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Page 1: SLA: anche il muscolo partecipa alla evoluzione della malattia

Sapienza Università di Roma CF 80209930587 PI 02133771002 Capo Ufficio Stampa: Alessandra Bomben Addetti Stampa: Christian Benenati - Marino Midena - Barbara Sabatini - Stefania Sepulcri Addetto Comunicazione: Danny Cinalli Piazzale Aldo Moro 5, 00185 Roma T (+39) 06 4991 0035 - 0034 F (+39) 06 4991 0399 [email protected] [email protected] www.uniroma1.it

Roma, 03/03/2016 COMUNICATO STAMPA

SLA: anche il muscolo partecipa alla evoluzione della malattia I risultati della sperimentazione clinica condotta nei laboratori Sapienza

pubblicati su Pnas

La SLA è una patologia neurodegenerativa ad esito fatale che determina nelle persone

colpite una debolezza muscolare progressiva ed un’insufficienza respiratoria che viene

attribuita principalmente ad anomalie e alterazione dei motoneuroni, i neuroni che

“comandano” il movimento dei muscoli.

I ricercatori della Sapienza, invece, sono partiti dall’ipotesi che anche le cellule muscolari,

oltre a quelle nervose, siano coinvolte nell’evoluzione della malattia, trovando riscontri in

questo senso attraverso analisi molecolari e, ora, anche attraverso la sperimentazione clinica.

Il punto di partenza è un esperimento che ha coinvolto 93 pazienti con patologie legate alla

denervazione nervosa, di cui ben 76 affetti da sclerosi laterale amiotrofica (Sla). Tutti i

pazienti sono stati seguiti presso il nostro Centro Malattie Neuromuscolari Rare diretto dal

professor Maurizio Inghilleri.

“Il punto di forza del nostro studio è la sua natura traslazionale, resa possibile dalla forte

sinergia tra clinica e ricerca di base e dal fatto che presso il Policlinico Universitario sono

attualmente seguiti circa 260 pazienti, ‐ spiega la fisiologa Eleonora Palma. “La ricerca

biomedica in Sapienza si muove “from bench to bedside”, cioè “dal bancone del laboratorio

al letto del paziente”, ma anche viceversa: informazioni che arrivano dal laboratorio

vengono tradotte in strumenti utili da applicare al paziente, cioè alla pratica clinica di tutti i

giorni, ma è altrettanto vero che le informazioni dai clinici ci offrono conferme e spunti di

riflessione.

Un primo importantissimo risultato è stato quello di dimostrare che nei muscoli dei soli

pazienti SLA il recettore dell’acetilcolina, responsabile della contrazione muscolare, è

risultato alterato per un’aumentata espressione della subunità alpha. Tale aberrazione riduce

di conseguenza la sensibilità alla stimolazione da parte dell’acetilcolina comportando una

riduzione dell’efficacia contrattile dei muscoli.

Page 2: SLA: anche il muscolo partecipa alla evoluzione della malattia

Pag 2

“Siamo arrivati a questa affermazione – spiega Palma ‐ con una tecnica particolarmente

innovativa che consiste nell’impiantare le membrane muscolari dei pazienti nell’ovocita di

una rana sudafricana, che ha la capacità di ‘fondere’ ed ‘esporre’ le proteine native del

paziente sulla propria membrana”.

Sul recettore AChR un endocannabinoide (PEA), che in un singolo paziente aveva prodotto

risultati incoraggianti, ha mostrato un miglioramento della funzionalità del recettore in

seguito a stimolazioni ripetute.

Si è proceduto quindi sulla base della sperimentazione in laboratorio a testare il PEA in

pazienti affetti da Sla. Rispetto a pazienti non trattati, quelli a cui è stato somministrato il

PEA hanno mostrato una riduzione del declino respiratorio.

“In ciascun individuo normalmente i muscoli soggetti a stimolazione continua, riducono nel

tempo la propria risposta, cioè si desensibilizzano” ‐ spiega il neurologo Maurizio Inghilleri

– “La nostra ipotesi è che il PEA, associato alla terapia standard, renda il recettore AChR più

funzionale potenziando conseguentemente la contrazione di alcuni tipi di muscoli.

Ovviamente non possiamo dire che funzioni in assoluto, ma ad esempio nel nostro studio il

PEA sembra in grado di migliorare il lavoro dei muscoli respiratori.

Purtroppo non esistono ancora farmaci o terapie capaci di modificare l’andamento della

malattia, ma il nostro studio indica chiaramente il coinvolgimento muscolare nella Sla

suggerendo ulteriori possibili interventi terapeutici.”

Info Maurizio Inghilleri ‐ dipartimento di Neurologia e psichiatria

[email protected]

Eleonora Palma ‐ dipartimento di Fisiologia e farmacologia V. Erspamer

[email protected]

Page 3: SLA: anche il muscolo partecipa alla evoluzione della malattia

ADN1046 7 CRO 0 DNA CRO NAZ

SLA: STUDIO SAPIENZA, ANCHE IL MUSCOLO CHIAVE PER EVOLUZIONE DELLA MALATTIA (3) =

(AdnKronos Salute) - "Siamo arrivati a questa affermazione - spiega

Palma - con una tecnica particolarmente innovativa che consiste

nell'impiantare le membrane muscolari dei pazienti nell'ovocita di una

rana sudafricana, che ha la capacità di 'fondere' ed 'esporre' le

proteine native del paziente sulla propria membrana". Sul recettore

AChR un endocannabinoide (Pea), che in un singolo paziente aveva

prodotto risultati incoraggianti, ha mostrato un miglioramento della

funzionalità del recettore in seguito a stimolazioni ripetute.

Si è proceduto quindi sulla base della sperimentazione in laboratorio

a testare il Pea in pazienti affetti da Sla. Rispetto a pazienti non

trattati, quelli a cui è stato somministrato il Pea hanno mostrato una

riduzione del declino respiratorio. "In ciascun individuo normalmente

i muscoli soggetti a stimolazione continua, riducono nel tempo la

propria risposta, cioè si desensibilizzano - spiega il neurologo

Maurizio Inghilleri - La nostra ipotesi è che il Pea, associato alla

terapia standard, renda il recettore AChR più funzionale potenziando

conseguentemente la contrazione di alcuni tipi di muscoli. Ovviamente

non possiamo dire che funzioni in assoluto, ma ad esempio nel nostro

studio il Pea sembra in grado di migliorare il lavoro dei muscoli

respiratori. Purtroppo non esistono ancora farmaci o terapie capaci di

modificare l'andamento della malattia, ma il nostro studio indica

chiaramente il coinvolgimento muscolare nella Sla suggerendo ulteriori

possibili interventi terapeutici".

