La medicina basata sulle prove di efficacia - silvanomonarca · EBM: un po’ di storia...
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La medicina basata sulle prove di efficacia
“La medicina basata sull’evidenza (Evidence Based Medicin-EBM) è
l’uso coscienzioso, esplicito e giudizioso delle migliori evidenze
scientifiche disponibili per prendere decisioni sul processo
assistenziale di ogni singolo paziente”
Sackett D.L. et al. (1996)
Revisione tradizionale della letteratura: basata su criteri soggettivi,
in genere seleziona solo alcuni lavori, spesso in accordo con le
ipotesi del ricercatore
EBM
Revisione sistematica della letteratura: basata su tecniche standard
di ricerca della letteratura rilevante, attualmente viene effettuata
mediante la consultazione di banche dati bibliografiche, raggiungibili
via elettronica (medline, ecc)
Meta-analisi: sintesi numerica dei risultati di studi diversi sul
medesimo argomento
1972: l’epidemiologo scozzese Archibald L.
Cochrane dimostra che molti trattamenti medici
non avevano giustificazione scientifica.
A. L. Cocrane in: Effectiveness and efficiency 1972
1992: comparsa della denominazione “EBM” sul
Journal of American Medical Association (JAMA)
EBM: un po’ di storia
• Cochrane, un epidemiologo inglese non-accademico, viene considerato il padre-fondatore di questa impostazione della ricerca e della clinica “razionale”.
• In effetti Sir Archibald fu coinvolto nello studio approfondito dei problemi e dei meccanismi del servizio sanitario inglese sin dagli esordi.
La medicina basata sulla prova, è quella
medicina che si è sviluppata in contrapposizione
alla medicina tradizionale, in parte basata sulle
impressioni, sulle intuizioni o sul cosiddetto
occhio clinico.
Silvio Garattini in: Clinical Evidence, Ministero della Salute 2001
EBM: DEFINIZIONI
La EBM cerca il più possibile attraverso gli studi
clinici controllati, ripetuti più volte per poter
realizzare metanalisi, e gli studi osservazionali in
condizioni di pratica medica corrente, di stabilire
quale tipo di trattamento abbia probabilità di essere
utile al paziente in termini di benefici-rischi.
Silvio Garattini in: Clinical Evidence, Ministero della Salute 2001
EBM: DEFINIZIONI
Adapted from: Sackett D.L., Rosenberg M.C., Gray J.A., Haynes R.B., Richardson W.S. (1996). Evidence based medicine: what it is and what it isn't. BMJ, 312, 71-72.
Scorbuto SINTOMI: Progressivo deperimento della pelle: il
paziente lamenta una costante sensazione di
stanchezza e malessere generale, accompagnata da
anemia, aumento della permeabilità dei vasi sanguigni,
caduta dei denti, depressione, difficoltà di
rimarginazione delle ferite, diminuzione
dell'assorbimento del ferro intestinale, disturbi della
masticazione, dolori articolari, emorragie della pelle,
lesioni gengivali, petecchie.
Lo scorbuto, detto anche malattia dei marinai, delinea una
condizione pseudo-patologica contraddistinta da una grave
carenza di vitamina C (o acido ascorbico), tale da
provocare pesanti alterazioni sulla funzionalità
dell'organismo. Si osserva che lo scorbuto tende a
manifestarsi negli individui malnutriti e negli anziani.
Perchè l’EBM è importante? Knowledge translation –
increasing the uptake of the best available evidence into practice – has always been a challenge Scurvy: use of citrus was
proven to prevent and cure scurvy in 1754, but it was almost 50 years after the data was published before lemon juice was added to British ships
Additive to diet (n=2 in each group
Observed effect
Quart of cider Minor improvement
Unspecified elixir t.d.s
No change
Seawater No change
Garlic, mustard and horseradish
No change
Spoonfuls of vinegar No change
Two oranges and a lemon
Dramatic recovery
Table 1. Lind’s study on scurvy:1747
The James Lind Library. Available from http://www.jameslindlibrary.org/. Accessed 26 June 2008.
Perché è importante l’EBM?
Period Characteristics of period No. deliveries
No. maternal deaths
Maternal deaths/1000 deliveries
1784-1822
No routine post-mortems 71,395 897 12.5
1823-1838
Routine post-mortems 65,035 3,745 57.6
1839-1847
Clinic arrangements changed First clinic: doctors and students Second clinic: midwives
20,204 17,791
1,989 691
90.2 33.8
1848-1859
Hand-washing introduced First clinic Second clinic
47,938 40,770
1,712 1,248
35.7 30.6
Chloride of lime (CaOCl ): In 1846 Ignatz Semmelweis attributed puerperal fever to an infection carried by obstetricians. Despite reducing maternal mortality from 18 to 1.2% by hand-washing in chloride of lime, his findings were rejected by the medical society of Vienna. It would take until the 1890’s before it was accepted that microorganisms can cause disease.
