

costi

sostenibilità

Premessa

vi è una ragionevole conoscenza

del risultati

(efficacia e sicurezza)?

presenza del farmaco nel mercato?

Il farmaco è conosciuto dai prescrittori?

Sarà accettabile per il paziente?

Sarà sostenibile per il SSN?

Sarà montorabile l’utilizzo?

Off label

I farmaci off label – Regione

Veneto

DGRV 449 del 27 febbraio 2007

Definizione dei percorsi e delle responsabilità

legge finanziaria 2007 (G.U. n. 299 del 27/12/2006)

la 94 non e' applicabile al ricorso a terapie farmacologiche a carico del Servizio

sanitario nazionale, che, nell'ambito dei presidi ospedalieri o di altre strutture e interventi

sanitari, assuma carattere diffuso e sistematico

SC AIC

Legge 94/98: Legge Di Bella

i farmaci prescritti in off-label, sono a totale carico del

cittadino, mentre sono a carico dell’Azienda Sanitatria solo in

caso di ricovero ospedaliero.

I farmaci off label – Regione

Veneto

Usi diffusi e sistematici

Procedura interna

ULSS N. 9

I farmaci off label – Regione

Veneto

Usi nominali

Data base:

- dati di esito

- dati di spesa

I farmaci off label a Treviso

Totale : n. 264

autorizzazioni off label per uso nominale

ULSS N. 9 2007-2013

La fascia C (nn)

Legge 189/2012

Art.11 e 12

Procedura

AIC

Negoziazione del prezzo

del rimborso

Procedura

AIC

Negoziazione del prezzo

del rimborso

Iter registrativo breve

caos e discriminazioni

tra ospedali ???

Caso Pertuzumab (Perjeta® )

Perjeta è indicato in associazione con trastuzumab e docetaxel in pazienti adulti con carcinoma

mammario HER2 positivo, non operabile, metastatico o localmente recidivato,

non trattati in precedenza con terapia anti-HER2 o chemioterapia per la malattia metastatica.

Caso Pertuzumab (Perjeta® )

Negoziazione Ditta Farmaceutica - AIFA: perché non considerare i dati di esito della “vita reale”?

Terapia sostenibile da SSN?

“compassionevole” Decreto Ministeriale dell'8 maggio 2003: accesso

anticipato o allargato

prodotto medicinale sottoposto a sperimentazione clinica sul territorio nazionale o estero

privo d'autorizzazione, può essere richiesto alla azienda produttrice per un uso al di fuori della

sperimentazione clinica quando non esiste una valida alternativa terapeutica

L'autorizzazione può essere rilasciata solo se il medicinale è oggetto di

studi clinici sperimentali finiti o in corso almeno di una Fase III, o in casi

particolari di studi clinici già conclusi in Fase II che “curino” pazienti in

pericolo di vita

per uso nominale del singolo paziente

Il protocollo dovrà essere approvato dal Comitato Etico dell'Azienda Ospedaliera o

dell'Ente dove avviene la sperimentazione

Il medicinale verrà fornito gratuitamente dall'impresa autorizzata

SC AIC

“compassionevole”: esperienza

dell’ULSS n.9

una volta: caso eccezionale (spesso farmaco in fase 2)…

…ora: propaganda da parte della ditta

2010-2012

SUNITINIB pNET

n. casi 2

2011-2012

ABIRATERONE Ca prostata

n. casi 15

“compassionevole” “nominale”

VS expanded access

Regorafenib

ULSS N.9 Criterio di esclusione

etico?

“compassionevole”: Eticità?

11 luglio 2012

“compassionevole”: Eticità?

Fingolimod

criteri di inclusione più ampi rispetto

all’indicazione data da AIFA

“compassionevole”: Eticità?

Off label + 10.000 €

Everolimus

“compassionevole”: Eticità?”

Everolimus

Non è specificata la linea di

trattamento

come criterio di

inclusione/esclusione

“compassionevole”: Eticità?”

Off label

“compassionevole”

Svantaggi

Terapia innovativa al paziente

Economicità

Confidenza con il farmaco

Dati di esito

non obbligatori (compassionevole)

Poca considerazione delle ripercussioni

economiche e su pazienti alla chiusura dello studio

Vantaggi

Poca trasparenza

Conclusioni

AIFA

NO

NO RIDUZIONE DEI COSTI

Conclusioni

AIFA

EXPANDED

ACCESS EXPANDED

ACCESS

EXPANDED

ACCESS

EXPANDED

ACCESS

EXPANDED

ACCESS

EXPANDED

ACCESS

EXPANDED

ACCESS

Dati di esito di

“vita reale”

negoziazione prezzo SOSTENIBILITA’ DELL’ INNOVAZIONE

Grazie dell’attenzione