(Red-Mal/Adnkronos)

ISSN 2465 - 1222

03-MAR-16 17:53

Pagina 1 di 1DNAWeb - News

10/03/2016http://dna.adnkronos.com/dnaweb-cb/news.asp?news=544021194

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ADN1045 7 CRO 0 DNA CRO NAZ

SLA: STUDIO SAPIENZA, ANCHE IL MUSCOLO CHIAVE PER EVOLUZIONE DELLA MALATTIA (2) =

(AdnKronos Salute) - La ricerca biomedica in Sapienza si muove 'dal

bancone del laboratorio al letto del paziente', ma anche viceversa:

informazioni che arrivano dal laboratorio vengono tradotte in

strumenti utili da applicare al paziente, cioè alla pratica clinica di

tutti i giorni, ma è altrettanto vero che le informazioni dai clinici

ci offrono conferme e spunti di riflessione.

Un primo importantissimo risultato è stato quello di dimostrare che

nei muscoli dei soli pazienti Sla il recettore dell'acetilcolina,

responsabile della contrazione muscolare, è risultato alterato per

un'aumentata espressione della subunità alpha. Tale aberrazione riduce

di conseguenza la sensibilità alla stimolazione da parte

dell'acetilcolina comportando una riduzione dell'efficacia contrattile

dei muscoli.

(segue)

(Red-Mal/Adnkronos)

ISSN 2465 - 1222

03-MAR-16 17:53

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SLA: STUDIO SAPIENZA, ANCHE IL MUSCOLO CHIAVE PER EVOLUZIONE DELLA MALATTIA =

Roma, 3 mar. (AdnKronos Salute) - Muscoli 'chiave' nell'evoluzione

della Sla. Una patologia neurodegenerativa ad esito fatale, che

determina nelle persone colpite una debolezza muscolare progressiva ed

un'insufficienza respiratoria che viene attribuita principalmente ad

anomalie e alterazione dei motoneuroni, i neuroni che 'comandano' il

movimento dei muscoli. I ricercatori della Sapienza di Roma però sono

partiti dall'ipotesi che anche le cellule muscolari, oltre a quelle

nervose, siano coinvolte nell'evoluzione della malattia, trovando

riscontri in questo senso con analisi molecolari e, ora, anche

attraverso la sperimentazione clinica.

Il punto di partenza è un esperimento che ha coinvolto 93 pazienti con

patologie legate alla denervazione nervosa, di cui ben 76 affetti da

sclerosi laterale amiotrofica (Sla). Tutti i pazienti sono stati

seguiti presso Centro malattie neuromuscolari rare diretto da Maurizio

Inghilleri. "Il punto di forza del nostro studio è la sua natura

traslazionale, resa possibile dalla forte sinergia tra clinica e

ricerca di base e dal fatto che presso il Policlinico Universitario

sono attualmente seguiti circa 260 pazienti" spiega la fisiologa

Eleonora Palma.

(segue)

(Red-Mal/Adnkronos)

ISSN 2465 - 1222

03-MAR-16 17:53

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Sapienza - carta stampataRubrica

5 Il Fatto Quotidiano 03/03/2016 "COSI' CI AUTOFINANZIAMO PER CURARE LA SLA" 2

Sapienza - webRubrica

Ansa.it 04/03/2016 SLA:PER PRIMA VOLTA MUSCOLI IDENTIFICATI COME TARGETTERAPIE

3

Agi.it 03/03/2016 ANCHE CELLULE MUSCOLARI PARTECIPANO A EVOLUZIONE SLA 4

Rainews24.Rai.it 10/03/2016 SLA, STUDIO ITALIANO APRE A NUOVE POSSIBILITA' DI CURA 5

Lastampa.it 08/03/2016 SLA, INDIVIDUATO NUOVO POSSIBILE BERSAGLIO PER LE TERAPIEDEL FUTURO

7

Ilsecoloxix.it 08/03/2016 SLA, INDIVIDUATO NUOVO POSSIBILE BERSAGLIO PER LE TERAPIEDEL FUTURO

9

Insalute.it 05/03/2016 SLA, PER LA PRIMA VOLTA UNO STUDIO IDENTIFICA IL MUSCOLOCOME POSSIBILE TARGET TERAPEUTICO

11

Federfarma.it 03/03/2016 ANCHE CELLULE MUSCOLARI PARTECIPANO A EVOLUZIONE SLA 14

Aboutpharma.com 04/03/2016 SLA, UNO STUDIO IDENTIFICA PER LA PRIMA VOLTA IL MUSCOLOCOME POSSIBILE TARGET TERAPEUTICO

15

Le-Ultime-Notizie.eu 10/03/2016 SLA, STUDIO ITALIANO APRE A NUOVE POSSIBILITA' DI CURA 17

Allnews24.eu 10/03/2016 SLA, STUDIO ITALIANO APRE A NUOVE POSSIBILITA' DI CURA 18

Popsci.it 07/03/2016 SLA: CURARLA PARTENDO DAI MUSCOLI 21

Osservatoriomalattierare.it 14/03/2016 SLA, LA MALATTIA AGGREDISCE I MUSCOLI FIN DALLE PRIME FASI.LA SCOPERTA ITALIANA

22

Blogpinali.wordpress.com 09/03/2016 SLA: I MUSCOLI COME POSSIBILI TARGET PER LE TERAPIE. 23

Informazione.it 08/03/2016 SLA: NEL MUSCOLO LA CHIAVE PER NUOVE TERAPIE 24

Le-Ultime-Notizie.eu 08/03/2016 SLA, INDIVIDUATO NUOVO POSSIBILE BERSAGLIO PER LE TERAPIEDEL FUTURO

25

Sommario Rassegna Stampa

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03-03-20165

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Sla:per prima volta muscoli identificati cometarget terapie'Approccio rivoluzionario apre strada cure a livello muscolare'04 marzo, 15:06

(ANSA) - ROMA, 4 MAR - Per la prima volta, uno studio ha identificato il muscolo come possibiletarget terapeutico per la Sclerosi laterale amiotrofica (Sla). La ricerca, pubblicata sulla rivista PNAS, nasce dallacollaborazione fra Università Sapienza, Fondazione Ri.MED, IRCCS San Raffaele Pisana e Università dellaCalifornia.