Table 2. Mortality rates and characteristic of obstetrics clinics in Vienna 1784-1859
La medicina basata sulle prove di efficacia
La EBM assume come suo standard quello del TRIAL CLINICO, tecnica
sperimentale applicata all’uomo che consente di raggiungere la più
convincente prova circa l’efficacia di una terapia o di un trattamento clinico
Esperimento sull’uomo con scelta casuale di allocazione dei soggetti in
studio al gruppo di trattamento o al gruppo controllo
Doppio cieco: sia il medico curante che il paziente ignorano se
somministrano o ricevono il placebo o il farmaco
Trial clinico randomizzato a doppio cieco (RTC)
NB-la prevenzione individuale o clinica, che si realizza nel corso del
rapporto medico-paziente e che consiste anche nel “consiglio” che il
medico offre al paziente per l’adozione di comportamenti più salubri, può
conformarsi difficilmente allo standard del RTC
Per questo motivo, dalla seconda metà degli anni ‘90 sono partite le prime
esperienze sulla valutazione delle prove di efficacia nel settore della Sanità
Pubblica
Spostare il nostro intervento sulle grandi patologie
efficacemente prevenibili www.clinicalevidence.org
www.clinicalevidence.org
www.edott.it/Farmacisti/CochraneLibrary.aspx
Dalla medicina basata sulle prove di
efficacia alla prevenzione basata sulla
efficacia
Evidence-based prevention
(EBP)
Evidence-based medicine (EBM)
In Sanità Pubblica, come nella medicina clinica, è
importante prevedere quali saranno i risultati di un dato
intervento. L’evidenza epidemiologica e statistica
dell’efficacia degli interventi e la definizione in termini
quantitativi dei vantaggi che si potranno ottenere da un
intervento di prevenzione serve a valutare la
convenienza di quell’intervento rispetto ad altre
possibili misure di prevenzione.
EVIDENCE-BASED PREVENTION:
PREVENZIONE BASATA SULLE PROVE DI
EFFICACIA
Salute pubblica basata sull'evidenza
E’ lo sforzo di salute pubblica in cui si fa un uso informato,
esplicito, e giudizioso dell'evidenza derivata dai vari campi della ricerca scientifica, da quello biomedico a quello sociale e dalle valutazioni empiriche.
La definizione evidenzia due aspetti della salute pubblica basata sull'evidenza:
(1) l'uso di un tipo particolare di evidenza che guidi le decisioni in materia di sanità pubblica; e
(2) l’enfatizzazione della interpretazione razionale quando l’evidenza viene esaminata.
Task Force on Community Preventive Services
CDC (USA)
• Prove di efficacia degli interventi: sono state
classificate in forti, sufficienti o insufficienti sulla
base degli studi disponibili, della validità del
disegno sperimentale, della qualità di esecuzione e
della coerenza dei risultati.
• Raccomandazioni: l’intensità dipende dalla forza
delle evidenze relative all’efficacia (intervento
fortemente raccomandato = prove considerevoli
della sua efficacia; raccomandato = evidenze
sperimentali sufficienti).
Efficacia della riduzione del rischio
Intervento Evidenza scientifica
Intensità della raccomandazione
Seggiolini di sicurezza per bambini, cinture e caschi per motociclisti
II-2, II-3 A
Evitare di guidare sotto l’influsso di alcol o altre droghe
II-2, II-3 A
Airbag per il guidatore e il passeggero
II-2 A
Modificazione del comportamento dei pedoni
II-1, II-2, II-3
C
II-1 = studi basati su adeguato disegno sperimentale senza randomizzazione
II-2 = studi caso–controllo o di coorte basati su adeguato disegno sper.
II-3 = risultati rilevanti di esperimenti non controllati
A = prove convincenti C = prove insufficienti
Guide to Community Preventive Services
La Medicina personalizzata o Medicina di Precisione
Secondo il Premio Nobel 2004 Aaron Ciechanover stiamo entrando nell'epoca della medicina delle 4 P (personalizzata, preventiva predittiva e partecipativa), grazie all'incremento esponenziale delle conoscenze sul Dna. In futuro, quindi, sempre più si potrà arrivare ad ottimizzare l'efficacia e la tollerabilità di una determinata terapia grazie alla conoscenza del patrimonio genetico del soggetto cui questa viene proposta. Ma non basta: la grande rivoluzione passerà anche attraverso la possibilità di poter individuare non solo le persone a rischio di sviluppare un determinato quadro patologico ma anche poterle trattare con i farmaci più corretti in base ai meccanismi alterati che si sono creati all'interno dell'organismo. Ovviamente, questa grande rivoluzione che secondo il Premio Nobel è destinata ad invadere la pratica medica nei prossimi anni, deve prevedere lo sviluppo di test genetici predittivi realmente affidabili, approccio strategico, che non è peraltro scevro da problematiche etiche e legali.
17 marzo 2015
Precision Medicine
Concept: Identify the targets to be treated in each patient
Molecular analysis
Therapy matched to genomic alteration
Andre, ESMO, 2012
Target identification
What is the optimal
Biotechnology ?
What is the optimal
Algorithm ?
Clinical evidence