''L'approccio proposto - afferma Pierangelo Cifelli, uno degli autori dello studio - è potenzialmente rivoluzionario,perché apre la strada alla ricerca di cure a livello muscolare e non necessariamente neuronale''. La Sla è unamalattia neurodegenerativa progressiva che colpisce i motoneuroni, provocando una paralisi progressiva eirreversibile della muscolatura, con perdita della normale capacità di deglutizione, articolazione della parola e delcontrollo dei muscoli scheletrici, fino ad arrivare alla compromissione dei muscoli respiratori e al bloccorespiratorio. Per lo studio sono stati arruolati presso il Policlinico Umberto I di Roma 76 pazienti affetti da Sla e17 pazienti con altre patologie collegate. E' stata utilizzata una tecnica particolarmente innovativa, basata sulmicrotrapianto di membrane muscolari ottenute da biopsie effettuate da muscoli di pazienti Sla. Mediantel'utilizzo di specifiche tecniche elettrofisiologiche, è stato inoltre possibile studiare le correnti dovuteall'attivazione dei recettori muscolari e gli effetti di un endocannabinoide (PEA).

L'ipotesi era che il PEA potesse potenziare l'attività dei muscoli che restano continuamente stimolati, come sonoquelli respiratori. I risultati raggiunti hanno dimostrato come il PEA sia in grado di determinare un significativomiglioramento della performance respiratoria. I risultati, affermano i ricercatori, ''rafforzano quindi l'ipotesi che ilmuscolo partecipi all'evoluzione della Sla, indicandolo come possibile nuovo target terapeutico e suggerendo lanecessità di ricercare anche nel muscolo, e non solo nei motoneuroni, i biomarkers patologici nella fase pre-sintomatica di malattia''. (ANSA).

RIPRODUZIONE RISERVATA © Copyright ANSA

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04-03-2016

Page 9: SLA: anche il muscolo partecipa alla evoluzione della malattia

Roma - Anche le cellule muscolari, oltre a quelle nervose, sono coinvolte nell'evoluzione

della Sclerosi laterale amiotrofica (Sla). Lo ha scoperto un gruppo di ricercatori

dell'Universita' Sapienza di Roma in uno studio pubblicato sulla rivista Pnas. Il punto di

partenza e' stato un esperimento che ha coinvolto 93 pazienti con patologie legate alla

denervazione nervosa, di cui ben 76 affetti da Sla. (AGI) Red/Pgi (Segue) (AGI) - Roma, 3

mar. - Un primo importantissimo risultato e' stato quello di dimostrare che nei muscoli

dei soli pazienti Sla il recettore dell'acetilcolina, responsabile della contrazione

muscolare, e' risultato alterato per un'aumentata espressione della subunita' alpha.

Questa aberrazione riduce di conseguenza la sensibilita' alla stimolazione da parte

dell'acetilcolina comportando una riduzione dell'efficacia contrattile dei muscoli. "Siamo

arrivati a questa affermazione ? ha spiegato la fisiologa Eleonora Palma - con una

tecnica particolarmente innovativa che consiste nell'impiantare le membrane muscolari

dei pazienti nell'ovocita di una rana sudafricana, che ha la capacita' di 'fondere' ed

'esporre' le proteine native del paziente sulla propria membrana". Sul recettore AChR un

endocannabinoide (PEA), che in un singolo paziente aveva prodotto risultati

incoraggianti, ha mostrato un miglioramento della funzionalita' del recettore in seguito

a stimolazioni ripetute. Si e' proceduto quindi sulla base della sperimentazione in

laboratorio a testare il PEA in pazienti affetti da Sla. Rispetto a pazienti non trattati,

quelli a cui e' stato somministrato il PEA hanno mostrato una riduzione del declino

respiratorio. "La nostra ipotesi e' che il PEA, associato alla terapia standard, renda il

recettore AChR piu' funzionale potenziando conseguentemente la contrazione di alcuni

tipi di muscoli, ha detto Maurizio Inghilleri, a responsabile del Centro Malattie

Neuromuscolari Rare de policlinico universitario romani. "Purtroppo non esistono

ancora farmaci o terapie capaci di modificare l'andamento della malattia, ma il nostro

studio indica chiaramente il coinvolgimento muscolare nella Sla suggerendo ulteriori

possibili interventi terapeutici", ha concluso. (AGI)

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Anche cellule muscolari partecipano aevoluzione Sla

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SLA, STUDIO ITALIANO APRE ANUOVE POSSIBILITÀ DI CURAPer la prima volta messo in evidenza il ruolo del muscolo come bersaglio terapeutico

10 marzo 2016

Uno studio dei ricercatori dell’Università LaSapienza apre la strada a nuove possibilità dicura della SLA, la Sclerosi LateraleAmiotrofica. Per la prima volta è statoprovato (lo studio è stato pubblicato sullarivista Pnas) che anche il muscolo èprimariamente affetto nella SLA edutilizzando una sostanza naturale endogenadi struttura simile agli endocannabinoidi(Palmitoiletanolamide – PEA in formaultramicronizzata) è possibile migliorare la

forza muscolare.

La SLA è una patologia neurodegenerativa ad esito fatale, che determina nelle persone colpite unadebolezza muscolare progressiva ed un’insufficienza respiratoria che viene attribuita principalmentea fenomeni neurodegenerativi - connessi con l’attivazione della microglia - che danneggianoprogressivamente i motoneuroni, cellule nervose specializzate che “comandano” il movimento deimuscoli. I ricercatori de La Sapienza sono partiti dall’ipotesi che, oltre a quelle nervose, anche lecellule muscolari siano coinvolte nell’evoluzione della malattia, trovando riscontri in questo sensoattraverso analisi molecolari. Da qui l’esperimento che ha coinvolto 93 pazienti con patologie legatealla degenerazione nervosa, di cui ben 76 affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Tutti i pazientisono stati seguiti presso il Centro Malattie Neuromuscolari Rare di Roma diretto dal Prof. MaurizioInghilleri, in collaborazione con la fisiologa Prof.ssa Eleonora Palma ed importanti ricercatoridell’Università di Irvine in California. Un primo importantissimo risultato è stato quello di dimostrareche nei muscoli dei soli pazienti SLA il recettore dell’acetilcolina, responsabile della contrazionemuscolare, è risultato alterato per un’aumentata espressione della subunità alpha. Tale aberrazioneriduce di conseguenza la sensibilità alla stimolazione da parte dell’acetilcolina comportando unariduzione dell’efficacia contrattile dei muscoli.

I ricercatori sono giunti a questo risultato grazie ad una tecnica particolarmente innovativa checonsiste nell’impiantare le membrane muscolari dei pazienti nell’ovocita di una rana sudafricana, cheha la capacità di “fondere” ed “esporre” le proteine native del paziente sulla propria membrana. Unavolta dimostrato che anche le cellule muscolari sono coinvolte nell’evoluzione della malattia iricercatori hanno provato l’effetto della PEA ultramicronizzata. Questo principio attivo, cheprecedentemente aveva dimostrato risultati incoraggianti in un paziente, ha evidenziato un nettomiglioramento della funzionalità del recettore nicotinico in seguito a stimolazioni ripetute.

Si è proceduto quindi, sulla base della sperimentazione in laboratorio, atestare la PEA ultramicronizzata somministrata per via orale in pazienti affetti da SLA. Rispetto apazienti non trattati, quelli a cui è stata somministrata la PEA ultramicronizzata hanno mostrato unanetta riduzione del declino respiratorio. “In ciascun individuo normalmente i muscoli soggetti astimolazione continua, riducono nel tempo la propria risposta, cioè si desensibilizzano - spiega ilneurologo Maurizio Inghilleri – La nostra ipotesi è che la PEA ultramicronizzata, associata alla terapiastandard, renda il recettore AChR più funzionale, potenziando conseguentemente la contrazione dialcuni tipi di muscoli” “Il punto di forza del nostro studio è la sua natura traslazionale, resa

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SLA, STUDIO ITALIANO APRE ANUOVE POSSIBILITÀ DI CURA

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DANIELE BANFI 08/03/2016

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Per anni si è sempre creduto che la sclerosi laterale amiotrofica fosse causatadalla degenerazione dei motoneuroni. E’ per questa ragione che i tentativi disviluppare possibili terapie avevano –e continueranno ad avere- comeobbiettivo queste cellule. Ora però, grazie ad uno studio congiunto di UniversitàSapienza, Fondazione Ri.MED, IRCCS San Raffaele Pisana e Università dellaCalifornia, un altro obbiettivo si aggiunge ai motoneuroni: i muscoli. La ricerca èstata pubblicata dalla rivista Pnas. La SLA è una malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni. Per motiviancora in gran parte da chiarire queste cellule vengono distrutte e la personacolpita va incontro a progressiva perdita del controllo muscolare sino allaparalisi respiratoria. Secondo le ultime stime in Italia la malattia colpisce 3persone ogni 100 mila e attualmente sono circa 4 mila le persone a soffrirne.Purtroppo ad oggi, nonostante gli sforzi della ricerca, la malattia non ha ancorauna cura. Da tempo gli scienziati stanno concentrando la loro attenzione sui varimeccanismi implicati nella malattia. La degenerazione dei motoneuroni non è ilsolo. Per lo studio in questione sono stati arruolati presso il Policlinico Umberto I diRoma 76 pazienti affetti da Sla e 17 con altre patologie collegate. E’ statautilizzata una tecnica particolarmente innovativa, basata sul microtrapianto dimembrane muscolari ottenute da biopsie effettuate da muscoli di pazienti Sla.Mediante l’utilizzo di tecniche elettrofisiologiche è stato inoltre possibilestudiare le correnti dovute all’attivazione dei recettori muscolari e gli effetti delPEA, una molecola endocannabinoide. L’ipotesi era che il PEA potesse potenziare l’attività dei muscoli che restanocontinuamente stimolati come quelli respiratori. I risultati hanno dimostrato cheil PEA è effettivamente in grado di determinare un significativo miglioramentodella performance respiratoria. Un dato -affermano i ricercatori- che rafforzaquindi l’ipotesi che il muscolo partecipi all’evoluzione della Sla, indicandolocome possibile nuovo target terapeutico e suggerendo la necessità di ricercareanche nel muscolo -e non solo nei motoneuroni- i biomarkers patologici nellafase pre-sintomatica di malattia».

Twitter @danielebanfi83

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Un comunicatore oculare per pazienti affetta sla

sclerosi amiotrofica laterale

MAGAZINE 08 marzo 2016

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Sla, individuato nuovo possibile bersaglioper le terapie del futurodaniele banfi

Per anni si è sempre creduto che la sclerosi laterale

amiotrofica fosse causata dalla degenerazione dei

motoneuroni. E’ per questa ragione che i tentativi di

sviluppare possibili terapie avevano –e continueranno

ad avere- come obbiettivo queste cellule. Ora però,

grazie ad uno studio congiunto di Università Sapienza,

Fondazione Ri.MED, IRCCS San Raffaele Pisana e

Università della California, un altro obbiettivo si

aggiunge ai motoneuroni: i muscoli. La ricerca è stata

pubblicata dalla rivista Pnas.

La SLA è una malattia neurodegenerativa che colpisce i

motoneuroni. Per motivi ancora in gran parte da

chiarire queste cellule vengono distrutte e la persona

colpita va incontro a progressiva perdita del controllo

muscolare sino alla paralisi respiratoria. Secondo le

ultime stime in Italia la malattia colpisce 3 persone ogni

100 mila e attualmente sono circa 4 mila le persone a

soffrirne. Purtroppo ad oggi, nonostante gli sforzi della

ricerca, la malattia non ha ancora una cura. Da tempo

gli scienziati stanno concentrando la loro attenzione sui vari meccanismi implicati nella malattia.

La degenerazione dei motoneuroni non è il solo.

Per lo studio in questione sono stati arruolati presso il Policlinico Umberto I di Roma 76

pazienti affetti da Sla e 17 con altre patologie collegate. E’ stata utilizzata una tecnica

particolarmente innovativa, basata sul microtrapianto di membrane muscolari ottenute da

biopsie effettuate da muscoli di pazienti Sla. Mediante l’utilizzo di tecniche elettrofisiologiche è

stato inoltre possibile studiare le correnti dovute all’attivazione dei recettori muscolari e gli

effetti del PEA, una molecola endocannabinoide.

L’ipotesi era che il PEA potesse potenziare l’attività dei muscoli che restano continuamente

stimolati come quelli respiratori. I risultati hanno dimostrato che il PEA è effettivamente in

grado di determinare un significativo miglioramento della performance respiratoria. Un dato -

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affermano i ricercatori- che rafforza quindi l’ipotesi che il muscolo partecipi all’evoluzione della

Sla, indicandolo come possibile nuovo target terapeutico e suggerendo la necessità di ricercare

anche nel muscolo -e non solo nei motoneuroni- i biomarkers patologici nella fase pre-

sintomatica di malattia».

Twitter @danielebanfi83

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Dott. Pierangelo Cifelli

SLA, per la prima volta uno studioidentifica il muscolo come possibiletarget terapeuticoDI INSALUTENEWS · 5 MARZO 2016

Palermo, 5 marzo

2016 – Dalla

collaborazione fra

Università Sapienza,

Fondazione Ri.MED,

IRCCS San Raffaele

Pisana e Università

della California

arrivano i risultati di

uno studio che per la

prima volta identifica il

muscolo come possibile

target terapeutico per

la SLA.

Pierangelo Cifelli,

ricercatore della

Fondazione Ri.MED,

dopo il training

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Uomini in fugadi Nicoletta Cocco

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05-03-2016

Page 17: SLA: anche il muscolo partecipa alla evoluzione della malattia

all’Università di Pittsburgh, è attualmente impegnato presso il laboratorio

di Eleonora Palma al Dipartimento di Fisiologia e Farmacologia

dell’Università “La Sapienza”, grazie a un accordo scientifico fra i due enti.

Il dott. Cifelli è fra gli autori dello studio “Acetylcholine receptors from human

muscle as pharmacological targets for ALS therapy”, appena pubblicato sulla

prestigiosa rivista PNAS.

Il dott. Cifelli si dichiara davvero soddisfatto dei risultati ottenuti:

“L’approccio proposto è potenzialmente rivoluzionario, perché apre la

strada alla ricerca di cure a livello muscolare e non necessariamente

neuronale; posso dire che la soddisfazione per i risultati ottenuti mi ripaga

non solo a livello professionale, per i 3 anni di lavoro, ma anche moltissimo

a livello umano: questo studio mi ha permesso di verificare con mano cosa

significhi riuscire a traslare la ricerca di base a quella clinica”.

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia neurodegenerativa

progressiva che colpisce i motoneuroni, provocando una paralisi

progressiva e irreversibile della muscolatura, con una perdita della normale

capacità di deglutizione, dell’articolazione della parola e del controllo dei

muscoli scheletrici, fino ad arrivare alla compromissione dei muscoli

respiratori e al blocco respiratorio.

Per lo studio sono stati arruolati presso il “Centro Malattie Neuromuscolari

Rare del Policlinico Umberto I” 76 pazienti affetti da SLA e 17 pazienti con

quadro di denervazione causato da altre patologie. È stata utilizzata una

tecnica particolarmente innovativa basata sul microtrapianto di

membrane muscolari ottenute da biopsie effettuate da muscoli di pazienti

SLA in cellule uovo di una rana sudafricana, che ha la capacità di fondere le

membrane umane esponendo tutte le proteine native sulla loro

membrana. Mediante l’utilizzo di specifiche tecniche elettrofisiologiche, è

stato inoltre possibile studiare le correnti dovute all’attivazione dei

recettori muscolari e gli effetti di un endocannabinoide, il

palmitoiletanolamide (PEA), il cui effetto sulla forza muscolare di un

singolo paziente affetto da SLA era stato precedentemente dimostrato.

L’ipotesi era che il PEA potesse potenziare l’attività dei muscoli che

restano continuamente stimolati, come sono quelli respiratori. I risultati

raggiunti hanno dimostrato come il PEA sia in grado di ridurre nei pazienti

il declino della loro capacità vitale forzata (FVC), con significativo

miglioramento della performance respiratoria.

I risultati dello studio traslazionale rafforzano quindi l’ipotesi che il muscolo

partecipi all’evoluzione della patologia SLA, indicandolo come possibile

nuovo target terapeutico e suggerendo la necessità di ricercare anche nel

muscolo, e non solo nei motoneuroni, i biomarkers patologici nella fase

pre-sintomatica di malattia.

“Acetylcholine receptors from human muscle as pharmacological

targets for ALS therapy”

Eleonora Palmaa,b,, Jorge Mauricio Reyes-Ruizc, Diego Lopergolod

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Page 18: SLA: anche il muscolo partecipa alla evoluzione della malattia

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Tag: biomarkers Fondazione Ri.MED IRCCS San Raffaele Pisana microtrapianto motoneuroni

muscolo Pierangelo Cifelli Policlinico Umberto I Sclerosi Laterale Amiotrofica SLA

Università della California Università Sapienza

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Cifellia,e, Emanuela Onestid, Cristina Limatolaa,f, Ricardo Miledic,g, &

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aDepartment of Physiology and Pharmacology, Istituto Pasteur-

Fondazione Cenci Bolognetti, University of Rome Sapienza, Rome, Italy;bIRCCS San Raffaele Pisana, Rome, Italy; cDepartment of Neurobiology and

Behavior, University of California Irvine, CA, USA; dDepartment of

Neurology and Psychiatry, University of Rome Sapienza, Rome, Italy;eRi.MED Foundation Palermo, Italy; fIRCCS Neuromed, Pozzilli,

Italy;gInstituto de Neurobiología, Querétaro, México.

fonte: ufficio stampa

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Le News di AGI Sanità03/03/201616 : 54 : 5 1

Anche cellule muscolari partecipano a evoluzione Sla

(AGI) - Roma, 3 mar. - Anche le cellule muscolari, oltre a quelle nervose, sono coinvolte nell'evoluzione dellaSclerosi laterale amiotrofica (Sla). Lo ha scoperto un gruppo di ricercatori dell'Universita' Sapienza di Roma in unostudio pubblicato sulla rivista Pnas. Il punto di partenza e' stato un esperimento che ha coinvolto 93 pazienti conpatologie legate alla denervazione nervosa, di cui ben 76 affetti da Sla. Un primo importantissimo risultato e' statoquello di dimostrare che nei muscoli dei soli pazienti Sla il recettore dell'acetilcolina, responsabile dellacontrazione muscolare, e' risultato alterato per un'aumentata espressione della subunita' alpha. Questaaberrazione riduce di conseguenza la sensibilita' alla stimolazione da parte dell'acetilcolina comportando unariduzione dell'efficacia contrattile dei muscoli. "Siamo arrivati a questa affermazione ? ha spiegato la fisiologaEleonora Palma - con una tecnica particolarmente innovativa che consiste nell'impiantare le membrane muscolaridei pazienti nell'ovocita di una rana sudafricana, che ha la capacita' di 'fondere' ed 'esporre' le proteine native delpaziente sulla propria membrana". Sul recettore AChR un endocannabinoide (PEA), che in un singolo pazienteaveva prodotto risultati incoraggianti, ha mostrato un miglioramento della funzionalita' del recettore in seguito astimolazioni ripetute. Si e' proceduto quindi sulla base della sperimentazione in laboratorio a testare il PEA inpazienti affetti da Sla. Rispetto a pazienti non trattati, quelli a cui e' stato somministrato il PEA hanno mostrato unariduzione del declino respiratorio. "La nostra ipotesi e' che il PEA, associato alla terapia standard, renda il recettoreAChR piu' funzionale potenziando conseguentemente la contrazione di alcuni tipi di muscoli, ha detto MaurizioInghilleri, a responsabile del Centro Malattie Neuromuscolari Rare de policlinico universitario romani. "Purtropponon esistono ancora farmaci o terapie capaci di modificare l'andamento della malattia, ma il nostro studio indicachiaramente il coinvolgimento muscolare nella Sla suggerendo ulteriori possibili interventi terapeutici", haconcluso. (AGI) .

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V I D E O F O T O

4 marzo 2016

Medicina scienza e ricerca

Sla, uno studio identifica per la prima voltail muscolo come possibile targetterapeuticoI risultati di una ricerca condotta fra Università La Sapienza, Fondazione Ri.Med,Irccs San Raffaele Pisana e Università della California. Un approccio “rivoluzionare”poiché aprirebbe la strada alla ricerca di cure non solo a livello neuronale

di Redazione Aboutpharma Online

Il muscolo come possibile target terapeuticoper la cura della Sclerosi laterale amiotrofica. Èla novità potenzialmente “rivoluzionaria”,secondo i ricercatori, che emerge da unostudio frutto della collaborazione traUniversità La Sapienza, Fondazione Ri.Med,Irccs San Raffaele Pisana e Università dellaCalifornia.

Per lo studio – appena pubblicato sulla rivista Pnas (“Acetylcholine receptors from humanmuscle as pharmacological targets for ALS therapy”) – sono stati arruolati presso il CentroMalattie Neuromuscolari Rare del Policlinico Umberto I di Roma 76 pazienti affetti da Sla e17 pazienti con quadro di denervazione causato da altre patologie. E’ stata utilizzata – spiegala Fondazione Ri-Med in un comunicato – una tecnica particolarmente innovativa basata sulmicrotrapianto di membrane muscolari ottenute da biopsie effettuate da muscoli di pazientiSla in cellule uovo di una rana sudafricana, che ha la capacità di fondere le membrane umaneesponendo tutte le proteine native sulla loro membrana. Mediante l’utilizzo di specifichetecniche elettrofisiologiche, è stato inoltre possibile studiare le correnti dovuteall’attivazione dei recettori muscolari e gli effetti di un endocannabinoide, ilpalmitoiletanolamide (PEA), il cui effetto sulla forza muscolare di un singolo paziente affettoda SLA era stato precedentemente dimostrato.

L’ipotesi era che il PEA potesse potenziare l’attività dei muscoli che restano continuamentestimolati, come sono quelli respiratori. I risultati raggiunti – prosegue la Fondazione – hannodimostrato come il PEA sia in grado di ridurre nei pazienti il declino della loro capacità vitaleforzata (FVC), con significativo miglioramento della performance respiratoria.

I risultati dello studio traslazionale rafforzano quindi l’ipotesi che il muscolo partecipiall’evoluzione della patologia Sla, indicandolo come possibile nuovo target terapeutico e

MEDICINA SCIENZA E RICERCA

L’ormone del parto, ossitocina, come nuovoanalgesico contro il doloreSla, uno studio identifica per la prima volta ilmuscolo come possibile target terapeutico“Meglio smettere”, nelle scuole la campagnaanti-fumo degli oncologi

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04-03-2016

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suggerendo la necessità di ricercare anche nel muscolo, e non solo nei motoneuroni, ibiomarkers patologici nella fase pre-sintomatica di malattia.

“L’approccio proposto – commenta Pierangelo Cifelli, ricercatore della Fondazione Ri.Med inforza al Dipartimento di Fisiologia e Farmacologia dell’Università La Sapienza – èpotenzialmente rivoluzionario, perché apre la strada alla ricerca di cure a livello muscolare enon necessariamente neuronale; posso dire che la soddisfazione per i risultati ottenuti miripaga non solo a livello professionale, per i 3 anni di lavoro, ma anche moltissimo a livelloumano: questo studio mi ha permesso di verificare con mano cosa significhi riuscire a traslarela ricerca di base a quella clinica”.

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Page 22: SLA: anche il muscolo partecipa alla evoluzione della malattia

Per la prima volta messo in evidenza il ruolo del muscolo come bersaglio

terapeutico

Condividi 10 marzo 2016Uno studio dei ricercatori dell’Università La Sapienza apre la strada a

nuove possibilità di cura della SLA, la Sclerosi Laterale Amiotrofica. Per la prima volta è stato

provato (lo studio è stato pubblicato sulla rivista Pnas) che anche il muscolo è primariamente

affetto nella SLA ed utilizzando una sostanza naturale endogena di struttura simile agli

endocannabinoidi (Palmitoiletanolamide – PEA in forma ultramicronizzata) è possibile

migliorare...

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Sla, studio italiano apre a nuovepossibilità di curaHome / Rai News / Notizie del giorno

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IN PRIMO PIANOBY ADMIN ON 10 MARZO 2016

Sla, studio italiano apre a nuove possibilità di cura

Per la prima volta messo in evidenza il ruolo del muscolo comebersaglio terapeutico

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10-03-2016

Page 24: SLA: anche il muscolo partecipa alla evoluzione della malattia

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10 marzo 2016Uno studio dei ricercatori dell’Università La Sapienza apre la strada a nuove

possibilità di cura della SLA, la Sclerosi Laterale Amiotrofica. Per la prima volta è stato provato

(lo studio è stato pubblicato sulla rivista Pnas) che anche il muscolo è primariamente affetto

nella SLA ed utilizzando una sostanza naturale endogena di struttura simile agli

endocannabinoidi (Palmitoiletanolamide – PEA in forma ultramicronizzata) è possibile

migliorare la forza muscolare.

La SLA è una patologia neurodegenerativa ad esito fatale, che determina nelle persone colpite

una debolezza muscolare progressiva ed un’insufficienza respiratoria che viene attribuita

principalmente a fenomeni neurodegenerativi – connessi con l’attivazione della microglia –

che danneggiano progressivamente i motoneuroni, cellule nervose specializzate che

“comandano” il movimento dei muscoli. I ricercatori de La Sapienza sono partiti dall’ipotesi

che, oltre a quelle nervose, anche le cellule muscolari siano coinvolte nell’evoluzione della

malattia, trovando riscontri in questo senso attraverso analisi molecolari. Da qui

l’esperimento che ha coinvolto 93 pazienti con patologie legate alla degenerazione nervosa, di

cui ben 76 affetti da Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Tutti i pazienti sono stati seguiti

presso il Centro Malattie Neuromuscolari Rare di Roma diretto dal Prof. Maurizio Inghilleri, in

collaborazione con la fisiologa Prof.ssa Eleonora Palma ed importanti ricercatori

dell’Università di Irvine in California. Un primo importantissimo risultato è stato quello di

dimostrare che nei muscoli dei soli pazienti SLA il recettore dell’acetilcolina, responsabile

della contrazione muscolare, è risultato alterato per un’aumentata espressione della

subunità alpha. Tale aberrazione riduce di conseguenza la sensibilità alla stimolazione da

parte dell’acetilcolina comportando una riduzione dell’efficacia contrattile dei muscoli.

I ricercatori sono giunti a questo risultato grazie ad una tecnica particolarmente innovativa

che consiste nell’impiantare le membrane muscolari dei pazienti nell’ovocita di una rana

sudafricana, che ha la capacità di “fondere” ed “esporre” le proteine native del paziente sulla

propria membrana. Una volta dimostrato che anche le cellule muscolari sono coinvolte

nell’evoluzione della malattia i ricercatori hanno provato l’effetto della PEA ultramicronizzata.

Questo principio attivo, che precedentemente aveva dimostrato risultati incoraggianti in un

paziente, ha evidenziato un netto miglioramento della funzionalità del recettore nicotinico in

seguito a stimolazioni ripetute.

Si è proceduto quindi, sulla base della sperimentazione in laboratorio, a

testare la PEA ultramicronizzata somministrata per via orale in pazienti affetti da SLA.

Rispetto a pazienti non trattati, quelli a cui è stata somministrata la PEA

ultramicronizzata hanno mostrato una netta riduzione del declino respiratorio. “In ciascun

individuo normalmente i muscoli soggetti a stimolazione continua, riducono nel tempo la

propria risposta, cioè si desensibilizzano – spiega il neurologo Maurizio Inghilleri – La

nostra ipotesi è che la PEA ultramicronizzata, associata alla terapia standard, renda il

recettore AChR più funzionale, potenziando conseguentemente la contrazione di alcuni tipi di

muscoli” “Il punto di forza del nostro studio è la sua natura traslazionale, resa possibile

dalla forte sinergia tra clinica e ricerca di base e dal fatto che presso il Policlinico

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Universitario sono attualmente seguiti circa 260 pazienti – spiega la fisiologa Eleonora Palma

– La ricerca biomedica in Sapienza si muove from bench to bedside, cioè dal bancone del

laboratorio al letto del paziente, ma anche viceversa: informazioni che arrivano dal

laboratorio vengono tradotte in strumenti utili da applicare al paziente, cioè alla pratica

clinica di tutti i giorni, ma è altrettanto vero che le informazioni dai clinici ci offrono

conferme e spunti di riflessione.”

Fonte: rainews.it

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Home Medicina Sla: curarla partendo dai muscoli

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Sla: curarla partendo dai muscoliMEDICINA mar 07,2016 0 Comments

Il muscolo come possibile target terapeuticoper la Sclerosi laterale amiotrofica (Sla). Atanto sono arrivati i ricercatori dell’UniversitàSapienza di Roma, della Fondazione Ri.MED,IRCCS San Raffaele Pisana edell’Università della California in uno studiopubblicato su PNAS. ”L’approccio proposto –afferma Pierangelo Cifelli, uno degli autoridello studio – è potenzialmenterivoluzionario, perché apre la strada allaricerca di cure a livello muscolare e nonnecessariamente neuronale”. La Sla è unamalattia neurodegenerativa progressiva checolpisce i motoneuroni, provocando una

paralisi progressiva e irreversibile della muscolatura, con perdita della normale capacità dideglutizione, articolazione della parola e del controllo dei muscoli scheletrici, fino ad arrivare allacompromissione dei muscoli respiratori e al blocco respiratorio.

Lo studioPer lo studio sono stati arruolati presso il Policlinico Umberto I di Roma 76 pazienti affetti da Sla e17 pazienti con altre patologie collegate. E’ stata utilizzata una tecnica particolarmente innovativa,basata sul microtrapianto di membrane muscolari ottenute da biopsie effettuate da muscoli dipazienti Sla. Mediante l’utilizzo di specifiche tecniche elettrofisiologiche, è stato inoltre possibilestudiare le correnti dovute all’attivazione dei recettori muscolari e gli effetti di unendocannabinoide (PEA). L’ipotesi era che il PEA potesse potenziare l’attività dei muscoli cherestano continuamente stimolati, come sono quelli respiratori.

I risultati raggiunti hanno dimostrato come il PEA sia in grado di determinare un significativomiglioramento della performance respiratoria. I risultati, affermano i ricercatori, ”rafforzano quindil’ipotesi che il muscolo partecipi all’evoluzione della Sla, indicandolo come possibile nuovo targetterapeutico e suggerendo la necessità di ricercare anche nel muscolo, e non solo neimotoneuroni, i biomarkers patologici nella fase pre-sintomatica di malattia”.

MARZIA CAPOSIO

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Sla, la malattia aggredisce i muscoli fin dalle prime fasi. Lascoperta italianaAutore: Matteo Mascia , 14 Marzo 2016

Lo studio dell'Università Sapienza potrebbe aprire importanti prospettive in campo farmacologicoper lo sviluppo di nuove terapie

Un team di ricercatori italiani regala una speranza ai malati di sclerosi laterale amiotrofica. Un gruppo discienziati dell'università della Sapienza di Roma ha infatti scoperto una nuova modalità di azione diquesta malattia neurodegenerativa ad esito fatale. I ricercatori dell'ateneo capitolino hannodimostrato come la patologia attacchi fin dalle prime fasi anche i muscoli e le relative cellule. Standoinvece alla tesi classica, invece, sarebbero vittime di anomalie e alterazioni essenzialmente imotoneuroni, vale a dire le cellule nervose che comandano a monte il movimento muscolare. Si trattainsomma di un'offensiva su più fronti quella scatenata dalla malattia, e l'averlo evidenziato apreprospettive nuove nel trattamento del deficit di forza muscolare determinato dalla Sla.

La rilevanza dello studio condotto dai ricercatori romani, guidati dal professor Maurizio Inghilleri edalla professoressa Eleonora Palma, è tale che è stato pubblicato sul numero del febbraio 2016 diuna delle più prestigiose riviste americane di settore: Pnas, i “Proceedings of the National Academyof Sciences”. Qui potete trovare il testo completo dell'articolo.

Lo studio del team italiano potrebbe aprire importanti prospettive in campo farmacologico per losviluppo di nuove terapie. Intervenire sui muscoli sarebbe in grado di rallentare il decorso dellamalattia e, magari, riuscire a fermarla ad uno stadio iniziale. A oggi non esistono farmaci o terapiecapaci di modificare l'andamento della patologia. Lo sforzo della ricerca nell'identificare i fattoripredisponenti e le basi fisiopatologiche si è basato negli ultimi dieci anni prevalentemente su modellisperimentali animali, che purtroppo si sono rivelati inefficaci sull’uomo. I ricercatori della Sapienzainvece, partendo dall’ipotesi che anche le cellule muscolari, oltre a quelle nervose, siano coinvoltenell’evoluzione della malattia, hanno voluto praticare uno studio traslazionale utilizzando biopsiemuscolari non invasive di pazienti Sla e di pazienti con denervazione traumatica. Questa ricerca apre lapossibilità di sperimentare in tempi rapidi gli effetti di nuovi farmaci per verificare fin dalle prime fasidella malattia potenzialità terapeutiche positive dell’efficienza muscolare sul singolo paziente. Quipotete trovare più informazioni sulla malattia e sugli studi più recenti.

La soluzione potrebbe arrivare grazie all'utilizzo dell'endocannabinoide Palmitoiletanolamina (Pea).Sostanza che ha mostrato ottimi risultati su un singolo paziente ed ha evidenziato ottime potenzialitàanche a seguito della sperimentazione in vitro. Il miglioramento della funzione muscolare potrebbequindi rallentare la compromissione della respirazione nelle persone affette da Sla. I risultati registratidurante la sperimentazione condotta nei laboratori romani autorizzano a guardare al futuro conottimismo. Il nuovo approccio nella ricerca potrebbe essere capace di far aggredire la malattia daun'altra prospettiva.

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SLA: I muscoli come possibili target per le terapie.Posted by giorgiobertin su marzo 9, 2016

Un gruppo di ricerca dell’ Università La Sapienza, Fondazione Ri.MED, IRCCS San Raffaele Pisanae Università della California, ha condotto una sperimentazione clinica sul coinvolgimento dei muscolinell’andamento della malattia neurodegenerativa sclerosi laterale amiotrofica (Sla). I risultati sonostati pubblicati sulla rivista “PNAS“.

L’importantissimo risultato dello studio è stato quello di dimostrare che nei muscoli dei soli pazientiSla il recettore dell’acetilcolina (acetylcholine receptors -AChRs), responsabile della contrazionemuscolare, è risultato alterato per un’aumentata espressione della subunità alpha. Tale aberrazioneriduce di conseguenza la sensibilità alla stimolazione da parte dell’acetilcolina comportando unariduzione dell’efficacia contrattile dei muscoli.

Sul recettore AChR un endocannabinoide PEA – (endocannabinoid palmitoylethanolamide) hamostrato un miglioramento della funzionalità del recettore in seguito a stimolazioni ripetute. Si èproceduto quindi sulla base della sperimentazione in laboratorio a testare il PEA in pazienti affetti daSla. Rispetto a pazienti non trattati, quelli a cui è stato somministrato il PEA hanno mostrato unariduzione del declino respiratorio.“Nel nostro studio il PEA sembra in grado di migliorare il lavoro dei muscoli respiratori. Purtroppo nonesistono ancora farmaci o terapie capaci di modificare l’andamento della malattia, ma il nostro studioindica chiaramente il coinvolgimento muscolare nella Sla suggerendo ulteriori possibili interventiterapeutici.” – afferma Maurizio Inghilleri direttore del Department of Neurology and Psychiatry,University of Rome Sapienza.

Leggi il full text dell’articolo:Acetylcholine receptors from human muscle as pharmacological targets for ALS therapyEleonora Palmaa, Jorge Mauricio Reyes-Ruizc, Diego Lopergolod, Cristina Rosetib, CristinaBertollinia,Gabriele Ruffoloa, Pierangelo Cifellia, Emanuela Onestid, Cristina Limatolaa, RicardoMiledic and Maurizio InghilleriPNAS 2016 ; published ahead of print February 29, 2016, doi:10.1073/pnas.1600251113

Fonte ed approfondimenti: Università La Sapienza

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Sla: nel muscolo la chiave per nuove terapie

08/03/2016 - 11:39 - Il muscolo come possibile target terapeutico per la sclerosi lateraleamiotrofica (Sla). È la conclusione a cui giunge uno studio appena pubblicato su PNAS, svoltoin collaborazione fra l'Università “Sapienza”, la Fondazione Ri.MED, l'IRCCS San ...(HealthDesk)

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Sla, non solo colpa dei neuroni Un nuovo approccio alla SLA che coinvolga anche i muscoli enon solo i neuroni: è su questo che hanno lavorato gli scienziati dell'Università Sapienza con lacollaborazione della Fondazione Ri.MED, dell'IRCCS San Raffaele Pisana e dell'Università della ...(MedicinaLive - 31 ore fa)

SLA, per la prima volta uno studio identifica il muscolo come possibile targetterapeutico Palermo, 5 marzo 2016 – Dalla collaborazione fra Università Sapienza, FondazioneRi.MED, IRCCS San Raffaele Pisana e Università della California arrivano i risultati di uno studio cheper la prima volta identifica il muscolo come possibile target ... (insalutenews - 2 giorni fa)

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Per anni si è sempre creduto che la sclerosi laterale amiotrofica fosse causata dalla degenerazione

dei motoneuroni. E’ per questa ragione che i tentativi di sviluppare possibili terapie avevano –e

continueranno ad avere- come obbiettivo queste cellule. Ora però, grazie ad uno studio congiunto

di Università Sapienza, Fondazione Ri.MED, IRCCS San Raffaele Pisana e Università della

California, un altro obbiettivo si aggiunge ai motoneuroni: i muscoli. La...

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